Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van ADVM-043

15 mei 2024 bijgewerkt door: Adverum Biotechnologies, Inc.

Langdurige follow-upstudie na behandeling van ADVM-043-gentherapie bij alfa-1-antitrypsinedeficiëntie

ADVM-043-03 is een lange termijn follow-up (LTFU) studie van proefpersonen die deelnamen aan de ADVM-043-01 multi-center gentherapie klinische studie (ADVANCE) die ADVM-043 evalueerde voor de behandeling van alfa-1 Antitrypsine (A1AT)-deficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ADVM-043-03 was een observatieonderzoek in meerdere centra zonder toediening van het onderzoeksproduct ADVM-043. Proefpersonen die deelnamen aan de ADVANCE-studie werden ingeschreven in deze LTFU-studie voor voortdurende veiligheidsmonitoring gedurende een periode van 2 jaar.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

6

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten die ADVM-043 kregen in een behandelprotocol

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • De proefpersoon heeft A1AT-deficiëntie en heeft eerder gentherapie met ADVM-043 gekregen

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • De proefpersoon is niet bereid of niet in staat om deel te nemen aan alle vereiste onderzoeksevaluaties in het lange termijn follow-up protocol
  • De proefpersoon neemt deel aan een ander onderzoeksbehandelingsprotocol
  • De proefpersoon begrijpt het doel en de risico's van het onderzoek niet of kan geen ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier (ICF) overleggen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Rol om
Proefpersonen die ADVM-043 kregen in een ouderonderzoek (ADVANCE; NCT02168686)
Genetisch: Geen interventie
Proefpersonen die ADVM-043 kregen in een ouderonderzoek (ADVANCE; NCT02168686)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen van speciaal belang en met ernstige bijwerkingen gerelateerd aan ADVM-043
Tijdsspanne: 2 jaar vanaf de start van het langetermijnvervolgonderzoek ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 jaar vanaf de voltooiing van het ouderonderzoek (ADVM-043-01, NCT02168686)
Alle bijwerkingen die van bijzonder belang zijn en alle ernstige bijwerkingen die verband houden met ADVM-043
2 jaar vanaf de start van het langetermijnvervolgonderzoek ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 jaar vanaf de voltooiing van het ouderonderzoek (ADVM-043-01, NCT02168686)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Hoofdonderzoeker: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 december 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ADVM-043-03

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alfa-1 antitrypsine-deficiëntie

Klinische onderzoeken op Geen interventie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Croatia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren