Randomizowane, kontrolowane placebo badanie zespołu Tourette'a.

Badanie to składa się z trzech faz: fazy przesiewowej/wymywania, fazy podwójnie ślepej próby i fazy zmniejszania.

FAZA BADAŃ PRZESIEWOWYCH/WYPŁUKANIA: Twój lekarz prowadzący badanie lub jego personel omówią z Tobą wszelkie leki, które obecnie przyjmujesz i mogą zalecić, jeśli to konieczne, zaprzestanie przyjmowania niektórych leków. Lekarz prowadzący badanie lub jego personel wyjaśnią, jak długo należy przerwać przyjmowanie każdego leku, zanim będzie można rozpocząć badanie. W zależności od rodzaju przyjmowanych leków, wizyta przesiewowa/wymywanie (wizyta 1 badania) może wymagać dwóch wizyt. Faza przesiewowa/wymywania może trwać do 90 dni. Jeśli wyrazisz zgodę na udział, lekarz prowadzący badanie lub jego personel przeprowadzą testy, aby sprawdzić, czy kwalifikujesz się do tego badania. Podczas wizyty przesiewowej/wymywania zostaniesz poddany przeglądowi historii medycznej i psychiatrycznej (w tym przyjmowanych leków w leczeniu zespołu Tourette'a) oraz badaniu fizykalnemu (w tym pomiarowi ciśnienia krwi w pozycji siedzącej, tętna, temperatury, masy ciała i wzrostu). Zostanie pobrana próbka krwi (około 2-3 łyżeczki) i przebadana w celu wykluczenia jakichkolwiek nieprawidłowości. Zostaniesz poproszona o oddanie próbki moczu, która zostanie zbadana na obecność narkotyków, a jeśli jesteś kobietą zdolną do posiadania dziecka, o upewnienie się, że nie jesteś w ciąży w momencie rozpoczęcia badania. Test ciążowy musi dać wynik negatywny, abyś mogła kontynuować badanie. Ponadto możesz obecnie nie karmić piersią, aby kontynuować udział w badaniu. Zostaniesz poddany ocenie lekarskiej i psychiatrycznej. Zostaniesz poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytania przy użyciu skal, w tym jednej, która mierzy nasilenie objawów zespołu Tourette'a i jednej, która mierzy twoje objawy, jeśli występują, zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (A-D/HD).

FAZA miareczkowania/konserwacji: Jeśli nadal kwalifikujesz się do badania po dokonaniu oceny testów Wizyty 1 przez lekarza prowadzącego badanie lub jego personel i zakończyłeś fazę wypłukiwania, powrócisz do gabinetu swojego lekarza prowadzącego badanie na Wizytę 2. Długość czas między Wizytą 1 a Wizytą 2 będzie zależał od rodzaju przyjmowanych leków (i może być konieczne przerwanie leczenia przed przystąpieniem do tego badania). Podczas wizyty 2 zmierzysz ciśnienie krwi, puls i wagę. Zostaniesz poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytania dotyczące tych samych dwóch skal, które wypełniłeś podczas Wizyty 1. Zostaniesz poproszony o zwrot wszystkich butelek z lekami (nawet pustych, częściowo zużytych lub nieużywanych) na każdą wizytę studyjną. Możliwość sprawdzenia zgodności badanego leku jest dla nas bardzo ważna.

Zostaniesz zapytany o to, jak się czujesz i czy zacząłeś przyjmować nowe leki lub czy od ostatniej wizyty zmieniły się inne leki, które bierzesz.

Jeśli nadal spełniasz wymagania kwalifikacyjne do udziału w badaniu, zostaniesz do niego włączony. Zostaniesz przypadkowo przydzielony do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Pacjent może otrzymać topiramat lub placebo (substancja nieaktywna). Dzięki temu ocena badanego leku jest znacznie bardziej sprawiedliwa. Szanse na otrzymanie badanego leku w porównaniu z placebo wynoszą 1 do 1 lub są równe (50% szans na otrzymanie topiramatu i 50% szans na otrzymanie placebo).

Badanie potrwa około 10 tygodni. Rozpoczniesz badanie od przyjęcia 1 tabletki badanego leku (topiramat 25 mg lub placebo) wieczorem. To będzie dzień 1 badania. Po tygodniu tej fazy badania dawka badanego leku zostanie zwiększona do 2 tabletek (topiramat 50 mg lub placebo), jedna tabletka rano i jedna wieczorem. Twoja dawka badanego leku może być nadal zwiększana, dopóki nie osiągniesz poziomu dawki, który lekarz prowadzący badanie uzna za odpowiedni dla ciebie, lub jeśli przyjmujesz maksymalną dawkę 200 mg badanego leku na dzień (topiramat lub placebo). Twój lekarz prowadzący badanie może w razie potrzeby dostosować dawkę badanego leku. Badany lek będzie dostarczany w tabletkach 25 mg topiramatu lub placebo. Leki dostarczane są w butelkach zabezpieczonych przed dostępem dzieci. Wszystkie butelki powinny być zwracane (niezależnie od tego, czy są niepełne, puste czy pełne) podczas każdej wizyty. Ważne jest, aby postępować zgodnie z instrukcjami lekarza prowadzącego badanie lub jego personelu dotyczącymi czasu i sposobu przyjmowania badanego leku. Oczekuje się, że ponownie odwiedzisz swojego lekarza prowadzącego badanie lub jego personel w dniu 28 (wizyta 3), dniu 56 (wizyta 4) i dniu 70 (wizyta 5) po rozpoczęciu leczenia. Podczas wizyty 5 (dzień 70) otrzymasz instrukcje dotyczące stopniowego zmniejszania dawki badanego leku przez następny tydzień.

Podczas każdej wizyty będzie mierzone ciśnienie krwi, puls, temperatura i waga. Zostaniesz zapytany, jak się czujesz i czy zacząłeś przyjmować nowe leki lub czy nastąpiły zmiany w innych przyjmowanych lekach. Podczas Wizyt 3 i 5 zostaniesz ponownie poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytania dotyczące wszystkich skal, które wypełniłeś podczas Wizyty 2. Podczas Wizyt 3, 4 i 5 lekarz prowadzący badanie lub jego personel wypełnią skalę, która ocenia ciężkość Twojego stanu . Podczas wizyt 3 i 5 lekarz prowadzący badanie lub jego personel wypełnią jedną skalę, która ocenia nasilenie objawów zespołu Tourette'a. Na Wizycie 3, 4 i 5 ponownie wykonasz test ciążowy z moczu, jeśli jesteś kobietą zdolną do urodzenia dziecka. Test musi być negatywny, aby kontynuować badanie. Zostaniesz ponownie pobrana krew (około jednej łyżeczki) podczas Wizyty 3 i 5, aby upewnić się, że Twoja wątroba działa prawidłowo i że Twoje elektrolity (pomiary chemiczne krwi) również mieszczą się w normie. Podczas wizyty 5 zostaniesz poddany kolejnemu badaniu fizykalnemu.

Jedna z osób pracujących nad tym badaniem będzie dzwonić do Ciebie co tydzień między wizytami 2 i 3 (dni 7, 14 i 21 dnia badania) oraz wizytami 3 i 4 (dni 35 i 42 badania). Podczas tych rozmów telefonicznych zostaniesz zapytany, jak się czujesz, czy nastąpiły jakiekolwiek zmiany w przyjmowanych lekach i jak sobie radzisz z badanym lekiem.

FAZA ZMNIEJSZENIA: Odwiedzisz ponownie lekarza prowadzącego badanie lub jego personel w dniu 77 (wizyta 6) po całkowitym zaprzestaniu przyjmowania badanego leku. Należy zachować wszystkie opakowania leków oraz wszelkie niewykorzystane leki i przynosić je z powrotem lekarzowi prowadzącemu badanie lub jego personelowi podczas każdej wizyty. Podczas tej wizyty zostanie Ci zmierzone ciśnienie krwi i puls oraz zmierzona waga. Zostaniesz ponownie poproszony o udzielenie odpowiedzi na pytania w skali, która mierzy nasilenie objawów zespołu Tourette'a. Jeśli jesteś kobietą zdolną do urodzenia dziecka, zostanie wykonany test ciążowy z moczu. Zostaniesz zapytany, jak się czujesz i czy zacząłeś przyjmować nowe leki lub czy nastąpiły zmiany w innych przyjmowanych lekach.

Joseph Jankovic, Joohi Jimenez-Shahed i Lawrence Brown J. Neurol. Neurochirurg. Psychiatry opublikowano w Internecie 1 września 2009 r.; doi:10.1136/jnnp.2009.185348