Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om SAGE-217 te evalueren bij deelnemers met essentiële tremor

27 november 2023 bijgewerkt door: Biogen

Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde terugtrekkingsstudie in fase 2a ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SAGE-217 bij de behandeling van proefpersonen met essentiële tremor

Deze studie is een driedelige, multicenter, fase 2a-studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SAGE-217 te evalueren bij volwassen deelnemers met essentiële tremor.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel A van de studie was een open-label ontwerp met ochtenddosering van SAGE-217 gedurende 7 dagen en omvatte 16 deelnemers, van wie er 8 in aanmerking kwamen voor en deelnamen aan Deel B.

Deel B had een dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd ontwenningsontwerp met ochtenddosering gedurende 7 dagen.

Deel C was een open-label ontwerp met ochtend- en avonddosering gedurende 14 dagen en omvatte een andere set van 18 deelnemers.

Deel A en B zijn voortijdig gestopt (vooruitlopend op de geplande steekproefomvang).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Anniston, Alabama, Verenigde Staten, 36207
        • Sage Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72211
        • Sage Investigational Site
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Cerritos, California, Verenigde Staten, 90703
        • Sage Investigational Site
      • Fountain Valley, California, Verenigde Staten, 92708
        • Sage Investigational Site
      • Oceanside, California, Verenigde Staten, 92056
        • Sage Investigational Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Sage Investigational Site
      • DeLand, Florida, Verenigde Staten, 32720
        • Sage Investigational Site
      • Lauderdale Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33319
        • Sage Investigational Site
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Sage Investigational Site
      • Ormond Beach, Florida, Verenigde Staten, 32174
        • Sage Investigational Site
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33713
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30331
        • Sage Investigational Site
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30030
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Sage Investigational Site
      • Urbana, Illinois, Verenigde Staten, 61801
        • Sage Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63141
        • Sage Investigational Site
      • Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65802
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Verenigde Staten, 27612
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45212
        • Sage Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45417
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Sage Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer moet een diagnose hebben van essentiële tremor (ET), gedefinieerd als bilaterale posturale tremor en kinetische tremor, waarbij handen en onderarmen betrokken zijn, die zichtbaar en aanhoudend is en de duur is >5 jaar voorafgaand aan de screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft de aanwezigheid van andere abnormale neurologische symptomen dan tremor of het teken van Froment.
  • Deelnemer heeft aanwezigheid van bekende oorzaken van verhoogde fysiologische tremor.
  • Deelnemer heeft gelijktijdige of recente blootstelling (14 dagen voorafgaand aan opnamebezoek) aan tremorogene geneesmiddelen.
  • De deelnemer heeft binnen 3 maanden voor het begin van de tremor direct of indirect trauma aan het zenuwstelsel gehad.
  • Deelnemer heeft historisch of klinisch bewijs van tremor met psychogene oorsprong.
  • Deelnemer heeft overtuigend bewijs van plotseling begin van tremor of bewijs van stapsgewijze verslechtering van tremor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: SAGE-217 orale oplossing
Deelnemers kregen SAGE-217 10 mg orale oplossing op dag 1, 20 mg op dag 2 en 30 mg op dag 3 tot 7 met voedsel in de ochtend.
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 orale oplossing
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 Capsules
Experimenteel: Deel A: SAGE-217 Capsules
Deelnemers kregen SAGE-217 10 mg capsules op dag 1, 20 mg op dag 2 en 30 mg op dag 3 tot 7, oraal, met voedsel in de ochtend.
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 orale oplossing
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 Capsules
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo
Deelnemers die de maximaal getolereerde dosis SAGE-217 in deel A kregen en respons bereikten op dag 8, werden gerandomiseerd om gedurende 7 dagen, beginnend op dag 8 met voedsel in de ochtend, SAGE-217 bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Placebo
SAGE-217 bijpassende placebo-capsules
Experimenteel: Deel B: SAGE-217 Capsules
Deelnemers die de maximaal getolereerde dosis SAGE-217 in deel A kregen en respons bereikten op dag 8, werden gerandomiseerd om SAGE-217 gedurende 7 dagen te ontvangen, beginnend op dag 8 met voedsel in de ochtend.
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 orale oplossing
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 Capsules
Experimenteel: Deel C: SAGE-217-capsules
Deelnemers kregen SAGE-217 10 mg capsules op dag 1, 20 mg op dag 2, 30 mg op dag 3, oraal, met voedsel in de avond. Vanaf dag 4 tot en met dag 14 kregen de deelnemers een totale dagelijkse dosis van 40 mg (toegediend als 10 mg met voedsel in de ochtend en 30 mg met voedsel in de avond).
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 orale oplossing
Geneesmiddel: SAGE-217
SAGE-217 Capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Verandering ten opzichte van baseline in op versnellingsmeter gebaseerde gecombineerde kinesie kinetische tremorscore op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
De op de versnellingsmeter gebaseerde gecombineerde Kinesia-score voor kinetische tremor is de som van de Kinesia-kinetische tremorscores aan beide zijden van het lichaam. Tremor wordt gemeten met behulp van een bewegingssensor die onbewerkte gegevens naar een computer verzendt, waar de tremoramplitude wordt omgezet in een Kinesia-score van 0 tot 4 op basis van gevalideerde algoritmen; de totale score varieert van 0 tot 8, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
Deel B: Verandering van randomisatie in op versnellingsmeter gebaseerde kinesie Kinetische tremor gecombineerde score op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De op de versnellingsmeter gebaseerde gecombineerde Kinesia-score voor kinetische tremor is de som van de Kinesia-kinetische tremorscores aan beide zijden van het lichaam. Tremor wordt gemeten met behulp van een bewegingssensor die onbewerkte gegevens naar een computer verzendt, waar de tremoramplitude wordt omgezet in een Kinesia-score van 0 tot 4 op basis van gevalideerde algoritmen; de totale score varieert van 0 tot 8, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel C: Verandering ten opzichte van baseline in de op versnellingsmeter gebaseerde gecombineerde score voor Kinesia tremor van de bovenste ledematen op dag 15
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 15
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van de Kinesia bovenste ledematen is de som van de individuele itemscores aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele vraagscore van de bovenste ledematen voor elke zijde van het lichaam varieert van 0 tot 4. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van Kinesia bovenste ledematen op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van Kinesia bovenste ledematen is de som van de Kinesia-scores voor kinetische tremor aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele vraagscore van de bovenste ledematen voor elke zijde van het lichaam varieert van 0 tot 4. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
Deel A: Verandering ten opzichte van baseline in individuele itemscore Kinesia bovenste ledematen op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur [uur] na dosis [pd])
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van Kinesia bovenste ledematen is de som van de Kinesia-scores voor kinetische tremor aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. De individuele vraagscore van elk bovenste lidmaat voor elke kant van het lichaam varieert van 0 tot 4, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores meer tremoren/grotere tremoramplitude aangeven. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur [uur] na dosis [pd])
Deel A: Verandering ten opzichte van baseline in de Tremor Research Group (TRG) Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Totale score bovenste ledematen op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
De totale score van de TETRAS-subschaal prestaties van de bovenste ledematen is de som van de individuele TETRAS-itemscores van beide zijden van het lichaam. De TETRAS individuele itemscore omvatte TETRAS Performance Subscale item 4a, 4b en 4c scores [4a: forward outstretched postural tremor (FOPT) en 4b: laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) scores en 4c: Kinetic tremor (KT) score] van beide kanten van het lichaam. Elke individuele itemscore varieert van 0 tot 4; De totale score van de bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering duidt op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
Verandering ten opzichte van de basislijn in de individuele items van de TETRAS-bovenste extremiteit (prestatiesubschaalitems 4a, 4b of 4c) Scores op dag 7
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
De TETRAS individuele itemscore is de som van de TETRAS Performance Subscale items 4a, 4b of 4c scores [4a: forward outstretched postural tremor (FOPT), 4b: laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT), 4c: kinetische tremor] van beide kanten van het lichaam. Elke TETRAS-score varieert van 0 tot 4; de totaalscore varieert van 0 tot 16; hogere scores duiden op meer ernstige tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 7 (8 uur na de dosis)
Deel A: Verandering ten opzichte van baseline in TETRAS Performance Subscale Score (items 6, 7 en 8) op dag 7
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) en dag 7 (predosis)
De score van de TETRAS Prestatiesubschaal omvat 9 items. Van deze 9 items is item 6 Archimedes-spiralen (AS), item 7 is handschrift en item 8 is puntbenaderingstaak (DAT). Elk item kreeg een score van 0 tot 4, voor beide zijden van het lichaam heeft elk item een ​​totaalscore van 0 tot 8, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Baseline (dag 1) en dag 7 (predosis)
Deel B: Verandering van randomisatie in de totale score van Kinesia bovenste ledematen op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van Kinesia bovenste ledematen is de som van de Kinesia-scores voor kinetische tremor aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele vraagscore van de bovenste ledematen voor elke zijde van het lichaam varieert van 0 tot 4. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel B: Verandering van randomisatie in de individuele itemscore van Kinesia bovenste ledematen op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van Kinesia bovenste ledematen is de som van de Kinesia-scores voor kinetische tremor aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele vraagscore van de bovenste ledematen voor elke zijde van het lichaam varieert van 0 tot 4. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel B: verandering van randomisatie in de TETRAS-totaalscore van de bovenste ledematen op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De totale score van de TETRAS-subschaal prestaties van de bovenste ledematen is de som van de individuele TETRAS-itemscores van beide zijden van het lichaam. De TETRAS individuele itemscore omvatte TETRAS Performance Subscale item 4a, 4b en 4c scores [4a: forward outstretched postural tremor (FOPT) en 4b: laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) scores en 4c: Kinetic tremor (KT) score] van beide kanten van het lichaam. Elke individuele itemscore varieert van 0 tot 4; De totale score van de bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel B: Verandering van randomisatie in het individuele TETRAS-item van de bovenste ledematen (prestatiesubschaalitems 4a en 4b) Score op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De TETRAS individuele itemscore is de som van de TETRAS Performance Subscale item 4a en 4b scores [4a: forward outstretched postural tremor (FOPT) en 4b: laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) scores] van beide zijden van het lichaam. Elke TETRAS-score varieert van 0 tot 4; de totale score varieert van 0 tot 16, hogere scores duiden op meer ernstige tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel B: Wijziging van randomisatie in de TETRAS-prestatiesubschaal Item 4c (kinetische tremor) gecombineerde score op dag 14
Tijdsspanne: Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
De gecombineerde TETRAS-score voor kinetische tremor is de som van de TETRAS Performance Subscale item 4c (kinetische tremor) scores van beide zijden van het lichaam. De TETRAS-score voor kinetische tremor varieert van 0 tot 4, de totale score voor beide zijden van het lichaam varieert van 0 tot 8, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van randomisatie wijst op verbetering.
Randomisatie (dag 8, predosis) en dag 14 (predosis)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in TETRAS-prestatiesubschaal (items 6, 7 en 8) Score op dag 14
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 14 (predosis)
De score van de TETRAS Prestatiesubschaal omvat 9 items. Van deze 9 items is item 6 Archimedes-spiralen (AS), item 7 is handschrift en item 8 is puntbenaderingstaak (DAT). Elk item kreeg een score van 0 tot 4, voor beide zijden van het lichaam heeft elk item een ​​totaalscore van 0 tot 8, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 14 (predosis)
Deel C: Verandering ten opzichte van baseline in de individuele itemscore van Kinesia bovenste ledematen op dag 15
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 15
De op de versnellingsmeter gebaseerde totaalscore van Kinesia bovenste ledematen is de som van de Kinesia-scores voor kinetische tremor aan beide zijden van het lichaam. De afzonderlijke items omvatten voorwaarts uitgestrekte posturale tremor (FOPT), laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) en kinetische tremor (KT) scores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele vraagscore van de bovenste ledematen voor elke zijde van het lichaam varieert van 0 tot 4. De totale score van de Kinesia bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, waarbij hogere scores wijzen op meer tremoren/grotere tremoramplitude. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 15
Deel C: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TETRAS-totaalscore van de bovenste ledematen op dag 15
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 15
De totale score van de TETRAS-subschaal prestaties van de bovenste ledematen is de som van de individuele TETRAS-itemscores van beide zijden van het lichaam. Elke individuele itemscore varieert van 0 tot 4; De totale score van de bovenste ledematen varieert van 0 tot 24, hogere scores duiden op ernstigere tremor. Een negatieve verandering duidt op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 15
Deel C: Verandering ten opzichte van de basislijn in het individuele onderdeel van de TETRAS bovenste extremiteit (prestatiesubschaalitems 4a en 4b) Score op dag 15
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 15
De TETRAS individuele itemscore is de som van de TETRAS Performance Subscale item 4a en 4b scores [4a: forward outstretched postural tremor (FOPT) en 4b: laterale "wing beating" posturale tremor (LWBPT) scores] van beide zijden van het lichaam. Elke TETRAS-score varieert van 0 tot 4; de totale score varieert van 0 tot 16, hogere scores duiden op meer ernstige tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 15
Deel C: Verandering ten opzichte van baseline in TETRAS-prestatiesubschaal (items 6, 7 en 8) Scores op dag 15
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en dag 15
De score van de TETRAS Prestatiesubschaal omvat 9 items. Van deze 9 items is item 6 Archimedes-spiralen (AS), item 7 is handschrift en item 8 is puntbenaderingstaak (DAT). Elk item kreeg een score van 0 tot 4, voor beide zijden van het lichaam heeft elk item een ​​totaalscore van 0 tot 8, waarbij hogere scores duiden op een ernstigere tremor. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering.
Basislijn (dag 1) en dag 15
Deel A, B en C: aantal deelnemers met ten minste één tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE) of ernstig ongewenst voorval (SAE)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 14 dagen na de laatste dosis (tot 28 dagen)
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval geassocieerd met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd. Bijwerkingen die optraden na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel werden aangeduid als TEAE's. Een Serious Adverse Event (SAE) was een bijwerking die optrad tijdens een studiefase en bij elke dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, comparator of placebo, die de volgende uitkomsten opleverde: overlijden, een levensbedreigende bijwerking, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, een aanhoudende of significante onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale functies uit te voeren, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Belangrijke medische gebeurtenissen die mogelijk niet de dood tot gevolg hebben, levensbedreigend zijn of ziekenhuisopname vereisen, kunnen als ernstig worden beschouwd wanneer ze, op basis van een passend medisch oordeel, de deelnemer in gevaar kunnen brengen en mogelijk medische of chirurgische interventie vereisen om een ​​van de in deze definitie.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 14 dagen na de laatste dosis (tot 28 dagen)
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met zelfmoordgedachten zoals beoordeeld door de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Score
Tijdsspanne: Baseline en post-baseline (tot 28 dagen)
De C-SSRS bestaat uit een baseline- en post-baseline (PB)-evaluatie die de levenslange ervaring van de deelnemers met suïcidale gedachten en gedrag beoordeelt. De gegevens voor zelfmoordgedachten werden samengevat voor deelnemers die 'Ja' antwoordden. Zelfmoordgedachten werden gecategoriseerd als 1) de wens om dood te zijn en 2) niet-specifieke actieve zelfmoordgedachten.
Baseline en post-baseline (tot 28 dagen)
Aantal deelnemers met klinisch significante vitale functies
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Vitale functies omvatten hartslag, ademhalingsfrequentie, temperatuur en bloeddruk.
Tot 28 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Laboratoriumparameters omvatten hematologie, bloedchemie en urineonderzoek.
Tot 28 dagen
Aantal deelnemers met klinisch significante elektrocardiogram (ECG) waarden
Tijdsspanne: Tot 28 dagen
Er werd een 12-leads ECG gemaakt.
Tot 28 dagen
Deel A en B: Verandering ten opzichte van baseline in Stanford Sleepiness Scale (SSS)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), dag 7 (predosis) voor deel A, dag 14 (predosis) voor deel B
De SSS is ontworpen om snel te beoordelen hoe alert een proefpersoon zich voelt. De mate van slaperigheid en alertheid wordt beoordeeld op een schaal van 1 tot 7, waarbij de laagste score van 1 aangeeft dat de proefpersoon zich "actief, vitaal, alert of klaarwakker voelt" en de hoogste score van 7 geeft aan dat de deelnemer "niet langer vechten tegen slaap, snel in slaap vallen; droomachtige gedachten hebben". Grotere veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde wijzen op meer sedatie. Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering.
Baseline (dag 1), dag 7 (predosis) voor deel A, dag 14 (predosis) voor deel B
Delen A, B en C: Verandering ten opzichte van baseline in Bond-Lader Visual Analogue Scale (VAS) Score
Tijdsspanne: Baseline (dag 1), dag 7 (predosis) voor deel A, dag 14 (predosis) voor deel B en dag 15 voor deel C

De stemming werd beoordeeld met behulp van de Bond-Lader VAS-score. Dit is een 16-delige, door uzelf ingevulde vragenlijst die gebruik maakt van een VAS van 100 mm om verschillende aspecten van zelfgerapporteerde stemming te onderzoeken. Drie factorscores voor (alertheid, tevredenheid en kalmte) werden berekend met behulp van de volgende vergelijkingen op basis van genormaliseerde VAS-scores:

  • Alertheid = 0.827X1 + 0.618X3 + 0.755X4 + 0.642X5 + 0.776X6 + 0.635X9 + 0.792X11 + 0.593X12 + 0.614X15;
  • Tevredenheid = 0.677X7 + 0.697X8 + 0.823X13 + 0.738X14 + 0.594X16; en
  • Rust = 0.845X2 + 0.677X10,

waarbij Xi staat voor de itemscore van een proefpersoon na normalisatie, en i staat voor het itemnummer van de gehele schaal (in volgorde van 1-16). Een negatieve verandering ten opzichte van baseline (CFB) duidde op meer alertheid, meer tevredenheid en meer kalmte.
Baseline (dag 1), dag 7 (predosis) voor deel A, dag 14 (predosis) voor deel B en dag 15 voor deel C
Deel A, B en C: Het gevoel van de deelnemer na inname van het onderzoeksgeneesmiddel zoals beoordeeld door de Drug Effects Questionnaire (DEQ-5) Score
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), dag 7 (2 uur na dosis) voor deel A, dag 14 (2 uur na dosis) voor deel B en dag 15 voor deel C
Deelnemers reageerden op 5 DEQ's op basis van hoe ze zich voelen na inname van het onderzoeksgeneesmiddel. DEQ-5 waren als volgt; Vraag 1: VOELT u op dit moment een medicijneffect? Vraag 2: Ben je nu HOOG? V3: HEEFT u een hekel aan een van de effecten die u op dit moment voelt? V4: Vind je een van de effecten leuk die je nu voelt? Vraag 5: Wilt u MEER van het medicijn dat u op dit moment heeft ingenomen? De antwoorden werden opgenomen op een VAS van 100 mm, waarbij het antwoord voor elk "Helemaal niet" (0 mm) en "Extreem" (100 mm) aan de uitersten was. Er waren opties om "Niet van toepassing" op te nemen voor vraag 3 en 4 als er geen geneesmiddeleffecten werden gevoeld en voor vraag 5 voorafgaand aan toediening van studiemedicatie, en deze deelnemers werden uitgesloten van de gegevenssamenvatting. Hogere score op Q1 duidt op een medicijneffect; op Q2 geeft aan dat je je high voelt; op Q3 geeft aan dat je het medicijn niet lekker vindt; en op Q4 en Q5 geeft aan dat je het medicijn leuk vindt.
Basislijn (dag 1), dag 7 (2 uur na dosis) voor deel A, dag 14 (2 uur na dosis) voor deel B en dag 15 voor deel C

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 november 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 november 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

1 december 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 217-ETD-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Het delen van gegevens zal in overeenstemming zijn met het beleid voor het indienen van resultaten van ClinicalTrials.gov.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Essentiële tremor

Klinische onderzoeken op SAGE-217

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren