Badanie kliniczne w celu oceny XS411 w leczeniu wczesnego początku choroby Parkinsona

Kryteria włączenia:

• 18 lat ≤ wiek wystąpienia ≤ 50 lat, zdiagnozowano EOPD (spełnienie klinicznych kryteriów diagnostycznych MDS 2015 dla choroby Parkinsona);
• 18 lat ≤ wiek w zapisach ≤ 70 lat, mężczyzna/kobieta;
• Czas trwania choroby ≥ 5 lat;
• Faza I: Zmodyfikowana klasa Hoehn-Yahr w fazie poza fazą wynosi 3-4 (w tym wartość krytyczna), a zmodyfikowana ocena Hoehn-Yahr na fazie wynosi ≤3; Faza II: Zmodyfikowana ocena Hoehn-Yahr w fazie poza fazą wynosi 2-4 (w tym wartość krytyczna), a zmodyfikowana ocena Hoehn-Yahr na fazie wynosi ≤3;
• Wynik MDS-UPDRS-III wynik> 30;
• Pozytywny test warunków skrajnych L-Dopa;
• Pacjent nie jest w stanie odpowiednio kontrolować fluktuacji motorycznych nawet ze stabilną dawką leku zalecaną w „Wytycznych dotyczących leczenia choroby Parkinsona w Chinach (wydanie czwarte)”;
• Pacjenci otrzymywali stabilne dawki leków anty-PD przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem;
• Zdolne do zaakceptowania znieczulenia chirurgicznego, odpowiedniego dla neurochirurgii w znieczuleniu i może przejść badanie CT /MRI mózgu;
• Uczestnicy zgadzają się odroczyć wszelkie inne elektromenowe neurochirurgia do czasu zakończenia 24-miesięcznego badania kontrolnego;
• Uczestnicy zgodzili się nie uczestniczyć w żadnych innych badaniach klinicznych w ciągu 24 miesięcy po dawkowaniu;
• Uczestnicy lub ich przedstawiciele prawni rozumieją i przestrzegają procedur badawczych, dobrowolnie uczestniczą i podpisują ICF

Kryteria wykluczenia:

• Nieprzyzwoite zespoły PD lub Parkinsona;
• Pacjenci są w późnych stadiach PD i doświadczają ciężkich, wyłączają dyskinez szczytowej dawki lub dwufazową dyskinez i/lub nieprzewidywalne lub szeroko zmieniające objawy;
• Wcześniej przeszli neuronukleotomię, głęboką stymulację mózgu (DBS), operację prążkowia, operację pozapiramidową, stereotaktyczną operację mózgu lub inną operację mózgu; lub którzy przeszli inne procedury chirurgiczne, które określony przez badacz wpłynie na udział w tym badaniu; lub którzy mają chirurgiczne przeciwwskazania
• Pacjenci obecnie otrzymujący zaszkodzenie jelit L-Dopa, wstrzyknięcie apomorfiny lub ciągłe codzienne wlewanie leków przeciw PD;
• Pacjenci, którzy zastosowali toksynę botulinową, fenol, wstrzyknięcie baklofenu subajachnoidowego lub otrzymywali leczenie interwencyjne dystonii lub spastyczności w ciągu 6 miesięcy przed lekiem;
• Od dłuższego czasu stosuje glukokortykoidy lub leki immunosupresyjne w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową;
• Ci, którzy wcześniej otrzymali terapię komórkową;
• Pacjenci, którzy otrzymali terapię elektrokonwulsywną w ciągu 30 dni przed podaniem;
• Ci, którzy otrzymali lub planowali otrzymać szczepionki podczas badania w ciągu 3 miesięcy przed badaniem, takie jak szczepionki dla nowatorskiego płuc Coronawirusa (COVID-19), grypy, szkiełko i szczepionki pneumokokowej;
• Osoby z historią chorób psychicznych, które są oceniane przez naukowców za nieodpowiednie do udziału w badaniu; lub osoby z poważnymi myśli samobójczymi obecnie lub w ciągu roku przed badaniem lub jakąkolwiek historią prób samobójczych w ciągu ostatnich 2 lat;
• Osoby z aktywną padaczką lub obecnie przyjmując leki przeciwpadaczkowe;
• Osoby z historią demencji lub ciężkim zaburzeniami poznawczymi; lub osoby z oczywistymi demencją lub upośledzeniem poznawczym podczas badań przesiewowych; Demencja może wpływać na słabą zgodność uczestników, niemożność dokładnego rejestrowania pamiętników i / lub niemożności podpisania ICF;
• Poważny niepokój podczas badań przesiewowych;
• Pacjenci, których wcześniejsze badania CT/MRI Head wykazali urazy mózgu, takie jak uraz mózgu, wad naczyń mózgowych, wodogłowie, guzy mózgu lub nieprawidłowe obrazowanie mózgu prążkowia i innych obszarów mózgu, co znacznie zwiększyło ryzyko chirurgiczne;
• Osoby z niekontrolowanymi chorobami autoimmunologicznymi;
• Pacjenci z ciężkimi chorobami sercowo -naczyniowymi i naczyniowymi;
• Pacjenci z innymi poważnymi chorobami ogólnoustrojowymi;
• W okresie badań przesiewowych pacjenci mają ciężkie zapalenie stawów, bezwładne, ciężkie następstwa udaru mózgu, ciężką osteoporozę lub historię ciężkiego urazu w ciągu 1 miesiąca (takich jak złamania biodra lub kończyny dolnej), które mogą wpływać na ocenę badania ocenianą przez naukowców;
• Pacjenci ze złośliwymi guzami lub historią nowotworów złośliwych;
• Pacjenci z aktywną rozsianą koagulacją wewnątrznaczyniową i oczywistą tendencją krwawienia w ciągu 3 miesięcy przed podpisaniem ICF lub pacjentów, którzy nie mogą przestać przyjmować leków przeciwpłytkowych lub innych leków przeciwzakrzepowych przez co najmniej 10 dni przed operacją;
• Poprzednia historia nieprawidłowej funkcji krzepnięcia;
• Pacjenci z nieprawidłowościami wyników laboratoryjnych podczas badań przesiewowych obejmują;
• Alergia na leki zastosowane w badaniu;
• Są w ciąży lub karmienia piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania;
• Uczestnicy o potencjale żyznym muszą mieć pozytywny wynik testu ciąży przed dawkowaniem; Uczestnicy o potencjale żyznym lub uczestnicy płci męskiej, którzy nie są sterylizowani i których partnerzy są płodni, nie mogą podejmować skutecznych środków antykoncepcyjnych od momentu podpisania ICF do co najmniej 24 miesięcy po dawkowaniu; Uczestnicy nie mogą zgadzać się nie przekazywać jaj od momentu podpisania ICF do co najmniej 24 miesięcy po podaniu, a uczestnicy samce nie mogą zgodzić się na nie przekazywanie nasienia od momentu podpisania ICF do co najmniej 24 miesięcy po podaniu;
• Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych lub uczestniczyli w innych badaniach klinicznych i otrzymali leczenie interwencyjne w ciągu 1 miesiąca przed podaniem;
• Ci, którzy są uważani przez naukowców za słabą zgodność;
• Każda inna sytuacja, którą badacz uważa za zagrożenie bezpieczeństwa uczestników lub wpływa na ocenę badania.