Estudo farmacocinético de ARALAST (Human Alpha1-PI)

Critério de inclusão:

• O sujeito ou representante legalmente autorizado do sujeito forneceu consentimento informado por escrito
• Sujeito tem 18 anos de idade ou mais
• O sujeito tem um nível de Alfa1-PI plasmático endógeno documentado < 8 micromolar
• Sujeito é do genótipo Pi*Z/Z, Pi*Z/Null, Pi*Null/Null, Pi*Malton/Z, ou outros, dependendo da aprovação do Patrocinador
• Se o sujeito for do sexo feminino ou em idade fértil, o sujeito tiver um teste de urina negativo para gravidez dentro de 7 dias antes da primeira administração do produto do estudo e concordar em empregar medidas anticoncepcionais adequadas durante o estudo

• Resultados laboratoriais obtidos na visita de triagem, atendendo aos seguintes critérios:

  • Alanina aminotransferase sérica (ALT), aspartato aminotransferase (AST) <= 2 vezes o limite superior do normal (LSN)
  • Bilirrubina total sérica <= 2 vezes LSN
  • Proteinúria < +2 na análise de fita reagente
  • Creatinina sérica <= 1,5 vezes LSN
  • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) >= 1500 células/mm3
  • Hemoglobina >= 10,0 g/dL
  • Contagem de plaquetas >= 10^5/mm3
• Se o sujeito for tratado com qualquer medicamento respiratório, incluindo broncodilatadores inalatórios e corticosteróides inalatórios ou orais, as doses dos medicamentos dos sujeitos permaneceram inalteradas por pelo menos 14 dias antes da primeira administração do produto do estudo
• Não fumante por no mínimo 3 meses antes da primeira administração do produto do estudo

Critério de exclusão:

• O sujeito recebeu qualquer terapia de aumento de Alpha1-PI (incluindo Aralast e Alpha1-PIs em investigação, por qualquer via, incluindo intravenosa e inalatória) dentro de 42 dias antes da primeira administração do produto do estudo
• O sujeito recebeu um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 1 mês antes da primeira administração do produto do estudo, ou o sujeito está recebendo atualmente um medicamento experimental
• O sujeito tem uma deficiência seletiva conhecida de imunoglobulina A (IgA) (nível de IgA < 15 mg/dL) e/ou anticorpo para IgA
• O sujeito tem uma exacerbação pulmonar ou teve uma exacerbação pulmonar nos últimos 14 dias antes da primeira administração do produto do estudo
• O sujeito está grávida ou amamentando, ou pretende engravidar durante o estudo
• O sujeito tem uma doença clinicamente significativa, psiquiátrica ou cognitiva, ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do sujeito