Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, dowód mechanizmu, wstępną skuteczność i ogólnoustrojową ekspozycję u pacjentów z potwierdzoną diagnozą DDEB lub RDEB z co najmniej jedną mutacją patogenną w eksonie 73 w gen COL7A1

19 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Phoenicis Therapeutics

Pierwsze u ludzi, podwójnie ślepe, randomizowane, wewnątrzosobnicze, kontrolowane placebo, wielodawkowe badanie QR-313 oceniające bezpieczeństwo, dowód mechanizmu, wstępną skuteczność i ogólnoustrojową ekspozycję u osób z DDEB lub RDEB z powodu mutacji (mutacji) w Ekson 73 genu COL7A1

Podwójnie ślepe, randomizowane, wewnątrzosobnicze, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie z zastosowaniem wielu dawek, oceniające bezpieczeństwo, dowód mechanizmu, wstępną skuteczność i ekspozycję ogólnoustrojową u osób z potwierdzoną diagnozą DDEB lub RDEB z jedną lub większą liczbą patogennych mutacji w eksonie 73 w gen COL7A1.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie kliniczne oceni bezpieczeństwo i tolerancję, dowód mechanizmu, ekspozycję ogólnoustrojową i wstępną skuteczność po miejscowym zastosowaniu QR-313 u pacjentów z potwierdzonym DDEB lub RDEB z jedną lub więcej patogennymi mutacjami w eksonie 73 genu COL7A1.

Zostaną wybrane i losowo wybrane do dwóch docelowych obszarów rany (TWA). Każdy TWA będzie leczony IMP przez 8 tygodni, albo QR-313 albo pasujące placebo. Wszyscy pacjenci będą nadal obserwowani przez 8 tygodni po ostatniej dawce.

Pacjenci będą monitorowani podczas wizyt domowych i wizyt w terenie. System obrazowania będzie używany do oceny docelowej rany podczas wszystkich wizyt w domu iw ośrodku badawczym.

QR-313 to 21-nukleotydowy antysensowny oligonukleotyd (AON) zaprojektowany do hybrydyzacji ze specyficzną sekwencją pre-messengerRNA COL7A1 (pre-mRNA).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine, LPCH
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Journey Clinic, Center for Pediatric Blood and Marrow Transplantation
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 15005
        • Cincinnati Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 4 lat w momencie badania przesiewowego z kliniczną diagnozą DDEB lub RDEB i co najmniej jedną patogenną mutacją w eksonie 73 genu COL7A1.

  2. Mieć co najmniej jedną TWA, tj. obszar skóry o wymiarach 7 x 7 cm, który nie wykazuje oznak miejscowej infekcji i zawiera docelową ranę, która jest nowa lub wykazuje dynamiczne gojenie się rany i spełnia następujące dodatkowe kryteria:

    1. pole powierzchni docelowej rany w zakresie od 5 do 30 cm2, zlokalizowane centralnie w wybranym TWA 7 x 7 cm.
    2. odsłoniętej tkanki podskórnej, aby umożliwić wchłanianie IMP.
    3. brak podejrzenia obecnego raka płaskonabłonkowego (SCC) po oględzinach.

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  2. Poziom hemoglobiny podczas badania przesiewowego wymagającego transfuzji. Pacjenta można poddać ponownemu badaniu przesiewowemu, gdy stan zostanie uznany za stabilny.
  3. Stosowanie aminoglikozydów, dowolną drogą podania, z wyjątkiem kropli do oczu, 7 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą wyjściową.
  4. Nieleczony rak TWA lub rak w wywiadzie w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry.
  5. Oczekiwana długość życia krótsza niż 6 miesięcy, według oceny Badacza
  6. Obecna lub znana historia klinicznie istotnej choroby wątroby lub nerek, która w opinii badacza może mieć wpływ na bezpieczeństwo uczestnika lub udział w badaniu.
  7. Leczenie dowolnymi ogólnoustrojowymi immunomodulatorami, lekami immunosupresyjnymi lub chemioterapią cytotoksyczną w ciągu 2 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  8. Stosowanie jakiegokolwiek eksperymentalnego leku lub urządzenia w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania od wizyty początkowej, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, lub planuje uczestniczyć w innym badaniu leku lub urządzenia w okresie badania. Wymywanie 5 okresów półtrwania nie dotyczy terapii genowej i komórkowej.
  9. Znana nadwrażliwość na leczenie oligonukleotydami lub substancje pomocnicze IMP.
  10. Zaburzenie lub stan krwotoczny wymagający zastosowania antykoagulantów musi zostać potwierdzony przez APTT przez lokalne laboratorium w ciągu 48 godzin od pierwszego zabiegu.
  11. Stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych lub miejscowych w ciągu 1 miesiąca przed wizytą wyjściową (w przypadku zwężenia przełyku można zezwolić na wziewne i do oczu krople kortykosteroidów lub miejscowy roztwór budezonidu w małej dawce).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Pierwsza TWA (A)

U każdego pacjenta losowo przydziela się do dwóch docelowych obszarów rany (TWA), po jednym dla aktywnego leczenia lub placebo.

W pierwszym ramieniu; randomizacja pierwszego wybranego TWA do aktywnego leczenia lub placebo
Lek: QR-313
QR-313 będzie stosowany miejscowo raz dziennie przez 8 tygodni leczenia.
Lek: Placebo
Placebo będzie stosowane miejscowo raz dziennie przez 8 tygodni leczenia.
Inny: Drugi TWA (B)
W każdym temacie, w drugim ramieniu; przydział drugiego wybranego docelowego obszaru rany (TWA) do leczenia alternatywnego. Drugie ramię w tym samym temacie co pierwsze ramię.
Lek: QR-313
QR-313 będzie stosowany miejscowo raz dziennie przez 8 tygodni leczenia.
Lek: Placebo
Placebo będzie stosowane miejscowo raz dziennie przez 8 tygodni leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem/poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem/poważnych zdarzeń niepożądanych
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena wpływu QR-313 na wykluczenie (pominięcie) eksonu 73 z mRNA COL7A1
Ramy czasowe: po 4 tygodniach leczenia IMP
Brak egzonu 73 w mRNA COL7A1, wykryty przez kroplową cyfrową reakcję łańcuchową polimerazy (ddPCR)
po 4 tygodniach leczenia IMP

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena gojenia się ran i wytrzymałości skóry mierzona na powierzchni (cm2)
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Rozmiar rany (powierzchnia w cm2)
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena gojenia się ran i wytrzymałości skóry na podstawie subiektywnej oceny ciężkości (PSAS)
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ciężkość rany oceniana przez lekarską subiektywną ocenę ciężkości (PSAS), 3-punktową statyczną skalę Likerta, która klasyfikuje ranę jako łagodną, ​​umiarkowaną lub ciężką
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena gojenia się ran i wytrzymałości skóry na podstawie subiektywnej oceny zmian (PSAC)
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Zmiana ciężkości rany oceniana za pomocą subiektywnej oceny zmiany (PSAC) lekarza, 3-punktowej statycznej skali Likerta, która klasyfikuje ranę jako łagodną, ​​umiarkowaną lub ciężką.
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena gojenia się ran i wytrzymałość skóry mierząca początek (ponownego) tworzenia się pęcherzy w zagojonej ranie
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Początek (ponownego) powstawania pęcherzy na zagojonej ranie
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena gojenia się ran i wytrzymałości skóry na podstawie kwestionariusza dotyczącego krótkich ran (SWSQ)
Ramy czasowe: do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Stan rany oceniany za pomocą kwestionariusza SWSQ (Short Wound Specific Questionnaire) obejmującego trzy domeny: świąd, ból i stan zapalny. Świąd i ból są rejestrowane jako miara wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO). Zapalenie jest zgłaszane jako miara wyniku zgłaszanego przez obserwatora (ObsRO).
do 8 tygodni po ostatniej dawce IMP (EOS)
Ocena narażenia ogólnoustrojowego po miejscowym podaniu QR-313 na docelowy obszar rany (TWA)
Ramy czasowe: Dzień 1 oraz po 4 i 8 tygodniach leczenia oraz EOS
Poziom QR-313 w surowicy
Dzień 1 oraz po 4 i 8 tygodniach leczenia oraz EOS
Ocena wpływu QR-313 na obecność białka kolagenu typu VII i włókienek kotwiących
Ramy czasowe: po 8 tygodniach leczenia
Obecność ekspresji białka kolagenu typu VII (mikroskopia IIF)
po 8 tygodniach leczenia
Ocena wpływu QR-313 na obecność białka kolagenu typu VII i włókienek kotwiących
Ramy czasowe: po 8 tygodniach leczenia
Obecność włókien kotwiących (TEM)
po 8 tygodniach leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Phoenicis Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Operations, Phoenicis Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-313-002
  • 2017-004806-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Dystrophica, recesywna

Badania kliniczne na QR-313

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj