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Étude de suivi à long terme de l'ADVM-043

15 mai 2024 mis à jour par: Adverum Biotechnologies, Inc.

Étude de suivi à long terme post-traitement de la thérapie génique ADVM-043 dans le déficit en alpha-1 antitrypsine

L'ADVM-043-03 est une étude de suivi à long terme (LTFU) des sujets qui ont participé à l'étude clinique de thérapie génique multicentrique ADVM-043-01 (ADVANCE) qui a évalué l'ADVM-043 pour le traitement de l'alpha-1 Déficit en antitrypsine (A1AT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'ADVM-043-03 était une étude observationnelle multicentrique sans administration du produit expérimental ADVM-043. Les sujets qui ont participé à l'étude ADVANCE ont été recrutés dans cette étude LTFU pour une surveillance continue de l'innocuité pendant une période de 2 ans.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

6

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients ayant reçu ADVM-043 dans un protocole de traitement

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le sujet a un déficit en A1AT et a déjà reçu une thérapie génique ADVM-043

Critères d'exclusion clés :

  • Le sujet ne veut pas ou ne peut pas participer à toutes les évaluations d'étude requises dans le protocole de suivi à long terme
  • Le sujet participe à un autre protocole de traitement expérimental
  • Le sujet est incapable de comprendre le but et les risques de l'étude ou ne peut pas fournir un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Autre
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Rouler sur
Sujets ayant reçu ADVM-043 dans une étude parentale (ADVANCE ; NCT02168686)
Génétique: Aucune intervention
Sujets ayant reçu ADVM-043 dans une étude parentale (ADVANCE ; NCT02168686)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables d'intérêt particulier et des événements indésirables graves liés à l'ADVM-043
Délai: 2 ans à compter du début de l'étude de suivi à long terme ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 ans à compter de la fin de l'étude mère (ADVM-043-01, NCT02168686)
Tous les événements indésirables d'intérêt particulier et tous les événements indésirables graves liés à ADVM-043
2 ans à compter du début de l'étude de suivi à long terme ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 ans à compter de la fin de l'étude mère (ADVM-043-01, NCT02168686)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Adverum Biotechnologies, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Chercheur principal: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 décembre 2018

Achèvement primaire (Réel)

6 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

6 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2019

Première publication (Réel)

15 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mai 2024

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ADVM-043-03

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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