Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwotna niewydolność jajników: fenotyp i optymalne leczenie

13 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Halley Wasserman, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
W tym badaniu pilotażowym obserwowany będzie rozwój stanu fizycznego i psychicznego pacjentów z nowo zdiagnozowaną POI po rozpoczęciu standardowej terapii HTZ w porównaniu ze zdrowiem fizycznym i psychicznym zdrowych kobiet z grupy kontrolnej w ciągu 24 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło: Pierwotna niewydolność jajników (POI) jest tajemniczym schorzeniem, które dotyka około 1/10 000 kobiet w wieku 20 lat. Czasami określany jako „wczesna menopauza”, POI charakteryzuje się niedoborem estrogenu wśród innych nieprawidłowości hormonalnych, które przypominają menopauzę. POI to poważna przewlekła choroba, na którą nie ma lekarstwa. Obraz kliniczny lub „fenotyp” u nastolatków nie jest dobrze poznany. Konsekwencje zdrowotne mogą obejmować opóźnione lub zatrzymane dojrzewanie płciowe, ubytki kostne oraz zagrożenie dla zdrowia reprodukcyjnego. Zarówno następstwa metaboliczne, jak i emocjonalne są znaczne, a jednym z najbardziej niepokojących jest pogorszenie stanu kości. Optymalny schemat hormonalnej terapii zastępczej (HTZ) dla tych młodych kobiet jest przedmiotem dyskusji, a praktyka różni się w zależności od personelu medycznego. Co ważne, istnieją tylko nieliczne dane, które mogą pomóc klinicystom w podejmowaniu opartych na dowodach decyzji dotyczących postępowania z tymi pacjentami. Wcześnie rozpoczęta HTZ może zapobiec utracie masy kostnej związanej z estrogenami.

Wpływ: Lepsze zrozumienie POI może prowadzić do ulepszonych metod leczenia tej niedostatecznie leczonej populacji i mieć istotne implikacje w leczeniu niedoboru estrogenów w innych populacjach nastolatków i młodych kobiet oraz u wszystkich kobiet przechodzących naturalną menopauzę w późniejszym okresie życia. Niewiele wiadomo na temat wpływu HTZ na zdrowie kości, skład ciała, funkcje poznawcze i jakość życia związaną ze zdrowiem, zwłaszcza wśród młodzieży. Zrozumienie, w jaki sposób ta terapia wpływa na te liczne wyniki zdrowotne, wypełni luki w wiedzy dotyczące leczenia młodych pacjentów z POI, z potencjalnymi implikacjami dla nastolatków i młodych kobiet z niedoborem estrogenu w innych warunkach klinicznych. Zdefiniujemy obraz kliniczny (tj. fenotyp) młodzieży POI. Zebrane dane pilotażowe zostaną wykorzystane w przyszłej aplikacji do National Institutes of Health w celu sfinansowania większego badania, które opiera się na obserwacjach z tego wstępnego badania. Informacje uzyskane z tego modelu pediatrycznego mogą również dostarczyć wglądu w zarządzanie naturalną menopauzą, która występuje u wszystkich kobiet w późniejszym życiu.

Metody: Dziesięciu nastolatków z idiopatycznym POI (tj. z niewyjaśnionych przyczyn) zostanie zwerbowanych przez Centrum Zdrowia Nastolatków CCHMC, Klinikę Endokrynologiczną lub Klinikę Ginekologii Dziecięcej/Młodzieżowej. Dziesięć zdrowych osób z grupy kontrolnej zostanie zrekrutowanych z Teen Health Center. Uczestnicy z POI otrzymają przezskórną substytucję estrogenu (począwszy od 25 µg/plaster nakładany co tydzień), przy czym dawka będzie zwiększana podczas kolejnych wizyt badawczych, które będą miały miejsce w 3, 6, 12, 18 i 24 miesiącu. Wszystkie dane będą zbierane w Klinice Badawczej CCHMC Schubert. Badacze zmierzą gęstość kości centralnego szkieletu i skład ciała za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii. Aby ocenić szkielet obwodowy, pomiary kości i mięśni zostaną uzyskane za pomocą obwodowej ilościowej tomografii komputerowej. Podczas każdej wizyty uczestnikom zostanie pobrana krew w celu zmierzenia poziomów hormonów we krwi, które są charakterystycznie zmienione u nastolatków z POI, wraz z testami bezpieczeństwa. Funkcjonowanie poznawcze zostanie ocenione za pomocą standardowych narzędzi. Uczestnicy dokonają oceny jakości życia, wraz z ankietami dotyczącymi odżywiania i aktywności fizycznej. Na koniec wszyscy uczestnicy wypełnią również szczegółową historię medyczną i ocenę stanu zdrowia.

Implikacje/Przyszłe kierunki: Po dokładniejszym zdefiniowaniu fenotypu nastolatków POI następnym logicznym pytaniem będzie ustalenie, czy można zapobiegać negatywnym skutkom zdrowotnym lub je modyfikować. Dane z proponowanego badania posłużą do zaprojektowania przyszłych badań prospektywnych, które oceniają efekty tradycyjnych metod leczenia (np. młodych kobiet z tą rzadką chorobą. Ponadto oczekuje się, że odkrycia otworzą możliwości badań dla nastolatków i kobiet z niedoborem estrogenu w innych warunkach klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

11 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria włączenia dla pacjentów POI

Uczestnik musi:

  1. Bądź chętny do wyrażenia świadomej zgody / zgody
  2. Mieć diagnozę POI na podstawie 2 podwyższonych poziomów FSH w surowicy uzyskanych w odstępie >1 miesiąca
  3. Bądź anglojęzyczny

Kryteria wykluczenia dla pacjentów POI

Uczestnik nie może:

  1. Masz inną przewlekłą chorobę, o której wiadomo, że wpływa na zdrowie kości (np. mukowiscydoza, celiakia itp.)
  2. Mają zidentyfikowaną wtórną przyczynę niewydolności jajników
  3. Mieć POI w przypadku zespołu Turnera, niedokrwistości Fanconiego, galaktozemii lub zespołu Perraulta (ponieważ powiązane następstwa neurologiczne/medyczne mogą zakłócić podstawowe pomiary)
  4. stosowałeś leki, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm kości w ciągu ostatnich 3 miesięcy (np. leki przeciwdrgawkowe, przewlekłe stosowanie kortykosteroidów, Depo-Provera, doustne tabletki antykoncepcyjne)
  5. Być obecnie w ciąży (do potwierdzenia testem ciążowym)

Kryteria włączenia dla zdrowych nastoletnich uczestników grupy kontrolnej

Uczestnik musi:

  1. Bądź podobny pod względem wieku i grupy rasowej do grupy idiopatycznych punktów POI

    1. Wiek uczestników kontroli musi być mniejszy niż jeden rok od wieku uczestnika POI w momencie rejestracji. Wiek może być o rok starszy lub o rok młodszy
    2. Wyścig uczestników kontroli zostanie dobrany na podstawie wyścigu uczestników pacjentów POI
  2. Mieć BMI w granicach 20% BMI uczestnika z dopasowanym przypadkiem

  3. Jeśli po menarchii, będzie regularnie miesiączkować (cykle między 21-35 dni)

    a. jeśli uczestnik POI ma <12,5 roku (średni wiek pierwszej miesiączki) będzie pasować do uczestnika kontroli przed pierwszą miesiączką

  4. Bądź anglojęzyczny

Kryteria wykluczenia dla zdrowych nastolatków w grupie kontrolnej

Uczestnik nie może:

  1. Cierpią na przewlekłą chorobę, o której wiadomo, że wpływa na metabolizm kości (np. mukowiscydoza, celiakia, niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, nieswoiste zapalenie jelit itp.)
  2. Przyjmować leki, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm kości w ciągu ostatnich trzech miesięcy (np. leki przeciwdrgawkowe, przewlekłe stosowanie glikokortykosteroidów, Depo-Provera, doustnych tabletek antykoncepcyjnych itp.)
  3. Mają trudności w uczeniu się lub opóźnienie w rozwoju
  4. Obecnie przyjmujesz leki z grupy SSRI, leki przeciwpsychotyczne lub masz udokumentowane problemy z lękiem lub depresją.
  5. Być w ciąży (potwierdzone testem ciążowym)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Uczestnicy kontroli
Grupa kontrolna będzie odzwierciedlać grupę porównawczą podobną do grupy pacjentów POI. Ponieważ gęstość kości, skład ciała i domeny poznawcze dojrzewają przez całe nastoletnie lata, ta grupa porównawcza zapewni ważną miarę normalnego wzrostu i rozwoju.
Eksperymentalny: Uczestnicy POI
Ta grupa będzie składała się z uczestników, u których niedawno zdiagnozowano POI. W ramach otwartej próby uczestnicy z POI otrzymają przezskórny estrogen (począwszy od dawki 25 μg/plaster nakładany co tydzień), z dawką zwiększoną w wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy (do 37,5, 50, 75 i 100 µg/plaster).
Lek: Transdermalny estrogen
W ramach otwartej próby uczestnicy z POI będą otrzymywać przezskórnie estradiol (począwszy od dawki 25 µg/plaster nakładany co tydzień), z dawką zwiększaną w wieku 3, 6, 12 i 18 miesięcy (do 37,5, 50, 75 i 100 µg/plaster).
Inne nazwy:
  • Plaster estradiol-estradiol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miara gęstości mineralnej kości DXA
Ramy czasowe: Zmiana gęstości mineralnej kości i składu ciała od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
Pomiary DXA kręgosłupa lędźwiowego
Zmiana gęstości mineralnej kości i składu ciała od wartości wyjściowej do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leki do nauki - plastry
Ramy czasowe: Zgodność z interwencją od punktu początkowego do 24 miesięcy
Zgodność z badanymi lekami oceniana na podstawie liczby plastrów podczas wizyt w ramach badania
Zgodność z interwencją od punktu początkowego do 24 miesięcy
Badane leki — estradiol w surowicy
Ramy czasowe: Zmiana poziomu estradiolu w surowicy od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
Zgodność z badanymi lekami oceniana na podstawie poziomów estradiolu w surowicy.
Zmiana poziomu estradiolu w surowicy od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
pQCT
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Aby ocenić szkielet wyrostka robaczkowego (obwodowego), pomiary kości kości promieniowej niedominującej zostaną uzyskane za pomocą pQCT
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Wiek kostny
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Zdjęcie rentgenowskie lewego nadgarstka w celu oceny wieku kostnego uczestników POI
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Antropometria
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
BMI w kg/m^2
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Kwestionariusz młodzieży/nastolatka (YAQ)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Ankieta dotycząca odżywiania
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Kwestionariusz zdrowia dziecka – formularz samoopisu dziecka (CHQ-CF87)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Narzędzie składa się z 12 zsumowanych podskal i jest przeznaczone do pomiaru zdrowia fizycznego i psychospołecznego młodzieży. Podskale obejmują między innymi zmianę stanu zdrowia w ciągu ostatniego roku, ból ciała, zachowanie, zdrowie psychiczne. Pozycje są punktowane od 0 do 100, z wyjątkiem zmiany stanu zdrowia w ciągu ostatniego roku oraz zmiennych dotyczących spójności rodziny, które są punktowane od 1 do 5. Wyższe wyniki we wszystkich pozostałych zmiennych wskazują na lepszą jakość życia. To narzędzie ma zapis rzetelności i ważności do oceny aspektów zdrowia, które są istotne dla wieku, płci, stanu zdrowia i statusu społeczno-ekonomicznego u nastolatków
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Skala oceny menopauzy (MRS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
11-itemowa samoopisowa, zwalidowana metoda oceny objawów związanych z menopauzą. Złożone wyniki dla każdego z wymiarów (podskal) opierają się na zsumowaniu wyników pozycji z poszczególnych wymiarów. Wynik złożony (wynik całkowity) jest sumą wyników wymiarów. Trzy wymiary, odpowiadające im pytania i ocena są wyszczególnione i podsumowane. Całkowity wynik MRS waha się od 0 (bezobjawowy) do 44 (najwyższy stopień dolegliwości). objawy psychiczne: od 0 do 16 punktów (4 objawy: depresja, drażliwość, niepokój, wyczerpanie) objawy somato-wegetatywne: od 0 do 16 punktów (4 objawy: pocenie się/zaczerwienienie, dolegliwości sercowe, zaburzenia snu, dolegliwości stawowe i mięśniowe) objawy moczowo-płciowe : od 0 do 12 punktów (3 objawy: problemy seksualne, dolegliwości ze strony układu moczowego, suchość pochwy).
Zmiana od wartości początkowej do 24 miesięcy
Inwentarz Depresji Dziecięcej-II (CDI-II)
Ramy czasowe: Zmiana wyniku CDI-II od wartości początkowej do 24 miesięcy
Krótki samoopisowy test, który pomaga ocenić poznawcze, afektywne i behawioralne objawy depresji u dzieci i młodzieży w wieku od 7 do 17 lat. Skale obejmują problemy emocjonalne i funkcjonalne, a także podskale negatywnego nastroju/objawów fizycznych, negatywnej samooceny, problemów interpersonalnych i nieskuteczności. Wyższe wyniki wskazują na więcej objawów depresyjnych dla punktacji całkowitej i wyników podskali.
Zmiana wyniku CDI-II od wartości początkowej do 24 miesięcy
Badanie przesiewowe pod kątem zaburzeń lękowych u dzieci (przestraszony)
Ramy czasowe: Zmiana z poziomu wyjściowego wyniku SCARED na 24 miesiące
41-punktowe narzędzie samoopisowe do oceny lęku. Łączny wynik ≥ 25 może wskazywać na obecność zaburzenia lękowego. Wyniki powyżej 30 są bardziej szczegółowe. Wynik 7 dla pozycji 1, 6, 9, 12, 15, 18, 19, 22, 24, 27, 30, 34, 38 może wskazywać na zespół lęku napadowego lub istotne objawy somatyczne. Wynik 9 dla pozycji 5, 7, 14, 21, 23, 28, 33, 35, 37 może wskazywać na uogólnione zaburzenie lękowe. Wynik 5 dla pozycji 4, 8, 13, 16, 20, 25, 29, 31 może wskazywać na SOC lęku separacyjnego. Wynik 8 dla pozycji 3, 10, 26, 32, 39, 40, 41 może wskazywać na zespół lęku społecznego.
Zmiana z poziomu wyjściowego wyniku SCARED na 24 miesiące
Profil pamięci dzieci i młodzieży (CHAMP)
Ramy czasowe: Zmiana wyniku od punktu początkowego do 24 miesięcy
ChAMP to oparty na normach test pamięci i uczenia się, który został zaprojektowany do użytku z dziećmi, młodzieżą i młodymi dorosłymi w wieku od 5 do 21 lat. Ten test jest przeprowadzany bezpośrednio przez przeszkolonego egzaminatora. Ankieta jest kompleksowym ekranem, który umożliwia zarówno badanie przesiewowe pamięci, jak i dogłębną ocenę pamięci. ChAMP obejmuje 4 podtesty (listy, obiekty, instrukcje, miejsca), każdy z modułami oceny natychmiastowej i opóźnionej. Złożone wyniki otrzymane z tego środka obejmują: wskaźnik pamięci werbalnej, wskaźnik pamięci wzrokowej, wskaźnik pamięci bezpośredniej, wskaźnik pamięci opóźnionej i wskaźnik pamięci całkowitej. Podawanie ChAMP zajmuje około 35 minut. Wynik 3 dla pozycji 2, 11, 17, 36 może wskazywać na znaczne unikanie szkoły.
Zmiana wyniku od punktu początkowego do 24 miesięcy
Miara gęstości mineralnej kości DXA
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowej gęstości mineralnej kości do 24 miesięcy
Do oceny szkieletu osiowego (środkowego) pomiar DXA całego ciała
Zmiana od wyjściowej gęstości mineralnej kości do 24 miesięcy
Pomiar składu ciała DXA
Ramy czasowe: Zmiana od wyjściowego składu ciała do 24 miesięcy
Do oceny szkieletu osiowego (środkowego) pomiar DXA całego ciała
Zmiana od wyjściowego składu ciała do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Patty Brisben Foundation For Women's Sexual Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Catherine Gordon, MD,Msc, Boston Children's Hospital and Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Główny śledczy: Halley Wasserman, MD, MSc, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FP00000706

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Transdermalny estrogen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj