Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie indukcji tolerancji immunologicznej

24 marca 2022 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Eksploracyjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u pacjentów z chorobą Pompego, którzy otrzymywali wcześniej Myozyme

Eksploracyjne, otwarte badanie uczestników z chorobą Pompego, którzy wcześniej otrzymywali leczenie preparatem Myozyme® (alglukozydaza alfa), mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i korzyści klinicznych 2 schematów indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) w połączeniu z preparatem Myozyme®. Kwalifikujący się uczestnicy, którzy następnie otrzymywali terapię Myozyme®, zostali włączeni do badania i obserwowani przez co najmniej 18 miesięcy w trakcie badania (6-miesięczny moduł leczenia ITI i 12-miesięczny moduł kontrolny dotyczący samego Myozyme®). Kwalifikujący się uczestnicy byli obserwowani przez co najmniej 18 miesięcy na leczeniu lub, jeśli uczestnik był

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Haifa, Izrael
  • Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik (i/lub opiekun prawny uczestnika, jeśli uczestnik miał mniej niż 18 lat) wyraził pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  • U uczestników potwierdzono rozpoznanie choroby Pompego, zdefiniowanej jako udokumentowany niedobór enzymu kwaśnej α-glukozydazy (GAA) z dowolnego źródła tkankowego lub 2 mutacje genu GAA.
  • Uczestnik (i/lub opiekun prawny) miał możliwość przestrzegania protokołu klinicznego.
  • Jeśli uczestnik był CRIM-dodatni, otrzymywał infuzje Myozyme® przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy (20 mg/kg qow).
  • Jeśli uczestnik był CRIM-ujemny, otrzymał co najmniej 1 infuzję Myozyme® przed włączeniem do badania.
  • Tylko schemat A: uczestnicy wykazują spadek kliniczny; Uczestnik miał utrzymujące się wysokie miana przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej kwaśnej α-glukozydazie (anty-rhGAA) i/lub uzyskał pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał, które hamują aktywność enzymatyczną i/lub wychwyt Myozyme®;
  • Tylko schemat B: Uczestnik był CRIM-ujemny ORAZ Uczestnik nie wykazywał pogorszenia stanu klinicznego; LUB wszystkie z poniższych: Uczestnik był CRIM-ujemny ORAZ Uczestnik wykazywał pogorszenie stanu klinicznego ORAZ Uczestnik nie wykazywał wysokiego miana przeciwciał anty-rhGAA i nie miał pozytywnego wyniku testu na przeciwciała, które hamują aktywność enzymatyczną i/lub wychwyt Myozyme®.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał stan kliniczny niezwiązany z chorobą Pompego, który zakłócałby oceny programu.
  • Uczestnik był zagrożony reaktywacją lub był nosicielem wirusowego zapalenia wątroby typu B lub typu C.
  • Uczestnik był narażony na ryzyko reaktywacji lub miał pozytywny wynik badań serologicznych sugerujący aktywną infekcję wirusem cytomegalii, wirusem opryszczki pospolitej, wirusem JC, wirusem parwowirozy lub wirusem Epsteina-Barra.
  • Uczestnik był zagrożony reaktywacją gruźlicy lub miał regularny kontakt z osobami aktywnie leczonymi z powodu gruźlicy.
  • Uczestnik miał niski poziom albuminy w surowicy.
  • Uczestnik miał poważną wadę wrodzoną.
  • Uczestnik stosował jakikolwiek badany produkt (inny niż alglukozydaza alfa) w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Uczestnik był w ciąży lub karmił piersią.
  • Uczestnik miał lub był zobowiązany do szczepienia żywymi szczepionkami w ciągu jednego miesiąca przed rejestracją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat A: Alglukozydaza alfa i cyklofosfamid
Uczestnicy wykazujący spadek kliniczny od rozpoczęcia leczenia alglukozydazą alfa (Myozyme®) i posiadający przeciwciała hamujące i/lub utrzymujące się wysokie miano przeciwciał rekombinowanej ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy (rhGAA) (zdefiniowane jako co najmniej 2 miana większe lub równe [>=] 25 600 uzyskanych w odstępie co najmniej 1 miesiąca), niezależnie od ich statusu CRIM, przydzielono do schematu A. W schemacie A uczestnicy otrzymywali alglukozydazę alfa (Myozyme®) we wlewie dożylnym (IV) w dawce 20 miligramów na kilogram (mg/kg) co drugi tygodnia (qow) przez co najmniej 18 miesięcy lub do ukończenia przez uczestnika 2 lat (jeśli uczestnik miał mniej niż [
Biologiczny: Myozyme® (alglukozydaza alfa)
Myozyme®: infuzja IV 20 mg/kg qow; Cyklofosfamid: 250 mg/m^2 IV co 4 tygodnie po wlewie Myozyme przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Myozym®
Biologiczny: Myozyme® (alglukozydaza alfa)
Myozyme®: infuzja IV 20 mg/kg qow; Rytuksymab: 375 mg/m^2 dożylnie raz w tygodniu, począwszy od dnia po infuzji Myozyme przez 4 tygodnie (opcjonalnie dodatkowy 2. cykl może być podany według uznania badacza); Metotreksat: 15 mg/m2 podskórnie raz w dniu po wlewie Myozyme przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Myozym®
Eksperymentalny: Schemat B: Alglukozydaza alfa, Rytuksymab i Metotreksat
Uczestnicy z ujemnym wynikiem badania CRIM zostali przydzieleni do schematu B, jeśli albo (1) wykazywali spadek stanu klinicznego od rozpoczęcia leczenia alglukozydazą alfa (Myozyme®) i nie mieli przeciwciał hamujących i/lub utrzymującego się miana przeciwciał rhGAA (zdefiniowanego jako co najmniej 2 miana >= 25 600 uzyskanych w odstępie co najmniej 1 miesiąca) lub (2) nie wykazywały pogorszenia stanu klinicznego od rozpoczęcia leczenia alglukozydazą alfa (Myozyme®), niezależnie od statusu przeciwciał anty-rhGAA lub przeciwciał hamujących. Uczestnicy schematu B ze statusem CRIM-ujemnym otrzymywali alglukozydazę alfa (Myozyme®) we wlewie dożylnym w dawce 20 mg/kg co drugi dzień przez co najmniej 18 miesięcy lub do ukończenia przez uczestnika wieku 2 lat (jeśli uczestnik był
Biologiczny: Myozyme® (alglukozydaza alfa)
Myozyme®: infuzja IV 20 mg/kg qow; Cyklofosfamid: 250 mg/m^2 IV co 4 tygodnie po wlewie Myozyme przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Myozym®
Biologiczny: Myozyme® (alglukozydaza alfa)
Myozyme®: infuzja IV 20 mg/kg qow; Rytuksymab: 375 mg/m^2 dożylnie raz w tygodniu, począwszy od dnia po infuzji Myozyme przez 4 tygodnie (opcjonalnie dodatkowy 2. cykl może być podany według uznania badacza); Metotreksat: 15 mg/m2 podskórnie raz w dniu po wlewie Myozyme przez 6 miesięcy.
Inne nazwy:
  • Myozym®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdy niepożądany efekt fizyczny, psychiczny lub behawioralny doświadczany przez uczestnika podczas jego/jej udziału w badaniu naukowym, w związku ze stosowaniem leku lub leku biologicznego, niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem, czy nie. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły lub nasiliły się w okresie leczenia (czas od rozpoczęcia podawania badanego produktu leczniczego [IMP] do 18 miesięcy). Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to każde zdarzenie niepożądane, które spowodowało którykolwiek z następujących skutków: zgon, zagrożenie życia, konieczność lub przedłużona hospitalizacja w szpitalu, trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia; lub ważne zdarzenia medyczne, które mogą zagrozić pacjentowi lub uczestnikowi i mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków; i/lub nowe inwazyjne zastosowanie respiratora.
Od linii podstawowej do 18 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazie kwasowej (anty-rhGAA) immunoglobulinie G (IgG) w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Miesiąc 18
Liczba uczestników z przeciwciałem hamującym rekombinowaną ludzką alfa-glukozydazę kwasową (rhGAA) w 18. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Uczestnicy z dodatnim przeciwciałem anty-rhGAA IgG mieli zostać poddani ocenie pod kątem obecności przeciwciał hamujących (hamowanie aktywności enzymu i hamowanie wychwytu enzymu). Test immunoenzymatyczny (ELISA) zastosowano do pomiaru hamowania aktywności enzymatycznej rhGAA in vitro, a test oparty na komórkach zastosowano do pomiaru hamowania wychwytu rhGAA w normalnych komórkach fibroblastów za pomocą cytometrii przepływowej.
Miesiąc 18
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do śmierci lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 18 miesięcy)
OS zdefiniowano jako przedział czasu od daty pierwszego podania IMP do daty zgonu z dowolnej przyczyny.
Od randomizacji do śmierci lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 18 miesięcy)
Liczba uczestników korzystających z respiratora
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Masa lewej komory (LVM) Z-Score i wskaźnik LVM
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
LVM Z-score i LVM index oceniano za pomocą echokardiogramów (ECHO). LVM Z-Score jest wskaźnikiem stopnia odchyleń standardowych od średniej w rozkładzie normalnym. Normalny zakres LVM Z-Score wynosi od -2 do 2. Wartości 2 wskazują na nieprawidłowe LVM Z-Score. Wartości mniejsze niż 0 (wartości ujemne) wskazują na mniejszą LVM niż średnia, a wartości większe niż 0 wskazują na większą LVM niż średnia. Wskaźnik LVM to wartość wskaźnika uzyskana przez normalizację LVM względem powierzchni ciała. Wskaźnik LVM dostarcza dowodów na kardiomiopatię. Wartości wskaźnika LVM =65 g/m^2 uznano za nieprawidłowe.
Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Niepełnosprawność motoryki dużej oceniana na podstawie wyniku pomiaru funkcji motoryki dużej – 88 (GMFM-88)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
GMFM-88 to 88-itemowa miara do wykrywania funkcji dużej motoryki. Składa się z 5 kategorii: leżąca i tocząca się; posiedzenie; czołganie się i klęczenie; na stojąco; oraz chodzenie, bieganie i skakanie. Każda pozycja jest oceniana na 4-punktowej skali Likerta (0 = nie może zrobić; 1 = inicjuje [
Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Stan rozwoju motorycznego oceniany na podstawie skali Alberta Infantile Motor Scale (AIMS).
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
AIMS to 58-elementowa wiarygodna i ważna miara rozwoju motorycznego niemowląt zagrożonych opóźnieniem motorycznym. Ocenia ruch niemowlęcia w 4 pozycjach (podskale): na brzuchu (pełzanie powrotne); w pozycji leżącej (przesuwanie rąk do stóp); siedzenie (siedzenie z podłokietnikami); i stojąc (ciągnie do stania). Dla każdej podskali pozycje są oceniane jako „zaobserwowane” lub „nieobserwowane”. Pozycje w obserwowanym zakresie tworzą okno motoryczne. Podczas oceniania, wyniki podskali są obliczane poprzez przyznanie dziecku kredytu (1 punkt) za zaobserwowane pozycje w oknie motorycznym, oprócz przyznania kredytu (1 punkt) za wszystkie mniej dojrzałe pozycje przed oknem motorycznym. Całkowity wynik AIMS jest obliczany przez zsumowanie wyników dla 58 pozycji i mieści się w zakresie od 0-58, przy czym niższy wynik wskazuje na mniej dojrzały rozwój motoryczny, a wyższy wynik wskazuje na bardziej dojrzały rozwój motoryczny.
Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Indeks niepełnosprawności oceniany na podstawie wyniku Pompe Pediatric Evaluation of Disability Inventory (Pompe PEDI)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 18 miesięcy
Pompe PEDI to specyficzna dla choroby wersja PEDI, która ocenia zdolności funkcjonalne i wydajność u dzieci z chorobą Pompego od 2 miesięcy do okresu dojrzewania. Składa się ze wszystkich elementów oryginalnego PEDI (197 elementów umiejętności funkcjonalnych w 3 domenach: samoopieka; mobilność; i funkcja społeczna) oraz dodatkowe elementy w obszarach umiejętności funkcjonalnych, mobilności i samoopieki, aby odzwierciedlić umiejętności funkcjonalne istotne klinicznie. Każda domena składa się z 2 subdomen: wydajność umiejętności funkcjonalnych i skala pomocy opiekuna. Dla tych dodatkowych pozycji opracowano punktację opartą na normach, a algorytmy punktacji dla PEDI zostały dostosowane w celu odzwierciedlenia dodatkowych danych normatywnych zebranych dla Pompe PEDI. Całkowity zakres punktacji dla każdej domeny (średnia z subdomen) i subdomen waha się od 0-100, wyższy wynik wskazuje na większe możliwości.
Od linii podstawowej do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MSC12817
  • AGLU03707 (Inny identyfikator: Genzyme Corporation)
  • 2015-000583-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II)

Badania kliniczne na Myozyme® (alglukozydaza alfa)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj