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Estudio de seguimiento a largo plazo de ADVM-043

15 de mayo de 2024 actualizado por: Adverum Biotechnologies, Inc.

Estudio de seguimiento a largo plazo posterior al tratamiento de la terapia génica ADVM-043 en la deficiencia de alfa-1 antitripsina

ADVM-043-03 es un estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) de sujetos que participaron en el estudio clínico multicéntrico de terapia génica ADVM-043-01 (ADVANCE) que evaluó ADVM-043 para el tratamiento de alfa-1 Deficiencia de antitripsina (A1AT).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ADVM-043-03 fue un estudio observacional multicéntrico sin administración del producto en investigación ADVM-043. Los sujetos que participaron en el estudio ADVANCE se inscribieron en este estudio LTFU para un control de seguridad continuo durante un período de 2 años.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

6

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes que recibieron ADVM-043 en un protocolo de tratamiento

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El sujeto tiene deficiencia de A1AT y ha recibido previamente terapia génica ADVM-043

Criterios clave de exclusión:

  • El sujeto no quiere o no puede participar en todas las evaluaciones de estudio requeridas en el protocolo de seguimiento a largo plazo
  • El sujeto está participando en otro protocolo de tratamiento en investigación.
  • El sujeto no puede comprender el propósito y los riesgos del estudio o no puede proporcionar un formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Dese la vuelta
Sujetos que recibieron ADVM-043 en un estudio principal (ADVANCE; NCT02168686)
Genético: Sin intervención
Sujetos que recibieron ADVM-043 en un estudio principal (ADVANCE; NCT02168686)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos de especial interés y de eventos adversos graves relacionados con ADVM-043
Periodo de tiempo: 2 años desde el inicio del estudio de seguimiento a largo plazo ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 años desde la finalización del estudio principal (ADVM-043-01, NCT02168686)
Todos los eventos adversos de especial interés y todos los eventos adversos graves relacionados con ADVM-043
2 años desde el inicio del estudio de seguimiento a largo plazo ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 años desde la finalización del estudio principal (ADVM-043-01, NCT02168686)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Adverum Biotechnologies, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Investigador principal: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de diciembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

6 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de enero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de enero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de septiembre de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2024

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ADVM-043-03

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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