Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalny prospektywny rejestr obserwacyjny pacjentów z chorobą Pompego

15 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Jest to globalny, wieloośrodkowy, prospektywny, obserwacyjny rejestr pacjentów z chorobą Pompego, w tym pacjentów z chorobą Pompego o późnym początku (LOPD) i chorobą Pompego o początku dziecięcym (IOPD). Do udziału w badaniu kwalifikują się zarówno pacjenci nieleczeni, jak i osoby leczone zatwierdzoną metodą leczenia choroby Pompego.

Cele rejestru to:

  • Ocena długoterminowego bezpieczeństwa leczenia choroby Pompego poprzez gromadzenie danych opisujących częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)/poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) występujących u pacjentów z chorobą Pompego
  • Ocena długoterminowej, rzeczywistej skuteczności leczenia choroby Pompego
  • Ocena długoterminowego, rzeczywistego wpływu leczenia choroby Pompego na jakość życia (QOL) i wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO)
  • Opisanie historii naturalnej nieleczonej choroby Pompego

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badana w tym rejestrze będzie składać się z pacjentów z rozpoznaniem choroby Pompego (LOPD lub IOPD) na podstawie udokumentowanego niedoboru aktywności enzymu kwaśnej α-glukozydazy (GAA) i/lub genotypu GAA, niezależnie od czasu od rozpoznania.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie LOPD lub IOPD na podstawie udokumentowanego niedoboru aktywności enzymatycznej GAA i/lub genotypowania GAA

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują terapię eksperymentalną z powodu choroby Pompego w ramach badania klinicznego, programu współczucia lub programu rozszerzonego dostępu (EAP)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci leczeni cypaglukozydazą alfa/miglustatem
Biologiczny: Cipaglukozydaza alfa
Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT) w infuzji dożylnej
Inne nazwy:
  • ATB200, Pombiliti
Lek: Miglustat
Uczestnicy otrzymali ATB200 podawany jednocześnie z AT2221 (Miglustat)
Inne nazwy:
  • AT2221, Opfolda
Inni pacjenci leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT).
Biologiczny: Alglukozydaza alfa lub awalglukozydaza alfa
Pacjenci przepisali inną dostępną na rynku ERT po uzyskaniu zgody lokalnych organów regulacyjnych
Inne nazwy:
  • Myozyme, Lumizyme, Nexviazyme, Nexviadyme
Pacjenci nieleczeni (ci, którzy obecnie nie otrzymują żadnego leczenia z powodu choroby Pompego)
Inny: Nieleczony
Pacjenci, którzy obecnie nie otrzymują żadnego leczenia z powodu choroby Pompego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa leczenia choroby Pompego
Ramy czasowe: 5 lat
Gromadzenie danych opisujących częstość występowania AE/SAE występujących u pacjentów z chorobą Pompego
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

20 grudnia 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

20 grudnia 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • POM-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Pompego

Badania kliniczne na Cipaglukozydaza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj