Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Choroba Parkinsona i DBS: efekty poznawcze u nosicieli mutacji GBA

20 listopada 2024 zaktualizowane przez: Gian Dev Pal, MD, MS, Rutgers, The State University of New Jersey
Każdego roku około 9000 pacjentów z chorobą Parkinsona (PD) poddawanych jest wszczepianiu głębokiego stymulatora mózgu (DBS) do jądra podwzgórza (STN-DBS). Badania sugerują, że pacjenci z PD z mutacjami w genie glukocerebrozydazy (GBA) są narażeni na wysokie ryzyko zaburzeń funkcji poznawczych, a około 10-17% pacjentów poddawanych DBS jest nosicielami mutacji GBA. Może wystąpić interakcja między STN-DBS, która również upośledza funkcje poznawcze, a GBA, powodując pogorszenie funkcji poznawczych. Ten projekt 1) określi związek między statusem mutacji GBA a pooperacyjnymi funkcjami poznawczymi STN-DBS, 2) poszerzy relacje genotyp-fenotyp nosicieli mutacji GBA oraz 3) dostarczy wiedzy naukowej dotyczącej podłużnych efektów poznawczych DBS u nosicieli mutacji GBA poprzez powtarzane testy neuropsychologiczne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Choroba Parkinsona (PD) to choroba neurodegeneracyjna, na którą cierpi co najmniej milion osób w Stanach Zjednoczonych. Każdego roku 9 000 pacjentów z PD poddawanych jest głębokiemu wszczepianiu stymulatora mózgu (DBS) do jądra podwzgórza (STN-DBS), najczęściej stosowanego celu w zwojach podstawy mózgu. Pomimo poprawy motorycznej, nawet u 50% pacjentów po DBS występują zaburzenia funkcji poznawczych. Upośledzenie funkcji poznawczych wiąże się z 2-3-krotnym wzrostem śmiertelności, progresją do demencji i umieszczeniem w domu opieki. Obecnie pacjentów z zaburzeniami funkcji poznawczych po DBS nie można zidentyfikować przed operacją, a wpływ DBS na funkcje poznawcze nie jest w pełni poznany. Specyficzna grupa pacjentów z ChP, będących nosicielami mutacji w genie glukocerebrozydazy (GBA), jest szczególnie narażona na zaburzenia funkcji poznawczych. Nosiciele mutacji PD-GBA mają dysfunkcję enzymu glukocerebrozydazy (GCazy), co powoduje szybsze gromadzenie i rozprzestrzenianie się ciałek Lewy'ego w porównaniu z nosicielami bez mutacji. Klinicznie, nosiciele mutacji PD-GBA mają: (1) deficyty pamięci wzrokowej z powodu większego obciążenia ciałami Lewy'ego w hipokampie i środkowych obszarach skroniowych oraz (2) szybszą progresję do otępienia wtórnego do rozlanej korowej patologii ciała Lewy'ego. Około 10-17% pacjentów z PD z DBS jest nosicielami mutacji GBA, co wskazuje, że znaczna część populacji z DBS może być podatna na problemy poznawcze. Co ważne, sam STN-DBS może upośledzać funkcje poznawcze poprzez modulację obwodu prążkowiowo-przedniego zakrętu obręczy, co skutkuje impulsywnością i większą liczbą błędów w obliczu zadań polegających na funkcjach wykonawczych. Dlatego główną hipotezą jest to, że nosiciele mutacji PD-GBA mają większy globalny spadek funkcji poznawczych po STN-DBS w porównaniu z nosicielami mutacji PD-GBA bez STN-DBS oraz w porównaniu z nosicielami bez mutacji zi bez STN-DBS. Jest to krytyczny obszar badań, ponieważ jeśli zostanie wykryty związek między GBA a STN-DBS, klinicyści będą w stanie zidentyfikować osoby zagrożone pogorszeniem dysfunkcji poznawczych za pomocą testów genetycznych i zapobiec szkodom poprzez: (1) zalecenie mutacji PD-GBA nosiciele unikają STN-DBS lub (2) rozważają alternatywny cel DBS, taki jak globus pallidus interna (GPi), który może mieć mniej poznawczych skutków ubocznych. Proponuje się następujące cele: Cel 1: Określenie podłużnych zmian globalnych funkcji poznawczych u nosicieli mutacji PD-GBA i nosicieli bez mutacji z STN-DBS i bez niego; Cel 2: Określenie specyficznego wzorca dysfunkcji poznawczych u nosicieli mutacji PD-GBA i nosicieli bez mutacji z i bez STN-DBS; Cel 3: Określenie zróżnicowanego wpływu DBS na funkcje poznawcze w stanie ON-stymulacji vs. OFF-stymulacji, porównując nosicieli z mutacją PD-GBA i bez mutacji.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z chorobą Parkinsona, u których wystąpiły objawy poniżej 60 roku życia, z chorobą o nasileniu umiarkowanym do zaawansowanego. Pacjenci mogą być na sali operacyjnej bez głębokiej stymulacji mózgu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba Parkinsona
  • początek objawów poniżej 60
  • co najmniej 5 lat choroby
  • z OR bez głębokiej stymulacji mózgu

Kryteria wyłączenia:

  • demencja

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Nosiciele mutacji GBA bez DBS
Pacjenci z chorobą Parkinsona, którzy mają umiarkowaną lub zaawansowaną chorobę, ale nie przeszli głębokiej stymulacji mózgu. W ramach tego badania uczestnicy zostaną przebadani pod kątem statusu mutacji GBA.
Inny: oceny poznawcze
Oceny funkcji poznawczych zostaną przeprowadzone na początku badania, po 1 roku i 2 latach, w zależności od rozmieszczenia kohorty badanej
nosiciele niezmutowani bez DBS
Pacjenci z chorobą Parkinsona, którzy mają umiarkowaną lub zaawansowaną chorobę, ale nie przeszli głębokiej stymulacji mózgu. W ramach tego badania uczestnicy zostaną przebadani pod kątem statusu mutacji GBA.
Inny: oceny poznawcze
Oceny funkcji poznawczych zostaną przeprowadzone na początku badania, po 1 roku i 2 latach, w zależności od rozmieszczenia kohorty badanej
Nosiciele mutacji GBA z DBS
Pacjenci z chorobą Parkinsona, którzy mają umiarkowaną lub zaawansowaną chorobę i przeszli głęboką stymulację mózgu. W ramach tego badania uczestnicy zostaną przebadani pod kątem statusu mutacji GBA.
Inny: oceny poznawcze
Oceny funkcji poznawczych zostaną przeprowadzone na początku badania, po 1 roku i 2 latach, w zależności od rozmieszczenia kohorty badanej
nosiciele bez mutacji z DBS
Pacjenci z chorobą Parkinsona, którzy mają umiarkowaną lub zaawansowaną chorobę i przeszli głęboką stymulację mózgu. W ramach tego badania uczestnicy zostaną przebadani pod kątem statusu mutacji GBA.
Inny: oceny poznawcze
Oceny funkcji poznawczych zostaną przeprowadzone na początku badania, po 1 roku i 2 latach, w zależności od rozmieszczenia kohorty badanej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny demencji Mattisa
Ramy czasowe: 2 lata
skali do oceny globalnego poznania
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bateria poznawcza zestawu narzędzi NIH
Ramy czasowe: 1 rok
Bateria kognitywna oparta na iPadzie
1 rok
Neuro-QoL
Ramy czasowe: 2 lata
skalę do oceny jakości życia
2 lata
OBIETNICA
Ramy czasowe: 2 lata
skalę do oceny jakości życia
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Rutgers, The State University of New Jersey

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Gian Pal, Rutgers University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Pro2020000729
  • 1K23NS097625-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na oceny poznawcze

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami