Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

4-aminopyridin i episodisk ataxi typ 2 (4AP in EA2)

12 november 2020 uppdaterad av: University of California, Los Angeles

Fas 2-studie av 4-aminopyridin för behandling av episodisk ataxi typ 2

Episodisk ataxi typ 2 (EA2) är ett sällsynt familjärt neurologiskt tillstånd som kännetecknas av försvagande episoder av svindel och obalans. Sedan den slumpmässiga upptäckten av dramatiska svar av EA2 på acetazolamid, har acetazolamid varit förstahandsbehandlingen för EA2. Ändå finns det ingen alternativ behandling för de patienter som inte svarar på eller inte kan tolerera acetazolamid. Syftet med denna randomiserade studie är att testa om 4-aminopyridin kan minska ataxiepisoderna i EA2 som ett alternativ till acetazolamid. Finansieringskälla - FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie syftar till att fastställa om 4-aminopyridin (4AP) kan minska attacker av ataxi hos patienter med episodisk ataxi typ 2 (EA2), ett sällsynt men ofta försvagande tillstånd. Episodisk ataxi (EA) är en grupp av ärftliga störningar som kännetecknas av återkommande, diskreta episoder av svindel och ataxi som varierar förknippas med progressiv ataxi. EA2, det vanligaste och bäst karakteriserade av alla EA-syndrom, orsakas av heterozygota mutationer i CACNA1A, som kodar för huvudsubenheten i en neuronal spänningsstyrd kalciumkanal, Cav2.1.

Även om observationsdata tyder på symtomatisk upplösning med acetazolamid hos många EA2-patienter, fann forskarna i våra patientdatabaser att minst en tredjedel av EA2-patienterna fortsätter att drabbas av försvagande ataxiattacker, antingen på grund av ofullständig kontroll under behandling med acetazolamid eller på grund av intolerans eller överkänslighet till acetazolamid. För dessa patienter finns inget alternativt ingrepp. 4-Aminopyridine (4AP) har visat sig vara till hjälp hos en handfull patienter med EA2. Nyligen fick dalfampridin, en formulering med förlängd frisättning av 4AP (AMPYRA) från Acorda Therapeutics, FDA-godkännande för att förbättra gång vid multipel skleros.

Utredarna planerar att rekrytera 20 försökspersoner med genetiskt definierad EA2 som lider av frekventa ataxiepisoder (minst 3 episoder i månaden) för att genomföra en randomiserad studie av 4AP för att undersöka dess effektivitet och tolerabilitet i EA2. Försökspersoner kommer att rekryteras vid UCLA och University of Rochester för att delta i en randomiserad, dubbelblind, dubbel-crossover-studie av 4AP. Varje behandlingsperiod är 2 månader med en 1-veckas uttvättningsperiod mellan varje behandlingsperiod . Deltagande ämnen kommer att genomgå standardiserad historia och fysisk undersökning vid tidpunkten för registreringen. Deltagarna kommer att logga sina ataxiattacker dagligen med interaktivt röstsvar (IVR) och kommer att intervjuas varje månad för händelser och biverkningar/toxicitet. Studiebesök kommer att ske i början och slutet av studien.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Patienter kommer att inkluderas om de:

  • Har genetiskt bekräftat att EA2 innehåller mutationer i CACNA1A
  • Är ≥ 18 år
  • Tar inte acetazolamid (på grund av intolerans, dålig respons eller allergi)
  • Kan upprätthålla en daglig logg över ataxiepisoder och rapportera dagligen genom att använda ett interaktivt röstinspelningssystem (IVR) under hela studien
  • Upplev ≥ 3 ataxiepisoder per månad under den två månader långa screeningsperioden för att kvalificera sig för randomisering

Exklusions kriterier:

Patienter kommer att uteslutas om de:

  • Har anfall eller en historia av anfall
  • Har första gradens släktingar med EA2 och anfall
  • Har njursjukdom med nedsatt funktion (kreatininclearance CrCl≤50ml/min)
  • Är gravida eller ammar (kvinnor i fertil ålder kommer att testas för graviditet och måste använda preventivmedel)
  • Kan inte uppfylla studiekravet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Studera medicinering
4-aminopyridin 10 mg två gånger dagligen i 8 veckor
Läkemedel: 4-aminopyridin
Experimentell: Placebo
placebo två gånger dagligen i 8 veckor
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
frekvensen av ataxiepisoder
Tidsram: 11 månader
Försöksdeltagare har frekventa episoder av ataxi vid baslinjen. Deltagarna kommer dagligen att dokumentera om ataxihändelser inträffade under den 2-månaders screeningsperioden och den 9-månaders studieperioden genom att ringa ett avgiftsfritt nummer och delta i ett Interactive Voice Response-system (IVR).
11 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
inverkan på dagliga aktiviteter
Tidsram: 11 månader

Deltagarna kommer att använda IVR för att logga inverkan (på en skala från 0-3) av ataxihändelser, om några, på deras dagliga aktiviteter:

  • (0) Ingen påverkan
  • (1) Mild
  • (2) Måttlig
  • (3) Svår
11 månader
varaktigheten av ataxiepisoder
Tidsram: 11 månader
Studiedeltagare kommer att använda IVR dagligen för att logga varaktigheten av ataxihändelser, om några, i timmar.
11 månader
svårighetsgraden av ataxiepisoder
Tidsram: 11 månader

Studiedeltagare kommer att använda IVR dagligen för att logga svårighetsgraden av ataxihändelser, om några, på en skala från 1-9:

(1) mild (9) mycket svår
11 månader
behandlingstillfredsställelse
Tidsram: 9 månader
Studiedeltagaren kommer att svara via telefonintervju på 11-punkters Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM version 2) i slutet av var och en av de fyra behandlingsperioderna.
9 månader
Giftighet
Tidsram: 9 månader
Studiedeltagaren kommer att intervjuas per telefon angående toxicitet med hjälp av [Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.0] vid två olika tidpunkter (4 veckor, 8 veckor) av varje 8-veckors behandlingsperiod. Spektrum och svårighetsgrad av toxicitet och prevalensen bland studiedeltagare kommer att dokumenteras.
9 månader
Bieffekter
Tidsram: 9 månader
Studiedeltagaren kommer att logga biverkningar när de uppstår (rapportera anfallen eller andra allvarliga biverkningar omedelbart till utredarna) och kommer att intervjuas per telefon angående biverkningar vid två olika tidpunkter (4 veckor, 8 veckor) av varje 8-veckors behandling Period. Spektrum av biverkningar och prevalensen bland de som behandlas kommer att dokumenteras.
9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, Los Angeles

Samarbetspartners

University of South Florida
University of Rochester

Utredare

  • Huvudutredare: Joanna C Jen, MD PhD, University of California, Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2012

Första postat (Uppskatta)

5 mars 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CINCH-EA2
  • R01FD003923 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Episodisk ataxi typ 2

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tunisia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera