Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Definere grunnlaget for fibromuskulær dysplasi (FMD) (DEFINE)

27. september 2023 oppdatert av: Jason Kovacic, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Definere grunnlaget for fibromuskulær dysplasi: Define-FMD-studien

Hensikten med denne studien har utviklet seg og utvidet siden starten. Opprinnelig var intensjonen å etablere den funksjonelle, molekylære og genetiske profilen til fibroblaster fra pasienter med fibromuskulær dysplasi (FMD) sammenlignet med nøye matchede kontrollpersoner. Selv om dette fortsatt er blant målene, har studien blitt utvidet til å foreta en fullt drevet genetisk analyse av kryssvevssystemer av MKS, og nå også relaterte arteriopatier spontan koronararteriedisseksjon (SCAD) og cervikal arteriedisseksjon (CvAD). Det overordnede målet er å avsløre de biologiske kjernemekanismene til disse lidelsene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Spesifikke mål

  • Spesifikt mål 1: Å etablere et bibliotek av fibroblaster, DNA, plasma og serum fra pasienter med FMD, SCAD og CvAD og upåvirkede friske kontrollpersoner.
  • Spesifikt mål 2: Å utføre en fulldrevet tverrvevs-systemanalyse av de viktigste regulatoriske gennettverkene og sykdomsdriverne som ligger til grunn for MKS, SCAD og CvAD.
  • Spesifikt mål 3: Å krysssammenligne de molekylære og genomiske profilene til MKS, SCAD og CvAD for å etablere graden av biologisk likhet mellom disse lidelsene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jason Kovacic, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Vil registrere 200 FMD-pasienter, 100 SCAD-pasienter og 100 CvAD-pasienter ved Mount Sinai Hospital. 200 matchede friske kontroller vil også bli rekruttert til denne studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alle aldre og fritt villige til å delta. For pasienter under 18 år vil samtykke skje via foreldre.
  • Flytende i enten engelsk eller spansk.
  • Signert, informert samtykke
  • For FMD, SCAD eller CvAD emner - en klinisk diagnose av FMD, SCAD eller CvAD med oppfyllelse av standard diagnostiske kriterier.
  • For friske kontroller - ingen kliniske trekk ved FMD, SCAD eller CvAD og fravær av noen større pågående systemisk sykdom, inkludert enhver tilstand som krever sykehusinnleggelse, immunsuppresjon, intravenøse eller injiserte medisiner eller som resulterer i funksjonssvikt i utførelsen av dagliglivets aktiviteter. Friske kontroller vil bli matchet til innrullerte MKS-pasienter på grunnlag av kjønn og omtrentlig alder (innenfor et 5-årsvindu fra et annet FMD-fag).

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som har komorbiditeter som reduserer forventet levealder til ett år.
  • Pasienter med solid organ- eller hematologisk transplantasjon, eller de som vurderes å transplantere.
  • Aktiv autoimmun sykdom.
  • Ulovlig narkotikabruk.
  • HIV-positiv.
  • Tidligere malignitet.
  • Enhver annen form for vaskulær sykdom, inkludert annen arteriopati koronarsykdom eller perifer vaskulær sykdom
  • Familiehistorie med andre arteriopatier enn FMD, SCAD eller CvAD (f. Ehlers-Danlos syndrom)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Friske kontrollemner
FMD fag
pasienter som oppfyller standard diagnostiske kriterier for MKS
SCAD-fag
pasienter som oppfyller standard diagnostiske kriterier for SCAD
CvAD-fag
pasienter som oppfyller standard diagnostiske kriterier for CvAD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifikasjon av regulatoriske gennettverk
Tidsramme: enkelt tidspunkt ved studieopptak
Identifikasjon av regulatoriske gennettverk, og deres nøkkeldrivere, underliggende FMD, SCAD og CvAD
enkelt tidspunkt ved studieopptak

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifikasjon av molekylære egenskaper
Tidsramme: enkelt tidspunkt ved studieopptak
For å krysssammenligne de molekylære egenskapene til FMD, SCAD og CvAD
enkelt tidspunkt ved studieopptak
Identifikasjon av genomiske trekk
Tidsramme: enkelt tidspunkt ved studieopptak
For å krysssammenligne de genomiske egenskapene til FMD, SCAD og CvAD
enkelt tidspunkt ved studieopptak
RNA-sekvensering
Tidsramme: enkelt tidspunkt ved studieopptak
For å definere og sammenligne den genomiske (RNA-sekvenserings) profilen til fibroblaster fra FMD, SCAD og CvAD individer versus friske kontrollpersoner
enkelt tidspunkt ved studieopptak
Sirkulerende cytokin
Tidsramme: enkelt tidspunkt ved studieopptak
For å definere og sammenligne den sirkulerende cytokinprofilen til MKS versus friske kontrollpersoner.
enkelt tidspunkt ved studieopptak

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jason Kovacic, MD, PhD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Hovedetterforsker: Jeffrey Olin, DO, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2013

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2013

Først lagt ut (Antatt)

23. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GCO 13-1118

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spontan koronararteriedisseksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uganda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere