Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Natural History in Fabry Disease With IVS4+919G>A Mutations

26 marca 2026 zaktualizowane przez: Dr Alex PW Lee, Chinese University of Hong Kong

Historia naturalna w chorobie Fabry'ego z mutacjami IVS4+919G>A: badanie podłużne (FABULOUS)

Choroba Fabry'ego (FD) jest schorzeniem genetycznym, w którym mutacje w genie GLA powodują niską aktywność ważnego enzymu (alfa-galaktozydazy A). Prowadzi to do gromadzenia się szkodliwych substancji w organizmie. Kluczowym markerem jest lyso-Gb3, który może uszkadzać narządy. FD często dotyka serca, powodując przerost lewej komory (LVH), włóknienie i pogarszanie się funkcji serca z czasem.

W populacjach wschodnioazjatyckich dokładny naturalny przebieg FD nie jest dobrze poznany, mimo że specyficzna mutacja zwana IVS4+919G>A jest stosunkowo częsta ze względu na "efekt założyciela" obserwowany w miejscach takich jak Tajwan, a także w Hongkongu. Osoby z tą mutacją często rozwijają problemy z sercem w późniejszym życiu, przy czym LVH zazwyczaj zwiększa się po około 40. roku życia.

Naukowcy wykorzystują zaawansowane skany serca do wykrywania wczesnej choroby. Rezonans magnetyczny serca (CMR) z mapowaniem T1 bez kontrastu może odróżnić normalną tkankę serca od zmian związanych z FD. Pomiary CMR mogą odzwierciedlać różne etapy uszkodzenia serca – zaczynając od akumulacji, następnie stanu zapalnego i pogrubienia mięśnia, a na końcu włóknienia i upośledzenia funkcji. Niektóre kobiety mogą nie mieć wyraźnych nieprawidłowości w badaniach krwi, a mimo to mogą rozwijać ciągłe uszkodzenia serca.

Ponieważ niektóre wyniki MRI (jak późne wzmocnienie gadolinem, LGE) mogą reprezentować stan zapalny, jak również włóknienie, oraz ponieważ uszkodzenie serca może postępować nawet przed pojawieniem się objawów, nieinwazyjne monitorowanie jest ważne. Metody obrazowania, takie jak echokardiografia z oceną odkształcenia i powtarzane mapowanie T1, mogą śledzić progresję, w tym u pacjentów bez wyraźnego wczesnego pogrubienia serca.

Wreszcie, ponieważ większość poprzednich badań obejmowała mniej pacjentów wschodnioazjatyckich, badanie ma na celu lepsze zdefiniowanie naturalnej historii FD u pacjentów chińskich z mutacją IVS4+919G>A poprzez obserwowanie ich w czasie z regularnymi kontrolami zdrowotnymi, badaniami krwi i enzymów, testami funkcji nerek i serca oraz mapowaniem rodzinnym/genetycznym. Celem jest poprawa wytycznych dotyczących badań przesiewowych, monitorowania i decydowania o rozpoczęciu leczenia (ERT).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hongkong
    • New Territories
      • Shatin, New Territories, Hongkong, Sha Tin
        • Division of Cardiology, Department of Medicine and Therapeutics Faculty of Medicine, The Chinese University of Hong Kong

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Potencjalni uczestnicy badania zostaną zidentyfikowani z kohorty genetycznie potwierdzonych pacjentów z FD oraz ich dotkniętych krewnych zdiagnozowanych w Prince of Wales Hospital w Hongkongu i skierowanych z innych szpitali regionalnych/ośrodków FD.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Grupa naiwna wobec ERT:
  • Wiek ≥18 lat
  • Pochodzenie etniczne wschodnioazjatyckie
  • Nie otrzymująca ERT
  • Zdolna do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Mutacja GLA IVS4+919G>A ORAZ co najmniej JEDNO z poniższych:
  • • Podwyższenie poziomu LysoGb3 w osoczu
  • • Wykazanie charakterystycznych złogów w zajętym narządzie (np. sercu, nerce)
  • Grupa porównawcza ERT:
  • Wiek ≥18 lat
  • Zdolna do wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Pochodzenie etniczne wschodnioazjatyckie
  • Otrzymująca ERT lub planująca rozpoczęcie ERT
  • Mutacja IVS4+919G>A

Kryteria wykluczenia:

  • Znana kardiomiopatia naciekająca, w tym amyloidoza
  • Znana genetyczna (np. mutacje sarkomerowe, metaboliczne) kardiomiopatia przerostowa
  • Czążność lub podejrzenie ciąży

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa naiwna pod względem ERT
Uczestnicy z chorobą Fabry'ego spowodowaną mutacją GLA IVS4+919G>A, którzy nie rozpoczęli enzymatycznej terapii zastępczej w momencie rekrutacji (w celu scharakteryzowania naturalnej historii/progresji choroby).
Kohorta ERT
Uczestnicy z chorobą Fabry'ego (IVS4+919G>A), którzy otrzymują leczenie enzymatyczne (lub spodziewane jest rozpoczęcie/kontynuacja), włączeni, aby można było zaobserwować zmiany w odniesieniu do czasu leczenia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp choroby - wskaźnik masy lewej komory
Ramy czasowe: Wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Wskaźnik masy lewej komory określa masę lewej komory, głównej komory pompującej serca, w stosunku do wielkości ciała danej osoby. Zostanie to zmierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - Wskaźnik masy mięśnia brodawkowatego
Ramy czasowe: Wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja po zabiegu i 24-miesięczna obserwacja po zabiegu
Masa mięśni brodawkowatych odnosi się do całkowitej ilości tkanki (masy) w mięśniach brodawkowatych zlokalizowanych w lewej komorze. Te mięśnie pomagają podtrzymywać zastawkę mitralną i odgrywają ważną rolę w tym, jak lewa komora pompuje krew podczas skurczu. Pomiar ten zostanie uzyskany za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja po zabiegu i 24-miesięczna obserwacja po zabiegu
Postęp choroby - LVEF
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja po leczeniu i 24-miesięczna obserwacja po leczeniu
LVEF, czyli frakcja wyrzutowa lewej komory, wskazuje, jak dobrze lewa komora pompuje krew. To będzie mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Punkt wyjściowy, 12-miesięczna obserwacja po leczeniu i 24-miesięczna obserwacja po leczeniu
Postęp choroby - LVEDV
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, obserwacja po 12 miesiącach i obserwacja po 24 miesiącach
LVEDV, czyli lewokomorowa objętość końcoworozkurczowa, to ilość krwi w lewej komorze na końcu rozkurczu, tuż przed skurczem serca. Będzie to mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI).
Punkt wyjściowy, obserwacja po 12 miesiącach i obserwacja po 24 miesiącach
Postęp choroby - LVESV
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, obserwacja po 12 miesiącach i obserwacja po 24 miesiącach
LVESV oznacza Końcowoskurczową Objętość Lewej Komory i odnosi się do objętości krwi pozostającej w lewej komorze po jej skurczu. Będzie to mierzone za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Punkt wyjściowy, obserwacja po 12 miesiącach i obserwacja po 24 miesiącach
Postęp choroby - mapowanie natywne T1
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Native T1 to pomiar MRI serca, który bada właściwości tkanki mięśnia sercowego bez użycia kontrastu. Pomaga wykrywać wczesne lub subtelne zmiany w tkankach, takie jak stan zapalny lub przebudowa, nawet gdy bliznowacenie nie jest jeszcze widoczne. To badanie będzie wykonane podczas MRI serca.
Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - objętość LGE
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Objętość LGE odnosi się do pomiaru późnego wzmocnienia gadolinowego, metody rezonansu magnetycznego serca stosowanej do oszacowania, ile tkanki mięśniowej serca uległo włóknieniu (bliznowaceniu). Pomiar ten zostanie uzyskany za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - Liczba segmentów pozytywnych w LGE
Ramy czasowe: Wyjściowa, 12 miesięcy obserwacji i 24 miesiące obserwacji
LGE positive odnosi się do późnego wzmocnienia gadoliny i służy do wizualizacji i oceny uszkodzenia lub bliznowacenia mięśnia sercowego. Pomiar ten zostanie uzyskany przy użyciu rezonansu magnetycznego serca.
Wyjściowa, 12 miesięcy obserwacji i 24 miesiące obserwacji
Postęp choroby - ECV
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja pooperacyjna i 24-miesięczna obserwacja pooperacyjna
Extracellular Volume (ECV) to pomiar z rezonansu magnetycznego serca, który szacuje, jak duża część przestrzeni mięśnia sercowego znajduje się na zewnątrz (międzykomórkowej), co może wzrosnąć, gdy występują takie zjawiska jak zwłóknienie (bliznowacenie) lub inne przebudowy tkanki. Pomiar ten zostanie uzyskany za pomocą mapowania T1 podczas rezonansu magnetycznego serca.
Linia wyjściowa, 12-miesięczna obserwacja pooperacyjna i 24-miesięczna obserwacja pooperacyjna
Postęp choroby - grubość przegrody międzykomorowej w końcowej fazie rozkurczu
Ramy czasowe: Badanie wyjściowe, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Grubość przegrody międzykomorowej w końcowej fazie rozkurczu lewej komory to grubość przegrody, czyli ściany między lewą i prawą stroną serca, mierzona na końcu rozkurczu, tuż przed skurczem serca. To pomiar wskazuje, jak gruba jest ta część ściany serca, gdy komora jest w pełni wypełniona. To będzie mierzone podczas echokardiografii.
Badanie wyjściowe, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - grubość tylnej ściany lewej komory w końcowej fazie rozkurczu
Ramy czasowe: Kontrola wyjściowa, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji
Grubość tylnej ściany lewej komory w końcowej fazie rozkurczu to pomiar grubości tylnej ściany lewej komory pod koniec napełniania się serca. Pomiar ten zostanie wykonany podczas echokardiografii.
Kontrola wyjściowa, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji
Postęp choroby - maksymalna grubość ściany LV
Ramy czasowe: Badanie wyjściowe oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Grubość maksymalna ściany lewej komory mierzy, jak gruba jest mięśniówka serca w najgrubszym punkcie ściany lewej komory.
Pomiar ten zostanie wykonany podczas echokardiografii.
Badanie wyjściowe oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) jest miarą tego, jak dobrze lewa strona serca pompuje krew. Pokazuje, jaki procent krwi w lewej komorze jest wypychany z każdym uderzeniem serca. Będzie to mierzone podczas echokardiografii.
Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LVEDV)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Objętość końcoworozkurczowa lewej komory (LVEDV) to ilość krwi pozostałej w lewej komorze pod koniec rozkurczu. Pomiar ten będzie wykonany podczas echokardiografii.
Punkt wyjściowy, obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Końcoworozkurczowa objętość lewej komory (LVESV)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy oraz kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Objętość końcowo-skurczowa lewej komory (LVESV) to ilość krwi pozostająca w lewej komorze bezpośrednio po jej skurczu. Będzie ona mierzona podczas echokardiografii.
Punkt wyjściowy oraz kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - objętość lewego przedsionka (objętość LA)
Ramy czasowe: Badanie wyjściowe oraz kontrole po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Objętość lewego przedsionka (LA volume) oznacza wielkość lewego przedsionka i jest miarą tego, jak dużo miejsca lub krwi lewy przedsionek mieści. Będzie to mierzone podczas echokardiografii.
Badanie wyjściowe oraz kontrole po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - objętość prawej komory (RV Volume)
Ramy czasowe: Obserwacja wyjściowa, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Objętość prawej komory odnosi się do ilości krwi w prawej komorze, zwykle mierzonej w końcowej fazie rozkurczu (gdy serce się wypełnia) i w końcowej fazie skurczu (gdy się ściska). Będzie to mierzone podczas echokardiografii.
Obserwacja wyjściowa, po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Ciśnienie skurczowe prawej komory (RVSP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Ciśnienie skurczowe prawej komory (RVSP) mierzy ciśnienie wytwarzane przez prawą komorę podczas pompowania krwi do tętnicy płucnej. Pomiar zostanie wykonany podczas badania echokardiograficznego.
Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - globalna odkształcalność podłużna lewej komory (GLS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Globalna podłużna deformacja lewej komory (GLS) to pomiar tego, jak dobrze lewa komora się kurczy, poprzez obserwację, jak bardzo mięsień sercowy skraca się podczas każdego uderzenia serca. Będzie to mierzone podczas echokardiografii.
Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Odkształcenia lewego przedsionka (odkształcenia LA)
Ramy czasowe: Kontrola wyjściowa, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Odkształcenia lewego przedsionka (LA strains) to pomiar tego, jak dobrze funkcjonuje lewy przedsionek, poprzez śledzenie tego, jak bardzo się rozciąga i ściska podczas uderzenia serca. To będzie mierzone podczas echokardiografii.
Kontrola wyjściowa, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby - wolna ściana prawej komory
Ramy czasowe: Kontrola wyjściowa oraz kontrole po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Ściana wolna prawej komory odnosi się do zewnętrznej/wolnej krawędzi prawej komory i służy do oceny, jak dobrze prawa komora kurczy się i pracuje.
Kontrola wyjściowa oraz kontrole po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Odkształcenie podłużne przegrody
Ramy czasowe: Punkty wyjściowe oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Odkształcenie podłużne przegrody to miara tego, jak bardzo przegroda (ściana w środku serca oddzielająca lewą i prawą stronę) wydłuża się i skraca od podstawy do wierzchołka serca podczas każdego uderzenia serca. Będzie to mierzone podczas echokardiografii.
Punkty wyjściowe oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp choroby - Lizo-Gb3 w osoczu
Ramy czasowe: Wyjściowy, 12 i 24 miesiące
Plazmatyczny lyso-Gb3 to badanie krwi mierzące substancję zwaną lyso-globotriaosylsphingozyną (lyso-Gb3). W chorobie Fabry'ego organizm nie może prawidłowo rozkładać niektórych tłuszczów, przez co lyso-Gb3 może się gromadzić. Służy jako biomarkator do diagnozowania choroby Fabry'ego i monitorowania postępu choroby. Pobiera się go podczas badania krwi.
Wyjściowy, 12 i 24 miesiące
Postęp choroby - NT-proBNP
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
NT-proBNP to biomarker krwi uwalniany przez serce, który wskazuje na stres sercowy i pomaga diagnozować oraz monitorować niewydolność serca. Zostanie on pobrany podczas badania krwi.
Punkt wyjściowy oraz obserwacja po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - Troponiny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Troponiny sercowe to białka, które przedostają się do krwiobiegu, gdy dochodzi do uszkodzenia mięśnia sercowego. Są wykorzystywane do pomocy w diagnozowaniu zawałów serca i innych rodzajów uszkodzeń serca. Pomiar ten będzie wykonany za pomocą badania krwi.
Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Postęp choroby - Białko w moczu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Pomiar białka w moczu jest ważnym sposobem sprawdzenia, jak dobrze pracują nerki. Będzie to mierzone poprzez pobranie próbki moczu.
Punkt wyjściowy, 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Postęp choroby - Albumina
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy oraz 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Albumina to białko wytwarzane przez wątrobę, które jest niezbędne do utrzymania równowagi płynów i transportu substancji w organizmie. Będzie to mierzone poprzez pobranie próbki krwi.
Punkt wyjściowy oraz 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja
Postęp choroby i stopień zaawansowania choroby - MSSI (Mainz Severity Score Index)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
MSSI (Mainz Severity Score Index) będzie używany do pomiaru ogólnego nasilenia choroby oraz zmian w stanie zdrowia uczestników w czasie lub w odpowiedzi na leczenie. Wyższy wynik MSSI oznacza większe nasilenie choroby.
Punkt wyjściowy, kontrola po 6, 12, 18 i 24 miesiącach
Postęp choroby - klasa NYHA
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy oraz 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Kwestionariusz klasy NYHA (New York Heart Association) zostanie wykorzystany do oceny ciężkości niewydolności serca oraz wpływu na codzienne aktywności pacjentów i ogólną wydolność funkcjonalną. Wyniki dzielą się na klasę I (1) do klasy IV (4), gdzie klasa I oznacza brak ograniczeń, a klasa IV oznacza poważne ograniczenia.
Punkt wyjściowy oraz 6-, 12-, 18- i 24-miesięczna obserwacja kontrolna
Śmiertelność
Ramy czasowe: To będzie oceniane od wartości wyjściowej oraz po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji
Śmiertelność będzie rejestrowana w trakcie okresu badania.
To będzie oceniane od wartości wyjściowej oraz po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji
Postęp choroby - Nowy początek niewydolności serca
Ramy czasowe: To będzie oceniane od punktu wyjściowego, a następnie po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji.
Każdy nowy początek niewydolności serca będzie rejestrowany w trakcie badania. Będzie to oceniane poprzez rejestrowanie dowodów pogorszenia czynności serca i objawów niewydolności serca przy użyciu standardowych narzędzi, takich jak kwestionariusz NYHA i echokardiografia.
To będzie oceniane od punktu wyjściowego, a następnie po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji.
Postęp choroby - Arytmia
Ramy czasowe: Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG będzie przeprowadzone na początku badania oraz po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji. 24-godzinne badanie Holtera EKG będzie przeprowadzone po 12 i 24 miesiącach obserwacji.
Wykryte zaburzenia/zdarzenia rytmu w trakcie obserwacji będą dokumentowane i analizowane jako część postępu choroby. Ocena będzie przeprowadzana przy użyciu standardowego 12-odprowadzeniowego EKG oraz 24-godzinnego monitorowania EKG metodą Holtera.
Standardowe 12-odprowadzeniowe EKG będzie przeprowadzone na początku badania oraz po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji. 24-godzinne badanie Holtera EKG będzie przeprowadzone po 12 i 24 miesiącach obserwacji.
Postęp choroby - Hospitalizacja kardiologiczna
Ramy czasowe: Począwszy od wartości wyjściowej, a następnie po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji
Każda hospitalizacja z przyczyn sercowych będzie oceniana i rejestrowana w trakcie badania, a następnie poddawana ocenie podczas zaplanowanych wizyt klinicznych.
Począwszy od wartości wyjściowej, a następnie po 6, 12, 18 i 24 miesiącach obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Śledczy

  • Główny śledczy: Alex PW Lee, Professor, Chinese University of Hong Kong

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021.45

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj