Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av rhPTH(1-84) hos personer med hypoparathyroidisme

30. september 2022 oppdatert av: Shire

En åpen studie som undersøker sikkerheten og effekten av rhPTH(1-84) hos personer med hypoparathyroidisme

Denne studien er åpen for voksne med hypoparathyroidisme som fullfører SHP634-101-studien (PARALLAX-studien). Hensikten med denne studien er å se om rhPTH(1-84) er trygt og effektivt hos voksne med hypoparatyreose som tidligere deltok i SHP634-101-studien. Alle deltakere som er registrert i denne studien vil motta rhPTH(1-84) én gang daglig i 52 uker via en injeksjon.

Pasienter som fullfører SHP634-101-studien vil ha muligheten til å screene for denne utvidelsesstudien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Forente stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forente stater, 70006
        • Crescent City Clinical Research Center, LLC
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89511-2060
        • Northern Nevada Endocrinology - Lisa Abbott MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107-6810
        • Thomas Jefferson University, Jefferson Rheumatology Associates
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Pécs, Ungarn, 7624
        • Pecsi Tudomanyegyetem, I. sz. Belgyogyaszati Klinika

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner
  • Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert informert samtykke til å delta i studien.
  • Tidligere fullført SHP634-101 (NCT02781844) studien, inkludert 30-dagers oppfølging.
  • Mannlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinnelige forsøkspersoner som samtykker i å overholde gjeldende prevensjonskrav i protokollen, eller kvinner som ikke er i fertil alder.

Ekskluderingskriterier:

  • Mottok undersøkelseslegemiddel, bortsett fra det mottatt i studie SHP634-101 (NCT02781844), innen 3 måneder før screeningbesøket.
  • Tilstedeværelse eller historie av en klinisk signifikant lidelse som involverer kardiovaskulær, respiratorisk, nyre, gastrointestinal, immunologisk, hematologisk, endokrin (med unntak av tilstanden som studeres), eller nevrologiske system(er) eller psykiatrisk sykdom, som etter utforskerens mening , ville gjøre faget uegnet for denne studien.
  • Fikk biskjoldbruskkjertelhormon (PTH), PTH-analog eller paratyreoideahormonfragment 1-34 [PTH(1-34)] behandling innen de siste 30 dagene fra screeningbesøket.
  • Personer med en historie med parathyreoideahormonintoleranse, basert på utrederens bestemmelse.
  • Enhver sykdom som kan påvirke kalsiummetabolismen eller kalsiumfosfathomeostase som bestemt av etterforskeren bortsett fra hypoparatyreoidisme, inkludert men ikke begrenset til aktiv hypertyreose; dårlig kontrollert insulinavhengig diabetes mellitus eller type 2 diabetes mellitus; alvorlig og kronisk hjerte-, lever- eller nyresykdom; Cushings syndrom; nevromuskulær sykdom slik som revmatoid artritt; myelom; pankreatitt; underernæring; rakitt; nylig langvarig immobilitet; aktiv malignitet, benmetastaser eller en historie med skjelettmaligniteter; primær eller sekundær hyperparathyroidisme; en historie med biskjoldbrusk karsinom; hypopituitarisme, akromegali; eller multippel endokrin neoplasi type 1 og 2.
  • Personer som har økt grunnlinjerisiko for osteosarkom, som personer med Pagets bensykdom eller uforklarlige økninger av alkalisk fosfatase, unge voksne personer med åpne epifyser, personer med arvelige lidelser som disponerer for osteosarkom eller personer som tidligere har hatt ekstern stråle- eller implantatstråling. terapi som involverer skjelettet.

  • Bruk av følgende medisiner før administrering av undersøkelsesprodukt innen:

    1. 30 dagers sløyfediuretika, litium, systemiske kortikosteroider (medisinsk vurdering kreves av etterforskeren. Primært høye doser av systemiske kortikosteroider [eksempel (f.eks.), prednison] bør utelukkes. Stabile doser av hydrokortison [f.eks. som behandling for Addisons sykdom] kan være akseptable).
    2. 3 måneder - cinacalcet hydroklorid
    3. 6 måneders fluortabletter, orale bisfosfonater, metotreksat, veksthormon, digoksin
    4. 12 måneders intravenøse bisfosfonater, narkotika- eller alkoholmisbruk, som bestemt av etterforskeren
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikante resultater fra laboratorietester, vurderinger av vitale tegn eller elektrokardiogrammer (EKG), som etter etterforskerens oppfatning ville gjøre forsøkspersonen uegnet for denne studien.
  • Enhver medisinsk tilstand eller tidligere terapi som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre emnet uegnet for denne studien.
  • Anamnese med en klinisk signifikant sykdom i løpet av de 4 ukene før dosering, som etter etterforskerens oppfatning ville gjøre forsøkspersonen uegnet for denne studien.
  • Anamnese med klinisk signifikant kirurgi eller prosedyre innen 8 uker etter første dose, bestemt av etterforskeren eller forventet å gjennomgå en større kirurgisk prosedyre under forsøket.
  • Anamnese med allergisk respons(er) på PTH, PTH-analoger eller PTH(1-34), eller andre klinisk signifikante allergier, som etter etterforskerens oppfatning ville gjøre forsøkspersonen uegnet for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rhPTH(1-84)
Deltakerne vil få rhPTH(1-84) subkutan (SC) injeksjon i låret (vekslende lår hver dag) en gang daglig (QD) med en økende dose fra 50 mikrogram (mcg) til maksimalt 100 mcg økt i trinn på 25 mcg ikke oftere enn hver 2. til 4. uke, med mål om å oppnå eller opprettholde albuminkorrigerte serumkalsiumnivåer (ACSC) i området 2-2,25 millimol per liter (mmol/L) (8,0-9,0 milligram per desiliter [mg) /dL]). Når en deltaker oppnår en stabil ACSC (2-2,25 mmol/L [8,0-9,0 mg/dL]) og har minimaliserte tilskuddsdoser, vil de opprettholdes ved den dosen av rhPTH(1-84). Hvis ACSC er større enn (>) 2,25 mmol/L (>9,0 mg/dL), vil en startdose på 25 mcg gis.
Biologisk: rhPTH(1-84)
Deltakerne vil motta rhPTH(1-84) SC-injeksjon i låret (alternativt låret hver dag) QD.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnådde totale albuminkorrigerte serumkalsiumverdier (ACSC) større enn eller lik (>=) til området 7,5 mg/dL (1,875 mmol/L) og mindre enn eller lik (<=) øvre grense av normal (ULN) i uke 24
Tidsramme: I uke 24
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde ACSC-verdier >= til området 1,875 mmol/L og <= ULN ved uke 24 ble rapportert.
I uke 24
Prosentandel av deltakere med totale ACSC-verdier >= til området 7,5 mg/dL (1,875 mmol/L) og <=ULN ved uke 52 (slutt av behandling [EOT])
Tidsramme: Ved uke 52 (EOT)
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde ACSC-verdier >= til området 1,875 mmol/L og <= ULN ved uke 52 (EOT) ble rapportert.
Ved uke 52 (EOT)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelse som deltaker administrerte et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uheldig medisinsk hendelse (enten ansett å være relatert til undersøkelsesproduktet eller ikke) som ved enhver dose: resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, er en medfødt abnormitet/fødselsdefekt, og er en viktig medisinsk hendelse. TEAE ble definert som bivirkninger med en startdato på eller etter den første dosen av undersøkelsesproduktet eller en startdato før datoen for den første dosen av undersøkelsesproduktet som økte i alvorlighetsgrad eller etter datoen for den første dosen.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i kliniske laboratorieverdier
Tidsramme: Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Klinisk laboratorievurdering inkluderte hematologi, serumkjemi, urinkjemi og urinanalyse. Klinisk signifikans ble bedømt av etterforskeren basert på verdier utenfor området for standardområdet satt for hver parameter. Eventuelle endringer i kliniske laboratorieresultater som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble rapportert.
Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i vitale tegn
Tidsramme: Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Vitale tegnparametere inkluderte: temperatur, puls, respirasjonsfrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk. Klinisk signifikans ble bedømt av etterforskeren basert på verdier utenfor området for standardområdet satt for hver parameter. Eventuelle endringer i vitale tegn som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble rapportert.
Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
12-avlednings-EKG ble utført i triplikat med et minimum 2-minutters gap mellom sporene. Deltakeren hvilte i ryggleie i minst 5 minutter før han tok EKG. Vurdering av EKG-parametere inkluderte: hjertefrekvens, RR-intervall, PR-intervall, QRS-intervall, QT-intervall og QTc-intervall. Klinisk signifikans ble bedømt av etterforskeren basert på verdier utenfor området for standardområdet satt for hver parameter. Enhver endring i EKG-vurderinger som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) verdier
Tidsramme: Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
eGFR ble beregnet ved å bruke formelen for kronisk nyresykdom epidemiologi (CDK-epi). Klinisk signifikans ble bedømt av etterforskeren basert på verdier utenfor området til standardområdet satt for parameter. Enhver endring i eGFR-vurderinger som ble ansett som klinisk signifikant av etterforskeren ble rapportert.
Fra start av studiemedisinadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i serumkreatininverdi
Tidsramme: Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
eGFR ble vurdert ved å måle serumkreatinin. Serumkreatininnivå ble oppnådd direkte fra laboratorieresultater. Klinisk signifikans ble bedømt av etterforskeren basert på verdier utenfor området til standardområdet satt for parameter. Enhver endring i serumkreatininvurderinger som ble ansett som klinisk signifikante av etterforskeren ble rapportert.
Fra start av studiemedikamentadministrasjon til studieslutt (uke 56)
Antall deltakere med positive anti-parathyroidhormonantistoffer i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Antall deltakere med positive anti-paratyreoideahormon-antistoffer ved uke 24 ble rapportert.
Uke 24
Antall deltakere med positive anti-parathyroidhormonantistoffer ved uke 52 (EOT)
Tidsramme: Uke 52 (EOT)
Antall deltakere med positive anti-paratyreoideahormon-antistoffer ved uke 52 (EOT) ble rapportert.
Uke 52 (EOT)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i albuminkorrigert serumkalsium (ACSC) konsentrasjon ved uke 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 24 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i ACSC-konsentrasjon ved uke 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 24 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i serumfosfatkonsentrasjon i uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i serumfosfatkonsentrasjon i uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT) ble rapportert.
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i ACSC-fosfatprodukt i uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i ACSC-fosfatprodukt ved uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT) ble rapportert. Her er "mmol^2/L^2" forkortet til millimol kvadrat per liter kvadrat.
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i 24-timers urinkalsiumutskillelse i uke 16, 32 og 52 (EOT)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, 32 og 52 (EOT)
Endring fra baseline i 24-timers urinkalsiumutskillelse ved uke 16, 32 og 52 (EOT) ble rapportert.
Grunnlinje, uke 16, 32 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet supplerende oral kalsiumdose ved uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (Slutt av studien [EOS])
Tidsramme: Baseline og ved uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet supplerende oral kalsiumdose i uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS) ble rapportert.
Baseline og ved uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet supplerende aktiv vitamin D-dose ved uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS)
Prosentvis endring fra baseline i foreskrevet supplerende oral kalsiumdose i uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS) ble rapportert.
Grunnlinje, uke 4, 8, 16, 24, 32, 40, 52 (EOT) og 56 (EOS)
Prosentvis endring fra baseline i serumbenspesifikk alkalisk fosfatase ved uke 8, 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i serumbenspesifikk alkalisk fosfatase ved uke 8, 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i serum osteocalcin i uke 8, 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i serum osteokalsin i uke 8, 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i prokollagen 1 N-terminalt propeptid ved uke 8, 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i prokollagen 1 N-terminalt propeptid ved uke 8, 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i type I kollagen C-Telopeptider ved uke 8, 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i type I kollagen C-telopeptider ved uke 8, 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i type I kollagen N-Telopeptider ved uke 8, 24 og 52 (EOT)
Tidsramme: Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)
Prosentvis endring fra baseline i type I kollagen N-telopeptider ved uke 8, 24 og 52 (EOT) ble rapportert.
Baseline, uke 8, 24 og 52 (EOT)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2018

Primær fullføring (Faktiske)

14. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

14. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

7. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2022

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP634-404
  • 2017-003067-36 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på rhPTH(1-84)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere