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Eine Studie zur Bewertung von SAGE-217 bei Teilnehmern mit essentiellem Tremor

27. November 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Entzugsstudie der Phase 2a zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von SAGE-217 bei der Behandlung von Patienten mit essentiellem Tremor

Diese Studie ist eine dreiteilige, multizentrische Phase-2a-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von SAGE-217 bei erwachsenen Teilnehmern mit essentiellem Tremor.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil A der Studie war ein Open-Label-Design mit morgendlicher Dosierung von SAGE-217 für 7 Tage und umfasste 16 Teilnehmer, von denen 8 sich für Teil B qualifizierten und an ihm teilnahmen.

Teil B hatte ein doppelblindes, placebokontrolliertes, randomisiertes Entzugsdesign mit morgendlicher Dosierung für 7 Tage.

Teil C war ein Open-Label-Design mit morgendlicher und abendlicher Dosierung für 14 Tage und umfasste eine andere Gruppe von 18 Teilnehmern.

Die Teile A und B wurden vorzeitig gestoppt (vor der geplanten Stichprobengröße).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Anniston, Alabama, Vereinigte Staaten, 36207
        • Sage Investigational Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72211
        • Sage Investigational Site
      • Rogers, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72758
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Cerritos, California, Vereinigte Staaten, 90703
        • Sage Investigational Site
      • Fountain Valley, California, Vereinigte Staaten, 92708
        • Sage Investigational Site
      • Oceanside, California, Vereinigte Staaten, 92056
        • Sage Investigational Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33756
        • Sage Investigational Site
      • DeLand, Florida, Vereinigte Staaten, 32720
        • Sage Investigational Site
      • Lauderdale Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33319
        • Sage Investigational Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Sage Investigational Site
      • Ormond Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 32174
        • Sage Investigational Site
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33713
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Sage Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30331
        • Sage Investigational Site
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30030
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Sage Investigational Site
      • Urbana, Illinois, Vereinigte Staaten, 61801
        • Sage Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Sage Investigational Site
      • Springfield, Missouri, Vereinigte Staaten, 65802
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27612
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45212
        • Sage Investigational Site
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45417
        • Sage Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Sage Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss eine Diagnose von Essentiellem Tremor (ET) haben, definiert als bilateraler posturaler Tremor und kinetischer Tremor, der Hände und Unterarme betrifft, der sichtbar und anhaltend ist und vor dem Screening länger als 5 Jahre andauert.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat andere abnormale neurologische Anzeichen als Tremor oder Froment-Zeichen.
  • Der Teilnehmer hat bekannte Ursachen für verstärkten physiologischen Tremor.
  • Der Teilnehmer ist gleichzeitig oder kürzlich (14 Tage vor dem Aufnahmebesuch) tremorogenen Medikamenten ausgesetzt.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors ein direktes oder indirektes Trauma des Nervensystems.
  • Der Teilnehmer hat historische oder klinische Anzeichen von Tremor psychogenen Ursprungs.
  • Der Teilnehmer hat überzeugende Beweise für einen plötzlichen Beginn des Tremors oder Beweise für eine schrittweise Verschlechterung des Tremors.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: SAGE-217 Lösung zum Einnehmen
Die Teilnehmer erhielten an Tag 1 10 mg SAGE-217 Lösung zum Einnehmen, an Tag 2 20 mg und an den Tagen 3 bis 7 30 mg zusammen mit einer Mahlzeit am Morgen.
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 orale Lösung
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 Kapseln
Experimental: Teil A: SAGE-217-Kapseln
Die Teilnehmer erhielten SAGE-217 10-mg-Kapseln an Tag 1, 20 mg an Tag 2 und 30 mg an den Tagen 3 bis 7 morgens oral mit Nahrung.
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 orale Lösung
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 Kapseln
Placebo-Komparator: Teil B: Placebo
Teilnehmer, die in Teil A die maximal tolerierte Dosis von SAGE-217 erhielten und an Tag 8 ein Ansprechen erzielten, wurden randomisiert und erhielten ab Tag 8 mit einer Mahlzeit am Morgen für 7 Tage ein zu SAGE-217 passendes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
SAGE-217 passende Placebo-Kapseln
Experimental: Teil B: SAGE-217 Kapseln
Teilnehmer, die in Teil A die maximal verträgliche Dosis von SAGE-217 erhielten und an Tag 8 ein Ansprechen erzielten, wurden randomisiert und erhielten SAGE-217 für 7 Tage, beginnend an Tag 8, mit einer Mahlzeit am Morgen.
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 orale Lösung
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 Kapseln
Experimental: Teil C: SAGE-217 Kapseln
Die Teilnehmer erhielten SAGE-217 10-mg-Kapseln an Tag 1, 20 mg an Tag 2, 30 mg an Tag 3, oral mit Essen am Abend. Beginnend mit Tag 4 bis Tag 14 erhielten die Teilnehmer eine tägliche Gesamtdosis von 40 mg (verabreicht als 10 mg mit Nahrung am Morgen und 30 mg mit Nahrung am Abend).
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 orale Lösung
Arzneimittel: SALBEI-217
SAGE-217 Kapseln

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung des kombinierten Kinesia-Kinetik-Tremor-Scores gegenüber dem Ausgangswert am 7. Tag
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Der auf dem Akzelerometer basierende Kinesia kinetic tremor kombinierte Score ist die Summe der Kinesia kinetic tremor scores auf beiden Seiten des Körpers. Tremor wird mit einem Bewegungssensor gemessen, der Rohdaten an einen Computer überträgt, wo er die Tremoramplitude basierend auf validierten Algorithmen in einen Kinesia-Score von 0 bis 4 umwandelt; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 8, höhere Punktzahlen weisen auf einen schwereren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Teil B: Änderung gegenüber der Randomisierung des auf dem Akzelerometer basierenden Kinesia Kinetic Tremor Combined Score an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Der auf dem Akzelerometer basierende Kinesia kinetic tremor kombinierte Score ist die Summe der Kinesia kinetic tremor scores auf beiden Seiten des Körpers. Tremor wird mit einem Bewegungssensor gemessen, der Rohdaten an einen Computer überträgt, wo er die Tremoramplitude basierend auf validierten Algorithmen in einen Kinesia-Score von 0 bis 4 umwandelt; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 8, höhere Punktzahlen weisen auf einen schwereren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil C: Änderung gegenüber dem Ausgangswert des auf dem Akzelerometer basierenden Kinesia Upper Limb Tremor Combined Score an Tag 15
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 15
Die auf dem Akzelerometer basierende Kinesia-Gesamtpunktzahl für die oberen Extremitäten ist die Summe der einzelnen Item-Punktzahlen auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Jede Fragepunktzahl für die einzelnen Items der oberen Extremitäten für jede Körperseite reicht von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl von Kinesia für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung des Kinesia-Gesamtscores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Der akzelerometerbasierte Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe der Kinesia-Werte für kinetisches Tremor auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Jede Fragepunktzahl für die einzelnen Items der oberen Extremitäten für jede Körperseite reicht von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl von Kinesia für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Teil A: Veränderung der Kinesia-Punktzahl der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden [Std.] Postdose [pd])
Der akzelerometerbasierte Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe der Kinesia-Werte für kinetisches Tremor auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Die Punktzahl jeder einzelnen Frage zu den oberen Gliedmaßen für jede Körperseite reicht von 0 bis 4, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Der Kinesia-Gesamtwert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Werte mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden [Std.] Postdose [pd])
Teil A: Änderung der Tremor Research Group (TRG) Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS) Upper Limb Total Score am Tag 7 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Die Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten der TETRAS-Leistungssubskala ist die Summe der TETRAS-Einzelpunktbewertungen von beiden Körperseiten. Der TETRAS-Einzelitem-Score umfasste TETRAS Performance Subscale Item 4a, 4b und 4c-Scores [4a: Forward Outstretched Postural Tremor (FOPT) und 4b: Lateral „Wing Beating“ Postural Tremor (LWBPT) Scores und 4c: Kinetic Tremor (KT) Score] von beiden Seiten des Körpers. Die Punktzahl jedes einzelnen Items reicht von 0 bis 4; Der Gesamtwert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, höhere Werte weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Veränderung zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den TETRAS-Punktzahlen der oberen Extremitäten (Punkte der Leistungs-Subskala 4a, 4b oder 4c) an Tag 7
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Der TETRAS-Einzelitem-Score ist die Summe der TETRAS Performance Subscale Items 4a, 4b oder 4c-Scores [4a: Forward Outstretched Postural Tremor (FOPT), 4b: Lateral „Wing Beating“ Postural Tremor (LWBPT), 4c: Kinetic Tremor] von beiden Seiten des Körpers. Jede TETRAS-Punktzahl reicht von 0 bis 4; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 16; höhere Werte weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (8 Stunden nach Einnahme)
Teil A: Änderung des TETRAS-Leistungs-Subskalen-Scores (Punkte 6, 7 und 8) gegenüber dem Ausgangswert an Tag 7
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 7 (Vordosis)
Die TETRAS Performance Subscale-Punktzahl umfasst 9 Items. Von diesen 9 Elementen ist Element 6 Archimedes-Spiralen (AS), Element 7 ist Handschrift und Element 8 ist Punktnäherungsaufgabe (DAT). Jedes Item wurde von 0 bis 4 bewertet, für beide Seiten des Körpers hat jedes Item eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 8, wobei höhere Werte ein stärkeres Zittern anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 7 (Vordosis)
Teil B: Änderung gegenüber der Randomisierung im Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Der akzelerometerbasierte Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe der Kinesia-Werte für kinetisches Tremor auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Jede Fragepunktzahl für die einzelnen Items der oberen Extremitäten für jede Körperseite reicht von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl von Kinesia für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil B: Änderung gegenüber der Randomisierung im Kinesia Item Score der oberen Extremität an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Der akzelerometerbasierte Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe der Kinesia-Werte für kinetisches Tremor auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Jede Fragepunktzahl für die einzelnen Items der oberen Extremitäten für jede Körperseite reicht von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl von Kinesia für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil B: Änderung gegenüber der Randomisierung im TETRAS-Gesamtscore für die oberen Extremitäten an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Die Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten der TETRAS-Leistungssubskala ist die Summe der TETRAS-Einzelpunktbewertungen von beiden Körperseiten. Der TETRAS-Einzelitem-Score umfasste TETRAS Performance Subscale Item 4a, 4b und 4c-Scores [4a: Forward Outstretched Postural Tremor (FOPT) und 4b: Lateral „Wing Beating“ Postural Tremor (LWBPT) Scores und 4c: Kinetic Tremor (KT) Score] von beiden Seiten des Körpers. Die Punktzahl jedes einzelnen Items reicht von 0 bis 4; Der Gesamtwert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, höhere Werte weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil B: Änderung von der Randomisierung im TETRAS-Einzelelement der oberen Extremitäten (Leistungs-Subskala-Elemente 4a und 4b) Punktzahl an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Die TETRAS-Einzelpunktzahl ist die Summe der Punktwerte 4a und 4b der TETRAS-Leistungs-Subskala [4a: nach vorn gestreckter posturaler Tremor (FOPT) und 4b: lateraler "Flügelschlag"-Posturaltremor (LWBPT)"-Werte] von beiden Seiten des Körpers. Jede TETRAS-Punktzahl reicht von 0 bis 4; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 16, höhere Punktzahlen weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil B: Änderung gegenüber der Randomisierung in der TETRAS Performance Subscale Item 4c (Kinetic Tremor) Combined Score an Tag 14
Zeitfenster: Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Der kombinierte TETRAS-Score für kinetisches Tremor ist die Summe der TETRAS-Performance-Subscale-Scores für Punkt 4c (kinetischer Tremor) von beiden Seiten des Körpers. Der TETRAS-Score für kinetischen Tremor reicht von 0 bis 4, der Gesamtscore für beide Körperseiten reicht von 0 bis 8, höhere Scores weisen auf einen schwereren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Randomisierung weist auf eine Verbesserung hin.
Randomisierung (Tag 8, Prädosis) und Tag 14 (Prädosis)
Teil B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der TETRAS-Leistungssubskala (Punkte 6, 7 und 8) Punktzahl an Tag 14
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 14 (Vordosis)
Die TETRAS Performance Subscale-Punktzahl umfasst 9 Items. Von diesen 9 Elementen ist Element 6 Archimedes-Spiralen (AS), Element 7 ist Handschrift und Element 8 ist Punktnäherungsaufgabe (DAT). Jedes Item wurde von 0 bis 4 bewertet, für beide Seiten des Körpers hat jedes Item eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 8, wobei höhere Werte ein stärkeres Zittern anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 14 (Vordosis)
Teil C: Änderung des Kinesia Item Score der oberen Extremität gegenüber dem Ausgangswert an Tag 15
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 15
Der akzelerometerbasierte Kinesia-Gesamtwert der oberen Extremitäten ist die Summe der Kinesia-Werte für kinetisches Tremor auf beiden Seiten des Körpers. Die einzelnen Items umfassten den nach vorn ausgestreckten Haltungstremor (FOPT), den lateralen „flügelschlagenden“ Haltungstremor (LWBPT) und den kinetischen Tremor (KT) von beiden Seiten des Körpers. Jede Fragepunktzahl für die einzelnen Items der oberen Extremitäten für jede Körperseite reicht von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl von Kinesia für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, wobei höhere Punktzahlen mehr Zittern/größere Zitteramplitude anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 15
Teil C: Änderung des TETRAS-Gesamtscores der oberen Extremitäten gegenüber dem Ausgangswert an Tag 15
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 15
Die Gesamtpunktzahl der oberen Extremitäten der TETRAS-Leistungssubskala ist die Summe der TETRAS-Einzelpunktbewertungen von beiden Körperseiten. Die Punktzahl jedes einzelnen Items reicht von 0 bis 4; Der Gesamtwert für die oberen Extremitäten reicht von 0 bis 24, höhere Werte weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Veränderung zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 15
Teil C: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der TETRAS-Punktzahl für die obere Extremität des einzelnen Items (Leistungs-Subskala Items 4a und 4b) an Tag 15
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 15
Die TETRAS-Einzelpunktzahl ist die Summe der Punktwerte 4a und 4b der TETRAS-Leistungs-Subskala [4a: nach vorn gestreckter posturaler Tremor (FOPT) und 4b: lateraler "Flügelschlag"-Posturaltremor (LWBPT)"-Werte] von beiden Seiten des Körpers. Jede TETRAS-Punktzahl reicht von 0 bis 4; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 16, höhere Punktzahlen weisen auf einen stärkeren Tremor hin. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 15
Teil C: Änderung der TETRAS-Leistungssubskala (Punkte 6, 7 und 8) an Tag 15 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Tag 15
Die TETRAS Performance Subscale-Punktzahl umfasst 9 Items. Von diesen 9 Elementen ist Element 6 Archimedes-Spiralen (AS), Element 7 ist Handschrift und Element 8 ist Punktnäherungsaufgabe (DAT). Jedes Item wurde von 0 bis 4 bewertet, für beide Seiten des Körpers hat jedes Item eine Gesamtpunktzahl von 0 bis 8, wobei höhere Werte ein stärkeres Zittern anzeigen. Eine negative Änderung gegenüber der Baseline zeigt eine Verbesserung an.
Baseline (Tag 1) und Tag 15
Teile A, B und C: Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignis (SAE)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 14 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 28 Tage)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Anwendung eines Arzneimittels beim Menschen definiert, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Unerwünschte Ereignisse, die nach der ersten Verabreichung des Studienmedikaments auftraten, wurden als TEAEs bezeichnet. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das während einer beliebigen Studienphase und bei jeder Dosis des Studienmedikaments, Vergleichspräparats oder Placebos auftrat und die folgenden Endpunkte erfüllte: Tod, ein lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung des Bestehens Krankenhausaufenthalt, eine anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Funktionen auszuführen, oder eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler. Wichtige medizinische Ereignisse, die möglicherweise nicht zum Tod führen, lebensbedrohlich sind oder einen Krankenhausaufenthalt erfordern, können als schwerwiegend angesehen werden, wenn sie nach angemessener medizinischer Beurteilung den Teilnehmer gefährden und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern, um eines der in aufgeführten Ergebnisse zu verhindern diese Definition.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 14 Tage nach der letzten Dosis (bis zu 28 Tage)
Teil A, B und C: Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken, bewertet anhand der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-Punktzahl
Zeitfenster: Baseline und Post-Baseline (bis zu 28 Tage)
Das C-SSRS besteht aus einer Baseline- und Post-Baseline (PB)-Evaluierung, die die lebenslange Erfahrung der Teilnehmer mit Suizidgedanken und -verhalten bewertet. Die Daten für Suizidgedanken wurden für Teilnehmer zusammengefasst, die mit „Ja“ geantwortet haben. Suizidgedanken wurden kategorisiert als 1) Wunsch, tot zu sein und 2) unspezifische aktive Suizidgedanken.
Baseline und Post-Baseline (bis zu 28 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage
Zu den Vitalfunktionen gehörten Herzfrequenz, Atemfrequenz, Temperatur und Blutdruck.
Bis zu 28 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage
Zu den Laborparametern gehörten Hämatologie, Blutchemie und Urinanalyse.
Bis zu 28 Tage
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Elektrokardiogramm (EKG)-Werten
Zeitfenster: Bis zu 28 Tage
Es wurde ein 12-Kanal-EKG durchgeführt.
Bis zu 28 Tage
Teil A und B: Änderung der Stanford-Schläfrigkeitsskala (SSS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Tag 7 (Vordosierung) für Teil A, Tag 14 (Vordosierung) für Teil B
Das SSS wurde entwickelt, um schnell zu beurteilen, wie aufmerksam sich ein Proband fühlt. Schläfrigkeits- und Wachheitsgrad werden auf einer Skala von 1 bis 7 bewertet, wobei die niedrigste Punktzahl von 1 anzeigt, dass sich die Testperson „aktiv, vital, aufmerksam oder hellwach fühlt“ und die höchste Punktzahl von 7 anzeigt, dass der Teilnehmer „nicht mehr“ ist gegen den Schlaf ankämpfen, bald einsetzender Schlaf; traumähnliche Gedanken haben". Größere Änderungen gegenüber der Grundlinie weisen auf eine stärkere Sedierung hin. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Baseline (Tag 1), Tag 7 (Vordosierung) für Teil A, Tag 14 (Vordosierung) für Teil B
Teile A, B und C: Änderung des Bond-Lader Visual Analogue Scale (VAS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Tag 7 (Vordosierung) für Teil A, Tag 14 (Vordosierung) für Teil B und Tag 15 für Teil C

Die Stimmung wurde mit dem Bond-Lader VAS-Score bewertet. Dies ist ein 16-teiliger selbstausfüllbarer Fragebogen, der ein 100-mm-VAS verwendet, um verschiedene Aspekte der selbstberichteten Stimmung zu untersuchen. Drei Faktorwerte für (Aufmerksamkeit, Zufriedenheit und Gelassenheit) wurden unter Verwendung der folgenden Gleichungen basierend auf normalisierten VAS-Werten berechnet:

  • Wachsamkeit = 0,827 x 1 + 0,618 x 3 + 0,755 x 4 + 0,642 x 5 + 0,776 x 6 + 0,635 x 9 + 0,792 x 11 + 0,593 x 12 + 0,614 x 15;
  • Zufriedenheit = 0,677 x 7 + 0,697 x 8 + 0,823 x 13 + 0,738 x 14 + 0,594 x 16; und
  • Ruhe = 0,845 x 2 + 0,677 x 10,

wobei Xi den Item-Score eines Subjekts nach der Normalisierung darstellt und i die Item-Nummer der gesamten Skala darstellt (in der Reihenfolge von 1-16). Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) zeigte mehr Aufmerksamkeit, mehr Zufriedenheit und mehr Gelassenheit.
Baseline (Tag 1), Tag 7 (Vordosierung) für Teil A, Tag 14 (Vordosierung) für Teil B und Tag 15 für Teil C
Teile A, B und C: Gefühl des Teilnehmers nach der Einnahme des Studienmedikaments, wie anhand des Fragebogens zu Arzneimittelwirkungen (DEQ-5) bewertet
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Tag 7 (2 Stunden nach Einnahme) für Teil A, Tag 14 (2 Stunden nach Einnahme) für Teil B und Tag 15 für Teil C
Die Teilnehmer reagierten auf 5 DEQs basierend darauf, wie sie sich nach der Einnahme des Studienmedikaments fühlten. DEQ-5 waren wie folgt; F1: FÜHLEN Sie gerade eine Medikamentenwirkung? Q2: Bist du gerade HIGH? F3: MÖGEN Sie irgendwelche der Effekte, die Sie gerade spüren, NICHT? F4: MÖGEN Sie irgendwelche der Effekte, die Sie gerade spüren? F5: Möchten Sie MEHR von dem Medikament, das Sie gerade genommen haben? Die Antworten wurden auf einem 100-mm-VAS aufgezeichnet, wobei die Antworten jeweils „Überhaupt nicht“ (0 mm) und „Extrem“ (100 mm) an den Extremen lauteten. Bei den Fragen 3 und 4, wenn keine Arzneimittelwirkung zu spüren war, und bei Frage 5 vor Gabe der Studienmedikation gab es die Möglichkeit, „nicht zutreffend“ zu erfassen, und diese Teilnehmer wurden von der Datenzusammenfassung ausgeschlossen. Eine höhere Punktzahl in Q1 weist auf eine Arzneimittelwirkung hin; auf Q2 zeigt Hochgefühl an; auf Q3 zeigt Abneigung gegen das Medikament an; und auf Q4 und Q5 zeigt an, dass man die Droge mag.
Baseline (Tag 1), Tag 7 (2 Stunden nach Einnahme) für Teil A, Tag 14 (2 Stunden nach Einnahme) für Teil B und Tag 15 für Teil C

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. November 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 217-ETD-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die gemeinsame Nutzung von Daten steht im Einklang mit der Richtlinie zur Einreichung von Ergebnissen auf ClinicalTrials.gov.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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