Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ruksolitynib w leczeniu pacjentów z zespołem hipereozynofilowym lub pierwotnymi zaburzeniami eozynofilowymi

20 grudnia 2025 zaktualizowane przez: William Shomali

Badanie fazy 2 ruksolitynibu w idiopatycznym zespole hipereozynofilowym i pierwotnych zaburzeniach eozynofilowych

To badanie fazy II ma na celu sprawdzenie skuteczności ruksolitynibu w leczeniu pacjentów z zespołem hipereozynofilowym lub pierwotnymi zaburzeniami eozynofilowymi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Określenie ogólnego wskaźnika odpowiedzi hematologicznej na ruksolitynib u pacjentów z zespołem hipereozynofilowym i pierwotnymi zaburzeniami eozynofilowymi.

CELE DODATKOWE:

I. Określenie profilu bezpieczeństwa ruksolitynibu u pacjentów z zespołem hipereozynofilowym i pierwotnymi zaburzeniami eozynofilowymi.

II. Określenie odsetka pacjentów przyjmujących kortykosteroidy, którzy są w stanie uniezależnić się od kortykosteroidów i/lub zmniejszyć dawkę o >= 50%.

III. Aby ocenić czas trwania odpowiedzi (DoR). IV. Aby ocenić czas do odpowiedzi (TTR). V. Ocena przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) i przeżycia całkowitego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Cancer Institute Palo Alto
        • Główny śledczy:
          • William E Shomali
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
        • Zakończony
        • OHSU Knight Cancer Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Zakończony
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Zakończony
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoba z idiopatycznym zespołem hipereozynofilowym musi spełniać następujące warunki:

    • Ma co najmniej 2 odczyty z bezwzględną liczbą eozynofili >= 1500/mm^3 w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem ruksolitynibu (jeden odczyt musi być wykonany w okresie przesiewowym).
    • Uzależniony, nietolerujący lub oporny na kortykosteroidy LUB ma nawrót choroby/oporność na inne leczenie poza kortykosteroidami.
    • Z objawami swojej choroby LUB ma jeden lub więcej objawów uszkodzenia narządu (ocenione przez badacza jako prawdopodobnie związane z eozynofilią lub potwierdzone biopsją). Może to obejmować zajęcie skóry, płuc, serca, ośrodkowego układu nerwowego, wątroby lub przewodu pokarmowego lub objawy objawowego powiększenia wątroby lub śledziony.

  • Osoba z hipereozynofilią wariantu limfocytów musi spełniać następujące warunki

    • Ma co najmniej 2 odczyty z bezwzględną liczbą eozynofili >= 1500/mm^3 w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem ruksolitynibu (jeden odczyt musi być wykonany w okresie przesiewowym).
    • Uzależnienie, nietolerancja lub oporność na kortykosteroidy* LUB nawrót choroby/oporność na leczenie inne niż kortykosteroidy.
    • Z objawami swojej choroby LUB ma jeden lub więcej objawów uszkodzenia narządu (ocenione przez badacza jako prawdopodobnie związane z eozynofilią lub potwierdzone biopsją). Może to obejmować zajęcie skóry, płuc, serca, ośrodkowego układu nerwowego, wątroby lub przewodu pokarmowego lub objawy objawowego powiększenia wątroby lub śledziony
    • Ma nieprawidłowy immunofenotyp limfocytów T na podstawie cytometrii przepływowej.

  • Osoba z przewlekłą białaczką eozynofilową nieokreśloną inaczej (CEL,NOS) musi spełniać następujące warunki

    • Ma co najmniej 2 odczyty z bezwzględną liczbą eozynofilów >= 500/mm^3 w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem ruksolitynibu (jeden odczyt musi być wykonany w okresie przesiewowym).
    • Nowo zdiagnozowany LUB otrzymujący kortykosteroidy LUB ma nawrót choroby/oporność na jakąkolwiek terapię inną niż kortykosteroidy.

    • Ma zwiększoną liczbę blastów we krwi lub szpiku kostnym (> 5% i < 20%) i/lub klonalną aberrację cytogenetyczną lub molekularną

      • Osoby z mutacjami JAK2 są objęte tą grupą.

  • Pacjent z nowotworem eozynofilowym z rearanżacją JAK2 musi spełniać następujące warunki

    • Ma co najmniej 2 odczyty z bezwzględną liczbą eozynofilów >= 500/mm^3 w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed rozpoczęciem ruksolitynibu (jeden odczyt musi być wykonany w okresie przesiewowym).

    • Nowo zdiagnozowany LUB otrzymujący kortykosteroidy LUB ma nawrót choroby/oporność na jakąkolwiek terapię inną niż kortykosteroidy.

      • Ta grupa obejmuje pacjentów z PCM1-JAK2, BCR-JAK2, ETV6-JAK2 lub innymi rearanżacjami JAK2.
  • W przypadku przyjmowania kortykosteroidów musi być stabilna dawka przez >= 28 dni przed dniem 1 (niestabilne dawkowanie nie kwalifikuje się).
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 3.
  • Chęć i zdolność do przeglądania i wykonywania świadomej zgody (dopuszczalna prawnie upoważniona zgoda).

Kryteria wyłączenia:

  • Czynne zagrażające życiu powikłania związane z podstawową chorobą eozynofilową (tj. leukostaza; ostra choroba zakrzepowo-zatorowa, w tym zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN); ciężka dysfunkcja płuc lub serca). Stabilizacja ostrych, zagrażających życiu chorób współistniejących z eozynofilami pozwoli na włączenie chorego.
  • Nowotwór szpikowy zdefiniowany przez Światową Organizację Zdrowia (WHO) związany z eozynofilią inną niż nowotwory z rearanżacją CEL NOS i JAK2 (np. zespół mielodysplastyczny (MDS); nowotwory mieloproliferacyjne (MPN); zaburzenia nakładania się MDS/MPN; i mastocytoza układowa (SM).
  • Reaktywna hipereozynofilia spowodowana chorobą tkanki łącznej, sarkoidozą lub ziarniniakowatością eozynofilową z zapaleniem naczyń.
  • Ograniczona do narządu ?tkanka? eozynofilia z brakiem eozynofilii obwodowej we krwi.
  • Inwazyjne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonych raków skóry we wczesnym stadium, całkowicie usuniętego raka śródnabłonkowego szyjki macicy oraz całkowicie usuniętego raka brodawkowatego i pęcherzykowego tarczycy.
  • Nowotwór mieloidalny lub limfoidalny z eozynofilią i nieprawidłowościami PDGFRA, PDGFRB lub FGFR1.
  • Oczekiwany przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w ciągu pierwszych 6 miesięcy leczenia w okresie próbnym.
  • Poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Oczekiwana długość życia < 6 miesięcy.
  • Znana diagnoza ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Znana diagnoza przewlekłego aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C (badanie wirusowe nie jest wymagane). Pacjenci ze stwierdzoną historią wirusowego zapalenia wątroby typu B i/lub C mogą wziąć udział w badaniu, jeśli w momencie włączenia wirus nie jest aktywny i niewykryty (badanie jest wymagane, jeśli istnieje znana historia), a tacy pacjenci nie otrzymują aktywnie leczenia przeciwwirusowego specyficzne dla wirusowego zapalenia wątroby typu B i/lub C.
  • Klinicznie poważne infekcje wymagające ciągłej antybiotykoterapii.
  • Infekcja pasożytnicza zdiagnozowana w ciągu 24 tygodni przed włączeniem.
  • Liczba płytek krwi =< 25 x 10^9/l na początku badania.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT)/transaminaza glutaminianowo-pirogronianowa (SGPT) w surowicy > 4 x górna granica normy (GGN) lub bilirubina bezpośrednia > 4 x GGN (jeśli uważa się, że nie ma to związku z chorobą eozynofilową).
  • Schyłkowa czynność nerek (klirens kreatyniny [CrCl] < 15 ml/min lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego [GFR] < 15 ml/min) niezależnie od tego, czy wymagana jest hemodializa.
  • Stosowanie eksperymentalnych lub komercyjnych terapii z zamiarem leczenia podstawowego zaburzenia eozynofilowego w ciągu 28 dni od rozpoczęcia badania, w tym interferonu; imatynib; alemtuzumab; cyklosporyna; metotreksat; mepolizumab; benralizumab; lub inne terapie przeciwciałami.
  • Stosowanie hydroksymocznika w ciągu 7 dni od rozpoczęcia badania.
  • Wcześniejsza terapia ruksolitynibem lub innymi inhibitorami JAK.
  • Wcześniejsze reakcje alergiczne na inhibitory JAK lub substancje pomocnicze.
  • Niechęć do zobowiązania się do abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub wyrażenia zgody na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji i przestrzeganie jej przez 28 dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku, w okresie leczenia i przez 12 tygodni po przerwaniu leczenia badanym lekiem.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które mają pozytywny wynik testu ciążowego (mocz lub surowica) w okresie przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (ruksolitynib)
Pacjenci otrzymują ruksolitynib PO BID w dniach 1-28. Leczenie powtarza się do 6 cykli (po 28 dni każdy) w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Lek: Ruksolitynib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • INCB-18424
  • INCB18424
  • Doustny inhibitor JAK INCB18424

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 3 lata

ORR jest sumą odpowiedzi całkowitej (CR) plus odpowiedzi całkowitej z niecałkowitą odbudową płytek krwi (CRp) i odpowiedzi częściowej (PR). Całkowita odpowiedź z niepełną regeneracją płytek krwi (CRp) jest zdefiniowana jako odpowiedź spełniająca kryteria CR, ale liczba płytek krwi pozostaje poniżej 100 x 10^9/l. Ten wynik zostanie podany w postaci liczby.

  • Całkowita odpowiedź (CR) = normalizacja liczby białych krwinek (WBC); bezwzględna liczba eozynofili we krwi; i % eozynofili we krwi, bez zwiększonej liczby blastów lub eozynofili w szpiku kostnym oraz z niewyczuwalną palpacyjnie śledzioną i/lub śledziony o prawidłowej wielkości w badaniu obrazowym.
  • Odpowiedź częściową (PR) definiuje się jako zmniejszenie o ≥ 50% (jeśli przekracza zakres normy) wszystkich następujących parametrów: całkowita liczba leukocytów; bezwzględna liczba eozynofili we krwi; % eozynofili we krwi; % eozynofili i mieloblastów w szpiku kostnym; oprócz zmniejszenia wielkości śledziony o ≥ 50% w badaniu palpacyjnym i (lub) ≥ 35% w badaniu obrazowym (jeśli rozmiar był powiększony na początku badania).
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 lata
Zdarzenia niepożądane będą zgłaszane, w tym dotkliwość, powaga i pokrewieństwo zdarzeń niepożądanych w oparciu o wspólne kryteria terminologiczne dotyczące zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute w wersji 5.0. Wynik zostanie podany jako liczba wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych; z częstotliwością ≥ 10%.
3 lata
Odsetek osób, które uniezależniły się od kortykosteroidów
Ramy czasowe: 3 lata
Przedstawiona zostanie opisowa analiza odsetka osób, które uniezależnią się od kortykosteroidów przez 12 lub więcej kolejnych tygodni. Wyniki zostaną podane w liczbach
3 lata
Odsetek pacjentów, u których zmniejszono dawkę kortykosteroidów o >= 50% (w tym pacjentów, którzy uniezależnili się od kortykosteroidów)
Ramy czasowe: 3 lata
Przedstawiona zostanie opisowa analiza odsetka pacjentów, którzy zmniejszyli dawkę kortykosteroidów o >= 50% (w tym pacjentów, którzy uniezależnili się od kortykosteroidów) przez 12 lub więcej kolejnych tygodni. Wyniki zostaną podane w liczbach
3 lata
Czas trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: 3 lata
Mediana czasu trwania odpowiedzi (DoR) zdefiniowana jako czas od pierwszego wystąpienia potwierdzonej odpowiedzi do daty pierwszej udokumentowanej i potwierdzonej progresji lub zgonu z powodu zespołu hipereozynofilowego lub pierwotnego nowotworu eozynofilowego. Wynik ten zostanie przedstawiony jako mediana z pełnym zakresem dla pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną. Odpowiedź zdefiniowana zgodnie z podstawowym wynikiem.
3 lata
Czas do odpowiedzi (TTR)
Ramy czasowe: 3 lata
Mediana czasu do odpowiedzi (TTR) jest zdefiniowana jako czas od rozpoczęcia leczenia do daty wystąpienia potwierdzonej odpowiedzi. Wynik ten zostanie przedstawiony jako mediana z pełnym zakresem dla pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną.
3 lata
Mediana przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: 3 lata
Mediana przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) jest definiowana jako czas od rozpoczęcia leczenia do daty pierwszej udokumentowanej i potwierdzonej progresji lub zgonu lub rozpoczęcia nowej terapii. Ten wynik zostanie przedstawiony jako mediana z pełnym zakresem. Progresję definiuje się jako ≥ 25% w jednym z następujących parametrów w porównaniu z wartością wyjściową: całkowita liczba leukocytów; bezwzględna liczba eozynofili we krwi; lub % eozynofili we krwi; LUB obecność ≥ 20% blastów we krwi obwodowej lub szpiku kostnym („ewolucja w AML”), z jakimkolwiek wynikiem laboratoryjnym potwierdzonym po 2 tygodniach; lub powiększenie śledziony o ≥ 25%.
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

William Shomali

Współpracownicy

Incyte Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: William E Shomali, MD, Stanford Cancer Institute Palo Alto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-47457 (Inny identyfikator: Stanford IRB)
  • NCI-2018-03723 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • HEMMPD0035 (Inny identyfikator: Stanford Cancer Institute Palo Alto)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ruksolitynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj