Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ADVM-043 hosszú távú nyomon követési vizsgálata

2022. március 16. frissítette: Adverum Biotechnologies, Inc.

Az ADVM-043 génterápia kezelés utáni hosszú távú követése alfa-1 antitripszin hiány esetén

Az ADVM-043-03 egy hosszú távú követéses (LTFU) vizsgálat olyan alanyokon, akik részt vettek az ADVM-043-01 többközpontú génterápiás klinikai vizsgálatban (ADVANCE), amely az ADVM-043-at az Alpha-1 kezelésére értékelte. Antitripszin (A1AT) hiány.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ADVM-043-03 egy többközpontú, megfigyeléses vizsgálat volt az ADVM-043 vizsgálati termék beadása nélkül. Az ADVANCE vizsgálatban részt vevő alanyokat ebbe az LTFU-vizsgálatba vonták be, hogy 2 éves időszakon keresztül folyamatosan ellenőrizzék a biztonságosságot.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

6

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • University of Florida
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Betegek, akik kezelési protokollban ADVM-043-at kaptak

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az alanynak A1AT hiánya van, és korábban ADVM-043 génterápiában részesült

Főbb kizárási kritériumok:

  • Az alany nem hajlandó vagy nem tud részt venni a hosszú távú követési protokollban előírt összes vizsgálati értékelésben
  • Az alany egy másik vizsgálati kezelési protokollban vesz részt
  • A vizsgálati alany nem tudja megérteni a vizsgálat célját és kockázatait, vagy nem tud aláírt és keltezett informált beleegyezési űrlapot (ICF) benyújtani.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
1
Betegek, akik kezelési protokollban ADVM-043-at kaptak
Genetikai: ADVM-043
Az ADVM-043-at kapott alanyok hosszú távú követése

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események és az ADVM-043-mal kapcsolatos súlyos nemkívánatos események típusa, gyakorisága, súlyossága, időtartama és kapcsolata az ADVM-043-mal
Időkeret: 2 év
A biztonságot az ADVM-043-hoz kapcsolódó nemkívánatos események, az érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események és az ADVM-043-hoz kapcsolódó súlyos nemkívánatos események súlyosságának és összefüggésének összegyűjtése alapján értékelték.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Adverum Biotechnologies, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Charlton Strange, MD, Medical University of South Carolina, Charleston, SC, USA
  • Kutatásvezető: Mark Brantly, MD, University of Florida, Gainesville, FL, USA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 27.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. december 6.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 6.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 11.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 16.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ADVM-043-03

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Alfa-1 antitripszin hiány

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Klinikai vizsgálatok a ADVM-043

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel