Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for X-koblet Retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

17. desember 2024 oppdatert av: MeiraGTx UK II Ltd

En åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2-.RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa på grunn av defekter i retinitis Pigmentosa GTPase-regulator (RPGR)

Fase 1-delen av studien er en doseeskalering av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten til denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Fase 2-delen av studien er en kohortutvidelse av subretinal administrering av AAV2/5 vektor for å vurdere sikkerheten og effekten av denne vektoren hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen fase 1/2-doseeskalerings- og kohortutvidelsesstudie for å bestemme sikkerheten og effekten av subretinal administrering av AAV2/5-vektor hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Er 5 år eller eldre mann
  • Få X-linked retinitis pigmentosa bekreftet av en netthinnespesialist (CI eller PI)

Nøkkelekskluderingskriterier:

• Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer en undersøkelsesmedisinsk behandling for øyesykdom i løpet av de siste 6 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fase 1 (del 1, doseeskalering)
Deltakerne får en av tre doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR
Eksperimentell: Fase 2 (del 2; utvidelse)
Deltakerne får en av to doser AAV5-RPGR
Genetisk: AAV5-RPGR
Enkel, subretinal administrering av AAV5-RPGR

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppfyller det primære resultatet definert som en av hendelsene nedenfor som inntreffer i løpet av de 9 ukene etter administrering, i det minste muligens relatert til det avanserte terapeutiske legemiddelet (ATIMP), ikke kirurgi alene.
Tidsramme: 9 uker

Det primære resultatet er definert som noe av det nedenfor som oppstår i løpet av 9 uker etter administrering, i det minste mulig relatert til Advanced Therapy Investigational Medicinal Product (ATIMP), ikke kirurgi alene:

  • Reduksjon i synsskarphet med 15 bokstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) eller mer
  • Alvorlig ikke-reagerende betennelse
  • Infektiv endoftalmitt
  • Okulær malignitet
  • Grad III eller høyere ikke-okulær mistenkt uventet alvorlig bivirkning (SUSAR)
9 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedringer i visuell funksjon som vurderes av synsskarphet
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endre fra baseline til uke 26 i beste korrigerte synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) diagrambokstavscore. Forbedringsretningen fra baseline er en økning i antall ETDRS-brev lest over tid.
Grunnlinje og måned 6
Forbedringer i netthinnefunksjonen vurdert ved statisk perimetri
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6

Antall respondere i punkt-for-punkt-data i Static Perimetry innenfor hele synsfeltet over tid.

En responder på et enkelt tidspunkt er definert som en deltaker med minst 5 av de samme lociene med ≥7 dB forbedring fra baseline på det spesifikke tidspunktet og ett tidligere tidspunkt.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Emotional Distress Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Emotional Distress Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endre fra baseline til uke 26 i LLQ Extreme Lighting Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt med Low Luminance Questionnaire (LLQ) General Dim Lighting Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ General Dim Lighting Domain-poengsum hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt ved hjelp av Low Luminance Questionnaire (LLQ) Mobility Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Mobility Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6
Livskvalitet målt ved lav luminans spørreskjema (LLQ) Perifer Vision Domain Score
Tidsramme: Grunnlinje og måned 6
Endring fra baseline til uke 26 i LLQ Peripheral Vision Domain Score hos voksne. LLQ bruker en skala fra 0 til 100, med høyere score som reflekterer mindre svekkelse. En positiv endring fra baseline reflekterer forbedring, og en negativ reflekterer forverring.
Grunnlinje og måned 6

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx UK II Ltd

Samarbeidspartnere

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Bainbridge, Prof, University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

18. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

18. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

17. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2024

Sist bekreftet

1. desember 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på AAV5-RPGR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in India

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere