Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające względną moc wielokrotnych dawek doustnych LUM001 i SHP626 u dorosłych z nadwagą i otyłością, ocenianą na podstawie wydalania kwasów żółciowych z kałem

2 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1 mające na celu ocenę względnej mocy wielokrotnych dawek doustnych LUM001 i SHP626 u dorosłych pacjentów z nadwagą i otyłością, ocenianą na podstawie wydalania kwasów żółciowych z kałem

Celem tego badania jest ocena względnej mocy wielokrotnych dawek doustnych LUM001 i SHP626 podawanych przez 7 dni, co oceniono na podstawie wydalania kwasów żółciowych w kale u dorosłych osobników z nadwagą i otyłością. To badanie ma na celu po raz pierwszy odpowiedzieć na pytanie o względną potencję w tym samym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

84

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone
        • New Orleans Center for Clinical Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zrozumienie, zdolność i chęć pełnego przestrzegania procedur badawczych, diety badawczej i ograniczeń.
  2. Zdolność do dobrowolnego wyrażenia pisemnej, podpisanej i opatrzonej datą (osobiście lub za pośrednictwem przedstawiciela ustawowego) świadomej zgody/i zgody, jeśli ma to zastosowanie, na udział w badaniu.
  3. Wiek 18-65 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody. Datę podpisania świadomej zgody uznaje się za początek okresu przesiewowego. To kryterium włączenia zostanie ocenione dopiero podczas pierwszej wizyty przesiewowej.
  4. Mężczyźni, którzy zgodzą się przestrzegać wszelkich stosownych wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji lub kobiety, które nie mogą zajść w ciążę (szczegółowe informacje, patrz punkt 4.4).
  5. Należy uznać za ogólnie zdrowy. Stan zdrowia definiuje się na podstawie braku dowodów na jakąkolwiek czynną lub przewlekłą chorobę (szczegóły i wyjątki zob. rozdział 7.2.2.1) po przeprowadzeniu szczegółowego wywiadu medycznego i chirurgicznego, pełnym badaniu przedmiotowym, oznakach życiowych, 12-odprowadzeniowym EKG, hematologia, chemia krwi i analiza moczu.
  6. Musi mieć wskaźnik masy ciała 25,0-35,0 kg/m² włącznie z masą ciała >63,5 kg (140 funtów podczas pierwszej wizyty przesiewowej). To kryterium włączenia zostanie ocenione dopiero podczas pierwszej wizyty przesiewowej.
  7. Wszystkie kliniczne parametry laboratoryjne mieszczą się w granicach normy laboratoryjnej lub nie zostały uznane przez głównego badacza za klinicznie istotne.
  8. Zdolność do połknięcia dawki badanego produktu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia jakiejkolwiek choroby hematologicznej, wątrobowej, oddechowej, sercowo-naczyniowej, nerek, neurologicznej lub psychiatrycznej, usunięcia pęcherzyka żółciowego lub obecnej lub nawracającej choroby, która może mieć wpływ na działanie, wchłanianie lub dystrybucję badanego produktu lub oceny kliniczne lub laboratoryjne.
  2. Aktualna lub związana z historią choroba fizyczna lub psychiczna, jakiekolwiek zaburzenie medyczne, które może wymagać leczenia lub może sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, lub jakikolwiek stan, który stwarza nadmierne ryzyko związane z badanym produktem lub procedurami.
  3. Znana lub podejrzewana nietolerancja lub nadwrażliwość na badany produkt (produkty), blisko spokrewnione związki lub którykolwiek z wymienionych składników.
  4. Poważna choroba, według oceny badacza, w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu.
  5. Znana historia nadużywania alkoholu lub innych substancji w ciągu ostatniego roku.
  6. Oddawanie krwi lub produktów krwiopochodnych (np. osocza lub płytek krwi) w ciągu 60 dni przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego produktu.

  7. W ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu:

    • stosowali produkt badany (jeśli okres półtrwania w fazie eliminacji wynosi <6 dni, w przeciwnym razie okres półtrwania wynosi 5).
    • Zostali włączeni do badania klinicznego (w tym badań nad szczepionką), które w opinii badacza może mieć wpływ na to badanie sponsorowane przez firmę Shire.
    • Wystąpiły istotne zmiany w nawykach żywieniowych lub rutynowych ćwiczeniach, zgodnie z oceną badacza
  8. Potwierdzone spoczynkowe ciśnienie skurczowe >145 mmHg lub <89 mmHg i rozkurczowe >95 mmHg lub <59 mmHg.
  9. Dwunastoodprowadzeniowe EKG wykazujące QTc >460 milisekund u mężczyzn lub >470 milisekund u kobiet podczas badania przesiewowego. Jeśli QTc przekracza 460 milisekund u mężczyzn lub 470 milisekund u kobiet, EKG należy powtórzyć jeszcze 2 razy, a średnią z 3 wartości QTc należy wykorzystać do określenia kwalifikacji pacjenta
  10. Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków podczas badania przesiewowego lub w dniu -3 (odprawa).
  11. Mężczyźni, którzy spożywają więcej niż 21 jednostek alkoholu tygodniowo lub 3 jednostki dziennie. Kobiety, które spożywają więcej niż 14 jednostek alkoholu tygodniowo lub 2 jednostki dziennie. (1 jednostka alkoholu = 1 piwo lub 1 wino [5 uncji/150 ml] lub 1 alkohol [1,5 uncji/40 ml] lub 0,75 uncji alkoholu).
  12. Dodatni wynik testu na obecność wirusa HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV).
  13. Używanie tytoniu (np. palenie lub żucie) lub innych produktów zawierających nikotynę (np. guma, plaster) w jakiejkolwiek formie. Byli użytkownicy muszą zgłosić, że przestali używać tytoniu przez co najmniej 30 dni przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego produktu.
  14. Rutynowe spożywanie więcej niż 2 jednostek kofeiny dziennie lub osoby, u których występują bóle głowy związane z odstawieniem kofeiny. (Jedna jednostka kofeiny zawiera się w następujących produktach: jedna filiżanka kawy o pojemności 6 uncji [180 ml], dwie puszki coli o pojemności 12 uncji [360 ml], jedna filiżanka herbaty o pojemności 12 uncji i trzy tabliczki czekolady o pojemności 1 uncji [85 g] . Bezkofeinowa kawa, herbata i cola nie są uważane za zawierające kofeinę.)
  15. Wcześniejsza awaria ekranu, randomizacja, udział lub włączenie do tego badania. Jeśli pacjent pomyślnie ukończył badanie z użyciem LUM001 lub SHP626, może wziąć udział w tym badaniu, pod warunkiem, że minęło co najmniej 30 dni od przyjęcia ostatniej dawki tych badanych produktów i pomyślnie przeszedł wszystkie procedury przesiewowe
  16. Bieżące stosowanie jakichkolwiek leków (w tym dostępnych bez recepty, preparatów ziołowych lub homeopatycznych) z wyjątkiem leków wymienionych w sekcji 5.2.1. (Bieżące stosowanie definiuje się jako użycie w ciągu 14 dni od pierwszej dawki badanego produktu).
  17. Niezdolność do przestrzegania znormalizowanej diety i harmonogramu posiłków lub niezdolność do poszczenia, zgodnie z wymaganiami podczas badania.
  18. Kolonoskopia, lewatywa barowa lub inne badania wymagające oczyszczenia jelit w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu.
  19. Pacjenci, którzy zgłaszają zazwyczaj mniej niż 3 wypróżnienia na tydzień lub więcej niż 3 wypróżnienia na dzień.
  20. Stosowanie antybiotyków w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu.
  21. Stosowanie sekwestrantów kwasów żółciowych w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego produktu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo dopasowane do maraliksybatu 10 miligramów (mg), 20 mg, 50 mg raz dziennie (QD), 50 mg dwa razy dziennie (BID), 100 mg płynnej postaci i volixibat 10 mg, 20 mg kapsułki doustnie przez 7 dni.
Lek: Placebo
Uczestnicy będą otrzymywać placebo dopasowane do maralixibatu/volixibatu doustnie przez 7 dni.
Eksperymentalny: Maraliksybat 10 mg
Uczestnicy będą otrzymywać płynną postać maraliksybatu 10 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają maraliksibat w dawkach 10 mg, 20 mg, 50 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • LUM001
Eksperymentalny: Volixibat 10mg
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułki volixibat 10 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Volixibat
Uczestnicy otrzymają volixibat w dawkach 10 mg i 20 mg.
Inne nazwy:
  • SHP626
Eksperymentalny: Maraliksybat 20 mg
Uczestnicy będą otrzymywać płynną postać maraliksybatu 20 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają maraliksibat w dawkach 10 mg, 20 mg, 50 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • LUM001
Eksperymentalny: Volixibat 20mg
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułki volixibat 20 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Volixibat
Uczestnicy otrzymają volixibat w dawkach 10 mg i 20 mg.
Inne nazwy:
  • SHP626
Eksperymentalny: Maraliksybat 50 mg
Uczestnicy będą otrzymywać płynną postać maraliksybatu 50 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają maraliksibat w dawkach 10 mg, 20 mg, 50 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • LUM001
Eksperymentalny: Maraliksybat 50 mg BID
Uczestnicy będą otrzymywać płynną postać maraliksybatu 50 mg doustnie BID przez 7 dni.
Lek: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają maraliksibat w dawkach 10 mg, 20 mg, 50 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • LUM001
Eksperymentalny: Maraliksybat 100mg
Uczestnicy będą otrzymywać płynną postać maraliksybatu 100 mg doustnie raz na dobę przez 7 dni.
Lek: Maraliksybat
Uczestnicy otrzymają maraliksibat w dawkach 10 mg, 20 mg, 50 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • LUM001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wydalania kwasów żółciowych z kałem w stosunku do wartości wyjściowych po podaniu dawki (dzień 6 i dzień 7)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
Wydalanie kwasów żółciowych w kale określono na podstawie stężenia całkowitych kwasów żółciowych w próbkach kału w każdym 24-godzinnym oknie zbierania podczas okresu wstępnego i leczenia.
Linia bazowa, dzień 7

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do obserwacji (do 16 dni)
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym). AE (sklasyfikowane według preferowanego terminu), które wystąpiło w okresie leczenia, uznano za TEAE, jeśli miało datę początkową w dniu lub po pierwszej dawce IMP; miał datę rozpoczęcia przed datą pierwszej dawki IMP, ale nasilił się w dniu lub po dacie pierwszej dawki zaślepionej IMP.
Linia bazowa do obserwacji (do 16 dni)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych (tętno w pozycji leżącej i stojącej) w dniu 8./koniec leczenia (ET)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 8
Zgłoszono częstość tętna w pozycji leżącej i stojącej.
Linia bazowa, dzień 8
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych (ciśnienia krwi) w dniu 8./koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 8
Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (SBP w pozycji leżącej); Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji stojącej (SBP w pozycji stojącej); Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji leżącej (DBP w pozycji leżącej); Zgłoszono rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji stojącej (DBP w pozycji stojącej).
Linia bazowa, dzień 8
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) — częstość akcji serca w dniu 8./koniec leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 8
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG.
Linia bazowa, dzień 8
Zmiana od wartości początkowej w odstępach 12-odprowadzeniowego EKG w dniu 8
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 8
Wykonano 12-odprowadzeniowe EKG. Skorygowany odstęp QT (QTc) został wyprowadzony ze wzoru Bazetta (QTcB=QT/(RR)^1/2) i wzoru Fridericia (QTcF=QT/(RR)^1/3). odstęp PR; Odstęp QRS; Odstęp QT; Odstęp QTcB; Zgłoszono odstęp QTcF, odstępy RR.
Linia bazowa, dzień 8
Liczba uczestników z klinicznie znaczącymi zmianami parametrów laboratoryjnych biochemii surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 8
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiły klinicznie znaczące zmiany parametrów laboratoryjnych biochemii surowicy.
Linia bazowa do dnia 8
Liczba uczestników z klinicznie znaczącymi zmianami parametrów krzepnięcia i parametrów hematologicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 8
Analizowano czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT), hematokryt, hemoglobinę, monocyty i erytrocyty. Zgłoszono liczbę uczestników, u których wystąpiła klinicznie istotna zmiana parametrów krzepnięcia i parametrów hematologicznych.
Linia bazowa do dnia 8
Liczba uczestników z klinicznie znaczącymi zmianami parametrów analizy moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 8
Zgłoszono liczbę uczestników z klinicznie znaczącymi zmianami parametrów analizy moczu.
Linia bazowa do dnia 8
Zmiana od wartości początkowej całkowitego stężenia kwasów żółciowych w surowicy w dniu 7
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
Stężenia kwasów żółciowych w surowicy oznaczano stosując zwalidowaną metodę chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią mas z detekcją (LC/MS/MS).
Linia bazowa, dzień 7
Zmiana stężenia 7-alfa-hydroksy-4-cholesteno-3-onu (C4) w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w dniu 7
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 7
Próbki surowicy badano na obecność C4 przy użyciu zwalidowanej metody LC/MS/MS.
Linia bazowa, dzień 7
Twardość stolca mierzona za pomocą wykresu stolca Bristol w dniu 7
Ramy czasowe: Dzień 7
Twardość stolca oceniano zgodnie z Bristol Stool Chart, gdzie 1 oznaczało najtwardszą postać stolca, a 7 najdelikatniejszą postać stolca. Typy 3 i 4 uznano za normalne, a typy na obu końcach skali za ciężkie.
Dzień 7
Częstotliwość wypróżnień w dniu 7
Ramy czasowe: Dzień 7
Częstość wypróżnień obliczano według grupy leczenia i dnia.
Dzień 7

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP625-101

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mozambique

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj