Maralixibat u pacjentów z mukowiscydozą i zaparciami, pilotażowe badanie wewnątrzosobnicze

Tytuł badania Maralixibat u pacjentów z mukowiscydozą i zaparciami, pilotażowe badanie wewnątrzosobnicze Cele Cel główny: Głównym celem badania jest ocena poprawy konsystencji stolca u dzieci (w wieku 1–18 lat) chorych na mukowiscydozę. Zrekrutujemy łącznie 20 pacjentów z mukowiscydozą i zaparciami. Zaparcie zostanie zdefiniowane jako wartość w skali Bristolskiej stolca wynosząca < 3 przez 1 tydzień przed włączeniem do badania, podczas stosowania stałego schematu stosowania środków przeczyszczających przez co najmniej 4 tygodnie. Będą otrzymywać Maralixibat przez 3 tygodnie. Przed i po interwencji badacze przeprowadzą kwestionariusze za pośrednictwem ankiety REDCap w celu oceny zmian w konsystencji i częstotliwości stolca po dodaniu Maralixibatu do schematu leczenia zaparć.

Cel drugorzędny: Cele drugorzędne obejmują ocenę zwiększonej łatwości defekacji (w subiektywnej ocenie pacjentów i ich rodziców) po dodaniu Maralixibatu do schematu leczenia zaparć. Przed i po interwencji badacze rozdadzą kwestionariusze za pośrednictwem ankiety REDCap, aby ocenić zmiany w łatwości defekacji po dodaniu Maralixibatu do schematu leczenia zaparć.

Projekt i wyniki Niniejsze badanie jest pilotażowym badaniem klinicznym wewnątrzosobniczym mającym na celu zbadanie wpływu maralixibatu na zaparcia u dzieci (w wieku 1–18 lat) chorych na mukowiscydozę (CF). Zrekrutujemy łącznie 20 pacjentów z mukowiscydozą i przewlekłymi zaparciami (zdefiniowanymi jako skala stolca w skali Bristolskiej wynosząca < 3 przez 1 tydzień przed włączeniem do badania, podczas stosowania stałego schematu leczenia przez co najmniej 4 tygodnie). Będą otrzymywać IBATi przez 3 tygodnie jako dodatek do stałego, konwencjonalnego schematu leczenia zaparć. Przed i po interwencji badacze przeprowadzą kwestionariusze za pośrednictwem ankiety REDCap w celu oceny zmian w konsystencji stolca, częstotliwości i łatwości jego wypróżniania po dodaniu Maralixibatu do schematu leczenia zaparć.

Szacowany harmonogram badania:

• Czas trwania indywidualnego udziału pacjenta w badaniu: 3 tygodnie
• Przewidywany czas trwania rekrutacji wszystkich uczestników badania: 2 lata
• Szacunkowy termin zakończenia tego badania przez badaczy (kompletne analizy pierwotne): 30 miesięcy Interwencje i czas trwania W badaniu tym porówna się konwencjonalny schemat leczenia zaparć w przypadku zaparć przewlekłych (środki zmiękczające stolec, pobudzające środki przeczyszczające, zmiany diety itp.) z konwencjonalnym schematem leczenia zaparć + Maraliksybat.
• Konwencjonalny schemat leczenia zaparć: Schemat stały przez co najmniej 4 tygodnie
• Konwencjonalny schemat leczenia zaparć + Maralixibat: 3 tygodnie

Wielkość próby i populacja Populacja docelowa: Dzieci (w wieku 1–18 lat) chore na mukowiscydozę i przewlekłe zaparcia (zdefiniowane jako liczba stolca w skali Bristolskiej wynosząca < 3 przez 1 tydzień przed włączeniem do badania, przy stałym schemacie leczenia przez co najmniej 4 tygodnie).

Liczba uczestników: 20

Jest to projekt badania wewnątrzosobniczego, więc nie będzie randomizacji i wszyscy pacjenci otrzymają interwencję w ramach badania. Okres poprzedzający rozpoczęcie stosowania leku Maralixbat służy jako „punkt odniesienia” lub „kontrola” naszych głównych wyników.