Kwas zoledronowy (ZOMETA) z cyklofosfamidem w leczeniu nerwiaka niedojrzałego i zajęcia kości korowej

Kryteria przyjęcia:

• Młodszy lub równy 30 lat w momencie zapisania się na studia.
• Rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego poprzez weryfikację histologiczną nerwiaka niedojrzałego i/lub wykrycie komórek nowotworowych w szpiku kostnym ze zwiększonym stężeniem katecholamin w moczu.
• Nerwiak niedojrzały wysokiego ryzyka z co najmniej JEDNYM z poniższych: 1. Choroba nawracająca/postępująca. 2. Choroba oporna na leczenie (tj. mniej niż częściowa odpowiedź na leczenie pierwszego rzutu). Do zakwalifikowania do badania nie jest wymagana biopsja. 3. Utrzymująca się choroba po przynajmniej częściowej odpowiedzi na leczenie pierwszego rzutu (tj. pacjent miał przynajmniej częściową odpowiedź na leczenie pierwszego rzutu, ale nadal ma chorobę resztkową w badaniu MIBG, CT/MRI lub szpiku kostnego). Pacjenci z tej kategorii WYMAGAJĄ wykonania biopsji co najmniej jednego miejsca resztkowego wykazującego żywego nerwiaka niedojrzałego.
• Choroba kości wykazana przez wychwyt na skanie MIBG. Jeśli wiadomo, że guz pacjenta nie jest chętny do MIBG, wówczas pacjent musi mieć dowody na obecność nowych zmian lub progresję wcześniejszych zmian na scyntygrafii kości lub zwykłym zdjęciu rentgenowskim.
• Status wydajności Karnofsky'ego lub Lansky'ego większy lub równy 50%. Pacjenci, którzy nie są w stanie chodzić z powodu porażenia lub bólu guza, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności.
• Oczekiwana długość życia powyżej 2 miesięcy.
• W pełni wyleczony z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii przed przystąpieniem do tego badania. 1. Nie może być otrzymany w ciągu 3 tygodni od rozpoczęcia tego badania (4 tygodnie w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika). 2. Pacjenci nie mogą być poddawani radioterapii przez co najmniej cztery tygodnie przed włączeniem do badania w miejscu jakiejkolwiek zmiany, z której pobrano biopsję w celu udokumentowania zakwalifikowania do udziału w badaniu. Wymagane jest co najmniej sześć tygodni po wcześniejszej radioterapii w dużym polu (tj. TBI, terapia czaszkowo-rdzeniowa, cały brzuch, całe płuco lub ponad 50% szpiku kostnego). 3. Pacjenci nie mogli mieć autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w ciągu 3 miesięcy od włączenia do tego badania. Wyklucza się stan pacjentów po allogenicznym przeszczepieniu komórek macierzystych. 4. Od uprzedniego podania dawek terapeutycznych MIBG wymagane jest minimum sześć tygodni. 5. Nie może otrzymać czynników potwierdzających liczbę lub funkcję płytek krwi lub białych krwinek w ciągu 7 dni od rozpoczęcia badania. 6 Nie może być leczony bisfosfonianami.
• Nie może otrzymywać żadnych innych leków przeciwnowotworowych ani radioterapii w momencie rozpoczęcia badania lub w trakcie badania.
• Wymagania dotyczące funkcji narządów Odpowiednia czynność szpiku kostnego: a. ANC większa lub równa 750 b. Liczba płytek krwi większa lub równa 50 000, niezależna od transfuzji (zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez jeden tydzień). UWAGA: kryteria hematologiczne muszą być spełnione przez wszystkich pacjentów, niezależnie od zajęcia szpiku przez nerwiaka niedojrzałego. Odpowiednia czynność nerek Szybkość filtracji kłębuszkowej większa lub równa 70 ml/min/1,73 m2 LUB b. Norma kreatyniny w surowicy dostosowana do wieku Odpowiednia czynność wątroby a. Bilirubina całkowita mniejsza lub równa 1,5 x normy dla wieku oraz b. SGPT (ALT) i SGOT (AST) mniej niż 5 x normalne dla wieku.
• Zjonizowany wapń w surowicy większy lub równy 1,0 mmol/l (pacjenci mogą przyjmować suplementy wapnia, jeśli stężenie wapnia w surowicy jest stabilne)
• Analiza moczu z hemem mniejszym lub równym 1+.
• Funkcje rozrodcze: ujemny wynik beta-HCG w surowicy u kobiet i stosowanie skutecznej antykoncepcji u kobiet i mężczyzn w wieku rozrodczym.

Kryteria wyłączenia:

• Stan po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych.
• Otrzymał wcześniejszą terapię bisfosfonianami.
• Przyjmowanie innych agentów śledczych.
• Mieć niekontrolowaną infekcję.
• Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania.
• Ciąża lub karmienie piersią.