Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En Ph2b for å evaluere Tildacerfont i reduksjon av glukokortikoid steroiddoser hos voksne CAH

22. januar 2024 oppdatert av: Spruce Biosciences

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til SPR001 (Tildacerfont) for å redusere suprafysiologisk glukokortikoidbruk hos voksne personer med klassisk medfødt binyrehyperplasi

En undersøkelse av Tildacerfonts evne til å redusere suprafysiologisk glukokortikoiddosering hos klassiske CAH-pasienter opptil 76 ukers behandling. Valgfri åpen etikettforlengelse opp til 240 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en studie som vil evaluere Tildacerfonts evne til å redusere glukokortikoid-steroiddosen som brukes av voksne CAH-personer. De første 24 ukene vil være en dobbeltblind, placebokontrollert sammenligning av Tildacerfont vs Placebo. De følgende 52 ukene vil tillate alle forsøkspersoner å gå over til åpen etikett Tildacerfont for å fortsette å redusere steroiddosen der det er hensiktsmessig, og observere langsiktig sikkerhet. Emner vil bli tilbudt en langsiktig åpen forlengelse på opptil 240 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Brisbane, Australia, 4029
        • Spruce Study Site
      • Camperdown, Australia
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australia
        • Spruce Study Site
      • Sydney, Australia
        • Spruce Study Site
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasil
        • Spruce Study Site
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estland
        • Spruce Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Spruce Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Spruce Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Spruce Study Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forente stater, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forente stater, 99702
        • Spruce Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Spruce Study Site
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Spruce Study Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Spruce Study Site
  • Latvia
      • Riga, Latvia
        • Spruce Study Site
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Spruce Study Site
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polen
        • Spruce Study Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Spruce Study Site
      • Bucuresti, Romania
        • Spruce Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spania
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spania
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spania
        • Spruce Study Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B15 2GW
        • Spruce Study Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Spruce Study Site
  • Tyrkia
      • Istanbul, Tyrkia
        • Spruce Study Site
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland
        • Spruce Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner over 18 år, inkludert
  • Har en dokumentert historisk diagnose av klassisk CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel basert på genetisk mutasjon i CYP21A2 og/eller dokumentert forhøyet 17-OHP og for tiden behandling med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, metylprednisolon (eller en kombinasjon av de nevnte GC) )
  • Har vært på en stabil, suprafysiologisk dose GC-erstatning i ≥1 måned før screening.
  • For forsøkspersoner med den saltsvinnende formen av CAH, har forsøkspersonen vært på en stabil dose mineralokortikoid-erstatning i ≥1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Har en kjent eller mistenkt diagnose av en annen kjent form for klassisk CAH (ikke på grunn av 21-hydroksylase-mangel)
  • Har en historie som inkluderer bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Har en historie med allergi eller overfølsomhet overfor tildacerfont, noen av dets hjelpestoffer eller andre CRF1-reseptorantagonister
  • Viser kliniske tegn eller symptomer på binyrebarksvikt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tildacerfont Group
Tildacerfont administrert daglig via oral tablett i 24 uker ved dosenivå 1; etterfulgt av åpen tildacerfont i 52 uker
Legemiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
  • SPR001
Placebo komparator: Placebo
Placebo administrert daglig via oral tablett i 24 uker; etterfulgt av åpen tildacerfont i 52 uker
Legemiddel: Tildacerfont/Placebo
Tablett, administrert daglig
Andre navn:
  • SPR001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som kan redusere GC-dosen ved uke 24
Tidsramme: 24 uker
Andel forsøkspersoner med minst 5 mg/dag HCe-reduksjon fra baseline i GC-dose og A4 ≤ULN ved uke 24
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i GC-bruk hos forsøkspersoner med CAH
Tidsramme: 24 uker
Prosentvis endring fra baseline i GC-dose ved uke 24
24 uker
Endring i median kumulativ HCe-dose hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uker
Median total kumulativ GC-dose i HCe ved uke 24
24 uker
Effektivitet for å redusere kardiovaskulær risiko hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uker
Andel forsøkspersoner med bedring i minst én kardiovaskulær risikofaktor ved uke 24
24 uker
Effektivitet for å forbedre HOMA-IR hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uker
Endring fra baseline i HOMA-IR ved uke 24
24 uker
Effekt på kroppsvekt hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uker
Prosentvis endring fra baseline i kroppsvekt etter 24 uker med tildacerfont-behandling
24 uker
Effekt på kroppsvekt hos personer med CAH
Tidsramme: 52 uker
Prosentvis endring fra baseline i kroppsvekt etter 52 uker med tildacerfont-behandling
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spruce Biosciences

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ron Newfield, M.D, Rady Children's Hospital-San Diego and Professor of clinical pediatrics at UC San Diego School of Medicine.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

10. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

24. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPR001-204
  • CAHmelia 204 (Annen identifikator: Spruce Biosciences)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske studier på Tildacerfont/Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere