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Sicurezza e tollerabilità di Cinacalcet nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica e iperparatiroidismo secondario

12 giugno 2020 aggiornato da: Amgen

Uno studio in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Cinacalcet in aggiunta allo standard di cura in soggetti pediatrici di età compresa tra 28 giorni e < 6 anni con malattia renale cronica e iperparatiroidismo secondario in dialisi

L'obiettivo primario era quello di caratterizzare i livelli corretti di calcio sierico durante il trattamento con cinacalcet in pazienti pediatrici con iperparatiroidismo secondario (HPT).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di sicurezza multicentrico, di 26 settimane, a braccio singolo, in aperto. I partecipanti dovevano rimanere in studio per 26 settimane o fino al momento del trapianto di rene, a seconda di quale evento si verificasse per primo.

Lo studio e l'arruolamento sono stati sospesi dal punto di vista clinico parziale nel febbraio 2013, il che ha comportato modifiche al protocollo. Lo studio è stato riavviato nell'aprile 2014 a seguito di questi cambiamenti.

I partecipanti che hanno completato lo studio di 26 settimane o erano in studio quando lo studio è stato chiuso nel giugno 2016 erano idonei a partecipare a uno studio di estensione in aperto (Studio 20140159; NCT02341417).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1020
        • Research Site
      • Gent, Belgio, 9000
        • Research Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Research Site
  • Cechia
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Research Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 107014
        • Research Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 198205
        • Research Site
  • Francia
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Research Site
      • Lille, Francia, 59800
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75012
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75019
        • Research Site
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Research Site
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00165
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
  • Messico
      • Chihuahua, Messico, 31000
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Research Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Research Site
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Research Site
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Research Site
      • Warszawa, Polonia, 00-576
        • Research Site
  • Slovacchia
      • Kosice, Slovacchia, 040 11
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Research Site
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Research Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Research Site
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Research Site
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 28 giorni e < 6 anni al momento dell'arruolamento (l'età minima per la Repubblica Ceca è ≥ 2 anni al momento dell'arruolamento)
  • Screening del livello plasmatico di iPTH > 300 pg/mL (31,8 pmol/L) dal laboratorio centrale e non aver ricevuto alcuna terapia con cinacalcet per almeno 30 giorni prima dell'inizio della somministrazione
  • Screening del calcio corretto dal laboratorio centrale:
  • ≥ 9,4 mg/dL (2,35 mmol/L) se di età compresa tra 28 giorni e < 2 anni
  • ≥ 8,8 (2,2 mmol/L) se l'età è compresa tra ≥ 2 e < 6 anni
  • Fosforo sierico del laboratorio centrale:
  • ≥ 5,0 mg/dL (1,25 mmol/L) se l'età è compresa tra 28 giorni e < 1 anno
  • ≥ 4,5 mg/dL (1,13 mmol/L) se l'età è compresa tra ≥ 1 e < 6 anni
  • SHPT non dovuto a carenza di vitamina D, secondo la valutazione dello sperimentatore
  • Peso a secco ≥ 7 kg al momento dello screening

Criterio di esclusione:

  • Storia di sindrome congenita del QT lungo, blocco cardiaco di secondo o terzo grado, tachiaritmie ventricolari o altre condizioni associate a prolungamento dell'intervallo QT
  • Intervallo QT corretto (QTc) > 500 ms, utilizzando la formula di Bazett
  • QTc da ≥ 450 a ≤ 500 ms, utilizzando la formula di Bazett, a meno che lo sperimentatore non fornisca il permesso scritto di arruolarsi dopo aver consultato un cardiologo pediatrico
  • Uso di succo di pompelmo, farmaci a base di erbe o potenti inibitori del CYP 3A4 (ad esempio eritromicina, claritromicina, ketoconazolo, itraconazolo)
  • Uso di farmaci concomitanti che possono prolungare l'intervallo QTc (ad es. ondansetron, salbutamolo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cinacalcet

Prima della sospensione clinica parziale, la dose iniziale era di 0,25 mg/kg (basata sul peso secco) ed è stata titolata verso l'alto (dose giornaliera massima consentita di 4,2 mg/kg) sulla base dell'ormone paratiroideo intatto plasmatico (iPTH), dei livelli di calcio sierico corretti ottenuti mensilmente e segni e sintomi avversi.

Dopo la sospensione clinica parziale, la dose iniziale era di 0,20 mg/kg (basata sul peso secco) ed è stata titolata verso l'alto (dose giornaliera massima consentita di 2,5 o 60 mg, a seconda di quale fosse inferiore) sulla base dell'iPTH plasmatico, dei livelli di calcio sierico corretti ottenuti mensilmente, monitoraggio settimanale dei livelli di calcio ionizzato e segni e sintomi avversi.

Tutti i partecipanti hanno ricevuto anche uno standard di cura, che potrebbe aver incluso gli steroli di vitamina D.
Droga: Cinacalcet cloridrato
Cinacalcet è stato fornito sotto forma di capsule da 5 mg che sono state aperte e il contenuto è stato cosparso su cibi morbidi o sospeso in uno sciroppo di saccarosio per creare una sospensione liquida per la somministrazione. Tutte le dosi sono state somministrate con il cibo o subito dopo un pasto alla stessa ora ogni giorno.
Altri nomi:
  • Sensipar®
  • Mimpara®
Droga: Standard di sicurezza
Lo standard di cura può aver incluso gli steroli della vitamina D (25 OH vitamina D e/o 1-25 OH vitamina D e suoi analoghi) a discrezione dello sperimentatore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con ipocalcemia
Lasso di tempo: 26 settimane
L'ipocalcemia è stata definita come livelli corretti di calcio sierico < 9,0 mg/dL (2,25 mmol/L) per i partecipanti di età compresa tra 28 giorni e < 2 anni e < 8,4 mg/dL (2,1 mmol/L) per i partecipanti di età compresa tra ≥ 2 anni e < 6 anni anni in qualsiasi momento durante lo studio.
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con livelli di calcio sierico corretti < 8,8 mg/dL (2,2 mmol/L) durante lo studio
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dell'ormone paratiroideo intatto (iPTH)
Lasso di tempo: Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Variazione percentuale rispetto al basale nel calcio sierico corretto
Lasso di tempo: Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Variazione percentuale rispetto al basale del fosforo sierico
Lasso di tempo: Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Variazione percentuale rispetto al basale nel prodotto calcio fosforo (Ca x P)
Lasso di tempo: Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Basale e settimane 3, 7, 11, 15, 19, 22 e 24
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione > 30% dell'iPTH rispetto al basale a due misurazioni consecutive qualsiasi
Lasso di tempo: 26 settimane
Si considerava che un partecipante avesse ottenuto una riduzione > 30% dell'iPTH rispetto al basale a 2 misurazioni consecutive se la variazione percentuale di due valori consecutivi di iPTH post-basale era < -30%, indipendentemente dalla presenza di un valore mancante nel mezzo.
26 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 30% dell'iPTH rispetto al basale durante lo studio
Lasso di tempo: 26 settimane
Si considerava che un partecipante avesse raggiunto una riduzione ≥ 30% di iPTH se la variazione percentuale di qualsiasi valore di iPTH post-basale era ≤ -30% rispetto al basale.
26 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto valori iPTH compresi tra 200 e 300 pg/mL in qualsiasi due misurazioni consecutive
Lasso di tempo: 26 settimane
Si considerava che un partecipante avesse raggiunto iPTH tra 200 e 300 pg/mL (21,2 e 31,8 pmol/L) in qualsiasi 2 misurazioni consecutive se due valori iPTH post-basale consecutivi erano compresi nell'intervallo, indipendentemente dal fatto che vi fosse un valore mancante tra . L'analisi ha incluso tutti i soggetti arruolati con almeno 1 valutazione post-basale.
26 settimane
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto valori iPTH <300 pg/mL durante lo studio
Lasso di tempo: 26 settimane
Si considerava che un partecipante avesse raggiunto iPTH < 300 pg/mL (31,8 pmol/L) durante lo studio se qualsiasi valore di iPTH post-basale era < 300 pg/mL.
26 settimane
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) normalizzata per dose e peso di Cinacalcet
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Area normalizzata per dose e peso sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) per Cinacalcet
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

3 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

3 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

23 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20110100
  • 2011-004618-40 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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