Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

WYMIANA ZASTAWKI PŁUCNEJ U DZIECI W Tetralogii Fallota - (TOFandPVR)

14 września 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

WYMIANA ZASTAWKI PŁUCNEJ U DZIECI W Tetralogii Fallota – Badanie PREPARE-TOF

Tetralogia Fallota (TOF) jest najczęstszą sinicą wrodzoną wadą serca, przy czym zdecydowana większość osób, które przeżyły operację naprawczą, pozostaje z pewnym stopniem przeciążenia objętościowego prawej komory (RV) z powodu niedomykalności płucnej (PR), która powoduje powiększenie RV z prawą niewydolnością serca , zmniejszona czynność dwukomorowa, komorowe zaburzenia rytmu, nagła śmierć i zmniejszona wydolność wysiłkowa w czasie. Uważa się, że wymiana zastawki pnia płucnego łagodzi te powikłania, ale czas wymiany nie został jeszcze ustalony z zachowaniem równowagi w tym momencie procesu decyzyjnego. Ponieważ prawie wszystkie badania w tym zakresie są retrospektywne i zawierają znacznie mniej danych dotyczących TOF u dzieci niż u dorosłych, to badanie pilotażowe przygotowuje grunt pod stworzenie prospektywnego badania z randomizacją w wieku nastoletnim.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest zebranie informacji na temat nastolatków i młodych dorosłych, aby pomóc zrozumieć i poprawić jakość życia pacjentów z TOF.

Niektórzy pacjenci, u których zdiagnozowano TOF, będą poddani procedurze zwanej wymianą zastawki płucnej (PVR), a niektórzy nie. PVR jest wykonywany dla zaworów, które są zbyt uszkodzone, aby można je było naprawić. Wymaga to chirurga lub eksperta w procedurze zwanej cewnikowaniem serca w celu zastąpienia uszkodzonej zastawki płucnej zastawką wykonaną z tkanki lub zastawki mechanicznej. Liczne badania na dorosłych pacjentach z TOF sugerowały, że PVR może zmniejszać wiele objawów klinicznych, ale nikt nie jest pewien, czy rzeczywiście tak jest. Istnieje niewiele informacji na temat PVR w okresie dojrzewania, ale uważa się, że zmniejszenie ilości przecieku z zastawki płucnej w młodym wieku może uniknąć przyszłych powikłań, takich jak niewydolność prawokomorowa lub nieprawidłowe bicie serca. Wśród kardiologów, chirurgów i innych pracowników służby zdrowia nie ma zgody co do tego, czy PVR rzeczywiście pomaga uniknąć powikłań w przyszłości, a jeśli tak, to kiedy należy wykonać PVR. Korzystając z informacji zawartych w tym badaniu, mamy nadzieję dowiedzieć się, czy PVR u nastolatków jest pomocne zarówno w perspektywie krótko-, jak i długoterminowej.

Badacze są przekonani, że wyniki tego badania pomogą lekarzom uzyskać wystarczającą ilość informacji, aby wesprzeć przyszłe badanie na dużą skalę w celu dalszej oceny wyników PVR. Badanie to będzie obejmować randomizację do kohorty PVR lub bez PVR, przegląd dokumentacji medycznej, test wysiłkowy i rezonans magnetyczny serca (CMR) oraz kwestionariusze.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hosptial Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Childrens Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

13 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety z naprawioną tetralogią Fallota (TOF), obecnie w wieku od 13 do 21 lat.
  2. Kliniczny rezonans magnetyczny serca (CMR): wskaźnik końcoworozkurczowej objętości prawej komory (RVEDVi) między 140 a 180 cm3/m2 włącznie z czynnością końcoworozkurczową prawej komory (RVEF) > 40% i końcoworozkurczową lewą prawą komorą (LVEF ) > 50%, szczytowa prędkość w drodze odpływu RV < 3 metry/sekundę (jeśli nie jest dostępna, zostanie pominięta); nie będzie indeksowanych kryteriów objętości końcowoskurczowej prawej komory (RVESVi); definiując RVEDVi i RVEF, Badacze będą z natury definiować RVESVi
  3. W echokardiogramie klinicznym: szczytowa prędkość odpływu z RV < 3 m/s (jeśli nie jest dostępna, zostanie pominięta), co najmniej łagodna niewydolność płucna i niedomykalność zastawki trójdzielnej z szacowanym ciśnieniem RV < 1/2 ciśnienia systemowego.
  4. W teście wysiłkowym (EST), wydolność tlenowa > 60% wartości przewidywanej.
  5. Brak kryteriów czasu trwania załamka Q, załamka R, załamka S (QRS) w EKG.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każdy stan oceniony przez lekarza pacjenta, który mógłby spowodować, że badanie będzie szkodliwe dla pacjenta.
  2. Specyficzne postacie TOF wykluczone to te z ubytkami poduszki wsierdzia, TOF bez zastawki pnia płucnego i TOF z licznymi naczyniami obocznymi aortalno-płucnymi wymagającymi unifokalizacji.
  3. Jednostronne zwężenie gałęzi tętnicy płucnej (jedno płuco otrzymuje < 25% całkowitego przepływu)
  4. Przeciwwskazania do ćwiczeń CMR bez środków uspokajających (np. rozrusznik serca/wszczepiony kardiowerter-defibrylator); potrzeba uspokojenia
  5. Jeśli dane są dostępne, umiarkowana lub większa niedomykalność zastawki trójdzielnej w badaniu echokardiograficznym lub CMR lub Qp/Qs > 1,5
  6. Znaczne udary/porażenie połowicze lub niezdolność do ćwiczeń
  7. Zespół genetyczny/opóźnienie rozwojowe, które spowodowałoby, że data QOL i EST byłaby niemożliwa do interpretacji
  8. Ciąża
  9. Poprzednia wymiana zastawki płucnej (PVR)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Ramię PVR
Ramię PVR zostanie poddane PVR przez cewnik lub zabieg chirurgiczny
Procedura: PVR
Pacjenci zostaną poddani PVR poprzez operację lub cewnikowanie serca. PVR z wykorzystaniem cewnikowania serca może wymagać znacznie krótszego pobytu w szpitalu niż tradycyjna operacja serca. Jeśli zastawka zostanie naprawiona chirurgicznie, będzie to wymagało operacji na otwartym sercu w celu bezpośredniego wszczepienia zastawki płucnej
Brak interwencji: Brak PVR
Żadna grupa PVR nie będzie kontynuować zarządzania medycznego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników losowo przydzielonych do PVR przez cewnik lub zabieg chirurgiczny
Ramy czasowe: 2-3 lata
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni komputerowo przez statystyka z Centrum Koordynacji Danych (DCC) na Uniwersytecie Northwestern (NU), który będzie nadzorował harmonogram; będzie to randomizacja 2:1 z PVR do braku PVR. Nie będzie żadnego zaślepienia, a zadanie nie zostanie ukryte przed badaczami. W obrębie każdej grupy nie będzie żadnych stratyfikacji.
2-3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ PVR na napięcie dwukomorowe
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Mechanizmy wpływu PVR w ostatecznej próbie zostaną zmierzone poprzez uzyskanie wstępnych danych dotyczących obciążenia dwukomorowego.
12-18 miesięcy
Jakość życia (QOL)
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Jakość życia będzie mierzona za pomocą Pediatric Cardiac Quality of Life Inventory (PCQLI) – do pomiaru jakości życia. PCQLI jest używany od ponad 10 lat i jest zwalidowanym miernikiem jakości życia. PCQLI mierzy specyficzną dla choroby, związaną ze zdrowiem pediatryczną jakość życia i generuje 3 wyniki, a mianowicie całkowitą, podskalę wpływu choroby i podskalę wpływu psychospołecznego. Każdy wynik podskali ma maksymalnie 50 punktów, a ich suma daje wynik całkowity. Wyższe wyniki oznaczają lepszą postrzeganą jakość życia związaną ze zdrowiem pediatrycznym
12-18 miesięcy
Występy ćwiczeń
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Zostanie to ustalone na podstawie testu wysiłkowego przeprowadzonego w celu oceny parametrów takich jak zużycie tlenu (VO2) przy progu beztlenowym wentylacji (VAT) i znormalizowane dla wieku
12-18 miesięcy
Występowanie arytmii
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Zostanie to ustalone na podstawie danych z monitorowania Holtera w celu oceny częstości występowania arytmii. Zapewni to również punkty końcowe szerszego, długoterminowego badania
12-18 miesięcy
Wpływ wymiany zastawki płucnej (PVR) na rozsiane zwłóknienie
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Będzie to mierzone poprzez uzyskanie wstępnych danych na temat różnicy między pacjentami przydzielonymi losowo do grupy PVR i pacjentami bez PVR w odniesieniu do zwłóknienia rozlanego (DF).
12-18 miesięcy
Wpływ PVR na ćwiczenia w skanerze rezonansu magnetycznego (MR).
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Mechanizmy wpływu PVR w ostatecznym badaniu zostaną zmierzone poprzez uzyskanie wstępnych danych na temat różnicy między pacjentami przydzielonymi losowo do PVR i bez PVR w zakresie wykonywania wysiłkowego rezonansu magnetycznego serca (CMR).
12-18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark Fogel, MD, The Childrens Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 18-015046
  • R34HL142142-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Główny badacz (PI) jest odpowiedzialny za zarządzanie danymi i dokładność zapisów. PI może wyznaczyć wyznaczone, wykwalifikowane osoby do zbierania informacji. Dostęp do danych będą mieli tylko badacze biorący udział w tym protokole oraz wyznaczony personel badawczy zajmujący się tym protokołem. Dane zostaną wprowadzone do bazy danych REDcap przez członka zespołu badawczego. Wszystkie dane i zapisy wygenerowane podczas tego badania będą traktowane jako poufne zgodnie z zasadami instytucji i HIPAA dotyczącymi prywatności uczestników. Zespół badawczy nie będzie wykorzystywać takich danych i zapisów do celów innych niż prowadzenie badania. W celu ochrony chronionych informacji zdrowotnych przed ujawnieniem każdemu pacjentowi zostanie nadany niepowtarzalny numer identyfikacyjny. Klucz do tego kodu będzie przechowywany w zamkniętym pliku w jednym z biur badacza. Wszelkie dane przesyłane do dowolnego Centrum Koordynacji Danych (DCC) zostaną pozbawione elementów umożliwiających identyfikację przez stronę rejestrującą

Ramy czasowe udostępniania IPD

2-3 lata

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wszystkie przyszłe badania z udziałem tych pacjentów będą wymagały oddzielnych protokołów zatwierdzonych przez Institutional Review Board (IRB) i formularzy zgody. Dostęp do danych będą mieli tylko badacze biorący udział w tym protokole oraz wyznaczony personel badawczy zajmujący się tym protokołem

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tetralogia Fallota

Badania kliniczne na PVR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj