Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Ubenimex hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (WHO gruppe 1) (LIBERTY)

3. mars 2023 oppdatert av: Eiger BioPharmaceuticals

En fase 2, randomisert, dobbel-Blind, placebokontrollert studie av UBEnimex hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (WHO gruppe 1) (LIBERTY)

Denne proof-of-concept-studien er utformet som en fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som sammenligner ubenimex med placebo hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) (Verdens helseorganisasjon [WHO] gruppe 1) og har en WHO/New York Heart Association (NYHA) funksjonell klassifisering (WHO/NYHA-FC) av II eller III.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ubenimex utvikles for behandling av PAH (WHO Group 1) for å forbedre treningskapasiteten og forsinke klinisk forverring. Denne proof-of-concept-studien er utformet som en fase 2, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som sammenligner ubenimex med placebo hos pasienter med PAH (WHO gruppe 1) og har en WHO/NYHA funksjonell klassifisering (WHO/NYHA) -FC) av II eller III. Hovedmålene for studiet er:

  • For å evaluere effekten av ubenimex hos pasienter med PAH (WHO gruppe 1).
  • For å evaluere sikkerheten og toleransen til ubenimex hos pasienter med WHO gruppe 1 PAH.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4W7
        • University of Ottawa Heart Institute
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • California Heart Center Foundation, An Affiliate of Cedars-Sinai Heart Institute, Cedars-Sinai Medical Care Foundation
      • La Jolla, California, Forente stater, 92103
        • UCSD Medical Center
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Cleveland Clinic, Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maine
      • South Portland, Maine, Forente stater, 04106
        • Chest Medicine Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University, Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic College of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Respiratory Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Alpert Medical School of Brown University Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University Texas Health Science Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, 18-75 år.
  2. Har en diagnose WHO gruppe 1 PAH.

  3. Høyre hjertekateterisering utført ved screening med resultater som er:

    1. Gjennomsnittlig lungearterietrykk ≥25 mmHg (i hvile) og
    2. Pulmonal venøs hypertensjon (målt som pulmonært kapillært kiletrykk (PCWP) ≤15 mmHg. Hvis PCWP ikke er tilgjengelig, da gjennomsnittlig venstre atrietrykk eller venstre ventrikkel endediastolisk trykk ≤15 mmHg i fravær av venstre atrieobstruksjon. og
    3. Pulmonal vaskulær motstand (PVR) ≥300 dyn•s/cm5 (3,75 treenheter)
  4. Har WHO/NYHA-FC på II eller III.
  5. Vær på stabil dose av minst én av følgende PAH-spesifikke terapier: endotelinreseptorantagonist, et middel som virker på nitrogenoksidveien (fosfodiesterase type 5-hemmer eller løselig guanylatcyklasestimulator), og/eller en prostacyklin- eller prostacyklinanalog.
  6. Har en 6-minutters gangavstand som er ≥150 og ≤500 meter.
  7. Ta en ventilasjons-perfusjonsskanning som utelukker tromboembolisk sykdom.

Ekskluderingskriterier:

Utelukkelser relatert til kardiovaskulær sykdom

  1. Historie med ukontrollert hypertensjon
  2. Vedvarende hypotensjon ved screening.
  3. Bevis eller historie med venstresidig hjertesykdom og/eller klinisk signifikant hjertesykdom der pulmonal hypertensjon er mer sannsynlig WHO gruppe 2.
  4. Akutt dekompensert hjertesvikt innen 1 måned etter screening.

  5. Nylig oppstart (<8 uker fra Screening) eller planlagt oppstart av treningsprogram for hjerte- og lungerehabilitering.

    Utelukkelser relatert til lungesykdom

  6. Nylig diagnostisert med PAH og ikke på PAH-spesifikk terapi.

  7. Pulmonal hypertensjon på grunn av:

    1. Ukorrigert medfødt systemisk-til-pulmonal shunt.
    2. Pulmonal veno-okklusiv sykdom og/eller pulmonal kapillær hemangiomatose
    3. Vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte
    4. WHO klinisk klassifisering Gruppe 2-5
  8. Bevis på betydelig luftveis- og/eller parenkymal lungesykdom.

  9. Kronisk infeksjon relatert til tuberkulose eller sopp- eller mykobakteriell sykdom.

    Utelukkelser basert på andre medisinske forhold

  10. Kroniske infeksjoner inkludert, men ikke begrenset til tuberkulose (TB), hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C-virus (HCV).
  11. Historie med portal hypertensjon eller kronisk leversykdom, inkludert positiv serologi for infeksjon med HCV og/eller HBV.
  12. Bevis på aktiv infeksjon som krever intravenøs eller oral antibiotika innen 4 uker etter screening.
  13. Kroppsmasseindeks ≥35,0 ved screening.
  14. Historie om obstruktiv søvnapné.
  15. Anamnese med malignitet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra ikke-melanom hudkreft og cervical carcinoma in situ behandlet med kurativ hensikt.
  16. Nevropsykiatriske lidelser/symptomer eller psykologiske tilstander.
  17. Graviditet eller amming

  18. Tidligere behandling med B-celle- eller lymfocyttnedbrytende midler (f.eks. rituximab, Campath)

    Utelukkelser basert på samtidig medisinbruk

  19. Samtidig regelmessig bruk av en annen leukotrienveihemmer, inkludert reseptfrie medisiner eller urtemedisiner.

    Ekskluderinger basert på laboratorieverdier

  20. Betydelig/kronisk nyresvikt.
  21. Transaminaser (alanin transaminase, aspartat transaminase) nivåer >3 × øvre normalgrense (ULN) og/eller bilirubinnivå >2 × ULN.
  22. Absolutt nøytrofiltall <1500 mm3.
  23. Hemoglobinkonsentrasjon <9 g/dL ved screening.
  24. Leverdysfunksjon som definert av Child-Pugh klasse B eller C

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ubenimex
ubenimex kapsler 150 mg tre ganger daglig (TID), administrert oralt i totalt 24 uker.
Legemiddel: ubenimex
Andre navn:
  • UBX
Placebo komparator: placebo
placebo kapsler TID, administrert oralt i totalt 24 uker
Annen: placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pulmonal vaskulær motstand (PVR)
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved slutten av behandling i PVR ved bruk av verstefallsimputasjon i den modifiserte intent-til-behandling-populasjonen. PVR ble vurdert ved hemodynamiske målinger oppnådd via høyre hjertekateterisering.
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 6-minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endring i treningskapasitet fra baseline til uke 24 som bestemt av 6MWD
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eiger BioPharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2016

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EIG-UBX-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pulmonal arteriell hypertensjon

Kliniske studier på placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere