Badanie pilotażowe porównujące tolerancję doustnego polipeptydu żelaza hemowego z doustnym żelazem jonowym

Niedokrwistość z niedoboru żelaza (IDA) jest ogólnoświatowym problemem zarówno u dzieci, jak iu dorosłych. Tradycyjne jonowe doustne suplementy żelaza mają wiele wad, w tym silne skutki uboczne ze strony przewodu pokarmowego, słabą i zmienną absorpcję, słabą zgodność i możliwość przedawkowania, zwłaszcza u dzieci. Proferryna jest obecnie dostępną formą polipeptydu żelaza hemowego (HIP). Różni się od starszych, bardziej tradycyjnych preparatów żelaza, takich jak siarczan żelazawy, tym, że jest żelazem hemowym, a nie jonowym. Pierścień porfirynowy hemu umożliwia wchłanianie żelaza przez inny receptor niż żelazo jonowe, co skutkuje inną kinetyką wchłaniania i profilami skutków ubocznych ze strony przewodu pokarmowego. Wchłanianie HIP odbywa się poprzez ten sam mechanizm, co żelazo zawarte w mięsie. Dlatego terapia żelazem hemowym może uniknąć kilku problemów związanych z terapią żelazem jonowym, takich jak skutki uboczne ze strony przewodu pokarmowego i wchłanianie, które jest zależne od spożycia pokarmu.

Zostanie włączonych 30 pacjentów, losowo przydzielonych do grupy rozpoczynającej od jednego lub drugiego badanego leku, ale przechodzących do drugiego, tak aby wszyscy pacjenci byli w jednej kohorcie. Jest to otwarte, randomizowane badanie pilotażowe, którego celem jest sprawdzenie wykonalności gromadzenia informacji na temat tolerancji na lek. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według wieku, płci i hemoglobiny.

Zostanie pobrane opcjonalne podstawowe badanie krwi (CBC, profil żelaza, ferrytyna). Jeśli badani zdecydują się wziąć udział w opcjonalnym pobieraniu krwi, wrócą w ciągu tygodnia, w którym nie przyjmują żadnego z badanych leków w tym teście. Z pacjentami, którzy nie biorą udziału w opcjonalnych badaniach krwi i nie muszą wracać do kliniki z innego powodu, skontaktujemy się telefonicznie (lub osobiście, jeśli wrócimy do kliniki z innego powodu) w ciągu tygodnia nieprzyjmującego żadnego leku w celu rozwiązania problemu obawy lub problemy. Jeśli nie wyrażą zgody na udział w badaniach krwi, będą mogli wysłać pocztą puste fiolki po pigułkach i dzienniczek, a także skontaktują się telefonicznie, aby upewnić się, że nie wystąpiły żadne problemy podczas badania. W przypadku udziału w opcjonalnych badaniach krwi, w ciągu jednego miesiąca po zażyciu ostatniej pigułki, badani powrócą do kliniki, aby zwrócić pojemniki z lekami i dzienniczek badania.