Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające ADVM-043

15 maja 2024 zaktualizowane przez: Adverum Biotechnologies, Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne po leczeniu terapii genowej ADVM-043 w niedoborze alfa-1-antytrypsyny

ADVM-043-03 to długoterminowa obserwacja (LTFU) uczestników, którzy uczestniczyli w wieloośrodkowym badaniu klinicznym terapii genowej ADVM-043-01 (ADVANCE), w którym oceniano ADVM-043 w leczeniu alfa-1 Niedobór antytrypsyny (A1AT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ADVM-043-03 było wieloośrodkowym badaniem obserwacyjnym bez podawania badanego produktu ADVM-043. Osoby biorące udział w badaniu ADVANCE zostały włączone do tego badania LTFU w celu ciągłego monitorowania bezpieczeństwa przez okres 2 lat.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci, którzy otrzymali ADVM-043 w protokole leczenia

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Osobnik ma niedobór A1AT i wcześniej otrzymał terapię genową ADVM-043

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjent nie chce lub nie może uczestniczyć we wszystkich wymaganych ocenach badań w protokole obserwacji długoterminowej
  • Pacjent uczestniczy w innym protokole leczenia eksperymentalnego
  • Uczestnik nie jest w stanie zrozumieć celu i ryzyka badania lub nie może dostarczyć podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody (ICF)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Przewróć się
Pacjenci, którzy otrzymali ADVM-043 w badaniu rodziców (ADVANCE; NCT02168686)
Genetyczny: Brak interwencji
Pacjenci, którzy otrzymali ADVM-043 w badaniu rodziców (ADVANCE; NCT02168686)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z ADVM-043
Ramy czasowe: 2 lata od rozpoczęcia długoterminowego badania kontrolnego ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 lata od zakończenia badania macierzystego (ADVM-043-01, NCT02168686)
Wszystkie zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu i wszystkie poważne zdarzenia niepożądane związane z ADVM-043
2 lata od rozpoczęcia długoterminowego badania kontrolnego ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 lata od zakończenia badania macierzystego (ADVM-043-01, NCT02168686)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Główny śledczy: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ADVM-043-03

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Brak interwencji

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj