Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ wysoce skutecznej terapii modulacyjnej na mikrobiom mukowiscydozy

29 listopada 2023 zaktualizowane przez: Ryan.E.Little, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Wpływ wysoce skutecznej terapii modulacyjnej na zbiorowiska drobnoustrojów zatok przynosowych, środowisko zapalne błony śluzowej żywiciela i jakość życia dorosłych z mukowiscydozą

Celem tego badania obserwacyjnego jest poznanie wpływu określonej terapii mukowiscydozy (terapia modulatorem regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy) na przewlekłą chorobę zatok przynosowych. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  1. Jak ta terapia wpływa na społeczności bakterii w zatokach przynosowych?
  2. Jak ta terapia wpływa na zapalenie zatok przynosowych i szczeliny węchowej?
  3. Jak ta terapia wpływa na zmysł węchu i obciążenie chorobami zatok przynosowych u osób z mukowiscydozą?
  4. W jaki sposób ta terapia wpływa na specyficzną dla choroby i ogólną jakość życia osób z mukowiscydozą?

Uczestnicy zostaną poproszeni o dostarczenie próbek z nosa, pełne badanie ich węchu oraz wypełnienie ankiet dotyczących jakości ich życia i węchu w tym badaniu.

Naukowcy porównają wyniki badań między pacjentami, którzy są obecnie poddawani terapii modulatorem regulatora przezbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy, a pacjentami, którzy obecnie nie są poddawani terapii.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest scharakteryzowanie wpływu terapii modulatorem regulatora przezbłonowego przewodnictwa mukowiscydozy na zbiorowiska drobnoustrojów zatok i nosa oraz profile zapalne u dorosłych z mukowiscydozą. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie poniższych działań badawczych w odstępach 6-miesięcznych w ciągu dwóch lat, łącznie 5 wizyt badawczych (0 miesięcy, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące).

Zostanie pobrana próbka śluzu z przewodu środkowego i przechowywana w temperaturze 4ºC do czasu analizy posiewu. Przeprowadzone zostaną półilościowe hodowle bakterii. Skład społeczności bakteryjnej zostanie określony ilościowo przy użyciu sekwencjonowania amplikonu regionu zmiennego 16S rRNA (V4) i qPCR. Wstępne przetwarzanie danych i przypisanie taksonomiczne zostaną przeprowadzone przy użyciu QIIME 2 (v 2023.2) i bazy danych rRNA SILVA 138.1. Dane dotyczące obfitości będą dalej przetwarzane w R (v 4.3.0) przy użyciu pakietów decotam, phyloseq i vegan.

Próbki z przewodu środkowego i szczeliny węchowej zostaną przeanalizowane w celu zbadania profili zapalnych pacjentów z mukowiscydozą. Obie próbki będą wirowane w temperaturze 4°C, przy 10 000 obr./min przez 10 minut w celu wyekstrahowania całej próbki z materiału. Próbki zostaną przeniesione pipetą do kriofiolek, szybko zamrożone w ciekłym azocie i przechowywane w temperaturze -80°C do czasu oznaczenia laboratoryjnego. W ramach badania zostaną ocenione zmiany statusu immunologicznego za pomocą macierzy cytokin. Aby ocenić wrodzone odpowiedzi immunologiczne, zostanie zastosowany test Bioplex Pro Human Inflammation Assay dla 37 ludzkich cytokin (BD Biosciences).

W badaniu zostanie również zbadane, czy zmiany w mikrobiomie nosowym i profilu zapalnym korelują ze zmianami w jakości życia (QOL) specyficznej dla mukowiscydozy i wynikami węchu. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie testów funkcji węchowych przy użyciu rozszerzonego zestawu testowego Sniffin' Sticks (MediSense, NL) i/lub testu identyfikacji zapachu Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT). Dodatkowo uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie czterech następujących ankiet w celu oceny jakości ich życia w odniesieniu do nasilenia objawów zatokowych, kontroli choroby i węchu: poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy, test wyniku zatokowo-nosowego-22, kontrola zatok Test i kwestionariusz zaburzeń węchowych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

30

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
        • Rekrutacyjny
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja to dorośli, anglojęzyczni pacjenci z mukowiscydozą przyjmowani w Centrum Mukowiscydozy w New Hampshire.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku od 18 lat (włącznie) do 99 lat (włącznie)
  • Mówiący po angielsku
  • Zdiagnozowano mukowiscydozę na podstawie testów genetycznych połączonych z oceną kliniczną i/lub chlorkiem w pocie
  • Pacjenci przyjmowani w Centrum Mukowiscydozy w New Hampshire
  • Osoby dorosłe zdolne do podpisania świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Dorośli nie mogą wyrazić zgody
  • Osoby, które nie są jeszcze dorosłe
  • Więźniowie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa CFTR-MT

Kohorta dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są obecnie w trakcie terapii modulatorem przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR-MT), zostanie poproszona o ukończenie następujących działań badawczych na początku badania, a następnie co sześć miesięcy przez okres dwóch lat.

  1. Endoskopia nosa z wymazem z mikrobiomu i pobraniem śluzu przez bibułę filtracyjną i gąbkę
  2. Rozszerzony zestaw testowy Sniffin' Sticks i/lub test identyfikacji zapachu University of Pennsylvania (UPSIT)

  3. 4 zweryfikowane kwestionariusze jakości życia:

    1. Poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R)
    2. Test wyniku zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22)
    3. Test kontroli zatok (SCT)
    4. Kwestionariusz zaburzeń węchowych
Inny: Endoskopia nosa z wymazem z mikrobiomu i pobraniem śluzu przez bibułę filtracyjną i gąbkę

CultureSwab MaxV(+) (BD, Franklin Lakes, NJ) zostanie umieszczony pod wizualizacją endoskopową do środkowego przewodu pokarmowego przez sterylną osłonę (czerwony gumowy cewnik moczowy) i delikatnie obracany o 5 pełnych obrotów lub do momentu nasycenia końcówki śluzem (nie ponad 20 sekund).

Pod bezpośrednią wizualizacją sterylna gąbka Leukosorb (Leukosorb; Pall Scientific, Port Washington, NY) zostanie umieszczona w środkowym przewodzie pokarmowym. Kawałek bibuły filtracyjnej Leukosorb zostanie dodatkowo umieszczony w szczelinie węchowej. Gąbkę i papier pozostawia się na 5 minut, a następnie usuwa pod bezpośrednią wizualizacją i zbiera do analizy.

Inny: Testowanie funkcji węchowych

Funkcja węchowa zostanie przetestowana przy użyciu rozszerzonego zestawu testowego Sniffin' Sticks (MediSense, NL) przy użyciu ustalonego systemu punktacji progu, dyskryminacji i identyfikacji (TDI). Zapachy będą dostarczane za pomocą flamastrów (Sniffin' Sticks, MediSense, NL). Nasadka wstrzykiwacza zostanie zdjęta z wstrzykiwacza na około 3 sekundy, a końcówka wstrzykiwacza zostanie przyłożona do nosa pacjenta i ostrożnie przesunięta od lewego do prawego nozdrza. Badanie progu zostanie przeprowadzone poprzez poproszenie badanego o zidentyfikowanie wstrzykiwacza zawierającego zapach z dwóch wstrzykiwaczy zawierających tylko rozpuszczalnik. Zostanie to przeprowadzone, zaczynając od najniższego stężenia zapachu i przechodząc stopniowo, aż pacjent nie będzie już w stanie zidentyfikować zapachu rozpuszczalnika.

Osoby badane mogą również zostać poproszone o wypełnienie testu identyfikacji zapachu Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT). UPSIT może być podawany samodzielnie i wykorzystuje mikrokapsułkowane substancje zapachowe, które są uwalniane przez drapanie standardowych książeczek testowych impregnowanych zapachem.

Inny: Zakończenie ankiety

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie zweryfikowanego kwestionariusza Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R). Ta ankieta ocenia specyficzne dla mukowiscydozy i ogólne wskaźniki jakości życia.

Uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie zatwierdzonego testu zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22), który jest najczęściej stosowaną ankietą do oceny wyników u pacjentów z przewlekłym zapaleniem błony śluzowej nosa i zatok.

Uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie zatwierdzonego testu kontroli zatok (SCT) – kwestionariusza składającego się z 4 pytań, który ocenia kontrolę choroby w przewlekłym zapaleniu zatok przynosowych.

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariusza zaburzeń węchowych (QOD). Jest to zweryfikowana ankieta składająca się z 25 pytań, służąca do oceny wpływu dysfunkcji węchu na pacjentów z chorobą zatok przynosowych.
Grupa spoza CFTR-MT

Kohorta dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy nie są obecnie poddawani terapii z modulacją przezbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR-MT), zostanie poproszona o ukończenie następujących działań badawczych na początku badania, a następnie co sześć miesięcy przez okres dwóch lat.

  1. Endoskopia nosa z wymazem z mikrobiomu i pobraniem śluzu przez bibułę filtracyjną i gąbkę
  2. Rozszerzony zestaw testowy Sniffin' Sticks i/lub test identyfikacji zapachu University of Pennsylvania (UPSIT)

  3. 4 zweryfikowane kwestionariusze jakości życia:

    1. Poprawiony kwestionariusz mukowiscydozy (CFQ-R)
    2. Test wyniku zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22)
    3. Test kontroli zatok (SCT)
    4. Kwestionariusz zaburzeń węchowych
Inny: Endoskopia nosa z wymazem z mikrobiomu i pobraniem śluzu przez bibułę filtracyjną i gąbkę

CultureSwab MaxV(+) (BD, Franklin Lakes, NJ) zostanie umieszczony pod wizualizacją endoskopową do środkowego przewodu pokarmowego przez sterylną osłonę (czerwony gumowy cewnik moczowy) i delikatnie obracany o 5 pełnych obrotów lub do momentu nasycenia końcówki śluzem (nie ponad 20 sekund).

Pod bezpośrednią wizualizacją sterylna gąbka Leukosorb (Leukosorb; Pall Scientific, Port Washington, NY) zostanie umieszczona w środkowym przewodzie pokarmowym. Kawałek bibuły filtracyjnej Leukosorb zostanie dodatkowo umieszczony w szczelinie węchowej. Gąbkę i papier pozostawia się na 5 minut, a następnie usuwa pod bezpośrednią wizualizacją i zbiera do analizy.

Inny: Testowanie funkcji węchowych

Funkcja węchowa zostanie przetestowana przy użyciu rozszerzonego zestawu testowego Sniffin' Sticks (MediSense, NL) przy użyciu ustalonego systemu punktacji progu, dyskryminacji i identyfikacji (TDI). Zapachy będą dostarczane za pomocą flamastrów (Sniffin' Sticks, MediSense, NL). Nasadka wstrzykiwacza zostanie zdjęta z wstrzykiwacza na około 3 sekundy, a końcówka wstrzykiwacza zostanie przyłożona do nosa pacjenta i ostrożnie przesunięta od lewego do prawego nozdrza. Badanie progu zostanie przeprowadzone poprzez poproszenie badanego o zidentyfikowanie wstrzykiwacza zawierającego zapach z dwóch wstrzykiwaczy zawierających tylko rozpuszczalnik. Zostanie to przeprowadzone, zaczynając od najniższego stężenia zapachu i przechodząc stopniowo, aż pacjent nie będzie już w stanie zidentyfikować zapachu rozpuszczalnika.

Osoby badane mogą również zostać poproszone o wypełnienie testu identyfikacji zapachu Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT). UPSIT może być podawany samodzielnie i wykorzystuje mikrokapsułkowane substancje zapachowe, które są uwalniane przez drapanie standardowych książeczek testowych impregnowanych zapachem.

Inny: Zakończenie ankiety

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie zweryfikowanego kwestionariusza Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R). Ta ankieta ocenia specyficzne dla mukowiscydozy i ogólne wskaźniki jakości życia.

Uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie zatwierdzonego testu zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22), który jest najczęściej stosowaną ankietą do oceny wyników u pacjentów z przewlekłym zapaleniem błony śluzowej nosa i zatok.

Uczestnicy zostaną również poproszeni o wypełnienie zatwierdzonego testu kontroli zatok (SCT) – kwestionariusza składającego się z 4 pytań, który ocenia kontrolę choroby w przewlekłym zapaleniu zatok przynosowych.

Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariusza zaburzeń węchowych (QOD). Jest to zweryfikowana ankieta składająca się z 25 pytań, służąca do oceny wpływu dysfunkcji węchu na pacjentów z chorobą zatok przynosowych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w składzie społeczności bakteryjnej nosa między kohortą CFTR-MT a kohortą Non-CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w społecznościach drobnoustrojów w wymazach śluzowych między pacjentami z mukowiscydozą na CFTR-MT a pacjentami z mukowiscydozą nie na CFTR-MT.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w profilach zapalnych między kohortą CFTR-MT a kohortą Non-CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w wynikach testu cytokin z wymazów z mikrobiomu między pacjentami z mukowiscydozą w CFTR-MT i pacjentami z mukowiscydozą bez CFTR-MT.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w wynikach testu Sniffin' Sticks między kohortą CFTR-MT a kohortą Non-CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Funkcja węchowa zostanie przetestowana przy użyciu rozszerzonego zestawu testowego Sniffin' Sticks (MediSense, NL) przy użyciu ustalonego systemu punktacji progu, dyskryminacji i identyfikacji (TDI). Testy progowe będą punktowane w skali od 1 do 16 punktów. Dyskryminacja punktowana będzie w skali od 0 do 16 punktów. Identyfikacja będzie oceniana w skali od 0 do 16 punktów). Końcowy wynik progu, dyskryminacji i identyfikacji (TDI) zostanie podany w przedziale od 1 do 48. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję węchową, a niższy wynik wskazuje na gorszą funkcję węchową.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w wynikach testu identyfikacji zapachu przeprowadzonego przez University of Pennsylvania między kohortą CFTR-MT a kohortą bez CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Uczestnicy mogą zostać poproszeni o wypełnienie testu identyfikacji zapachu Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT). UPSIT jest oceniany w skali od 0 do 40, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszy węch.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w kwestionariuszu mukowiscydozy – zmienione odpowiedzi na ankietę między kohortą CFTR-MT a kohortą bez CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie zweryfikowanego kwestionariusza Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised. Ta ankieta ocenia specyficzne dla mukowiscydozy i ogólne wskaźniki QOL oraz ma solidne właściwości psychometryczne i spójne powiązania z wynikami zdrowotnymi.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w wynikach badania zatokowo-nosowego Test-22 (SNOT-22) między kohortą CFTR-MT a kohortą bez CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie testu zatokowo-nosowego-22 (SNOT-22), który jest najczęściej stosowaną ankietą do oceny wyników u pacjentów z CRS. Ta miara została gruntownie zweryfikowana, jest szeroko stosowana i pozwala przewidywać kontrolę objawów postrzeganą przez pacjenta. Kwestionariusz składa się z 5 domen z łącznym wynikiem w zakresie 0-110. Niższy wynik wskazuje na mniejsze nasilenie objawów zaburzeń nosa, a wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie objawów zaburzeń nosa.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w wynikach ankiety Sinus Control Test pomiędzy kohortą CFTR-MT a kohortą Non-CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie zatwierdzonego testu kontroli zatok – kwestionariusza składającego się z 4 pytań, który ocenia kontrolę choroby w przewlekłym zapaleniu zatok przynosowych. Ta ankieta jest oceniana w skali od 0 do 20, przy czym niższy wynik wskazuje na lepszą kontrolę objawów zatokowych, a wyższy wynik wskazuje na gorszą kontrolę objawów zatokowych.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Różnica w wynikach kwestionariusza zaburzeń węchowych między kohortą CFTR-MT a kohortą Non-CFTR-MT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące
Uczestnicy zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariusza zaburzeń węchowych (QOD). Jest to zweryfikowana ankieta służąca do oceny wpływu dysfunkcji węchu na pacjentów z chorobą zatok przynosowych. Istnieje 25 pytań w trzech domenach, które dostarczają informacji o stopniu, w jakim pacjenci cierpią na zaburzenia węchu. Ankieta oceniana jest w skali od 0 do 57 punktów. Wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie węchu.
Wartość wyjściowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy, 18 miesięcy, 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Ryan E Little, MD, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY02001953

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj