Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Theofylline als behandeling voor kinderen met pseudohypoparathyreoïdie type 1a (Albright Hereditary Osteodystrophy)

30 mei 2017 bijgewerkt door: Ashley Shoemaker, Vanderbilt University Medical Center

Effecten van theofylline op cAMP-signalering bij kinderen met pseudohypoparathyreoïdie type 1a

Deze studie zal een onderzoeksgeneesmiddel, theofylline, testen bij kinderen met pseudohypoparathyreoïdie type 1a (PHP1a). Deze studie omvat een driedaags bezoek aan het Vanderbilt Clinical Research Center.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studiemaatregelen zullen worden uitgevoerd bij aanvang en tijdens een 24-uurs infusie van IV theofylline. Theofylline-niveaus zullen worden bepaald om therapeutische dosering te garanderen en om te controleren op toxiciteit. Maatregelen omvatten laboratoriumwaarden, reactie op PTH-infusie en energieverbruik in rust.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Unversity

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 10 tot 21 jaar
  2. Kennis van het Engels
  3. Klinische en genetische diagnose van PHP1a

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van een PDE-remmer in de afgelopen 30 dagen
  2. Geschiedenis van een epileptische aandoening die geen verband houdt met hypocalciëmie
  3. Geschiedenis van een hartritmestoornis (exclusief bradycardie)
  4. Geschiedenis van leverinsufficiëntie
  5. AST of ALT >2x bovengrens van normaal
  6. Totaal bilirubine > 1,5 x bovengrens van normaal (tenzij de patiënt een diagnose van het syndroom van Gilbert heeft en er geen andere oorzaken worden geïdentificeerd die tot hyperbilirubinemie leiden)
  7. Congestief hartfalen
  8. Sigarettengebruik in de afgelopen 30 dagen
  9. Alcoholgebruik in de afgelopen 24 uur
  10. Huidige zwangerschap
  11. Onbehandelde hypothyreoïdie (gedefinieerd als vrij T4-niveau < 0,6 ng/dL of TSH >10 mcU/mL)
  12. Actieve maagzweerziekte
  13. Koorts >101 graden in de afgelopen 24 uur
  14. Huidig ​​​​gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze theofyllinespiegels beïnvloeden (hieronder vermeld)
  15. Ernstige slaapapneu die BiPAP vereist

Geneesmiddelen met klinisch significante geneesmiddelinteracties met theofylline:

  • Allopurinol
  • Cimetidine
  • Ciprofloxacine
  • Claritromycine
  • Enoxacine
  • Efedrine
  • Erythromycine
  • Oestrogeen
  • Flurazepam
  • Fluvoxamine
  • Lithium
  • lorazepam
  • Methotrexaat
  • Midazolam
  • Pentoxifylline
  • Propranolol
  • Rifampicine
  • Sulfinpyrazon
  • Tacrien
  • Thiabendazol
  • Ticlopidine
  • Troleandomycine
  • Verapamil

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Theofylline
Patiënten krijgen een 24-uurs continue infusie van intraveneuze theofylline.
Geneesmiddel: Theofylline
24-uurs infusie van IV theofylline
Andere namen:
  • De O

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Urine cAMP
Tijdsspanne: 1 dag
Verandering in cAMP-urine (na stimulatie van het bijschildklierhormoon) vóór en tijdens de behandeling met theofylline
1 dag

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in energieverbruik in rust (REE)
Tijdsspanne: 1 dag
Verandering in REE voor en tijdens behandeling met theofylline
1 dag
Verandering in apneu-hypopneu-index (AHI)
Tijdsspanne: 1 dag
Verandering in AHI voor en tijdens behandeling met theofylline
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ashley H Shoemaker, MD, MSCI, Vanderbilt University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

4 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB 150497

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Onderzoekers kunnen contact opnemen met Dr. Shoemaker voor gegevens nadat onze primaire analyse is voltooid en gepubliceerd (indien van toepassing).

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pseudohypoparathyreoïdie Type 1a

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mozambique

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren