Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające SAGE-217 u uczestników z drżeniem samoistnym

27 listopada 2023 zaktualizowane przez: Biogen

Faza 2a, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, randomizowane badanie z odstawieniem oceniające skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę SAGE-217 w leczeniu pacjentów z drżeniem samoistnym

To badanie jest trzyczęściowym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2a mającym na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki SAGE-217 u dorosłych uczestników z drżeniem samoistnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część A badania była projektem otwartym z porannym dawkowaniem SAGE-217 przez 7 dni i obejmowała 16 uczestników, z których 8 zakwalifikowało się i przystąpiło do części B.

Część B miała podwójnie ślepy, kontrolowany placebo, randomizowany projekt wycofania z porannym dawkowaniem przez 7 dni.

Część C była projektem otwartym z porannym i wieczornym dawkowaniem przez 14 dni i obejmowała inną grupę 18 uczestników.

Części A i B zostały zatrzymane wcześnie (przed planowaną wielkością próby).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Anniston, Alabama, Stany Zjednoczone, 36207
        • Sage Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72211
        • Sage Investigational Site
      • Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Cerritos, California, Stany Zjednoczone, 90703
        • Sage Investigational Site
      • Fountain Valley, California, Stany Zjednoczone, 92708
        • Sage Investigational Site
      • Oceanside, California, Stany Zjednoczone, 92056
        • Sage Investigational Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33756
        • Sage Investigational Site
      • DeLand, Florida, Stany Zjednoczone, 32720
        • Sage Investigational Site
      • Lauderdale Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33319
        • Sage Investigational Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Sage Investigational Site
      • Ormond Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 32174
        • Sage Investigational Site
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33713
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30331
        • Sage Investigational Site
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30030
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Sage Investigational Site
      • Urbana, Illinois, Stany Zjednoczone, 61801
        • Sage Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Sage Investigational Site
      • Springfield, Missouri, Stany Zjednoczone, 65802
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27612
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45212
        • Sage Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45417
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Sage Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 78 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowane drżenie samoistne (ET), zdefiniowane jako obustronne drżenie ortostatyczne i drżenie kinetyczne, obejmujące dłonie i przedramiona, które jest widoczne i trwałe, a czas trwania wynosi > 5 lat przed badaniem przesiewowym.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • U uczestnika występują nieprawidłowe objawy neurologiczne inne niż drżenie lub objaw Fromenta.
  • U uczestnika występują znane przyczyny nasilonego drżenia fizjologicznego.
  • Uczestnik miał równoczesną lub niedawną ekspozycję (14 dni przed wizytą wstępną) na leki tremorogenne.
  • Uczestnik doznał bezpośredniego lub pośredniego urazu układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy przed wystąpieniem drżenia.
  • Uczestnik ma historyczne lub kliniczne dowody drżenia o podłożu psychogennym.
  • Uczestnik ma przekonujące dowody na nagły początek drżenia lub stopniowe pogarszanie się drżenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: SAGE-217 Roztwór doustny
Uczestnicy otrzymywali SAGE-217 10 mg roztwór doustny w dniu 1, 20 mg w dniu 2 i 30 mg w dniach od 3 do 7 z jedzeniem rano.
Lek: SAGE-217
SAGE-217 roztwór doustny
Lek: SAGE-217
SAGE-217 Kapsułki
Eksperymentalny: Część A: Kapsułki SAGE-217
Uczestnicy otrzymywali kapsułki SAGE-217 10 mg w dniu 1, 20 mg w dniu 2 i 30 mg w dniach od 3 do 7, doustnie, z jedzeniem rano.
Lek: SAGE-217
SAGE-217 roztwór doustny
Lek: SAGE-217
SAGE-217 Kapsułki
Komparator placebo: Część B: Placebo
Uczestnicy, którzy otrzymali maksymalną tolerowaną dawkę SAGE-217 w części A i uzyskali odpowiedź w dniu 8, zostali losowo przydzieleni do otrzymywania placebo odpowiadającego SAGE-217 przez 7 dni, począwszy od dnia 8, z jedzeniem rano.
Lek: Placebo
SAGE-217 pasujące do kapsułek placebo
Eksperymentalny: Składnik B: SAGE-217 Kapsułki
Uczestnicy, którzy otrzymali maksymalną tolerowaną dawkę SAGE-217 w części A i uzyskali odpowiedź w dniu 8, zostali losowo przydzieleni do otrzymywania SAGE-217 przez 7 dni, począwszy od dnia 8, z jedzeniem rano.
Lek: SAGE-217
SAGE-217 roztwór doustny
Lek: SAGE-217
SAGE-217 Kapsułki
Eksperymentalny: Część C: Kapsułki SAGE-217
Uczestnicy otrzymywali kapsułki SAGE-217 10 mg w dniu 1, 20 mg w dniu 2, 30 mg w dniu 3, doustnie, z jedzeniem wieczorem. Począwszy od dnia 4 do dnia 14, uczestnicy otrzymywali całkowitą dawkę dobową 40 ​​mg (podawana jako 10 mg z jedzeniem rano i 30 mg z jedzeniem wieczorem).
Lek: SAGE-217
SAGE-217 roztwór doustny
Lek: SAGE-217
SAGE-217 Kapsułki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Zmiana od wartości początkowej w łącznej punktacji Kinesia Kinetic Tremor w 7. dniu na podstawie akcelerometru
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Łączny wynik drżenia kinetycznego Kinesia oparty na akcelerometrze to suma wyników drżenia kinetycznego Kinesia po obu stronach ciała. Drżenie jest mierzone za pomocą czujnika ruchu, który przesyła surowe dane do komputera, gdzie przekształca amplitudę drżenia na wynik Kinesia od 0 do 4 w oparciu o zatwierdzone algorytmy; całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 8, wyższe wyniki wskazują na cięższe drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Część B: Zmiana w stosunku do randomizacji w łącznym wyniku kinezy kinetycznej drżenia na podstawie akcelerometru w 14. dniu
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Łączny wynik drżenia kinetycznego Kinesia oparty na akcelerometrze to suma wyników drżenia kinetycznego Kinesia po obu stronach ciała. Drżenie jest mierzone za pomocą czujnika ruchu, który przesyła surowe dane do komputera, gdzie przekształca amplitudę drżenia na wynik Kinesia od 0 do 4 w oparciu o zatwierdzone algorytmy; całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 8, wyższe wyniki wskazują na cięższe drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część C: Zmiana od wartości początkowej w łącznej punktacji drżenia kończyn górnych opartej na akcelerometrze w 15. dniu
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników poszczególnych elementów po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Wynik każdego pytania dotyczącego kończyny górnej dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4. Całkowity wynik testu Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A: Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku kinezji kończyny górnej w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników Kinesia drżenia kinetycznego po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Wynik każdego pytania dotyczącego kończyny górnej dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4. Całkowity wynik testu Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Część A: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji indywidualnej kinezy kończyny górnej w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 7. (8 godzin [godz.] po podaniu dawki [pd])
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników Kinesia drżenia kinetycznego po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Każdy punkt w pytaniu dotyczący poszczególnych kończyn górnych dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżeń/większą amplitudę drżenia. Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 7. (8 godzin [godz.] po podaniu dawki [pd])
Część A: Zmiana od wartości początkowej w Skali Oceny Drżenia Podstawowego (TETRAS) Grupy Badawczej Drżenia (TRG) Całkowity wynik kończyny górnej w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Całkowity wynik podskali wydajności TETRAS kończyny górnej jest sumą wyników poszczególnych elementów TETRAS z obu stron ciała. Indywidualna punktacja TETRAS obejmowała wyniki 4a, 4b i 4c podskali TETRAS Performance Subscale [4a: drżenie posturalne przy wyciągnięciu do przodu (FOPT) i 4b: wyniki dotyczące drżenia posturalnego bocznego „uderzania skrzydłami” (LWBPT) i 4c: wynik drżenia kinetycznego (KT)] z obu stron ciała. Każdy indywidualny wynik przedmiotu mieści się w zakresie od 0 do 4; Całkowita punktacja kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Zmiana ujemna oznacza poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w poszczególnych elementach TETRAS kończyny górnej (elementy podskali wydolności 4a, 4b lub 4c) Wyniki w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Wynik pojedynczej pozycji TETRAS jest sumą wyników pozycji 4a, 4b lub 4c w podskali TETRAS Performance Subscale [4a: drżenie posturalne z wyciągnięciem do przodu (FOPT), 4b: drżenie posturalne z uderzeniem skrzydłami w bok (LWBPT), 4c: drżenie kinetyczne] z obu stron ciała. Każdy wynik TETRAS mieści się w zakresie od 0 do 4; łączny wynik wynosi od 0 do 16; wyższe wyniki wskazują na cięższe drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1) i dzień 7 (8 godzin po podaniu)
Część A: Zmiana od wartości początkowej wyniku podskali wydajności TETRAS (elementy 6, 7 i 8) w dniu 7
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 7. (przed podaniem dawki)
Wynik podskali TETRAS Performance Subscale obejmuje 9 pozycji. Z tych 9 pozycji pozycja 6 to spirale Archimedesa (AS), pozycja 7 to pismo odręczne, a pozycja 8 to zadanie aproksymacji kropek (DAT). Każda pozycja została oceniona w skali od 0 do 4, dla obu stron ciała, każda pozycja ma łączny wynik od 0 do 8, gdzie wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 7. (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana od randomizacji w całkowitym wyniku Kinesia kończyny górnej w dniu 14
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników Kinesia drżenia kinetycznego po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Wynik każdego pytania dotyczącego kończyny górnej dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4. Całkowity wynik testu Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana w stosunku do randomizacji w punktacji indywidualnej kończyny górnej Kinesia w dniu 14
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników Kinesia drżenia kinetycznego po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Wynik każdego pytania dotyczącego kończyny górnej dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4. Całkowity wynik testu Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana od randomizacji w całkowitym wyniku TETRAS kończyny górnej w dniu 14
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Całkowity wynik podskali wydajności TETRAS kończyny górnej jest sumą wyników poszczególnych elementów TETRAS z obu stron ciała. Indywidualna punktacja TETRAS obejmowała wyniki 4a, 4b i 4c podskali TETRAS Performance Subscale [4a: drżenie posturalne przy wyciągnięciu do przodu (FOPT) i 4b: wyniki dotyczące drżenia posturalnego bocznego „uderzania skrzydłami” (LWBPT) i 4c: wynik drżenia kinetycznego (KT)] z obu stron ciała. Każdy indywidualny wynik przedmiotu mieści się w zakresie od 0 do 4; Całkowita punktacja kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana w stosunku do randomizacji w pojedynczym elemencie TETRAS dotyczącym kończyny górnej (elementy podskali sprawności 4a i 4b) w dniu 14.
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Indywidualny wynik TETRAS jest sumą wyników pozycji 4a i 4b w podskali TETRAS Performance Subscale [4a: drżenie posturalne przy wyciągnięciu do przodu (FOPT) i 4b: wyniki drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT)] z obu stron ciała. Każdy wynik TETRAS mieści się w zakresie od 0 do 4; całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 16, wyższe wyniki wskazują na cięższe drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana w stosunku do randomizacji w podskali wydajności TETRAS pozycja 4c (drżenie kinetyczne) w łącznym wyniku w dniu 14
Ramy czasowe: Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Łączny wynik drżenia kinetycznego TETRAS jest sumą wyników podskali TETRAS Performance Subscale 4c (drżenie kinetyczne) z obu stron ciała. Skala drżenia kinetycznego TETRAS mieści się w zakresie od 0 do 4, łączna ocena dla obu stron ciała mieści się w zakresie od 0 do 8, wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do randomizacji wskazuje na poprawę.
Randomizacja (dzień 8, przed podaniem dawki) i dzień 14 (przed podaniem dawki)
Część B: Zmiana od punktu początkowego w podskali wydajności TETRAS (elementy 6, 7 i 8) Wynik w dniu 14
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 14. (przed podaniem dawki)
Wynik podskali TETRAS Performance Subscale obejmuje 9 pozycji. Z tych 9 pozycji pozycja 6 to spirale Archimedesa (AS), pozycja 7 to pismo odręczne, a pozycja 8 to zadanie aproksymacji kropek (DAT). Każda pozycja została oceniona w skali od 0 do 4, dla obu stron ciała, każda pozycja ma łączny wynik od 0 do 8, gdzie wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i dzień 14. (przed podaniem dawki)
Część C: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w indywidualnym wyniku pozycji Kinesia kończyny górnej w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Całkowity wynik Kinesia kończyny górnej oparty na akcelerometrze to suma wyników Kinesia drżenia kinetycznego po obu stronach ciała. Poszczególne pozycje obejmowały wyniki drżenia posturalnego z wyciągnięciem do przodu (FOPT), drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT) i drżenia kinetycznego (KT) z obu stron ciała. Wynik każdego pytania dotyczącego kończyny górnej dla każdej strony ciała mieści się w zakresie od 0 do 4. Całkowity wynik testu Kinesia kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na więcej drżenia/większą amplitudę drżenia. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Część C: Zmiana od wartości początkowej całkowitego wyniku TETRAS kończyny górnej w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Całkowity wynik podskali wydajności TETRAS kończyny górnej jest sumą wyników poszczególnych elementów TETRAS z obu stron ciała. Każdy indywidualny wynik przedmiotu mieści się w zakresie od 0 do 4; Całkowita punktacja kończyny górnej mieści się w zakresie od 0 do 24, wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Zmiana ujemna oznacza poprawę.
Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Część C: Zmiana w stosunku do wartości początkowej w indywidualnym elemencie TETRAS kończyny górnej (elementy 4a i 4b podskali sprawności) w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Indywidualny wynik TETRAS jest sumą wyników pozycji 4a i 4b w podskali TETRAS Performance Subscale [4a: drżenie posturalne przy wyciągnięciu do przodu (FOPT) i 4b: wyniki drżenia posturalnego bocznego „uderzenia skrzydłami” (LWBPT)] z obu stron ciała. Każdy wynik TETRAS mieści się w zakresie od 0 do 4; całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 16, wyższe wyniki wskazują na cięższe drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Część C: Zmiana od punktu początkowego w podskali wydajności TETRAS (elementy 6, 7 i 8) Wyniki w dniu 15
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Wynik podskali TETRAS Performance Subscale obejmuje 9 pozycji. Z tych 9 pozycji pozycja 6 to spirale Archimedesa (AS), pozycja 7 to pismo odręczne, a pozycja 8 to zadanie aproksymacji kropek (DAT). Każda pozycja została oceniona w skali od 0 do 4, dla obu stron ciała, każda pozycja ma łączny wynik od 0 do 8, gdzie wyższe wyniki wskazują na silniejsze drżenie. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na poprawę.
Linia bazowa (dzień 1) i dzień 15
Części A, B i C: Liczba uczestników z co najmniej jednym leczeniem — nagłe zdarzenie niepożądane (TEAE) lub poważne zdarzenie niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 14 dni po ostatniej dawce (do 28 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie. Zdarzenia niepożądane, które wystąpiły po pierwszym podaniu badanego leku, oznaczono jako TEAE. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym występującym podczas dowolnej fazy badania i przy dowolnej dawce badanego leku, leku porównawczego lub placebo, które spowodowało następujące skutki: zgon, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącego hospitalizacji, trwałej lub znacznej niezdolności lub istotnego zakłócenia zdolności do wykonywania normalnych funkcji lub wrodzonej anomalii/wady wrodzonej. Ważne zdarzenia medyczne, które mogą nie prowadzić do zgonu, zagrażać życiu lub wymagać hospitalizacji, można uznać za poważne, jeśli w oparciu o odpowiednią ocenę medyczną mogą narazić uczestnika na niebezpieczeństwo i mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej w celu zapobieżenia jednemu ze skutków wymienionych w ta definicja.
Od pierwszej dawki badanego leku do 14 dni po ostatniej dawce (do 28 dni)
Część A, B i C: Liczba uczestników z myślami samobójczymi oceniana za pomocą skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po linii bazowej (do 28 dni)
C-SSRS składa się z oceny początkowej i po linii bazowej (PB), która ocenia doświadczenia życiowe uczestników z myślami i zachowaniami samobójczymi. Dane dotyczące myśli samobójczych zostały podsumowane dla uczestników, którzy odpowiedzieli „Tak”. Myśli samobójcze zostały sklasyfikowane jako 1) pragnienie śmierci i 2) niespecyficzne aktywne myśli samobójcze.
Wartość wyjściowa i po linii bazowej (do 28 dni)
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie objawami czynności życiowych
Ramy czasowe: Do 28 dni
Oznaki życiowe obejmowały tętno, częstość oddechów, temperaturę i ciśnienie krwi.
Do 28 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi parametrami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 28 dni
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię, chemię krwi i analizę moczu.
Do 28 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wartościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 28 dni
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG.
Do 28 dni
Części A i B: Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Senności Stanforda (SSS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 7 (przed podaniem dawki) dla części A, dzień 14 (przed podaniem dawki) dla części B
SSS został zaprojektowany, aby szybko ocenić, jak czujny czuje się badany. Stopnie senności i czujności są oceniane w skali od 1 do 7, gdzie najniższy wynik 1 wskazuje, że badany „czuje się aktywny, witalny, czujny lub całkowicie rozbudzony”, a najwyższy wynik 7 wskazuje, że uczestnik „nie jest już walka ze snem, wkrótce zasypianie; posiadanie myśli przypominających sen”. Większe zmiany w stosunku do wartości wyjściowych wskazują na większą sedację. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 7 (przed podaniem dawki) dla części A, dzień 14 (przed podaniem dawki) dla części B
Części A, B i C: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku wizualnej skali analogowej Bonda-Ladera (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 7 (przed podaniem dawki) dla części A, dzień 14 (przed podaniem dawki) dla części B i dzień 15 dla części C

Nastrój oceniano za pomocą skali Bonda-Ladera VAS. Jest to 16-częściowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który wykorzystuje 100-milimetrowy VAS do zbadania różnych aspektów samoopisowego nastroju. Trzy wyniki czynników dla (czujność, zadowolenie i spokój) obliczono za pomocą następujących równań opartych na znormalizowanych wynikach VAS:

  • Czujność = 0,827X1 + 0,618X3 + 0,755X4 + 0,642X5 + 0,776X6 + 0,635X9 + 0,792X11 + 0,593X12 + 0,614X15;
  • Zadowolenie = 0,677X7 + 0,697X8 + 0,823X13 + 0,738X14 + 0,594X16; oraz
  • Spokój = 0,845X2 + 0,677X10,

gdzie Xi reprezentuje punktację przedmiotu po normalizacji, a i oznacza numer pozycji z całej skali (w kolejności od 1-16). Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) wskazywała na większą czujność, większe zadowolenie i większy spokój.
Wartość wyjściowa (dzień 1), dzień 7 (przed podaniem dawki) dla części A, dzień 14 (przed podaniem dawki) dla części B i dzień 15 dla części C
Części A, B i C: Odczucie uczestnika po zażyciu badanego leku oceniane na podstawie kwestionariusza dotyczącego wpływu leku (DEQ-5)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Dzień 1), Dzień 7 (2 godziny po podaniu) dla Części A, Dzień 14 (2 godziny po podaniu) dla Części B i Dzień 15 dla Części C
Uczestnicy odpowiedzieli na 5 DEQ w oparciu o to, jak się czują po zażyciu badanego leku. DEQ-5 były następujące; P1: Czy CZUJESZ teraz efekt narkotyku? P2: Czy jesteś teraz na HIGH? P3: Czy NIE LUBISZ żadnego z efektów, które teraz odczuwasz? P4: Czy LUBISZ któryś z efektów, które teraz odczuwasz? P5: Czy chciałbyś WIĘCEJ leku, który wziąłeś w tej chwili? Odpowiedzi rejestrowano na 100-milimetrowym VAS, przy czym odpowiedź dla każdej z nich brzmiała „Wcale” (0 mm) i „Bardzo” (100 mm) w skrajnych przypadkach. Były opcje zapisania „Nie dotyczy” dla pytań 3 i 4, jeśli nie odczuwano żadnych skutków leku i dla pytania 5 przed podaniem badanego leku, a ci uczestnicy zostali wykluczeni z podsumowania danych. Wyższy wynik w Q1 wskazuje na działanie leku; na Q2 oznacza uczucie haju; na Q3 wskazuje na niechęć do leku; a na Q4 i Q5 wskazuje na lubienie leku.
Wartość wyjściowa (Dzień 1), Dzień 7 (2 godziny po podaniu) dla Części A, Dzień 14 (2 godziny po podaniu) dla Części B i Dzień 15 dla Części C

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 listopada 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 217-ETD-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnianie danych będzie zgodne z polityką przesyłania wyników ClinicalTrials.gov.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Drżenie samoistne

Badania kliniczne na SAGE-217

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj