Chemioterapia skojarzona, po której następuje operacja i przeszczep obwodowych komórek macierzystych lub szpiku kostnego w leczeniu niemowląt z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym

CELE:

• Określ przeżycie niemowląt z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym w stadium II, III, IV lub IVS z amplifikacją MYCN leczonych etopozydem, karboplatyną, cyklofosfamidem, doksorubicyną i winkrystyną, a następnie operacją i busulfanem i melfalanem z autologicznym przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej lub szpiku kostnego .
• Ustalenie, czy istnieją kryteria prognostyczne, które można zastosować w przyszłej stratyfikacji terapeutycznej tych pacjentów.

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe.

Pacjenci otrzymują chemioterapię VP-CARBO obejmującą etopozyd IV przez 2 godziny i karboplatynę IV przez 1 godzinę w dniach 1-3. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 2 kursy. Następnie pacjenci otrzymują chemioterapię CADO obejmującą cyklofosfamid IV przez 1 godzinę w dniach 1-5, doksorubicynę IV przez 6 godzin w dniach 4 i 5 oraz winkrystynę IV w dniach 1 i 5. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 2 kursy.

Pacjenci otrzymują podskórnie filgrastym (G-CSF) codziennie przez 5 dni. Pacjenci poddawani są leukaferezie w celu pobrania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC). Pacjenci, którzy nie zmobilizują wystarczającej liczby komórek, przechodzą pobranie szpiku kostnego.

Pacjenci kwalifikujący się do operacji są poddawani resekcji chirurgicznej. Pacjenci z chorobą w stadium IV z mniej niż całkowitą odpowiedzią choroby przerzutowej po początkowej chemioterapii są usuwani z badania.

Począwszy od 2 tygodni po operacji, pacjenci otrzymują 1 dodatkowy cykl chemioterapii VP-CARBO, a następnie 1 dodatkowy cykl chemioterapii CADO.

Po co najmniej 3 tygodniach pacjenci otrzymują chemioterapię w dużych dawkach obejmującą busulfan IV przez 24 godziny w dniach -7 do -3 i melfalan IV w dniu -2. PBSC lub szpik kostny są ponownie podawane w dniu 0.

Zgodnie z przedoperacyjnymi badaniami obrazowymi, co najmniej 2 miesiące po zakończeniu chemioterapii wysokodawkowej i przeszczepie szpiku kostnego lub PBSC, pacjenci poddawani są radioterapii do miejsca pierwotnego. Pacjenci są leczeni doustną tretynoiną po megaterapii.

Pacjenci są obserwowani przez 6 miesięcy, a następnie co roku przez 5 lat.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Łącznie 40 pacjentów zostanie zgromadzonych do tego badania w ciągu 4 lat.