Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4-aminopyridiini tyypin 2 episodisessa ataksiassa (4AP in EA2)

torstai 12. marraskuuta 2020 päivittänyt: University of California, Los Angeles

Vaiheen 2 tutkimus 4-aminopyridiinistä tyypin 2 episodisen ataksian hoitoon

Episodinen ataksia tyyppi 2 (EA2) on harvinainen perheeseen liittyvä neurologinen tila, jolle on ominaista heikentäviä huimaus- ja epätasapainojaksoja. Sen jälkeen, kun EA2:n dramaattinen vaste asetatsolamidille havaittiin, asetatsolamidi on ollut ensisijainen hoito EA2:lle. Silti niille potilaille, jotka eivät reagoi asetatsolamidiin tai eivät siedä sitä, ei ole vaihtoehtoista hoitoa. Tämän satunnaistetun tutkimuksen tarkoituksena on testata, voiko 4-aminopyridiini vähentää ataksiajaksoja EA2:ssa vaihtoehtona asetatsolamidille. Rahoituslähde - FDA OOPD

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko 4-aminopyridiini (4AP) vähentää ataksiakohtauksia potilailla, joilla on episodinen ataksia tyyppi 2 (EA2), harvinainen mutta usein heikentävä tila. Episodinen ataksia (EA) on ryhmä perinnöllisiä häiriöitä, joille on ominaista toistuvat, erilliset huimaus- ja ataksiajaksot, jotka liittyvät vaihtelevasti progressiiviseen ataksiaan. Kaikista EA-oireyhtymistä yleisin ja parhaiten luonnehdittu EA2 johtuu heterotsygoottisista mutaatioista CACNA1A:ssa, joka koodaa hermosolujen jänniteohjatun kalsiumkanavan pääalayksikköä Cav2.1.

Vaikka havainnointitiedot viittaavat oireiden paranemiseen asetatsolamidilla monilla EA2-potilailla, tutkijat havaitsivat potilastietokannoistamme, että vähintään kolmasosa EA2-potilaista kärsii edelleen heikentävistä ataksiakohtauksista joko asetatsolamidihoidon epätäydellisen hallinnan vuoksi tai sietämättömyyden tai yliherkkyyden vuoksi. asetatsolamidiksi. Näille potilaille ei ole vaihtoehtoista hoitoa. 4-aminopyridiinin (4AP) on havaittu olevan hyödyllinen kouralliselle potilaille, joilla on EA2. Äskettäin dalfampridiini, Acorda Therapeuticsin pitkävaikutteinen 4AP:n (AMPYRA) formulaatio, sai FDA:n hyväksynnän parantaakseen kävelyä multippeliskleroosissa.

Tutkijat aikovat värvätä 20 koehenkilöä, joilla on geneettisesti määritelty EA2 ja jotka kärsivät toistuvista ataksiajaksoista (vähintään 3 jaksoa kuukaudessa), suorittamaan satunnaistetun 4AP-tutkimuksen tutkiakseen sen tehoa ja siedettävyyttä EA2:ssa. Tutkimushenkilöt rekrytoidaan UCLA:ssa ja Rochesterin yliopistossa osallistumaan 4AP:n satunnaistettuun kaksoissokkoutettuun kaksoisristeytystutkimukseen. Jokainen hoitojakso on 2 kuukautta, ja kunkin hoitojakson välissä on 1 viikon pesujakso. . Osallistuvat aiheet käyvät läpi standardoidun historian ja fyysisen tutkimuksen ilmoittautumisen yhteydessä. Osallistujat kirjaavat ataksiakohtauksensa päivittäin interaktiivisen äänivastausjärjestelmän (IVR) avulla, ja heitä haastatellaan kuukausittain tapahtumien ja sivuvaikutusten/toksisuuden varalta. Opintovierailuja tehdään opintojen alussa ja lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat otetaan mukaan, jos he:

  • EA2:lla on geneettisesti vahvistettu mutaatioita CACNA1A:ssa
  • Ovat ≥ 18-vuotiaita
  • et käytä asetatsolamidia (intoleranssin, huonon vasteen tai allergian vuoksi)
  • Pystyy pitämään päivittäistä lokia ataksiajaksoista ja raportoimaan päivittäin käyttämällä interaktiivista äänentallennusjärjestelmää (IVR) koko tutkimuksen ajan
  • koe ≥ 3 ataksiajaksoa kuukaudessa kahden kuukauden seulontajakson aikana päästäksesi satunnaistukseen

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat suljetaan pois, jos he:

  • Onko sinulla kouristuskohtauksia tai sinulla on ollut kohtauksia
  • Sinulla on ensimmäisen asteen sukulaisia, joilla on EA2 ja kohtauksia
  • sinulla on munuaissairaus, jonka toiminta on heikentynyt (kreatiniinipuhdistuma CrCl≤50 ml/min)
  • olet raskaana tai imetät (hedelmällisessä iässä olevat naiset testataan raskauden varalta ja heidän on käytettävä ehkäisyä)
  • Eivät pysty täyttämään opiskeluvaatimusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tutki lääkitystä
4-aminopyridiini 10 mg kahdesti päivässä 8 viikon ajan
Lääke: 4-aminopyridiini
Kokeellinen: Plasebo
lumelääkettä kahdesti päivässä 8 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ataksiajaksojen esiintymistiheys
Aikaikkuna: 11 kuukautta
Kokeen osallistujilla on usein ataksiakohtauksia lähtötilanteessa. Osallistujat dokumentoivat päivittäin, tapahtuiko ataksiatapahtumia 2 kuukauden seulontajakson ja 9 kuukauden tutkimusjakson aikana soittamalla maksuttomaan numeroon ja osallistumalla Interactive Voice Response (IVR) -järjestelmään.
11 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
vaikutusta päivittäiseen toimintaan
Aikaikkuna: 11 kuukautta

Osallistujat kirjaavat IVR:n avulla (asteikolla 0-3) ataksiatapahtumien mahdollisen vaikutuksen päivittäiseen toimintaansa:

  • (0) Ei vaikutusta
  • (1) Lievä
  • (2) Kohtalainen
  • (3) Vakava
11 kuukautta
ataksiajaksojen kesto
Aikaikkuna: 11 kuukautta
Tutkimukseen osallistujat käyttävät IVR:ää päivittäin kirjatakseen ataksiatapahtumien keston, jos niitä on, tunteina.
11 kuukautta
ataksiajaksojen vakavuus
Aikaikkuna: 11 kuukautta

Tutkimukseen osallistujat käyttävät IVR:ää päivittäin kirjatakseen ataksiatapahtumien vakavuuden, jos sellaisia ​​on, asteikolla 1-9:

(1) lievä (9) erittäin vaikea
11 kuukautta
hoitotyytyväisyys
Aikaikkuna: 9 kuukautta
Tutkimukseen osallistuja vastaa puhelinhaastattelulla 11-kohtaiseen lääkitystä koskevaan hoitotyytyväisyyskyselyyn (TSQM-versio 2) kunkin neljän hoitojakson lopussa.
9 kuukautta
Myrkyllisyys
Aikaikkuna: 9 kuukautta
Tutkimukseen osallistujaa haastatellaan puhelimitse myrkyllisyydestä käyttäen [Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versiota 4.0] kahdessa eri ajankohdassa (4 viikkoa, 8 viikkoa) kunkin 8 viikon hoitojakson aikana. Toksisuuden kirjo ja vakavuus sekä esiintyvyys tutkimukseen osallistuneiden keskuudessa dokumentoidaan.
9 kuukautta
Sivuvaikutukset
Aikaikkuna: 9 kuukautta
Tutkimukseen osallistuja kirjaa sivuvaikutukset niiden ilmetessä (raportoi kohtauksista tai muista vakavista sivuvaikutuksista välittömästi tutkijoille) ja häntä haastatellaan puhelimitse sivuvaikutuksista kahdessa eri ajankohdassa (4 viikkoa, 8 viikkoa) kunkin 8 viikon hoidon aikana. Kausi. Sivuvaikutusten kirjo ja esiintyvyys hoidettujen keskuudessa dokumentoidaan.
9 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, Los Angeles

Yhteistyökumppanit

University of South Florida
University of Rochester

Tutkijat

  • Päätutkija: Joanna C Jen, MD PhD, University of California, Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. maaliskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 5. maaliskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CINCH-EA2
  • R01FD003923 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Episodinen ataksia tyyppi 2

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa