Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie dwóch różnych terapii mieloablacyjnych w leczeniu młodych pacjentów poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych z powodu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka

1 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Randomizowane badanie III fazy pojedynczej i tandemowej mieloablacyjnej terapii konsolidacyjnej w leczeniu nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka

To randomizowane badanie fazy III porównuje dwa różne schematy chemioterapii wysokodawkowej, po której następuje przeszczep komórek macierzystych w leczeniu młodszych pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka. Leki stosowane w chemioterapii działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, albo zabijając komórki, albo powstrzymując ich podziały. Podanie chemioterapii skojarzonej przed operacją może spowodować zmniejszenie guza i zmniejszenie ilości prawidłowej tkanki, którą należy usunąć. Podanie tych zabiegów przed przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej pomaga zabić wszelkie komórki nowotworowe w organizmie i pomaga zrobić miejsce w szpiku kostnym pacjenta dla wzrostu nowych komórek krwiotwórczych (komórek macierzystych). Po zabiegu komórki macierzyste są pobierane z krwi pacjenta i przechowywane. Następnie podaje się chemioterapię w dużych dawkach i radioterapię w celu przygotowania szpiku kostnego do przeszczepu komórek macierzystych. Komórki macierzyste są następnie zwracane pacjentowi w celu zastąpienia komórek krwiotwórczych, które zostały zniszczone przez wysoką chemioterapię. Nie wiadomo jeszcze, który schemat chemioterapii wysokodawkowej jest bardziej skuteczny u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Poprawa wskaźnika 3-letniego przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka poprzez leczenie tandemową konsolidacją tiotepa/cyklofosfamid, a następnie karboplatyną/etopozydem/melfalanem (CEM) w porównaniu z konsolidacją pojedynczą CEM.

II. Poprawa odsetka całkowitej odpowiedzi końcowej i bardzo dobrej odpowiedzi częściowej w porównaniu z historycznymi kontrolami, poprzez zastosowanie schematu indukcji zawierającego topotekan.

III. Poprawa wskaźnika 3-letniej kontroli miejscowej w porównaniu z kontrolami historycznymi poprzez zwiększenie miejscowej dawki promieniowania na resztkowy guz pierwotny u pacjentów z mniej niż całkowitą resekcją całkowitą.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena farmakogenetycznego związku enzymów metabolizujących cyklofosfamid (genotypy CYP2B6, CYP2C9 i GSTA1) z toksycznością i odpowiedzią na chemioterapię indukcyjną w dużych dawkach cyklofosfamidem i topotekanem.

II. Aby określić, czy kompletność resekcji jest prognostyczna dla a) wskaźnika kontroli miejscowej; lub b) wskaźnik EFS u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka.

III. Prospektywny opis powikłań związanych z próbami opanowania miejscowego (operacja i radioterapia) u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka.

IV. Opisanie wyników neurologicznych pacjentów z pierwotnymi guzami nerwiaka zarodkowego przykręgosłupowego.

V. Określenie zmienności farmakokinetyki kwasu 13-cis-retinowego i związku z parametrami farmakogenomicznymi oraz określenie, czy farmakokinetyka i/lub zmienność genetyczna koreluje z EFS lub toksycznością ogólnoustrojową w następujący sposób: a) Określenie zmienności kwasu 13-cis-retinowego - farmakokinetyka kwasów i jej związek z parametrami farmakogenomicznymi. b) Określenie, czy poziomy farmakokinetyczne kwasu 13-cis-retinowego są prognostykami wskaźnika EFS lub są związane z toksycznością ogólnoustrojową po podaniu kwasu 13-cis-retinowego. c) Określenie, czy zmiany farmakogenomiczne są predykcyjne dla wskaźnika EFS lub związane z toksycznością ogólnoustrojową po podaniu kwasu 13-cis-retinowego.

VI. Aby ocenić całkowitą farmakokinetykę topotekanu i skorelować ją z danymi dotyczącymi konkretnego pacjenta do wykorzystania w trwającej analizie farmakokinetyki populacji topotekanu.

VII. Ocena obecności i funkcji limfocytów T zdolnych do rozpoznawania nerwiaka niedojrzałego poprzez ocenę: a) czy limfocyty T rozpoznające antygen nerwiaka niedojrzałego, surwiwinę, krążą w chwili rozpoznania; b) czy te limfocyty T można namnażać przy użyciu autologicznych komórek prezentujących antygen (APC); c) czy te limfocyty T zabiją komórki nerwiaka niedojrzałego, jak wykryto w testach funkcjonalnych; oraz d) czy obecność i aktywność odporności przeciwnerwiakowi niedojrzałemu jest zmniejszona przez przeszczep komórek macierzystych.

VIII. Scharakteryzować odzyskiwanie liczby komórek T po konsolidacji mieloablacyjnej i przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) oraz ocenić wpływ tandemowej konsolidacji mieloablacyjnej na regenerację komórek T.

IX. Scharakteryzowanie minimalnego obciążenia chorobą resztkową za pomocą oceny reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkryptazą (RT-PCR) panelu specyficznych transkryptów nerwiaka niedojrzałego w szpiku kostnym i krwi obwodowej pacjenta po chemioterapii indukcyjnej oraz po pojedynczej i tandemowej chemioterapii mieloablacyjnej oraz ocena wpływu na EFS.

X. Aby ocenić wskaźnik EFS i przeżycia całkowitego (OS) u pacjentów w wieku 12-18 miesięcy z guzem w stadium 4, bez amplifikacji MYCN z niekorzystną histopatologią lub zawartością diploidalnego DNA lub z nieokreśloną histologią lub ploidią oraz pacjentów w wieku powyżej 547 dni z Stadium 3, guz bez amplifikacji MYCN ORAZ niekorzystna histopatologia lub nieokreślona histologia po leczeniu pojedynczym przeszczepem mieloablacyjnym.

ZARYS:

CHEMIOTERAPIA INDUKCYJNA:

KURSY 1 I 2: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 30 minut i chlorowodorek topotekanu IV przez 30 minut w dniach 1-5 oraz filgrastym (G-CSF) podskórnie (SC) lub IV począwszy od dnia 6 i kontynuując do powrotu morfologii krwi. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 2 kursy. Pacjenci przechodzą mobilizację komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) i pobierają je po kursie 2.

KURSY 3 I 5: Pacjenci otrzymują cisplatynę IV przez 1 godzinę w dniach 1-4, etopozyd IV przez 1 godzinę w dniach 1-3 oraz G-CSF SC lub IV począwszy od dnia 5 i kontynuując aż do powrotu morfologii krwi. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 2 kursy. Pacjenci poddawani są chirurgicznej resekcji choroby tkanek miękkich po kursie 5 (lub po kursie 6, jeśli jest to konieczne z medycznego punktu widzenia).

KURSY 4 I 6: Pacjenci otrzymują cyklofosfamid IV przez 6 godzin w dniach 1-2, chlorowodorek doksorubicyny IV przez 24 godziny w dniach 1-3, winkrystynę IV w dniach 1-3 oraz G-CSF SC lub IV począwszy od dnia 5 i kontynuować aż do powrotu morfologii krwi. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 2 kursy.

Następnie stratyfikuje się pacjentów według początkowego stadium choroby i statusu MYCN, cech biologicznych i odpowiedzi na chemioterapię indukcyjną (odpowiedź całkowita/bardzo dobra odpowiedź częściowa vs odpowiedź częściowa vs odpowiedź mieszana/brak odpowiedzi). Pacjenci są losowo przydzielani do 1 z 2 ramion. Pacjenci w wieku od 12 do 18 miesięcy (tj. 365-547 dni) w stadium IV, guz bez amplifikacji MYCN z niekorzystną histopatologią lub zawartością diploidalnego DNA lub z nieokreśloną histologią lub ploidią ORAZ pacjenci w wieku 547 dni z guzem w stadium III, guz bez amplifikacji MYCN ORAZ niekorzystna histopatologia lub nieokreślona histologia zostanie nielosowo przydzielona do Grupy A. Pacjenci rozpoczynają chemioterapię konsolidującą nie później niż 8 tygodni po rozpoczęciu kursu indukcyjnego 6.

TERAPIA KONSOLIDACYJNA:

ARM A (pojedyncza konsolidacja mieloablacyjna): Pacjenci otrzymują melfalan dożylnie przez 15-30 minut w dniach od -7 do -5, etopozyd dożylnie przez 24 godziny i karboplatynę dożylnie przez 24 godziny w dniach od -7 do IV rozpoczynające się w dniu 0 i kontynuujące aż do powrotu morfologii krwi. Pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSCT) w dniu 0.

ARM B (tandemowa konsolidacja mieloablacyjna): Pacjenci otrzymują tiotepę dożylnie przez 2 godziny w dniach od -7 do -5, cyklofosfamid dożylnie przez 1 godzinę w dniach od -5 do -2 oraz G-CSF podskórnie lub dożylnie, począwszy od dnia 0 i kontynuując do morfologia krwi wraca do normy. Po wyzdrowieniu klinicznym po początkowej terapii mieloablacyjnej pacjenci otrzymują również melfalan, etopozyd i karboplatynę, tak jak w ramieniu A. Pacjenci poddawani są autologicznej PBSCT w dniu 0.

RADIOTERAPIA: Pacjenci poddawani są radioterapii wiązkami zewnętrznymi (EBRT) pierwotnej lokalizacji choroby, jak również miejsc preferowanych przez MIBG obserwowanych podczas oceny przed przeszczepem (tj. końcowej indukcji) między 28-42 dniami po przeszczepie. Dodatkowa radioterapia jest podawana na resztkowy guz w miejscu pierwotnym.

TERAPIA PODTRZYMUJĄCA: Pacjenci są zachęcani do zapisania się na Dzieci? Grupa Onkologiczna (COG)-ANBL0032 po ocenie odpowiedzi guza po zakończeniu fazy konsolidacji i radioterapii. Począwszy od 60 dnia po przeszczepie pacjenci otrzymują doustną izotretynoinę dwa razy dziennie w dniach 1-14. Leczenie powtarza się co 28 dni przez okres do 6 miesięcy w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są okresowemu pobieraniu próbek krwi i tkanek do następujących analiz; korelacja między maksymalnym poziomem stężenia w surowicy a występowaniem polimorfizmów, przeżyciem wolnym od zdarzeń i wskaźnikami toksyczności; farmakogenomika rodziny glukuronozylotransferazy 1 difosforanu urydyny (UDP), alleli polipeptydu A1 (UGT1A1), UGT2B7, CYP2C8 i CYP3A7; klirens ogólnoustrojowy topotekanu; swoiste dla surwiwiny cytotoksyczne limfocyty T (CTL) wykrywane przy użyciu tetramerów peptyd/główny kompleks zgodności tkankowej (MHC) u pacjentów z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA)-A2+; wytwarzanie interferonu (IFN)-gamma w testach immunoenzymatycznych (ELISPOT) na APC załadowanych nowotworowym kwasem rybonukleinowym (RNA), RNA surwiwiny lub kontrolnym RNA; odpowiedź odpowiedzi CTL stymulowanej przez APC na komórki nerwiaka niedojrzałego; szybkość odzyskiwania komórek T; oraz odsetek pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wykrytym w szpiku kostnym i krwi obwodowej za pomocą RT-PCR i immunohistochemii (IHC).

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez 5 lat, a następnie corocznie przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

665

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Children's Hospital-Brisbane
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6008
        • Princess Margaret Hospital for Children
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Quebec
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • CancerCare Manitoba
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
        • IWK Health Centre
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Kingston Health Sciences Centre
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital
      • London, Ontario, Kanada, N6K 1C2
        • Victoria Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1145
        • Starship Children's Hospital
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00912
        • San Jorge Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham Cancer Center
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Children's Hospital of Alabama
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • USA Health Strada Patient Care Center
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • The University of Arizona Medical Center-University Campus
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202-3591
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
        • Kaiser Permanente Downey Medical Center
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Medical Center
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609-1809
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Comprehensive Cancer Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Medical Center-Parnassus
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Harbor-University of California at Los Angeles Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • University of Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
        • Broward Health Medical Center
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33908
        • Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33901
        • Lee Memorial Health System
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Health Science Center - Gainesville
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Florida Hospital Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • UF Cancer Center at Orlando Health
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Sacred Heart Hospital
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Saint Mary's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta - Egleston
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University Medical Center
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Loyola University Medical Center
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61637
        • Saint Jude Midwest Affiliate
      • Springfield, Illinois, Stany Zjednoczone, 62702
        • Southern Illinois University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University/Melvin and Bren Simon Cancer Center
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Saint Vincent Hospital and Health Care Center
    • Iowa
      • Des Moines, Iowa, Stany Zjednoczone, 50309
        • Blank Children's Hospital
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Cancer Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky/Markey Cancer Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University Health Sciences Center
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hospital New Orleans
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Eastern Maine Medical Center
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland/Greenebaum Cancer Center
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20889-5600
        • Walter Reed National Military Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cancer Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Floating Hospital For Children at Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48236
        • Ascension Saint John Hospital
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824-7016
        • Michigan State University Clinical Center
      • Flint, Michigan, Stany Zjednoczone, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health at Butterworth Campus
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49007
        • Bronson Methodist Hospital
      • Kalamazoo, Michigan, Stany Zjednoczone, 49008
        • Kalamazoo Center for Medical Studies
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri - Ellis Fischel
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Hospital and Medical Center of Omaha
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89106
        • Nevada Cancer Research Foundation CCOP
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Saint Peter's University Hospital
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
      • Paterson, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07503
        • Saint Joseph's Regional Medical Center
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07902
        • Overlook Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87102
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11201
        • Brooklyn Hospital Center
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28801
        • Mission Hospital Inc-Memorial Campus
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Novant Health Presbyterian Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stany Zjednoczone, 58122
        • Sanford Broadway Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies and Childrens Hospital
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Dayton Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43614
        • University of Toledo
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • The Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43608
        • Mercy Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Children's Hospital
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97227
        • Legacy Emanuel Hospital and Health Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18017
        • Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • Geisinger Medical Center
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Saint Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Prisma Health Richland Hospital
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Charities Children's Cancer Center
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenville Cancer Treatment Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37403
        • T C Thompson Children's Hospital
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37916
        • East Tennessee Childrens Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Corpus Christi, Texas, Stany Zjednoczone, 78411
        • Driscoll Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Lubbock, Texas, Stany Zjednoczone, 79410
        • Covenant Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05405
        • University of Vermont and State Agricultural College
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
      • Falls Church, Virginia, Stany Zjednoczone, 22042
        • Inova Fairfax Hospital
      • Portsmouth, Virginia, Stany Zjednoczone, 23708-2197
        • Naval Medical Center - Portsmouth
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University/Massey Cancer Center
      • Roanoke, Virginia, Stany Zjednoczone, 24014
        • Carilion Clinic Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98431
        • Madigan Army Medical Center
    • West Virginia
      • Charleston, West Virginia, Stany Zjednoczone, 25304
        • West Virginia University Charleston Division
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54301
        • Saint Vincent Hospital Cancer Center Green Bay
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
        • Marshfield Medical Center-Marshfield
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Swiss Pediatric Oncology Group - Bern

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego lub ganglioneuroblastoma na podstawie badania histologicznego lub potwierdzone obecnością skupisk komórek nowotworowych w szpiku kostnym i podwyższonym stężeniem metabolitów katecholamin w moczu, spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów:

    • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym z chorobą w stadium 4 według International Neuroblastoma Staging System (INSS) kwalifikują się do:

      • Amplifikacja MYCN (tj. ponad czterokrotny wzrost sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku lub dodatkowych cech biologicznych
      • Wiek > 18 miesięcy (tj. > 547 dni) niezależnie od cech biologicznych
      • Wiek 12-18 miesięcy (tj. 365-547 dni) bez żadnej z następujących trzech korzystnych cech biologicznych (tj. brak amplifikacji MYCN, korzystna patologia i wskaźnik kwasu dezoksyrybonukleinowego [DNA] > 1)

    • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym nerwiakiem niedojrzałym w stadium 3 według INSS kwalifikują się do:

      • Amplifikacja MYCN (tj. ponad czterokrotny wzrost sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku lub dodatkowych cech biologicznych
      • Wiek > 18 miesięcy (tj. > 547 dni) z niekorzystną patologią, niezależnie od statusu MYCN
    • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym INSS w stadium 2a lub 2b z amplifikacją MYCN (tj. ponad czterokrotnym wzrostem sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od wieku lub dodatkowych cech biologicznych
    • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym INSS w stadium 4 z amplifikacją MYCN (tj. ponad czterokrotnym wzrostem sygnałów MYCN w porównaniu z sygnałami referencyjnymi), niezależnie od dodatkowych cech biologicznych

    • Pacjenci >= 365 dni, u których początkowo rozpoznano INSS w stadium 1, 2 lub 4S, u których nastąpiła progresja do stadium 4 bez chemioterapii interwałowej

      • Musi być zarejestrowany w COG-ANBL00B1

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu? 70 ml/min LUB kreatynina w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

    • 1 miesiąc do < 6 miesięcy: 0,4 mg/dl
    • 6 miesięcy do < 1 roku: 0,5 mg/dl
    • 1 do < 2 lat: 0,6 mg/dl
    • 2 do < 6 lat: 0,8 mg/dl
    • 6 do < 10 lat: 1 mg/dl
    • 10 do < 13 lat: 1,2 mg/dl
    • 10 do < 16 lat: 1,5 mg/dl (mężczyzna), 1,4 mg/dl (kobieta)
    • >= 16 lat: 1,7 mg/dl (mężczyzna), 1,4 mg/dl (kobieta)
  • Bilirubina całkowita ? 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) dla wieku
  • Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) lub aminotransferaza alaninowa (ALT) < 10 razy GGN dla wieku
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Frakcja skrócenia >= 27% na podstawie badania echokardiograficznego (ECHO) LUB frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >= 50% na podstawie angiografii radionuklidowej
  • Brak znanych przeciwwskazań (np. rozmiaru, wagi lub stanu fizycznego) do pobrania komórek macierzystych krwi obwodowej
  • Brak wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej, z wyjątkiem miejscowej radioterapii w miejscach występowania choroby zagrażającej życiu lub funkcji
  • Nie więcej niż jeden cykl chemioterapii na terapię nerwiaka niedojrzałego niskiego lub pośredniego ryzyka przed określeniem amplifikacji MYCN i histologii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Ramię konsolidacji A: pojedyncza konsolidacja mieloablacyjna
Pacjenci otrzymują melfalan IV przez 15-30 minut w dniach -7 do -5, etopozyd IV przez 24 godziny i karboplatynę IV przez 24 godziny w dniach -7 do -4 oraz G-CSF s.c. lub iv. morfologia krwi wraca do normy. Pacjenci poddawani są autologicznemu PBSCT w dniu 0.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Karboplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Blastokarb
  • Karboplat
  • Karboplatyna Hexal
  • Karboplatyna
  • Karbozyna
  • Karbozol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Erkar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Nowoplatyna
  • Paraplatyna
  • Paraplatyna AQ
  • Platyna
  • Rybokarbo
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Demetylo Epipodofilotoksyna Glukozyd etylidyny
  • EPEG
  • Ostatnie
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Inny: Badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Lek: Cisplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CDDP
  • Cis-diaminodichloridoplatyna
  • Cismaplat
  • Cisplatyna
  • Neoplatyna
  • Platynol
  • Abiplatyna
  • Blastolem
  • Bryplatyna
  • Cis-diamino-dichloroplatyna
  • Cis-diaminodichloro Platyna (II)
  • Cis-diaminodichloroplatyna
  • Cis-dichloroamina Platyna (II)
  • Cis-platynowy dichlorek diaminy
  • Cis-platyna
  • Cis-platyna II
  • Dichlorek diaminy cis-platyny II
  • Cisplatyl
  • Citoplatyno
  • Cytozyna
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatyna
  • Metaplatyna
  • Chlorek Peyrone'a
  • Sól Peyrone'a
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platyblastyna
  • Platiblastyna-S
  • Platinex
  • Platinol- AQ
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platynoksan
  • Platyna
  • Diaminochlorek platyny
  • Platiran
  • Platistyna
  • Platosin
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lek: Chlorowodorek doksorubicyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Adriamycyna
  • 5,12-Naftacenodion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoksy-alfa-L-lyxo-hexopiranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroksy -8-(hydroksyacetylo)-1-metoksy-, chlorowodorek, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Chlorowodorek adriamycyny
  • Adriamycyna PFS
  • Adriamycyna RDF
  • ADRIAMYCYNA, CHLOROWODOREK
  • Adriblastina
  • Adriblastyna
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doksolem
  • Chlorowodorek doksorubicyny
  • Doksorubina
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroksydaunorubicyna
  • Rubex
Promieniowanie: Terapia promieniowaniem wiązką zewnętrzną
Poddaj się EBRT
Inne nazwy:
  • EBRT
  • Ostateczna radioterapia
  • Radioterapia wiązką zewnętrzną
  • Wiązka zewnętrzna RT
  • promieniowanie zewnętrzne
  • Zewnętrzna radioterapia
  • promieniowanie wiązki zewnętrznej
Lek: Chlorowodorek topotekanu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Hycamtin
  • Hykamptamina
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • chlorowodorek topotekanu (doustnie)
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • L-sarkolizyna
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Iperyt fenyloalaninowy
Biologiczny: Filgrastym
Biorąc pod uwagę IV lub SC
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinowany metionylowy czynnik stymulujący tworzenie kolonii ludzkich granulocytów
  • rG-CSF
  • Tewagrastym
  • FILGRASTIM, NIEOKREŚLONY WŁAŚCICIEL LICENCJI
Lek: Liposom siarczanu winkrystyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Markibo
Lek: Izotretynoina
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • Szacunek
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • Kwas 13-cis retinowy
  • 13-cis-Retinoate
  • Kwas 13-cis-retinowy
  • Kwas 13-cis-witaminy A
  • 13-cRA
  • Dokładne
  • Accutane
  • kwas cis-retinowy
  • Izotretynoina
  • Izotreks
  • Izotreksyna
  • Neowitamina A
  • Kwas neowitaminowy A
  • Oratane
  • Kwas retinowy-13-cis
  • Rz 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutane
  • Roacutan
Procedura: Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Autologiczne przeszczepy komórek krwiotwórczych
  • autologiczny przeszczep komórek macierzystych
Procedura: Transplantacja komórek macierzystych krwi obwodowej
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Transplantacja PBPC
  • Transplantacja komórek progenitorowych krwi obwodowej
  • Wsparcie obwodowych komórek macierzystych
  • Transplantacja Obwodowych Komórek Macierzystych
  • PBSCT
  • Przeszczep Obwodowych Komórek Macierzystych
EKSPERYMENTALNY: Ramię konsolidacji B: tandemowa konsolidacja mieloablacyjna
Pacjenci otrzymują tiotepę dożylnie przez 2 godziny w dniach od -7 do -5, cyklofosfamid dożylnie przez 1 godzinę w dniach od -5 do -2 oraz G-CSF s.c. lub dożylnie począwszy od dnia 0 i kontynuując aż do powrotu morfologii krwi. Po wyzdrowieniu klinicznym po początkowej terapii mieloablacyjnej pacjenci otrzymują również melfalan, etopozyd i karboplatynę, tak jak w ramieniu A. Pacjenci poddawani są autologicznej PBSCT w dniu 0.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Karboplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Blastokarb
  • Karboplat
  • Karboplatyna Hexal
  • Karboplatyna
  • Karbozyna
  • Karbozol
  • Carbotec
  • CBDCA
  • Displata
  • Erkar
  • JM-8
  • Nealorin
  • Nowoplatyna
  • Paraplatyna
  • Paraplatyna AQ
  • Platyna
  • Rybokarbo
Lek: Etopozyd
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Demetylo Epipodofilotoksyna Glukozyd etylidyny
  • EPEG
  • Ostatnie
  • Toposar
  • Vepesid
  • VP 16-213
  • VP-16
  • VP-16-213
Inny: Badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Lek: Cisplatyna
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CDDP
  • Cis-diaminodichloridoplatyna
  • Cismaplat
  • Cisplatyna
  • Neoplatyna
  • Platynol
  • Abiplatyna
  • Blastolem
  • Bryplatyna
  • Cis-diamino-dichloroplatyna
  • Cis-diaminodichloro Platyna (II)
  • Cis-diaminodichloroplatyna
  • Cis-dichloroamina Platyna (II)
  • Cis-platynowy dichlorek diaminy
  • Cis-platyna
  • Cis-platyna II
  • Dichlorek diaminy cis-platyny II
  • Cisplatyl
  • Citoplatyno
  • Cytozyna
  • Cysplatyna
  • DDP
  • Lederplatyna
  • Metaplatyna
  • Chlorek Peyrone'a
  • Sól Peyrone'a
  • Placis
  • Plastistil
  • Platamina
  • Platyblastyna
  • Platiblastyna-S
  • Platinex
  • Platinol- AQ
  • Platinol-AQ
  • Platinol-AQ VHA Plus
  • Platynoksan
  • Platyna
  • Diaminochlorek platyny
  • Platiran
  • Platistyna
  • Platosin
Lek: Cyklofosfamid
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • CTX
  • (-)-cyklofosfamid
  • 2H-1,3,2-Oksazafosforyna, 2-[bis(2-chloroetylo)amino]tetrahydro-, 2-tlenek, monohydrat
  • Karloksan
  • Cyklofosfamida
  • Cyklofosfamid
  • Cykloksal
  • Clafen
  • Klafen
  • Monohydrat CP
  • Ogniwo CYCLO
  • Cykloblastyna
  • Cyklofosfam
  • Monohydrat cyklofosfamidu
  • Cyklofosfan
  • Cyklostyna
  • Cytofosfan
  • Fosfaseron
  • Genoksal
  • Genuxal
  • Ledoksyna
  • Mitoksan
  • Neosar
  • Revimmune
  • Syklofosfamid
  • WR-138719
Lek: Chlorowodorek doksorubicyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Adriamycyna
  • 5,12-Naftacenodion, 10-[(3-amino-2,3,6-trideoksy-alfa-L-lyxo-hexopiranosyl)oxy]-7,8,9,10-tetrahydro-6,8,11-trihydroksy -8-(hydroksyacetylo)-1-metoksy-, chlorowodorek, (8S-cis)- (9CI)
  • ADM
  • Adriacin
  • Chlorowodorek adriamycyny
  • Adriamycyna PFS
  • Adriamycyna RDF
  • ADRIAMYCYNA, CHLOROWODOREK
  • Adriblastina
  • Adriblastyna
  • Adrimedac
  • Chloridrato de Doxorrubicina
  • DOX
  • DOXO-CELL
  • Doksolem
  • Chlorowodorek doksorubicyny
  • Doksorubina
  • Farmiblastina
  • FI 106
  • FI-106
  • hydroksydaunorubicyna
  • Rubex
Promieniowanie: Terapia promieniowaniem wiązką zewnętrzną
Poddaj się EBRT
Inne nazwy:
  • EBRT
  • Ostateczna radioterapia
  • Radioterapia wiązką zewnętrzną
  • Wiązka zewnętrzna RT
  • promieniowanie zewnętrzne
  • Zewnętrzna radioterapia
  • promieniowanie wiązki zewnętrznej
Lek: Chlorowodorek topotekanu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Hycamtin
  • Hykamptamina
  • SKF S-104864-A
  • Topotekan HCl
  • chlorowodorek topotekanu (doustnie)
Lek: Melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Musztarda Alaninowo-Azotowa
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-Sarcolysin Fenyloalanina musztarda
  • L-sarkolizyna
  • Melfalan
  • Musztarda fenyloalaninowa
  • Sarkokloryna
  • Sarkolysin
  • WR-19813
  • Iperyt fenyloalaninowy
Biologiczny: Filgrastym
Biorąc pod uwagę IV lub SC
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinowany metionylowy czynnik stymulujący tworzenie kolonii ludzkich granulocytów
  • rG-CSF
  • Tewagrastym
  • FILGRASTIM, NIEOKREŚLONY WŁAŚCICIEL LICENCJI
Lek: Tiotepa
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Tepadina
  • Oncotiotepa
  • STEPA
  • TESPA
  • Tespamin
  • TSPA
  • 1,1',1''-fosfinotioylidynetrizazyrydyna
  • Girostan
  • N,N',N''-Trietylenotiofosforamid
  • Tespamina
  • Tio-tepa
  • Tiofosfamid
  • Tiofozyl
  • Tiofosforamid
  • Thiotef
  • Tyfosyl
  • TIO TEF
  • Tio-tef
  • Trietylenotiofosforamid
  • Siarczek tris(1-azyrydynylo)fosfiny
  • WR 45312
  • Tiofosforamid trietylenu
Lek: Liposom siarczanu winkrystyny
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Markibo
Lek: Izotretynoina
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • Szacunek
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
  • Kwas 13-cis retinowy
  • 13-cis-Retinoate
  • Kwas 13-cis-retinowy
  • Kwas 13-cis-witaminy A
  • 13-cRA
  • Dokładne
  • Accutane
  • kwas cis-retinowy
  • Izotretynoina
  • Izotreks
  • Izotreksyna
  • Neowitamina A
  • Kwas neowitaminowy A
  • Oratane
  • Kwas retinowy-13-cis
  • Rz 4-3780
  • Ro-4-3780
  • Roaccutan
  • Roaccutane
  • Roacutan
Procedura: Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Autologiczne przeszczepy komórek krwiotwórczych
  • autologiczny przeszczep komórek macierzystych
Procedura: Transplantacja komórek macierzystych krwi obwodowej
Poddaj się autologicznemu przeszczepowi komórek macierzystych krwi obwodowej
Inne nazwy:
  • Transplantacja PBPC
  • Transplantacja komórek progenitorowych krwi obwodowej
  • Wsparcie obwodowych komórek macierzystych
  • Transplantacja Obwodowych Komórek Macierzystych
  • PBSCT
  • Przeszczep Obwodowych Komórek Macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik przeżycia bez wydarzeń
Ramy czasowe: Trzy lata od czasu randomizacji
Porównanie krzywych EFS, począwszy od czasu randomizacji, według grup terapeutycznych (pojedynczy CEM vs tandem CEM)
Trzy lata od czasu randomizacji
Odpowiedź po terapii indukcyjnej
Ramy czasowe: Rekrutacja do badania do końca terapii indukcyjnej
Zgodnie z międzynarodowymi kryteriami odpowiedzi: mierzalny guz zdefiniowany jako iloczyn najdłuższej x najszerszej prostopadłej średnicy. Podwyższony poziom katecholamin, inwazja komórek nowotworowych szpiku kostnego również uważana za mierzalny guz. Pełna odpowiedź (CR) – brak dowodów na obecność guza pierwotnego lub przerzutów. Bardzo dobra częściowa odpowiedź (VGPR) -> 90% redukcja guza pierwotnego; brak przerzutów; brak nowych zmian kostnych, wszystkie istniejące zmiany uległy poprawie. Częściowa odpowiedź (PR) - 50-90% redukcja guza pierwotnego; >50% redukcja mierzalnych miejsc przerzutów; 0-1 próbki szpiku kostnego z guzem; liczba dodatnich miejsc w kościach zmniejszyła się o >50%. Mieszana odpowiedź (MR) -> 50% redukcja jakiejkolwiek mierzalnej zmiany (pierwotnej lub przerzutów) z <50% redukcją w innych miejscach; brak nowych uszkodzeń; <25% wzrost jakiejkolwiek istniejącej zmiany. Brak odpowiedzi (NR) – brak nowych uszkodzeń; Zmniejszenie o <50%, ale wzrost o <25% we wszystkich istniejących legionach. Postępująca choroba (PD) – każda nowa/zwiększona mierzalna zmiana o >25%; poprzedni negatywny szpik pozytywny.
Rekrutacja do badania do końca terapii indukcyjnej
Częstość występowania nawrotu miejscowego
Ramy czasowe: Do 3 lat
Porównanie skumulowanego wskaźnika częstości nawrotów miejscowych między pacjentami ANBL0532 zrandomizowanymi lub przydzielonymi do pojedynczego przeszczepu CEM i napromieniowania przypominającego w porównaniu z historycznymi pacjentami A3973, którzy zostali przeszczepieni i otrzymali promieniowanie przypominające.
Do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania neutropenii większej lub równej stopniowi 3
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie pierwszego cyklu uczestnika podczas indukcji, z uwzględnieniem opóźnień w leczeniu, ocenianych do 39 dni
Model regresji logistycznej zostanie wykorzystany do zbadania zdolności liczby dni neutropenii do przewidywania obecności polimorfizmu.
Poprzez ukończenie pierwszego cyklu uczestnika podczas indukcji, z uwzględnieniem opóźnień w leczeniu, ocenianych do 39 dni
Czas trwania małopłytkowości większej lub równej stopniu 3
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie pierwszego cyklu uczestnika podczas indukcji, w tym opóźnienia leczenia, oceniane do 46 dni
Model regresji logistycznej zostanie zastosowany do zbadania zdolności liczby dni małopłytkowości do przewidywania obecności polimorfizmu.
Poprzez ukończenie pierwszego cyklu uczestnika podczas indukcji, w tym opóźnienia leczenia, oceniane do 46 dni
Odsetek pacjentów z polimorfizmem
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie pierwszych dwóch cykli uczestnika podczas indukcji, w tym opóźnienia leczenia, oceniane do 69 dni
Test chi-kwadrat posłuży do sprawdzenia, czy odsetek odpowiedzi po dwóch cyklach terapii indukcyjnej i obecność polimorfizmu są niezależne w badanej populacji.
Poprzez ukończenie pierwszych dwóch cykli uczestnika podczas indukcji, w tym opóźnienia leczenia, oceniane do 69 dni
Odpowiedź chirurgiczna
Ramy czasowe: Do 3 lat
Odsetek pacjentów, u których wykonano całkowitą resekcję chirurgiczną
Do 3 lat
Rodzaj powikłań chirurgicznych lub radioterapii
Ramy czasowe: Do 3 lat
Obliczony zostanie odsetek pacjentów, u których wystąpiły powikłania chirurgiczne lub po radioterapii. Powikłaniami są: niedrożność jelit, liść chylous, uszkodzenie/atrofia/utrata nerek i biegunka.
Do 3 lat
Przedłużenie śródrdzeniowe
Ramy czasowe: Do 5 lat
Odsetek pacjentów z guzami pierwotnymi z naciekaniem do rdzenia kręgowego.
Do 5 lat
Szczytowe stężenie izotretynoiny w surowicy u pacjentów włączonych do badań A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 i przyszłych badań wysokiego ryzyka
Ramy czasowe: Dzień 1 każdego kursu
Mediana maksymalnego stężenia izotretynoiny w surowicy u pacjentów włączonych do ANBL0532
Dzień 1 każdego kursu
Warianty farmakogenetyczne u pacjentów włączonych do badań A3973, ANBL0032, ANBL0931, ANBL0532 i przyszłych badań wysokiego ryzyka
Ramy czasowe: Na linii bazowej
Aby określić, czy zmiany farmakogenomiczne są predykcyjne dla EFS, zostanie przeprowadzone porównanie testu log-rank pacjentów z vs. bez danego polimorfizmu. Dokładny test Fishera sprawdzi związek obecności polimorfizmu z występowaniem toksyczności ogólnoustrojowej (stopień 3 lub 4 według CTC, hiperkalcemia lub toksyczność wątrobowa). Testy te zostaną wykonane dla alleli UGT1A1, UGT2B7, CYP2C8 i CYP3A7.
Na linii bazowej
Klirens ogólnoustrojowy topotekanu
Ramy czasowe: Dzień 1 kursów 1-2
Mediana klirensu ogólnoustrojowego topotekanu dla kursów 1 i 2.
Dzień 1 kursów 1-2
Obecność i funkcja komórek T zdolnych do rozpoznawania nerwiaka niedojrzałego
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy (zakończenie terapii)
Do 6 miesięcy (zakończenie terapii)
Zliczanie klastrów różnicowania krwi obwodowej (CD)3, CD4 i CD8
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po zakończeniu przydzielonej terapii mieloablacyjnej
Przeprowadzone zostanie opisowe porównanie mediany liczby limfocytów T (CD3, CD4, CD8) pomiędzy ramionami leczenia (schematy mieloablacyjne pojedyncze i tandemowe).
Do 6 miesięcy po zakończeniu przydzielonej terapii mieloablacyjnej
Odsetek pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wykrytym w szpiku kostnym i krwi obwodowej za pomocą techniki RT-PCR
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zostanie obliczony ogółem i według ramienia leczenia.
Linia bazowa
Punkty EFS nielosowo przypisane do pojedynczego CEM (12-18 miesięcy, Stg. 4, guz bez amplifikacji MYCN/niekorzystna lub nieokreślona histopatologia/zawartość diploidalnego DNA i liczba pacjentów >547 dni, Stg.3, guz bez amplifikacji MYCN ORAZ niekorzystna lub nieokreślona histopatologia) .
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wykreślone zostaną krzywe Kaplana-Meiera EFS, a odsetek osób odpowiadających na terapię indukcyjną zostanie zestawiony w tabeli.
Do 3 lat
OS u pacjentów w wieku 12-18 miesięcy, stadium 4, guz bez amplifikacji MYCN/niekorzystna histopatologia/zawartość diploidalnego DNA/nieokreślona histologia/ploidalność i pacjenci > 547 dni, stadium 3, guz bez amplifikacji MYCN ORAZ niekorzystna histopatologia/nieokreślona histologia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Wykreślone zostaną krzywe Kaplana-Meiera dotyczące OS, a odsetek osób odpowiadających na terapię indukcyjną zostanie zestawiony w tabeli.
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Julie R Park, Children's Oncology Group

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

5 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

27 lutego 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 grudnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANBL0532 (INNY: CTEP)
  • U10CA180886 (Grant/umowa NIH USA)
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2009-01065 (REJESTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • CDR0000576571
  • 08-524
  • COG-ANBL0532

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nawracający neuroblastoma

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj