Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet opfølgningsundersøgelse af ADVM-043

15. maj 2024 opdateret af: Adverum Biotechnologies, Inc.

Langtidsopfølgningsundersøgelse efter behandling af ADVM-043 genterapi ved alfa-1 antitrypsinmangel

ADVM-043-03 er et langsigtet opfølgningsstudie (LTFU) af forsøgspersoner, der deltog i ADVM-043-01 multicenter genterapi klinisk studie (ADVANCE), der evaluerede ADVM-043 til behandling af Alpha-1 Antitrypsin (A1AT) mangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ADVM-043-03 var et multicenter, observationsstudie uden administration af ADVM-043-undersøgelsesproduktet. Forsøgspersoner, der deltog i ADVANCE-undersøgelsen, blev optaget i dette LTFU-studie for fortsat sikkerhedsmonitorering i en 2-årig periode.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

6

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, der modtog ADVM-043 i en behandlingsprotokol

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen har A1AT-mangel og har tidligere modtaget ADVM-043 genterapi

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at deltage i alle nødvendige undersøgelsesevalueringer i den langsigtede opfølgningsprotokol
  • Forsøgspersonen deltager i en anden undersøgelsesprotokol
  • Forsøgspersonen er ikke i stand til at forstå formålet med og risiciene ved undersøgelsen eller kan ikke levere en underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Rul om
Forsøgspersoner, der modtog ADVM-043 i en forældreundersøgelse (ADVANCE; NCT02168686)
Genetisk: Ingen indgriben
Forsøgspersoner, der modtog ADVM-043 i en forældreundersøgelse (ADVANCE; NCT02168686)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse og med alvorlige uønskede hændelser relateret til ADVM-043
Tidsramme: 2 år fra start af langtidsopfølgningsundersøgelse ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 år fra afslutning af forældreundersøgelsen (ADVM-043-01, NCT02168686)
Alle uønskede hændelser af særlig interesse og alle alvorlige bivirkninger relateret til ADVM-043
2 år fra start af langtidsopfølgningsundersøgelse ADVM-043-03 (NCT03804021) (2 år fra afslutning af forældreundersøgelsen (ADVM-043-01, NCT02168686)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Ledende efterforsker: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. december 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

6. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

15. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. maj 2024

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ADVM-043-03

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin mangel

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner