Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for X-koblet Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

2. desember 2022 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

En åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2-.RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa på grunn av defekter i retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fase 1-delen av studien er en doseeskalering av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten til denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Fase 2-delen av studien er en kohortutvidelse av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten og effekten av denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen fase 1/2-doseeskalerings- og kohortutvidelsesstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er 5 år eller eldre mann
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekreftet av en netthinnespesialist (CI eller PI)

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesmedisinsk behandling for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 (del 1, doseeskalering)
Deltakerne får en av tre doser AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV2/5-RPGR
Eksperimentell: Fase 2 (del 2; utvidelse)
Deltakerne får en av to doser AAV2/5-RPGR
Genetisk: AAV2/5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV2/5-RPGR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser relatert til subretinal administrering av AAV2-RPGR
Tidsramme: 18 måneder
Sikkerhet er definert som fravær av medisinske produkter for avansert terapi (ATIMP)-relaterte sikkerhetshendelser
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedring av visuell funksjon
Tidsramme: 18 måneder
Forbedringer i synsfunksjonen vurdert ved okulær undersøkelse
18 måneder
Forbedring av netthinnefunksjonen
Tidsramme: 18 måneder
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved netthinnevurdering
18 måneder
Forbedring av livskvalitet
Tidsramme: 18 måneder
•Livskvalitet vil bli målt med QoL spørreskjema
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

18. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på AAV2/5-RPGR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere