iCare4: Genomowe sygnatury z midostauryną w ostrej białaczce szpikowej (UF-HEM-004)

Kryteria przyjęcia:

• Pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika przed rejestracją do badania oraz zdolność uczestnika do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i wszystkich procedur związanych z badaniem.
• Rozpoznanie nawrotowej lub opornej na leczenie AML. Na potrzeby tego badania oporną na leczenie AML definiuje się jako nieosiągnięcie CR po jednym cyklu chemioterapii indukcyjnej, a nawracającą AML definiuje się jako jakikolwiek dowód nawrotu choroby po osiągnięciu CR o dowolnym czasie trwania.
• Zarówno mężczyźni, jak i kobiety w wieku ≥ osiemnastu lat
• Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 70% lub stan sprawności ECOG < 2 (chyba że zły stan sprawności jest związany z chorobą).
• Odpowiednia funkcja narządu zdefiniowana jako:
• AspAT i AlAT < 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN),
• Stężenie bilirubiny w surowicy < 2,5 x GGN i
• Stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5 mg/dl lub klirens kreatyniny > 50 ml/min.
• Wartości laboratoryjne mogą być poza tym zakresem, jeśli są wtórne do choroby AML.
• Frakcja wyrzutowa > 45% potwierdzona badaniem echokardiograficznym.
• Oczekiwana długość życia powyżej jednego miesiąca.
• Osoby, które wcześniej otrzymywały midostaurynę są dopuszczone, jeśli ostatnią dawkę midostauryny podano ≥ sześć miesięcy przed nawrotem choroby.
• Kobiety, które nie są w ciąży i nie karmią piersią.
• Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na unikanie zajścia w ciążę lub spłodzenia dziecka w trakcie terapii i przez pięć miesięcy po ostatniej dawce chemioterapii.
• Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) muszą albo zgodzić się na dalszą abstynencję od stosunków heteroseksualnych, albo rozpocząć jedną z następujących dopuszczalnych metod kontroli urodzeń: wkładka domaciczna, podwiązanie jajowodów lub partner musi używać prezerwatywy lateksowej podczas każdego kontaktu seksualnego, nawet jeśli partner przeszedł udaną wazektomię. Antykoncepcja hormonalna jest niewystarczającą metodą antykoncepcji.
• Mężczyźni muszą używać lateksowej prezerwatywy podczas każdego kontaktu seksualnego z WOCBP, nawet jeśli przeszli udaną wazektomię (podczas terapii i przez pięć miesięcy po ostatniej dawce chemioterapii)

Kryteria wyłączenia:

• Wiek ≥ siedemdziesiąt sześć lat.
• Osoby z niezdolnością do połykania leków doustnych.
• Kliniczne dowody na aktywną białaczkę OUN.
• Historia medyczna otrzymania allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).
• Uczestnicy nie mogą cierpieć na żadne niekontrolowane lub współistniejące choroby, w tym m.in.
• trwająca lub aktywna infekcja,
• objawowa zastoinowa niewydolność serca,
• niestabilna dusznica bolesna,
• arytmia serca,
• zawał mięśnia sercowego w ciągu trzech miesięcy,
• źle kontrolowane nadciśnienie tętnicze,
• niekontrolowana cukrzyca lub choroba psychiczna/sytuacja społeczna, która ogranicza przestrzeganie wymagań protokołu.
• Kobiety lub mężczyźni w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody unikania ciąży przez cały okres badania i przez co najmniej pięć miesięcy po ostatniej dawce chemioterapii.
• Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie PKC412.
• Wcześniejsze leczenie midostauryną w ciągu sześciu miesięcy przed nawrotem.
• Historia jakiejkolwiek innej choroby, dysfunkcji metabolicznej, wyników badania fizykalnego lub wyników badań laboratoryjnych dających uzasadnione podejrzenie choroby lub stanu, który jest przeciwwskazaniem do stosowania protokołu terapii lub który może wpłynąć na interpretację wyników badania lub który stawia pacjenta w w opinii lekarza prowadzącego duże ryzyko powikłań leczenia.
• Więźniowie lub poddani niedobrowolnie uwięzieni.
• Podmioty, które są przymusowo przetrzymywane w celu leczenia choroby psychicznej lub fizycznej.
• Osoby wykazujące niezdolność do przestrzegania procedur badania i/lub obserwacji.