Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En Ph2b til at evaluere Tildacerfont i reduktionen af ​​glukokortikoid steroiddoser hos voksne CAH

22. januar 2024 opdateret af: Spruce Biosciences

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​SPR001 (Tildacerfont) til at reducere suprafysiologisk glukokortikoidbrug hos voksne forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi

En undersøgelse af Tildacerfonts evne til at reducere suprafysiologisk glukokortikoiddosering hos klassiske CAH-patienter op til 76 ugers behandling. Valgfri open label forlængelse op til 240 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse, der vil evaluere Tildacerfonts evne til at reducere glukokortikoid-steroiddosis, som bruges af voksne CAH-personer. De første 24 uger vil være en dobbeltblind, placebokontrolleret sammenligning af Tildacerfont vs. Placebo. De følgende 52 uger vil give alle forsøgspersoner mulighed for at gå over til åben etiket Tildacerfont for at fortsætte med at reducere steroiddosis, hvor det er relevant, og observere langsigtet sikkerhed. Forsøgspersonerne vil blive tilbudt en langsigtet åben label forlængelse på op til 240 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

      • Brisbane, Australien, 4029
        • Spruce Study Site
      • Camperdown, Australien
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australien
        • Spruce Study Site
      • Sydney, Australien
        • Spruce Study Site
      • Curitiba, Brasilien
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Spruce Study Site
      • Tallinn, Estland
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estland
        • Spruce Study Site
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Spruce Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Spruce Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Spruce Biosciences Clinical Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Spruce Study Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Forenede Stater, 99702
        • Spruce Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Spruce Study Site
      • Roma, Italien
        • Spruce Study Site
      • Istanbul, Kalkun
        • Spruce Study Site
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Spruce Study Site
      • Riga, Letland
        • Spruce Study Site
      • Kaunas, Litauen
        • Spruce Study Site
      • Kraków, Polen
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polen
        • Spruce Study Site
      • Bucharest, Rumænien
        • Spruce Study Site
      • Bucuresti, Rumænien
        • Spruce Study Site
      • Barcelona, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spanien
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Sverige
        • Spruce Study Site
      • Munich, Tyskland
        • Spruce Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner over 18 år, inklusive
  • Har en dokumenteret historisk diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel baseret på genetisk mutation i CYP21A2 og/eller dokumenteret forhøjet 17-OHP og i øjeblikket behandling med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, methylprednisolon (eller en kombination af førnævnte GC) )
  • Har været på en stabil, suprafysiologisk dosis af GC-erstatning i ≥1 måned før screening.
  • For forsøgspersoner med den saltspildende form af CAH har forsøgspersonen været på en stabil dosis af mineralokortikoid-erstatning i ≥1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Har en kendt eller mistænkt diagnose af enhver anden kendt form for klassisk CAH (ikke på grund af 21-hydroxylase-mangel)
  • Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Har en historie med allergi eller overfølsomhed over for tildacerfont, et hvilket som helst af dets hjælpestoffer eller enhver anden CRF1-receptorantagonist
  • Viser kliniske tegn eller symptomer på binyrebarkinsufficiens

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tildacerfont Group
Tildacerfont administreret dagligt via oral tablet i 24 uger ved dosisniveau 1; efterfulgt af open label tildacerfont i 52 uger
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret dagligt via oral tablet i 24 uger; efterfulgt af open label tildacerfont i 52 uger
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
  • SPR001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der kan reducere GC-dosis i uge 24
Tidsramme: 24 uger
Andel af forsøgspersoner med mindst 5 mg/dag HCe-reduktion fra baseline i GC-dosis og A4 ≤ULN i uge 24
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i GC-brug hos forsøgspersoner med CAH
Tidsramme: 24 uger
Procentvis ændring fra baseline i GC-dosis i uge 24
24 uger
Ændring i median kumulativ HCe-dosis hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
Median total kumulativ GC-dosis i HCe i uge 24
24 uger
Effektivitet til at reducere kardiovaskulær risiko hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
Andel af forsøgspersoner med forbedring i mindst én kardiovaskulær risikofaktor i uge 24
24 uger
Effektivitet til at forbedre HOMA-IR hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
Ændring fra baseline i HOMA-IR i uge 24
24 uger
Effekt på kropsvægt hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
Procentvis ændring fra baseline i kropsvægt efter 24 ugers tildacerfont-behandling
24 uger
Effekt på kropsvægt hos personer med CAH
Tidsramme: 52 uger
Procent ændring fra baseline i kropsvægt efter 52 ugers tildacerfont-behandling
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ron Newfield, M.D, Rady Children's Hospital-San Diego and Professor of clinical pediatrics at UC San Diego School of Medicine.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. september 2020

Først opslået (Faktiske)

10. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

24. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi

Kliniske forsøg med Tildacerfont/Placebo

3
Abonner