Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølgingsstudie av ADVM-043

15. mai 2024 oppdatert av: Adverum Biotechnologies, Inc.

Langsiktig oppfølgingsstudie etter behandling av ADVM-043 genterapi ved alfa-1 antitrypsinmangel

ADVM-043-03 er en langsiktig oppfølgingsstudie (LTFU) av forsøkspersoner som deltok i ADVM-043-01 multisenter genterapi klinisk studie (ADVANCE) som evaluerte ADVM-043 for behandling av Alpha-1 Antitrypsin (A1AT) mangel.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ADVM-043-03 var en multisenter, observasjonsstudie uten administrering av ADVM-043 undersøkelsesproduktet. Forsøkspersoner som deltok i ADVANCE-studien ble registrert i denne LTFU-studien for fortsatt sikkerhetsovervåking i en 2-års periode.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

6

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter som fikk ADVM-043 i en behandlingsprotokoll

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Personen har A1AT-mangel og har tidligere mottatt ADVM-043 genterapi

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Forsøkspersonen er uvillig eller ute av stand til å delta i alle nødvendige studieevalueringer i den langsiktige oppfølgingsprotokollen
  • Forsøkspersonen deltar i en annen undersøkelsesbehandlingsprotokoll
  • Forsøkspersonen er ikke i stand til å forstå formålet med og risikoene ved studien eller kan ikke gi et signert og datert informert samtykkeskjema (ICF)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Rull over
Forsøkspersoner som mottok ADVM-043 i en foreldrestudie (ADVANCE; NCT02168686)
Genetisk: Ingen inngrep
Forsøkspersoner som mottok ADVM-043 i en foreldrestudie (ADVANCE; NCT02168686)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse og alvorlige uønskede hendelser relatert til ADVM-043
Tidsramme: 2 år fra oppstart av langtidsoppfølgingsstudie ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 år fra fullføring av overordnet studie (ADVM-043-01, NCT02168686)
Alle uønskede hendelser av spesiell interesse og alle alvorlige uønskede hendelser relatert til ADVM-043
2 år fra oppstart av langtidsoppfølgingsstudie ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 år fra fullføring av overordnet studie (ADVM-043-01, NCT02168686)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Hovedetterforsker: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. desember 2018

Primær fullføring (Faktiske)

6. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

6. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

15. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mai 2024

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ADVM-043-03

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske studier på Ingen inngrep

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere