Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4-Aminopyridin v epizodické ataxii typu 2 (4AP in EA2)

12. listopadu 2020 aktualizováno: University of California, Los Angeles

Studie fáze 2 4-aminopyridinu pro léčbu epizodické ataxie typu 2

Epizodická ataxie typu 2 (EA2) je vzácný familiární neurologický stav charakterizovaný vysilujícími epizodami vertiga a nerovnováhy. Od náhodného objevu dramatické odpovědi EA2 na acetazolamid byl acetazolamid léčbou první volby pro EA2. Přesto pro pacienty, kteří nereagují na acetazolamid nebo jej nemohou tolerovat, neexistuje žádná alternativní léčba. Účelem této randomizované studie je otestovat, zda 4-aminopyridin může snížit epizody ataxie u EA2 jako alternativa k acetazolamidu. Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie si klade za cíl zjistit, zda 4-aminopyridin (4AP) může snížit záchvaty ataxie u pacientů s epizodickou ataxií typu 2 (EA2), což je vzácný, ale často vysilující stav. Epizodická ataxie (EA) je skupina dědičných poruch charakterizovaných rekurentními, diskrétními epizodami vertiga a ataxie, které jsou variabilně spojené s progresivní ataxií. EA2, nejběžnější a nejlépe charakterizovaný ze všech EA syndromů, je způsoben heterozygotními mutacemi v CACNA1A, která kóduje hlavní podjednotku neuronového napěťově řízeného vápníkového kanálu, Cav2.1.

Ačkoli pozorovací údaje naznačují u mnoha pacientů s EA2 symptomatické vymizení s acetazolamidem, výzkumníci v našich databázích pacientů zjistili, že nejméně třetina pacientů s EA2 nadále trpí oslabujícími záchvaty ataxie, buď kvůli neúplné kontrole během léčby acetazolamidem nebo kvůli nesnášenlivosti či přecitlivělosti. na acetazolamid. Pro tyto pacienty neexistuje žádná alternativní intervence. Bylo zjištěno, že 4-aminopyridin (4AP) je užitečný u několika pacientů s EA2. Nedávno získal dalfampridin, přípravek s prodlouženým uvolňováním 4AP (AMPYRA) od Acorda Therapeutics, schválení FDA ke zlepšení chůze při roztroušené skleróze.

Vyšetřovatelé plánují přijmout 20 subjektů s geneticky definovaným EA2, kteří trpí častými epizodami ataxie (alespoň 3 epizody za měsíc), aby provedli randomizovanou studii 4AP, aby prozkoumali jeho účinnost a snášenlivost v EA2. Studijní subjekty budou nabrány na UCLA a University of Rochester, aby se zúčastnily randomizované, dvojitě zaslepené, dvojitě zkřížené studie 4AP. Každé léčebné období je 2 měsíce s 1týdenním vymývacím obdobím mezi jednotlivými léčebnými obdobími. . Zúčastněné subjekty podstoupí v době zápisu standardizovanou anamnézu a fyzikální vyšetření. Účastníci budou denně zaznamenávat své útoky ataxie pomocí interaktivního systému hlasové odezvy (IVR) a každý měsíc budou dotazováni na události a vedlejší účinky/toxicitu. Studijní návštěvy budou probíhat na začátku a na konci studia.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti budou zahrnuti, pokud:

  • Nechte EA2 geneticky potvrdit, že obsahuje mutace v CACNA1A
  • Jsou ≥ 18 let
  • Neberete acetazolamid (kvůli intoleranci, špatné odpovědi nebo alergii)
  • Jsou schopni udržovat denní záznam epizod ataxie a denně hlásit pomocí interaktivního systému pro záznam hlasu (IVR) během studie
  • Zažijte ≥ 3 epizody ataxie za měsíc během dvouměsíčního screeningového období, abyste se kvalifikovali pro randomizaci

Kritéria vyloučení:

Pacienti budou vyloučeni, pokud:

  • Mít záchvaty nebo mít záchvaty v anamnéze
  • Mít příbuzné prvního stupně s EA2 a záchvaty
  • Máte onemocnění ledvin s poruchou funkce (clearance kreatininu CrCl≤50 ml/min)
  • Jste těhotné nebo kojíte (ženy ve fertilním věku budou testovány na těhotenství a musí používat antikoncepci)
  • Nejsou schopni splnit studijní požadavky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Studujte léky
4-aminopyridin 10 mg dvakrát denně po dobu 8 týdnů
Lék: 4-Aminopyridin
Experimentální: Placebo
placebo dvakrát denně po dobu 8 týdnů
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
frekvence epizod ataxie
Časové okno: 11 měsíců
Účastníci studie mají na začátku časté epizody ataxie. Účastníci budou denně dokumentovat, zda během 2měsíčního screeningového období a 9měsíčního období studie došlo k událostem ataxie, a to zavoláním na bezplatné číslo a účastí v systému Interactive Voice Response (IVR).
11 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vliv na každodenní činnosti
Časové okno: 11 měsíců

Účastníci budou používat IVR k zaznamenávání dopadu (na stupnici 0-3) událostí ataxie, pokud existují, na jejich každodenní aktivity:

  • (0) Žádný dopad
  • (1) Mírné
  • (2) Střední
  • (3) Těžké
11 měsíců
trvání epizod ataxie
Časové okno: 11 měsíců
Účastníci studie budou denně používat IVR k zaznamenání trvání událostí ataxie, pokud nějaké jsou, v hodinách.
11 měsíců
závažnost epizod ataxie
Časové okno: 11 měsíců

Účastníci studie budou denně používat IVR k zaznamenávání závažnosti událostí ataxie, pokud existují, na stupnici 1-9:

(1) mírné (9) velmi těžké
11 měsíců
spokojenost s léčbou
Časové okno: 9 měsíců
Účastník studie odpoví telefonickým rozhovorem na 11položkový dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM verze 2) na konci každého ze čtyř období léčby.
9 měsíců
Toxicita
Časové okno: 9 měsíců
Účastník studie bude telefonicky dotazován ohledně toxicity pomocí [Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Verze 4.0] ve dvou různých časových bodech (4 týdny, 8 týdnů) každého 8týdenního léčebného období. Bude zdokumentováno spektrum a závažnost toxicity a prevalence mezi účastníky studie.
9 měsíců
Vedlejší efekty
Časové okno: 9 měsíců
Účastník studie bude zaznamenávat vedlejší účinky, jakmile se vyskytnou (okamžité hlášení záchvatů nebo jiných závažných vedlejších účinků zkoušejícím) a bude telefonicky dotazován ohledně vedlejších účinků ve dvou různých časových bodech (4 týdny, 8 týdnů) každé 8týdenní léčby. Doba. Bude zdokumentováno spektrum nežádoucích účinků a prevalence mezi léčenými.
9 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Los Angeles

Spolupracovníci

University of South Florida
University of Rochester

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joanna C Jen, MD PhD, University of California, Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. května 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2012

První zveřejněno (Odhad)

5. března 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINCH-EA2
  • R01FD003923 (Grant/smlouva FDA USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epizodická ataxie typu 2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit