Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og toleranse for Cinacalcet hos pediatriske pasienter med kronisk nyresykdom og sekundær hyperparatyreoidisme

12. juni 2020 oppdatert av: Amgen

En åpen, enkeltarmsstudie for å vurdere sikkerheten og toleransen til Cinacalcet i tillegg til standardbehandling hos pediatriske personer i alderen 28 dager til < 6 år med kronisk nyresykdom og sekundær hyperparatyreoidisme som får dialyse

Hovedmålet var å karakterisere korrigerte serumkalsiumnivåer ved behandling med cinacalcet hos pediatriske pasienter med sekundær hyperparatyreoidisme (HPT).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, 26-ukers, enarms, åpen sikkerhetsstudie. Deltakerne skulle forbli på studien i 26 uker eller til tidspunktet for nyretransplantasjon, avhengig av hva som kom først.

Studien og påmeldingen ble satt på delvis klinisk hold i februar 2013, noe som resulterte i endringer i protokollen. Studien ble startet på nytt i april 2014 etter disse endringene.

Deltakere som fullførte den 26-ukers studien eller var på studien da studien ble avsluttet i juni 2016, var kvalifisert til å delta i en åpen utvidelsesstudie (Studie 20140159; NCT02341417).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Research Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Research Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 198205
        • Research Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • Research Site
  • Frankrike
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Research Site
      • Lille, Frankrike, 59800
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Research Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Research Site
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Mexico
      • Chihuahua, Mexico, 31000
        • Research Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Research Site
  • New Zealand
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Research Site
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 00-576
        • Research Site
  • Slovakia
      • Kosice, Slovakia, 040 11
        • Research Site
  • Tsjekkia
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Research Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Research Site
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 uker til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner mellom 28 dager og < 6 år ved påmelding (Tsjekkia minimumsalder er ≥ 2 år ved påmelding)
  • Screening av plasma iPTH-nivå > 300 pg/ml (31,8 pmol/L) fra sentrallaboratoriet, og ikke ha mottatt noen cinacalcet-behandling i minst 30 dager før start av dosering
  • Screening av korrigert kalsium fra sentrallaboratoriet:
  • ≥ 9,4 mg/dL (2,35 mmol/L) hvis alder 28 dager til < 2 år
  • ≥ 8,8 (2,2 mmol/L) hvis alder ≥ 2 til < 6 år
  • Serumfosfor fra sentrallaboratoriet:
  • ≥ 5,0 mg/dL (1,25 mmol/L) hvis alder 28 dager til < 1 år
  • ≥ 4,5 mg/dL (1,13 mmol/L) hvis alder ≥ 1 til < 6 år
  • SHPT ikke på grunn av vitamin D-mangel, per etterforskers vurdering
  • Tørrvekt ≥ 7 kg på tidspunktet for screening

Ekskluderingskriterium:

  • Anamnese med medfødt langt QT-syndrom, andre eller tredje grads hjerteblokk, ventrikulære takyarytmier eller andre tilstander assosiert med forlenget QT-intervall
  • Korrigert QT-intervall (QTc) > 500 ms, ved hjelp av Bazetts formel
  • QTc ≥ 450 til ≤ 500 ms, ved bruk av Bazetts formel, med mindre skriftlig tillatelse til å melde seg gis av etterforskeren etter konsultasjon med en pediatrisk kardiolog
  • Bruk av grapefruktjuice, urtemedisiner eller potente CYP 3A4-hemmere (f.eks. erytromycin, klaritromycin, ketokonazol, itrakonazol)
  • Bruk av samtidig medisin som kan forlenge QTc-intervallet (f.eks. ondansetron, albuterol)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Cinacalcet

Før det delvise kliniske oppholdet var startdosen 0,25 mg/kg (basert på tørrvekt) og ble titrert oppover (maksimal tillatt daglig dose på 4,2 mg/kg) basert på plasma intakt parathyroidhormon (iPTH), korrigerte serumkalsiumnivåer oppnådd månedlig, og uønskede tegn og symptomer.

Etter det delvise kliniske oppholdet var startdosen 0,20 mg/kg (basert på tørrvekt) og ble titrert oppover (maksimal tillatt daglig dose på 2,5 eller 60 mg, avhengig av hva som var lavest) basert på plasma iPTH, korrigerte serumkalsiumnivåer oppnådd månedlig, ukentlig overvåking av nivåer av ionisert kalsium og uønskede tegn og symptomer.

Alle deltakerne fikk også standardbehandling, som kan ha inkludert vitamin D-steroler.
Legemiddel: Cinacalcet hydroklorid
Cinacalcet ble levert som 5 mg kapsler som ble åpnet, og innholdet ble enten drysset på myk mat eller suspendert i en sukrosesirup for å lage en flytende suspensjon for administrering. Alle doser ble administrert sammen med mat eller kort tid etter et måltid til samme tid daglig.
Andre navn:
  • Sensipar®
  • Mimpara®
Legemiddel: Velferdstandard
Standardbehandling kan ha inkludert vitamin D-steroler (25 OH vitamin D og/eller 1-25 OH vitamin D og dets analoger) etter etterforskerens skjønn.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med hypokalsemi
Tidsramme: 26 uker
Hypokalsemi ble definert som korrigerte serumkalsiumnivåer < 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) for deltakere i alderen 28 dager til < 2 år, og < 8,4 mg/dL (2,1 mmol/L) for deltakere i alderen ≥ 2 år til < 6 år når som helst under studiet.
26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med korrigerte serumkalsiumnivåer < 8,8 mg/dL (2,2 mmol/L) i løpet av studien
Tidsramme: 26 uker
26 uker
Prosentvis endring fra baseline i intakt parathyroidhormon (iPTH)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Prosentvis endring fra baseline i korrigert serumkalsium
Tidsramme: Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Prosentvis endring fra baseline i serumfosfor
Tidsramme: Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Prosentvis endring fra baseline i kalsiumfosforprodukt (Ca x P)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Grunnlinje og uke 3, 7, 11, 15, 19, 22 og 24
Prosentandel av deltakere som oppnådde > 30 % reduksjon i iPTH fra baseline ved to påfølgende målinger
Tidsramme: 26 uker
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd > 30 % reduksjon i iPTH fra baseline ved 2 påfølgende målinger hvis prosentvis endring av to påfølgende post-baseline iPTH-verdier var < -30 % uavhengig av om det var en manglende verdi i mellom.
26 uker
Prosentandel av deltakere som oppnådde ≥ 30 % reduksjon i iPTH fra baseline under studien
Tidsramme: 26 uker
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd ≥ 30 % reduksjon i iPTH hvis den prosentvise endringen av en hvilken som helst post-baseline iPTH-verdi var ≤ -30 % fra baseline.
26 uker
Prosentandel av deltakere som oppnådde iPTH-verdier mellom 200 og 300 pg/mL ved to påfølgende målinger
Tidsramme: 26 uker
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd iPTH mellom 200 og 300 pg/mL (21,2 og 31,8 pmol/L) ved to påfølgende målinger dersom to påfølgende post-baseline iPTH-verdier var innenfor området uavhengig av om det manglet en verdi i mellom . Analysen inkluderte alle påmeldte personer med minst 1 vurdering etter baseline.
26 uker
Prosentandel av deltakere som oppnådde iPTH-verdier < 300 pg/ml under studien
Tidsramme: 26 uker
En deltaker ble ansett for å ha oppnådd iPTH < 300 pg/mL (31,8 pmol/L) i løpet av studien hvis en post-baseline iPTH-verdi var < 300 pg/ml.
26 uker
Dose- og vektnormalisert maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Cinacalcet
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Dose- og vekt-normalisert område under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) for Cinacalcet
Tidsramme: Uke 12
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2012

Primær fullføring (Faktiske)

3. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

3. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20110100
  • 2011-004618-40 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kronisk nyre sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere