Dieta CD-TREAT: nowa terapia aktywnej choroby Leśniowskiego-Crohna

Dzieci i dorośli kwalifikujący się do udziału zostaną zidentyfikowani przez personel medyczny. Członek zespołu klinicznego krótko poinformuje potencjalnych uczestników o badaniu przez telefon, e-mail lub w klinice. Po zakończeniu wizyty klinicznej i jeśli pacjent i/lub rodzic/opiekun wyrażą na to zgodę, członek zespołu klinicznego przedstawi kwalifikujących się uczestników badaczowi, który w pełni wyjaśni badanie i odpowie na wszelkie pytania. Podczas tego spotkania badaczka omówi szczegółowe aspekty leczenia dietetycznego CD-TREAT oraz poinformuje uczestników, że zostaną pobrane próbki moczu, krwi i kału w celu określenia rodzaju bakterii, które mogą być związane z zapaleniem jelit oraz ich metabolitów i czy mogą one przewidywać odpowiedź na leczenie. Badacz poprosi również o zgodę na zebranie informacji medycznych z dokumentacji medycznej uczestnika. Jeśli są zainteresowane udziałem, otrzymają szczegółowe informacje na piśmie (w tym ulotkę informacyjną odpowiednią dla wieku). Pakiet informacyjny zawiera również zaproszenie rodziny do skontaktowania się z badaczem w dowolnym momencie, jeśli będą potrzebować dalszych informacji.

Ze względu na bardzo wąski przedział czasowy między identyfikacją kwalifikujących się uczestników a wyrażeniem zgody na udział w badaniu oraz biorąc pod uwagę konieczność natychmiastowego rozpoczęcia leczenia pacjentów z czynną chorobą, przewiduje się, że podpisana zgoda na udział w badaniu zostanie uzyskana w dniu tego samego dnia otrzymania informacji o tym fakcie, jednakże będzie możliwość późniejszego zweryfikowania tej decyzji. Zgoda zostanie podjęta tylko wtedy, gdy uczestnicy uznają, że mieli wystarczająco dużo czasu na podjęcie tej decyzji i w żaden sposób nie będą stosowane żadne naciski.

Ułatwi to również wypełnienie kwestionariusza kontrolnego stanu zdrowia, wyjściową ocenę kliniczną, historię leków i chorób, ocenę jakości życia, pomiary antropometryczne, pobranie krwi do badań wyjściowych (dodatkowa objętość w czasie rutynowych badań klinicznych (nie jest wymagane dodatkowe nakłucie żyły)) . W tym momencie uczestnik zostanie poproszony o zabranie ze sobą zestawu do pobierania próbek kału i moczu oraz wyznaczenie odpowiedniej daty/godziny pobrania podstawowych próbek. Właściwa interwencja rozpocznie się około 24 godziny później, aby dać uczestnikom wystarczająco dużo czasu na rozważenie i przedyskutowanie badania z krewnymi, podjęcie decyzji, czy chcą kontynuować, czy zrezygnować i rozpocząć standardowe leczenie indukcyjne, jeśli uzna to za konieczne przez prowadzącego pacjenta klinicznego. zespół. Co więcej, to 24-godzinne okno czasowe umożliwi naukowcowi zebranie podstawowych próbek przed rozpoczęciem leczenia dietetycznego CD-TREAT.

W stosownych przypadkach zostanie poproszona o zgodę dziecka (zwykle w wieku poniżej 11 lat), a w przypadku młodych dorosłych, których członek zespołu klinicznego uzna za zdolnych do samodzielnego wyrażenia zgody (zwykle w wieku 12 lub starsza), zgoda młodej osoby zostanie podpisana przez rodzica/opiekuna, zanim będą mogli przystąpić do badania; aby upewnić się, że zarówno dziecko, jak i rodzic/opiekun są chętni i zadowoleni z udziału. W przypadku dzieci, które nie są w stanie wyrazić pisemnej zgody, rodzic/opiekun zostanie poproszony o wyjaśnienie badania w sposób zrozumiały dla dziecka, a opiekun podpisze zgodę w ich imieniu.

Na tym etapie, w arkuszach informacyjnych iw trakcie trwania badania, zostanie również wyraźnie zaznaczone, że uczestnicy mogą wycofać się z badania w dowolnym momencie bez jakiegokolwiek wpływu na ich rutynową opiekę. Kontynuacja porad dietetycznych CD-TREAT i dostarczanie produktów spożywczych CD-TREAT jest jednak uzależnione od kontynuacji badania. Przerwanie udziału w badaniu po rozpoczęciu CD-TREAT wiązałoby się zatem z powrotem do standardowego leczenia indukcyjnego według uznania leczącego zespołu klinicznego.

W trakcie badania zrekrutowani uczestnicy zostaną poproszeni o dostarczenie próbek moczu, kału i krwi (dodatkowa mała probówka krwi, gdy mają rutynowe pobieranie krwi podczas wizyt klinicznych) maksymalnie 4 razy. Ponadto te punkty czasowe będą obejmować przegląd kliniczny, ocenę jakości życia i pomiary antropometryczne.

Uczestnicy przekażą również informacje dietetyczne odzwierciedlające ich zgodność z dietą CD-TREAT.

CD-TREAT Interwencja:

Wszyscy pacjenci na diecie CD-TREAT otrzymają indywidualnie dostosowaną, opracowaną przez dietetyka dietę, składającą się ze zwykłych pokarmów, ale opracowaną na zamówienie w celu odtworzenia wartości odżywczych i składników EEN. Interwencja dietetyczna będzie nadzorowana przez wykwalifikowanych dietetyków, w tym dietetyka badawczego National Health Service (NHS). Wartość energetyczna zostanie dostosowana do całkowitego wydatku energetycznego dorosłych uczestników i poziomu aktywności fizycznej obliczonych za pomocą zestawu równań Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) lub zostanie obliczona dla każdego dziecka w celu spełnienia szacowanego średniego zapotrzebowania (EAR) dla wieku. Żywność i instrukcje dla pacjentów biorących udział w badaniu CD-TREAT zostaną im dostarczone bezpośrednio przez badaczy następnego dnia po rekrutacji. Żywność wymagająca gotowania będzie przygotowywana przez podwykonawcę (posiadającego certyfikaty dotyczące obsługi żywności i higieny) firmy cateringowej i będzie dostarczana do domu uczestników co 2-3 dni. Reszta żywności będzie dostarczana do domów uczestników co tydzień. Uczestnicy początkowo otrzymają zmodyfikowaną dietę na okres 8 tygodni, podobny do czasu trwania kursu EEN. Badacze poinstruują uczestników i ich opiekunów, jak przestrzegać diety i jak rejestrować spożycie pokarmu podczas interwencji. Wizyty kontrolne związane z badaniem zbiegną się z klinicznymi obserwacjami uczestników (Tydzień 2: przegląd telefoniczny; Tygodnie 4 i 8: wizyta w szpitalu). Wizyty kontrolne będą obejmować pobieranie krwi badawczej jako dodatkową porcję rutynowych badań klinicznych (nie jest wymagane dodatkowe wprowadzanie igły), przegląd kliniczny, ocenę jakości życia i pomiary antropometryczne. Na tych spotkaniach badacze dadzą uczestnikom zestaw do pobierania próbek kału i moczu do zabrania do domu i ustalą odpowiednią datę/godzinę pobrania próbki kału i moczu.

Odpowiedź na leczenie zostanie oceniona na podstawie przeglądu klinicznego, oceny aktywności CD oraz pomiarów ustalonych biomarkerów w kale i krwi (np. kalprotektyna w kale). Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie odpowiedź kliniczna (dorośli: spadek HBI ≥3; dzieci: spadek wPCDAI≥17,5) lub remisja kliniczna (Dorośli: HBI <5; Dzieci: wPCDAI <12,5) po 8 tygodniach; podczas gdy drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmniejszenie stężenia kalprotektyny w kale i markerów stanu zapalnego krwi oraz zmiany w antropometrii. Wszyscy pacjenci będą pod ścisłą obserwacją. Żadne nowe leki związane z CD nie będą dozwolone podczas badania pilotażowego, jednak jeśli aktywność choroby pacjentów pogarsza się w którymkolwiek momencie badania lub nie ma odpowiedzi po 4 tygodniach, pacjenci będą uprawnieni do przerwania diety CD-TREAT i rozpoczęcia leczenia /leczenie chirurgiczne, które zespół kliniczny uzna za konieczne. Uczestnicy ci będą nadal zachęcani do dostarczania próbek kału, krwi i moczu przy wyjściu z interwencji. Dla tych, którzy wykażą odpowiedź, wszystkie podstawowe dawki leków związanych z CD pozostaną stabilne, chyba że u pacjenta rozwiną się określone działania niepożądane związane z lekiem, nieprawidłowości w monitorowaniu krwi lub poziomy leków we krwi wymagające zmiany. Pacjenci, u których wystąpi odpowiedź kliniczna, ale nie wystąpi remisja kliniczna po 8 tygodniach, będą mieli możliwość kontynuowania terapii CD-TREAT przez kolejne 4 tygodnie. Pod koniec tego okresu (12 tygodni po rozpoczęciu CD-TREAT) zostaną poproszeni o oddanie ostatniej próbki kału i moczu oraz o ostatnią wizytę kontrolną obejmującą pobranie krwi do badań, przegląd kliniczny, ocenę jakości życia i pomiary antropometryczne.