- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT05802264
Badanie oceniające dawki amfoterycyny B Cystetic for Inhalation (ABCI) u zdrowych ochotników i osób z mukowiscydozą (ABCI)
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie ABCI: badanie fazy 1a z pojedynczą rosnącą dawką w HV (część A), 14- i 28-dniowe badanie fazy 1b z wielokrotnym rosnącym dawkowaniem w HV (część B) oraz 28-dniowe badanie fazy 2a u pacjentów z mukowiscydozą (część C)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Daniele Tompkins, MA
- Numer telefonu: 205 973-983-3700
- E-mail: dtompkins@devprobiopharma.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Martin Burke, MD, PhD
- Numer telefonu: 217-244-8726
- E-mail: mburke@cysteticmedicines.com
Lokalizacje studiów
-
-
Australian Capital Territory
-
Canberra, Australian Capital Territory, Australia, 2605
- Rekrutacyjny
- Canberra Hospital
-
Kontakt:
- Yashneel Prasad, MD
-
Kontakt:
- Joelle Bourke
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekrutacyjny
- Westmead Hospital
-
Kontakt:
- Jimmy Chien, MD
-
Kontakt:
- Tracey Burns
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- Rekrutacyjny
- The Prince Charles Hospital
-
Kontakt:
- Ieuan Evans, MD
-
Kontakt:
- Michelle Wood
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekrutacyjny
- Monash Medical Centre
-
Kontakt:
- Christopher Daley, MD
-
Kontakt:
- Corinne Van Asha
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia
- Rekrutacyjny
- New Zealand Clinical Research
-
Kontakt:
- Cory Sellwood, MD
-
Kontakt:
- David Lee
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Część A i Część B: Każdy przedmiot musi spełniać następujące kryteria, aby zostać zapisanym do Części A i Części B tego badania.
- Podmiot podpisał, opatrzył datą i otrzymał kopię pisemnego ICF zatwierdzonego przez IRB/IEC.
- Uczestnik to mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥18 do ≤55 lat.
- Podmiot ma BMI między 18 a 32 kg/m2
- Pacjent ma FEV1 >90% przewidywanej wartości normalnej
- Podczas badania przesiewowego pacjent ma prawidłowe lub klinicznie akceptowalne badanie fizykalne, parametry życiowe, kliniczne wartości laboratoryjne i EKG.
- Kobiety muszą być w wieku rozrodczym lub mężczyźni/kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji/środków zapobiegawczych narażenia
Część C: Każdy przedmiot musi spełniać następujące kryteria, aby zostać zapisanym do części C tego badania.
- Podmiot podpisał, opatrzył datą i otrzymał kopię pisemnego ICF zatwierdzonego przez IRB/IEC.
- Wiek 16 lat lub więcej
- Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy, w tym chlorek w pocie >60 mM.
- Tester nie jest leczony modulatorem CFTR
- FEV1 ≥40% i ≤95% wartości należnej normy
- Stabilna choroba CF i schemat leczenia
- Kobiety muszą być w wieku rozrodczym lub mężczyźni/kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji/środków zapobiegawczych narażenia
Kryteria wyłączenia:
Część A i Część B: Każdy uczestnik, który spełnia którekolwiek z tych kryteriów, musi zostać wykluczony z Części A i Części B tego badania:
- Podmiot ma historię lub dowody klinicznie istotnego stanu płuc
- Podmiot ma historię lub dowody na jakiekolwiek klinicznie istotne choroby lub stany
- Podmiot ma historię nowotworów złośliwych dowolnego typu
- Podmiot ma aktywną infekcję COVID-19 w ciągu 4 tygodni
- Pacjent ma pozytywny wynik na obecność przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C lub ma pozytywny wynik testu QuantiFERON®-tuberculosis Gold (QFT-G) na gruźlicę podczas badania przesiewowego
- Podmiot ma zgłoszoną przez siebie infekcję dolnych dróg oddechowych w ciągu 6 tygodni
- Podmiot ma dowody na jakąkolwiek aktywną lub podejrzewaną infekcję bakteryjną, wirusową, grzybiczą lub pasożytniczą w ciągu ostatnich 4 tygodni
- Podmiot, który jest aktywnym palaczem lub byłym palaczem
- Podmiot ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku
- Uczestnik uzyskał pozytywny wynik testu na obecność narkotyków (w tym marihuany), nikotyny/kotyniny i/lub alkoholu podczas badania przesiewowego, uczestnik spożywał alkohol w ciągu 24 godzin przed Wizytą 3
- Uczestnik brał udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym lub był leczony jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
- Podmiot ma jakikolwiek epizod paradoksalnego skurczu oskrzeli w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
- Tester ma rozrusznik serca; nie ma rytmu zatokowego; ma skorygowany odstęp QT (QTc; przy użyciu wzoru Fridericii [QTcF]) >450 ms (dla mężczyzn) i >470 ms (dla kobiet); lub ma blok lewej odnogi pęczka Hisa lub blok dwuwiązkowy.
- Tester ma tętno <40 lub >100 uderzeń na minutę; skurczowe ciśnienie krwi >140 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi >90 mmHg podczas badania przesiewowego
- Podmiot ma cukrzycę typu I lub II wymagającą leczenia.
- Podmiot otrzymał jakąkolwiek szczepionkę w ciągu 30 dni przed Dniem 1.
- Pacjent otrzymał jedną z następujących terapii immunosupresyjnych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym: imatynib, ambrisentan, azatiopryna, cyklofosfamid, cyklosporyna A, bozentan lub metotreksat.
- Uczestnik otrzymał jakiekolwiek przeciwciało lub terapeutyczny produkt biologiczny w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
- Uczestnik otrzymał jakikolwiek steryd doustny, dożylny lub domięśniowy w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym. Dokanałowe lub dostawowe steroidy są dozwolone.
- Osoba, która nie została zaszczepiona szczepionką przeciwko COVID-19, z odpowiednim przedziałem czasowym od ostatniej dawki szczepionki do badania przesiewowego zgodnie z lokalnymi wytycznymi, zasadami i dostępnością w ciągu 30 dni przed Dniem 1.
Część C: Każdy uczestnik, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, musi zostać wykluczony z części C tego badania:
- Historia jakiejkolwiek choroby lub jakiegokolwiek stanu klinicznego, który mógłby zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko podczas podawania badanego leku(ów) uczestnikowi.
- Którekolwiek z następujących nieprawidłowych badań laboratoryjnych: hemoglobina, bilirubina całkowita, enzymy wątrobowe lub klirens kreatyny
- Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płucnej lub zmiana leczenia choroby zatokowo-płucnej w ciągu 28 dni przed wizytą przesiewową.
- Ostra choroba niezwiązana z mukowiscydozą w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
- Podmiot ma aktywną infekcję COVID-19 w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Trwający lub wcześniejszy udział w badaniu eksperymentalnego leczenia w ciągu 28 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym.
- Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
Pełną listę kryteriów włączenia/wyłączenia można znaleźć w protokole badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A Zdrowy wolontariusz
Pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z sześciu kohort planowanych dawek i otrzymają pojedyncze dawki ABCI (0,5 mg, 1,0 mg, 2,0 mg, 4,0 mg, 6,0 mg, 10,0 mg).
W każdej kohorcie sześciu pacjentów otrzyma ABCI, a dwóch otrzyma placebo
|
Pacjenci otrzymają ABCI przez inhalację doustną
Inne nazwy:
Pacjenci otrzymają ABCI przez inhalację doustną
|
|
Eksperymentalny: Część B Zdrowy wolontariusz
Pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z trzech planowanych kohort dawkowania i otrzymają dawkę nasycającą oraz wielokrotne dawki wzrastające ABCI (dawka nasycająca 1,5 mg/0,5 mg
dziennie, dawka nasycająca 6,0mg/2,0
dziennie, dawka nasycająca 10,0mg/4,0mg
codziennie).
W każdej kohorcie sześciu pacjentów otrzyma ABCI, a dwóch otrzyma placebo.
|
Pacjenci otrzymają ABCI przez inhalację doustną
Inne nazwy:
Pacjenci otrzymają ABCI przez inhalację doustną
|
|
Eksperymentalny: Część C osoby z mukowiscydozą
Badani zostaną przypisani do jednej z dwóch planowanych kohort dawki ABCI (dawka ładowania 1,5 mg/0,5 mg dziennie, obciążenie dawka 6,0 mg/2,0 mg
Codziennie, obciążenie dawka 10,0 mg/4,0 mg
codziennie) w sumie 28 dni podawania leków na badaniu otwartym.
Do 36 osób z CF, w tym 2 osób osób, które nie są w przypadku murowych modeli przewodności transmembranowej (CFTR).
Dwie osoby Sentinel otrzymają średnią dawkę/schemat.
Jeśli tolerowana jest dawka/schemat średniej, pozostali pacjenci z CF mogą odbierać niską, średnią, wysoką dawkę/schemat ABCI i mogą znajdować się w modulatorach CFTR, albo nie na modulatorach CFTR.
Oczekuje się, że około 24 pacjentów zostanie zapisanych w następujący sposób: 8 wysokich, 8 średniej i 8 niskiej dawki/schematu.
|
Pacjenci otrzymają ABCI przez inhalację doustną
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: do 10 tygodni
|
Ocenione zostanie bezpieczeństwo i tolerancja ABCI po doustnej inhalacji pojedynczych i wielokrotnych dawek rosnących u osób zdrowych (część A i B) oraz u osób z mukowiscydozą (część C)
|
do 10 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD Cmax
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z pojedynczą rosnącą dawką: Obserwowane maksymalne stężenie (Cmax)
|
1 dzień
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD Tmax
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów z pojedynczą rosnącą dawką HV: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
|
1 dzień
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD AUC0-24
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z pojedynczą rosnącą dawką: pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od 0 do 24 godzin po podaniu dawki (AUC0-24)
|
1 dzień
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD AUClast
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z pojedynczą dawką rosnącą: pole pod krzywą stężenie-czas od momentu podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast)
|
1 dzień
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD AUCinf
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z pojedynczą dawką rosnącą: pole pod krzywą zależności stężenia od czasu podania ekstrapolowanej do nieskończoności (AUCinf)
|
1 dzień
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — MAD Cmax
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów z HV z wielokrotną rosnącą dawką: Obserwowane maksymalne stężenie (Cmax)
|
Do 28 dni
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — MAD Tmax
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów z HV z wielokrotną rosnącą dawką: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
|
Do 28 dni
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — MAD AUC0-24
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów z HV z wielokrotną rosnącą dawką: pole pod krzywą zależności stężenia od czasu od 0 do 24 godzin po podaniu dawki (AUC0-24)
|
Do 28 dni
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) — SAD AUCtau
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z pojedynczą rosnącą dawką: pole powierzchni pod krzywą stężenie-stężenie-czas w okresie między dawkami (AUCtau)
|
Do 28 dni
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) - MAD Stężenia AmB w płynie BAL
Ramy czasowe: Do 29 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów z HV z wielokrotną rosnącą dawką: Stężenia AmB w płynie BAL po podaniu badanego leku
|
Do 29 dni
|
|
Stężenia AmB - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Przez 42 dni
|
Skumulowany wpływ na stężenia AmB przed podaniem dawki do dnia 29 i ocena wypłukiwania do dnia 42
|
Przez 42 dni
|
|
Profil farmakokinetyczny (PK) - oceny MAD Plasma AmB
Ramy czasowe: Do 84 dni
|
Charakterystyka farmakokinetyczna u pacjentów HV z wielokrotną rosnącą dawką: Ocena AmB w osoczu
|
Do 84 dni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ppFEV1 - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej porannej natężonej objętości wydechowej przed podaniem dawki w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) od wartości początkowej do dnia 29 i od dnia 29 do dnia 42
|
Do 42 dni
|
|
LCI - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) (jeśli jest dostępny)
|
Do 42 dni
|
|
ppFVC — pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej porannej natężonej pojemności życiowej (ppFVC) przed podaniem dawki od wartości początkowej do dnia 29 i od dnia 29 do dnia 42
|
Do 42 dni
|
|
FVC — pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana porannej wartości FVC przed podaniem dawki od wartości początkowej do dnia 29 i od dnia 29 do dnia 42 (ml)
|
Do 42 dni
|
|
FEV1 - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana porannej wartości FEV1 przed podaniem dawki od wartości początkowej do dnia 29 i od dnia 29 do dnia 42 (ml)
|
Do 42 dni
|
|
DLCO — pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 29 dni
|
Bezwzględna zmiana zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO [wyrażona jako przewidywany procent skorygowany o hemoglobinę]) od wartości początkowej do dnia 29
|
Do 29 dni
|
|
Masa ciała — pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana masy ciała od wartości początkowej do dnia 29 i od dnia 29 do dnia 42
|
Do 42 dni
|
|
Biomarkery FRI - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 28 dni
|
Zmiana biomarkerów czynnościowego obrazowania układu oddechowego (FRI) w stosunku do wartości wyjściowych, w tym między innymi objętości ścian dróg oddechowych, objętości czopów śluzowych i objętości naczyń krwionośnych (jeśli są dostępne)
|
Do 28 dni
|
|
IVIVC - wydzielanie chlorków - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Zmiana wydzielania chlorków w odpowiedzi na AmB in vitro w pierwotnych hodowlach komórek nabłonka nosa
|
Do 42 dni
|
|
IVIVC - FEV1 - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Porównanie zmiany FEV1 od wartości wyjściowej (ppFEV1 i bezwzględnej FEV1) (dzień 29) i zmiany wydzielania chlorków w odpowiedzi na AmB in vitro w pierwotnych hodowlach komórek nabłonka nosa
|
Do 42 dni
|
|
IVIVC - ASL pH - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Zmiana pH ASL w odpowiedzi na AmB in vitro w pierwotnych hodowlach komórek nabłonka nosa
|
Do 42 dni
|
|
IVIVC — FEV1 i ASL pH — osoby z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 29 dni
|
Porównanie zmiany FEV1 (ppFEV1 i bezwzględnej FEV1) w stosunku do wartości początkowej (dzień 29) i pH ASL w odpowiedzi na AmB in vitro w pierwotnych hodowlach komórek nabłonka nosa
|
Do 29 dni
|
|
Kwestionariusz - Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Do 42 dni
|
Bezwzględna zmiana w poprawionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) u pacjentów z mukowiscydozą: poprawiona (CFQ-R) punktacja domeny oddechowej od wartości początkowej do dnia 29 i do dnia 42, gdzie wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia .
|
Do 42 dni
|
|
% substancji stałych w plwocinie – Pacjenci z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Dzień 29
|
Bezwzględna zmiana procentowej zawartości substancji stałych w plwocinie w stosunku do wartości wyjściowych (opcjonalnie)
|
Dzień 29
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Martin Burke, MD, PhD, Founder of cystetic Medicines
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Środki antybakteryjne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwgrzybicze
- Środki przeciwpierwotniakowe
- Środki przeciwpasożytnicze
- Amebicydy
- Amfoterycyna B
Inne numery identyfikacyjne badania
- CM001001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukowiscydoza
-
Premier Specialists, AustraliaRoche Products LimitedZakończony
-
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di PaviaRekrutacyjny
-
Igdir UniversityOkan UniversityZakończonyDieta, zdrowy | Trądzik CysticIndyk
-
Samuel HatfieldRekrutacyjnyKrzemica | Silicotic Fibrosis (masywne) płucRwanda
-
University College, LondonNieznanyCystic Echincoccosis | Choroba bąblowcowaZjednoczone Królestwo
-
IRCCS Sacro Cuore Don Calabria di NegrarRekrutacyjny
-
Eye & ENT Hospital of Fudan UniversityJeszcze nie rekrutacjaRak gruczołowo-torbielowatyChiny
-
M.D. Anderson Cancer CenterAstraZenecaRekrutacyjnyRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Eye & ENT Hospital of Fudan UniversityRekrutacyjnyRak gruczołowo-torbielowaty | Rak zatok przynosowychChiny
-
Dong meiNieznany