Teofilina como tratamiento para niños con pseudohipoparatiroidismo tipo 1a (osteodistrofia hereditaria de Albright)
30 de mayo de 2017 actualizado por: Ashley Shoemaker, Vanderbilt University Medical Center
Efectos de la teofilina sobre la señalización de cAMP en niños con pseudohipoparatiroidismo tipo 1a
Este estudio probará un fármaco en investigación, la teofilina, en niños con pseudohipoparatiroidismo tipo 1a (PHP1a).
Este estudio implica una visita de 3 días al Centro de Investigación Clínica de Vanderbilt.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las medidas del estudio se realizarán al inicio del estudio y durante una infusión de teofilina IV de 24 horas.
Se determinarán los niveles de teofilina para garantizar la dosificación terapéutica y controlar la toxicidad.
Las medidas incluyen valores de laboratorio, respuesta a la infusión de PTH y gasto energético en reposo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Unversity
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 10 a 21 años
- Dominio del Inglés
- Diagnóstico clínico y genético de PHP1a
Criterio de exclusión:
- Uso de un inhibidor de la PDE en los últimos 30 días
- Antecedentes de un trastorno convulsivo no relacionado con la hipocalcemia.
- Antecedentes de arritmia cardíaca (sin incluir bradicardia)
- Historia de insuficiencia hepática
- AST o ALT >2 veces el límite superior de lo normal
- Bilirrubina total >1,5 veces el límite superior de lo normal (a menos que el paciente tenga un diagnóstico de síndrome de Gilbert y no se identifiquen otras causas que conduzcan a la hiperbilirrubinemia)
- Insuficiencia cardíaca congestiva
- Consumo de cigarrillos en los últimos 30 días
- Consumo de alcohol en las últimas 24 horas
- Embarazo actual
- Hipotiroidismo no tratado (definido como nivel de T4 libre <0,6 ng/dL o TSH >10 mcU/mL)
- Enfermedad de úlcera péptica activa
- Fiebre >101 grados en las últimas 24 horas
- Uso actual de medicamentos que se sabe que afectan los niveles de teofilina (enumerados a continuación)
- Apnea del sueño severa que requiere BiPAP
Medicamentos con interacciones farmacológicas clínicamente significativas con la teofilina:
- alopurinol
- cimetidina
- Ciprofloxacino
- claritromicina
- enoxacina
- efedrina
- Eritromicina
- Estrógeno
- flurazepam
- fluvoxamina
- Litio
- Lorazepam
- metotrexato
- midazolam
- pentoxifilina
- propranolol
- rifampicina
- Sulfinpirazona
- tacrina
- tiabendazol
- ticlopidina
- troleandomicina
- verapamilo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Teofilina
Los pacientes recibirán una infusión continua de teofilina intravenosa durante 24 horas.
|
Infusión de 24 horas de teofilina IV
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la orina cAMP
Periodo de tiempo: 1 día
|
Cambio en la orina cAMP (después de la estimulación con hormona paratiroidea) antes y durante el tratamiento con teofilina
|
1 día
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en el Gasto Energético en Reposo (REE)
Periodo de tiempo: 1 día
|
Cambio en REE antes y durante el tratamiento con teofilina
|
1 día
|
|
Cambio en el índice de apnea hipopnea (IAH)
Periodo de tiempo: 1 día
|
Cambio en el AHI antes y durante el tratamiento con teofilina
|
1 día
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ashley H Shoemaker, MD, MSCI, Vanderbilt University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Landreth H, Malow BA, Shoemaker AH. Increased Prevalence of Sleep Apnea in Children with Pseudohypoparathyroidism Type 1a. Horm Res Paediatr. 2015;84(1):1-5. doi: 10.1159/000381452. Epub 2015 Apr 23.
- Shoemaker AH, Lomenick JP, Saville BR, Wang W, Buchowski MS, Cone RD. Energy expenditure in obese children with pseudohypoparathyroidism type 1a. Int J Obes (Lond). 2013 Aug;37(8):1147-53. doi: 10.1038/ijo.2012.200. Epub 2012 Dec 11.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2015
Finalización primaria (Actual)
1 de octubre de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de junio de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de mayo de 2017
Última verificación
1 de mayo de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Trastornos del metabolismo del calcio
- Metabolismo de metales, errores congénitos
- Pseudohipoparatiroidismo
- Pseudopseudohipoparatiroidismo
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Inhibidores de enzimas
- Antagonistas purinérgicos
- Agentes Purinérgicos
- Agentes broncodilatadores
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Inhibidores de la fosfodiesterasa
- Antagonistas del receptor P1 purinérgico
- Teofilina
Otros números de identificación del estudio
- IRB 150497
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los investigadores pueden comunicarse con el Dr. Shoemaker para obtener datos después de que se complete y publique nuestro análisis principal (si corresponde).
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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