- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04544410
En Ph2b til at evaluere Tildacerfont i reduktionen af glukokortikoid steroiddoser hos voksne CAH
22. januar 2024 opdateret af: Spruce Biosciences
En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af SPR001 (Tildacerfont) til at reducere suprafysiologisk glukokortikoidbrug hos voksne forsøgspersoner med klassisk medfødt binyrehyperplasi
En undersøgelse af Tildacerfonts evne til at reducere suprafysiologisk glukokortikoiddosering hos klassiske CAH-patienter op til 76 ugers behandling.
Valgfri open label forlængelse op til 240 uger.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en undersøgelse, der vil evaluere Tildacerfonts evne til at reducere glukokortikoid-steroiddosis, som bruges af voksne CAH-personer.
De første 24 uger vil være en dobbeltblind, placebokontrolleret sammenligning af Tildacerfont vs. Placebo.
De følgende 52 uger vil give alle forsøgspersoner mulighed for at gå over til åben etiket Tildacerfont for at fortsætte med at reducere steroiddosis, hvor det er relevant, og observere langsigtet sikkerhed.
Forsøgspersonerne vil blive tilbudt en langsigtet åben label forlængelse på op til 240 uger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
90
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials
- Telefonnummer: 415-655-4169
- E-mail: CAHmelia@sprucebiosciences.com
Studiesteder
-
-
-
Brisbane, Australien, 4029
- Spruce Study Site
-
Camperdown, Australien
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australien
- Spruce Study Site
-
Sydney, Australien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilien
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brasilien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada
- Spruce Study Site
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Spruce Clinical Site
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Spruce Study Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Spruce Biosciences Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
- Spruce Study Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Forenede Stater, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Forenede Stater, 99702
- Spruce Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
- Spruce Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Spruce Study Site
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Roma, Italien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Letland
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litauen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polen
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumænien
- Spruce Study Site
-
Bucuresti, Rumænien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Spruce Study Site
-
Madrid, Spanien
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Spanien
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Spanien
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland
- Spruce Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner over 18 år, inklusive
- Har en dokumenteret historisk diagnose af klassisk CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel baseret på genetisk mutation i CYP21A2 og/eller dokumenteret forhøjet 17-OHP og i øjeblikket behandling med HC, HC-acetat, prednison, prednisolon, methylprednisolon (eller en kombination af førnævnte GC) )
- Har været på en stabil, suprafysiologisk dosis af GC-erstatning i ≥1 måned før screening.
- For forsøgspersoner med den saltspildende form af CAH har forsøgspersonen været på en stabil dosis af mineralokortikoid-erstatning i ≥1 måned før screening
Ekskluderingskriterier:
- Har en kendt eller mistænkt diagnose af enhver anden kendt form for klassisk CAH (ikke på grund af 21-hydroxylase-mangel)
- Har en historie, der inkluderer bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
- Har en historie med allergi eller overfølsomhed over for tildacerfont, et hvilket som helst af dets hjælpestoffer eller enhver anden CRF1-receptorantagonist
- Viser kliniske tegn eller symptomer på binyrebarkinsufficiens
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Tildacerfont Group
Tildacerfont administreret dagligt via oral tablet i 24 uger ved dosisniveau 1; efterfulgt af open label tildacerfont i 52 uger
|
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo administreret dagligt via oral tablet i 24 uger; efterfulgt af open label tildacerfont i 52 uger
|
Tablet, administreret dagligt
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Andel af forsøgspersoner, der kan reducere GC-dosis i uge 24
Tidsramme: 24 uger
|
Andel af forsøgspersoner med mindst 5 mg/dag HCe-reduktion fra baseline i GC-dosis og A4 ≤ULN i uge 24
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Procentvis ændring i GC-brug hos forsøgspersoner med CAH
Tidsramme: 24 uger
|
Procentvis ændring fra baseline i GC-dosis i uge 24
|
24 uger
|
Ændring i median kumulativ HCe-dosis hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
|
Median total kumulativ GC-dosis i HCe i uge 24
|
24 uger
|
Effektivitet til at reducere kardiovaskulær risiko hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
|
Andel af forsøgspersoner med forbedring i mindst én kardiovaskulær risikofaktor i uge 24
|
24 uger
|
Effektivitet til at forbedre HOMA-IR hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
|
Ændring fra baseline i HOMA-IR i uge 24
|
24 uger
|
Effekt på kropsvægt hos personer med CAH
Tidsramme: 24 uger
|
Procentvis ændring fra baseline i kropsvægt efter 24 ugers tildacerfont-behandling
|
24 uger
|
Effekt på kropsvægt hos personer med CAH
Tidsramme: 52 uger
|
Procent ændring fra baseline i kropsvægt efter 52 ugers tildacerfont-behandling
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ron Newfield, M.D, Rady Children's Hospital-San Diego and Professor of clinical pediatrics at UC San Diego School of Medicine.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. september 2020
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. august 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. september 2020
Først opslået (Faktiske)
10. september 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
24. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i det endokrine system
- Gonadale lidelser
- Forstyrrelser i seksuel udvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Binyresygdomme
- Steroid metabolisme, medfødte fejl
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Hyperplasi
- Adrenal hyperplasi, medfødt
- Adrenogenital syndrom
- Binyrebark hyperfunktion
Andre undersøgelses-id-numre
- SPR001-204
- CAHmelia 204 (Anden identifikator: Spruce Biosciences)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medfødt binyrehyperplasi
-
Jiuda ZhaoRekruttering
-
Vastra Gotaland RegionRekruttering
-
Pharma Power Biotec Co., Ltd.AfsluttetErythroleukoplakia i munden | Verrucous Hyperplasia of Oral MucosaTaiwan
-
Istanbul UniversityAfsluttetAdrenal cortex neoplasmerKalkun
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityAfsluttetAdrenal tilstrækkelighedForenede Stater
-
University Medical Centre LjubljanaUniversity Rehabilitation Institute, Republic of Slovenia; University of...Ukendt
-
Bnai Zion Medical CenterUkendtAdrenal cortex neoplasmer | Adrenal Cortex Sygdomme
-
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing...RekrutteringAdrenal Incidentaloma | Autonom kortisolsekretion | Ikke-fungerende binyreadenomerKina
-
Chongqing Medical UniversityAfsluttet
-
University of ArkansasAfsluttetAdrenal insufficiensForenede Stater
Kliniske forsøg med Tildacerfont/Placebo
-
Spruce BiosciencesAfsluttetPolycystisk ovariesyndromForenede Stater
-
Spruce BiosciencesAktiv, ikke rekrutterendeMedfødt binyrehyperplasiForenede Stater, Australien, Brasilien, Canada, Danmark, Estland, Tyskland, Irland, Italien, Korea, Republikken, Letland, Litauen, Holland, Polen, Rumænien, Spanien, Sverige, Schweiz, Kalkun, Det Forenede Kongerige
-
Spruce BiosciencesRekrutteringMedfødt binyrehyperplasi | 21-OHDForenede Stater
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdUkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektionKorea, Republikken
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)AfsluttetBrug af cannabisForenede Stater
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyAfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)Tyskland
-
Heptares Therapeutics LimitedAfsluttetFarmakokinetik | SikkerhedsproblemerDet Forenede Kongerige
-
Regado Biosciences, Inc.AfsluttetSund frivilligForenede Stater
-
Texas A&M UniversityNutraboltAfsluttetGlucose and Insulin Response