Studie for å vurdere Amphotericin B Cystetic for Inhalation (ABCI) doser hos friske frivillige og personer med cystisk fibrose (ABCI)

Inklusjonskriterier:

Del A og del B: Hvert emne må oppfylle følgende kriterier for å bli registrert i del A og del B av denne studien.

• Emnet har signert, datert og mottatt en kopi av den IRB/IEC-godkjente skriftlige ICF.
• Personen er mann eller kvinne i alderen ≥18 til ≤55 år.
• Forsøkspersonen har en BMI mellom 18 og 32 kg/m2
• Personen har en FEV1 på >90 % av antatt normalverdi
• Personen har normal eller klinisk akseptabel fysisk undersøkelse, vitale tegn, kliniske laboratorieverdier og EKG ved screening.
• Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil alder, eller mannlige/kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder godtar å bruke svært effektiv prevensjon/forebyggende eksponeringstiltak

Del C: Hvert emne må oppfylle følgende kriterier for å bli registrert i del C av denne studien.

• Emnet har signert, datert og mottatt en kopi av den IRB/IEC-godkjente skriftlige ICF.
• Alder 16 år eller eldre
• Bekreftet diagnose av CF, inkludert svetteklorid >60 mM.
• Emnet blir ikke behandlet med en CFTR-modulator
• FEV1 ≥40 % og ≤95 % av antatt normalverdi
• Stabil CF sykdom og behandlingsregiment
• Kvinnelige forsøkspersoner må være av ikke-fertil alder, eller mannlige/kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder godtar å bruke svært effektiv prevensjon/forebyggende eksponeringstiltak

Ekskluderingskriterier:

Del A og del B: Ethvert emne som oppfyller noen av disse kriteriene må ekskluderes fra del A og del B av denne studien:

• Forsøkspersonen har historie eller bevis på en klinisk signifikant lungetilstand
• Personen har historie eller bevis på klinisk signifikante sykdommer eller tilstander
• Personen har en historie med malignitet av enhver type
• Forsøkspersonen har en aktiv COVID-19-infeksjon innen 4 uker
• Personen er positiv for antistoffer mot humant immunsviktvirus, hepatitt B overflateantigen eller hepatitt C antistoffer, eller har en positiv QuantiFERON®-tuberculosis Gold (QFT-G) test for tuberkulose ved screening
• Pasienten har en selvrapportert nedre luftveisinfeksjon innen 6 uker
• Personen har bevis på aktive eller mistenkte bakterielle, virale, sopp- eller parasittiske infeksjoner i løpet av de siste 4 ukene
• Et forsøksperson som er en aktiv røyker eller en tidligere røyker
• Personen har tidligere hatt alkohol- eller narkotikamisbruk det siste året
• Forsøkspersonen har testet positivt for narkotika (inkludert cannabis), nikotin/kotinin og/eller alkoholbruk ved screening, forsøkspersonen har konsumert alkohol innen 24 timer før besøk 3
• Forsøkspersonen har deltatt i en klinisk studie eller har blitt behandlet med undersøkelsesmedisiner innen 28 dager eller 5 halveringstider
• Kvinne som er gravid eller ammer.
• Personen har hatt noen episode med paradoksal bronkospasme i løpet av de siste 12 månedene.
• Forsøkspersonen har pacemaker; er ikke i sinusrytme; har et korrigert QT-intervall (QTc; ved hjelp av Fridericias [QTcF]-formel) på >450 ms (for menn) og >470 ms (for kvinner); eller har en venstre grenblokk eller bifascikulær blokk.
• Personen har en puls <40 eller >100 bpm; systolisk blodtrykk >140 mmHg, eller diastolisk blodtrykk >90 mmHg ved screening
• Personen har type I eller II diabetes som krever medisinering.
• Personen har mottatt en hvilken som helst vaksine innen 30 dager før dag 1.
• Pasienten har fått noen av følgende immunsuppressive behandlinger innen 6 måneder før screening: imatinib, ambrisentan, azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin A, bosentan eller metotreksat.
• Forsøkspersonen har mottatt antistoffer eller terapeutisk biologisk produkt i løpet av 6 måneder før screening.
• Pasienten har fått orale, intravenøse eller intramuskulære steroider innen 4 uker før screening. Intratekale eller intraartikulære steroider er tillatt.
• Et forsøksperson som ikke er vaksinert med COVID-19-vaksinen med passende vindu fra siste dose vaksinen til screening i henhold til lokale retningslinjer, retningslinjer og tilgjengelighet innen 30 dager før dag 1.

Del C: Ethvert emne som oppfyller noen av disse kriteriene må ekskluderes fra del C av denne studien:

• Anamnese med sykdom eller klinisk tilstand som kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedikament(er) til forsøkspersonen.
• Enhver av følgende unormale laboratorietester: Hemoglobin, Total bilirubin, leverenzymer eller kreatinclearance
• En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i terapi for sinopulmonal sykdom innen 28 dager før screeningbesøket.
• En akutt sykdom som ikke er relatert til CF innen 14 dager før første dose av studiemedikamentet.
• Forsøkspersonen har en aktiv COVID-19-infeksjon innen 4 uker før screening.
• Pågående eller tidligere deltakelse i en studie av en undersøkelsesbehandling innen 28 dager eller 5 terminale halveringstider (avhengig av hva som er lengst) før screening.
• Kvinne som er gravid eller ammer.

Vennligst se studieprotokollen for den fullstendige listen over inklusjons-/eksklusjonskriterier.