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Studio di follow-up a lungo termine di ADVM-043

15 maggio 2024 aggiornato da: Adverum Biotechnologies, Inc.

Studio di follow-up a lungo termine post-trattamento sulla terapia genica ADVM-043 nel deficit di alfa-1 antitripsina

ADVM-043-03 è uno studio di follow-up a lungo termine (LTFU) di soggetti che hanno partecipato allo studio clinico multicentrico di terapia genica ADVM-043-01 (ADVANCE) che ha valutato ADVM-043 per il trattamento dell'Alfa-1 Deficit di antitripsina (A1AT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ADVM-043-03 era uno studio osservazionale multicentrico senza somministrazione del prodotto sperimentale ADVM-043. I soggetti che hanno partecipato allo studio ADVANCE sono stati arruolati in questo studio LTFU per il monitoraggio continuo della sicurezza per un periodo di 2 anni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

6

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti che hanno ricevuto ADVM-043 in un protocollo di trattamento

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto ha un deficit di A1AT e ha precedentemente ricevuto la terapia genica ADVM-043

Criteri chiave di esclusione:

  • Il soggetto non vuole o non è in grado di partecipare a tutte le valutazioni di studio richieste nel protocollo di follow-up a lungo termine
  • Il soggetto sta partecipando a un altro protocollo di trattamento sperimentale
  • Il soggetto non è in grado di comprendere lo scopo e i rischi dello studio o non è in grado di fornire un modulo di consenso informato firmato e datato (ICF)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Rotolare
Soggetti che hanno ricevuto ADVM-043 in uno studio genitore (ADVANCE; NCT02168686)
Genetico: Nessun intervento
Soggetti che hanno ricevuto ADVM-043 in uno studio genitore (ADVANCE; NCT02168686)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse e di eventi avversi gravi correlati ad ADVM-043
Lasso di tempo: 2 anni dall'inizio dello studio di follow-up a lungo termine ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 anni dal completamento dello studio principale (ADVM-043-01, NCT02168686)
Tutti gli eventi avversi di particolare interesse e tutti gli eventi avversi gravi correlati ad ADVM-043
2 anni dall'inizio dello studio di follow-up a lungo termine ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 anni dal completamento dello studio principale (ADVM-043-01, NCT02168686)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Investigatore principale: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

6 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

6 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 maggio 2024

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ADVM-043-03

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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