Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4-aminopirydyna w ataksji epizodycznej typu 2 (4AP in EA2)

12 listopada 2020 zaktualizowane przez: University of California, Los Angeles

Badanie fazy 2 4-aminopirydyny w leczeniu epizodycznej ataksji typu 2

Ataksja epizodyczna typu 2 (EA2) to rzadkie rodzinne schorzenie neurologiczne charakteryzujące się wyniszczającymi epizodami zawrotów głowy i braku równowagi. Od nieoczekiwanego odkrycia dramatycznej odpowiedzi EA2 na acetazolamid, acetazolamid był lekiem pierwszego rzutu w przypadku EA2. Jednak dla tych pacjentów, którzy nie reagują na acetazolamid lub nie tolerują go, nie ma alternatywnego leczenia. Celem tego randomizowanego badania jest sprawdzenie, czy 4-aminopirydyna może zmniejszać epizody ataksji w EA2 jako alternatywa dla acetazolamidu. Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu ustalenie, czy 4-aminopirydyna (4AP) może zmniejszyć ataki ataksji u pacjentów z epizodyczną ataksją typu 2 (EA2), rzadką, ale często wyniszczającą chorobą. Ataksja epizodyczna (EA) to grupa dziedzicznych zaburzeń charakteryzujących się nawracającymi, dyskretnymi epizodami zawrotów głowy i ataksji, zmiennymi powiązanymi z postępującą ataksją. EA2, najczęstszy i najlepiej scharakteryzowany ze wszystkich zespołów EA, jest spowodowany mutacjami heterozygotycznymi w CACNA1A, który koduje główną podjednostkę neuronalnego kanału wapniowego bramkowanego napięciem, Cav2.1.

Chociaż dane obserwacyjne sugerują ustępowanie objawów po zastosowaniu acetazolamidu u wielu pacjentów z EA2, badacze stwierdzili w naszych bazach danych pacjentów, że co najmniej jedna trzecia pacjentów z EA2 nadal cierpi na wyniszczające ataki ataksji, albo z powodu niepełnej kontroli podczas przyjmowania acetazolamidu, albo z powodu nietolerancji lub nadwrażliwości na acetazolamid. Dla tych pacjentów nie ma alternatywnej interwencji. Stwierdzono, że 4-aminopirydyna (4AP) jest pomocna u kilku pacjentów z EA2. Ostatnio dalfamprydyna, preparat 4AP o przedłużonym uwalnianiu (AMPYRA) firmy Acorda Therapeutics, uzyskała aprobatę FDA w celu poprawy chodu w stwardnieniu rozsianym.

Badacze planują rekrutację 20 osób z genetycznie zdefiniowanym EA2, którzy cierpią na częste epizody ataksji (co najmniej 3 epizody w miesiącu), aby przeprowadzić randomizowaną próbę 4AP w celu zbadania jego skuteczności i tolerancji w EA2. Osoby badane zostaną zrekrutowane na UCLA i University of Rochester do udziału w randomizowanym, podwójnie ślepym, podwójnie krzyżowym badaniu 4AP. Każdy okres leczenia trwa 2 miesiące z 1-tygodniowym okresem wypłukiwania pomiędzy każdym okresem leczenia . Uczestniczący uczestnicy zostaną poddani standardowej historii i badaniu fizykalnemu w momencie rejestracji. Uczestnicy będą codziennie rejestrować swoje ataki ataksji za pomocą interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej (IVR) i co miesiąc będą przeprowadzać wywiady pod kątem zdarzeń i skutków ubocznych/toksyczności. Wizyty studyjne będą odbywać się na początku i na końcu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci zostaną włączeni, jeśli:

  • Potwierdzono genetycznie, że EA2 ma mutacje w CACNA1A
  • Mają ≥ 18 lat
  • Nie biorą acetazolamidu (z powodu nietolerancji, słabej odpowiedzi lub alergii)
  • Są w stanie prowadzić dzienny dziennik epizodów ataksji i codziennie raportować za pomocą interaktywnego systemu nagrywania głosu (IVR) przez cały okres badania
  • Doświadczenia ≥ 3 epizodów ataksji na miesiąc podczas dwumiesięcznego okresu przesiewowego, aby zakwalifikować się do randomizacji

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli:

  • Mieć drgawki lub historię napadów padaczkowych
  • Mieć krewnych pierwszego stopnia z EA2 i napadami padaczkowymi
  • Choroby nerek z zaburzeniami czynności (klirens kreatyniny CrCl≤50 ml/min)
  • są w ciąży lub karmią piersią (kobiety w wieku rozrodczym będą badane pod kątem ciąży i muszą stosować antykoncepcję)
  • Nie są w stanie spełnić wymogu studiowania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Studiuj lek
4-aminopirydyna 10 mg dwa razy dziennie przez 8 tygodni
Lek: 4-aminopirydyna
Eksperymentalny: Placebo
placebo dwa razy dziennie przez 8 tygodni
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
częstość epizodów ataksji
Ramy czasowe: 11 miesięcy
Uczestnicy badania mają częste epizody ataksji na początku badania. Uczestnicy będą codziennie dokumentować, czy zdarzenia ataksji wystąpiły podczas 2-miesięcznego okresu przesiewowego i 9-miesięcznego okresu badania, dzwoniąc pod bezpłatny numer i uczestnicząc w systemie Interactive Voice Response (IVR).
11 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wpływ na codzienne czynności
Ramy czasowe: 11 miesięcy

Uczestnicy będą używać IVR do rejestrowania wpływu (w skali od 0 do 3) ewentualnych zdarzeń związanych z ataksją na ich codzienne czynności:

  • (0) Brak wpływu
  • (1) Łagodny
  • (2) Umiarkowane
  • (3) Ciężkie
11 miesięcy
czas trwania epizodów ataksji
Ramy czasowe: 11 miesięcy
Uczestnicy badania będą codziennie korzystać z usługi IVR w celu rejestrowania w godzinach czasu trwania ewentualnych ataksji.
11 miesięcy
nasilenia epizodów ataksji
Ramy czasowe: 11 miesięcy

Uczestnicy badania będą codziennie korzystać z systemu IVR w celu rejestrowania stopnia nasilenia ataksji, jeśli wystąpią, w skali od 1 do 9:

(1) łagodny (9) bardzo ciężki
11 miesięcy
zadowolenie z leczenia
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Uczestnik badania odpowie telefonicznie na 11-punktowy kwestionariusz satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM wersja 2) na koniec każdego z czterech okresów leczenia.
9 miesięcy
Toksyczność
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Z uczestnikiem badania zostanie przeprowadzony telefoniczny wywiad dotyczący toksyczności przy użyciu [Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 4.0] w dwóch różnych punktach czasowych (4 tygodnie, 8 tygodni) każdego 8-tygodniowego okresu leczenia. Spektrum i nasilenie toksyczności oraz rozpowszechnienie wśród uczestników badania zostaną udokumentowane.
9 miesięcy
Skutki uboczne
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Uczestnik badania będzie rejestrował działania niepożądane w miarę ich pojawiania się (zgłaszanie napadów lub innych ciężkich działań niepożądanych natychmiast badaczom) i zostanie przesłuchany telefonicznie w sprawie działań niepożądanych w dwóch różnych punktach czasowych (4 tygodnie, 8 tygodni) każdego 8-tygodniowego leczenia Okres. Spektrum skutków ubocznych i rozpowszechnienie wśród leczonych zostanie udokumentowane.
9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Współpracownicy

University of South Florida
University of Rochester

Śledczy

  • Główny śledczy: Joanna C Jen, MD PhD, University of California, Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 maja 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 marca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 marca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CINCH-EA2
  • R01FD003923 (Dotacja/umowa FDA USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Panama

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj