Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Teofyllin som en behandling for barn med pseudohypoparathyroidisme type 1a (Albright Hereditary Osteodystrophy)

30. mai 2017 oppdatert av: Ashley Shoemaker, Vanderbilt University Medical Center

Effekter av teofyllin på cAMP-signalering hos barn med pseudohypoparatyreoidisme type 1a

Denne studien vil teste et undersøkelsesmiddel, teofyllin, hos barn med pseudohypoparatyreoidisme type 1a (PHP1a). Denne studien innebærer et 3 dagers besøk til Vanderbilt Clinical Research Center.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studietiltak vil bli utført ved baseline og under en 24-timers infusjon av IV teofyllin. Teofyllinnivåer vil bli tegnet for å sikre terapeutisk dosering og for å overvåke for toksisitet. Tiltak inkluderer laboratorieverdier, respons på PTH-infusjon og hvileenergiforbruk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Unversity

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder 10 til 21 år
  2. engelsk ferdighet
  3. Klinisk og genetisk diagnose av PHP1a

Ekskluderingskriterier:

  1. Bruk av en PDE-hemmer de siste 30 dagene
  2. Historie om en anfallsforstyrrelse som ikke er relatert til hypokalsemi
  3. Historie med hjertearytmi (ikke inkludert bradykardi)
  4. Anamnese med leverinsuffisiens
  5. AST eller ALT >2x øvre normalgrense
  6. Total bilirubin >1,5 x øvre normalgrense (med mindre pasienten har diagnosen Gilberts syndrom og ingen andre årsaker som fører til hyperbilirubinemi er identifisert)
  7. Kongestiv hjertesvikt
  8. Sigarettbruk de siste 30 dagene
  9. Alkoholbruk de siste 24 timene
  10. Nåværende graviditet
  11. Ubehandlet hypotyreose (definert som fritt T4-nivå < 0,6 ng/dL eller TSH >10 mcU/mL)
  12. Aktiv magesårsykdom
  13. Feber >101 grader siste 24 timer
  14. Nåværende bruk av medisiner som er kjent for å påvirke teofyllinnivåene (oppført nedenfor)
  15. Alvorlig søvnapné som krever BiPAP

Legemidler med klinisk signifikante legemiddelinteraksjoner med teofyllin:

  • Allopurinol
  • Cimetidin
  • Ciprofloksacin
  • Klaritromycin
  • Enoksacin
  • Efedrin
  • Erytromycin
  • Østrogen
  • Flurazepam
  • Fluvoxamin
  • Litium
  • Lorazepam
  • Metotreksat
  • Midazolam
  • Pentoksifyllin
  • Propranolol
  • Rifampin
  • Sulfinpyrazon
  • Takrin
  • Tiabendazol
  • Tiklopidin
  • Troleandomycin
  • Verapamil

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Teofyllin
Pasientene vil få en 24 timers kontinuerlig infusjon av intravenøs teofyllin.
Legemiddel: Teofyllin
24 timers infusjon av IV teofyllin
Andre navn:
  • Theo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i urin cAMP
Tidsramme: 1 dag
Endring i urin cAMP (etter parathyreoideahormonstimulering) før og under behandling med teofyllin
1 dag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hvileenergiforbruk (REE)
Tidsramme: 1 dag
Endring i REE før og under behandling med teofyllin
1 dag
Endring i Apnea Hypopnea Index (AHI)
Tidsramme: 1 dag
Endring i AHI før og under behandling med teofyllin
1 dag

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ashley H Shoemaker, MD, MSCI, Vanderbilt University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. juni 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB 150497

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Etterforskere kan kontakte Dr. Shoemaker for data etter at vår primæranalyse er fullført og publisert (hvis aktuelt).

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pseudohypoparathyroidisme Type 1a

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere