Segurança e eficácia da imunoglobulina intravenosa no tratamento da ataxia espinocerebelar

Critério de inclusão:

1. Pacientes ambulatoriais com SCA diagnosticados por um especialista em distúrbios do movimento.
2. Idade 10 anos a 80 anos.
3. Capaz de deambular com ou sem ajuda por 30 pés.
4. As mulheres com potencial para engravidar devem usar um método contraceptivo confiável e devem fornecer um teste de gravidez negativo no início do estudo.
5. A creatina quinase sérica, painel metabólico completo, hemograma completo, testes de função hepática, testes de função renal, plaquetas e EKG não revelam anormalidades clinicamente significativas (resultados obtidos do médico de cuidados primários e datados nos últimos 6 meses ou obtidos na consulta de triagem).
6. Doses estáveis ​​de todos os medicamentos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo.
7. Doses estáveis ​​de todos os antidepressivos e vitaminas (incluindo idebenona comprada na Internet) por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo. Ao longo do estudo, todos os esforços possíveis devem ser feitos para manter as doses estáveis ​​de todos os outros medicamentos.
8. Permissão do sujeito (consentimento informado).

Critério de exclusão:

1. Qualquer doença instável que, na opinião do investigador, impeça a participação neste estudo.
2. Uso de qualquer produto experimental nos últimos 30 dias.
3. Presença de doença cardíaca clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador com base nos resultados de EKG e ecocardiograma nos últimos 6 meses). Especificamente, uma fração de ejeção <40% ou um intervalo QT prolongado (>50% da duração do ciclo) serão excluídos. Se o investigador observar anormalidades clinicamente significativas no EKG ou ecocardiograma, o sujeito será elegível SE fornecer autorização de um cardiologista.
4. Presença de diabetes (conforme determinado por laboratórios de glicose no sangue nos últimos 6 meses).
5. Demência ou outra doença psiquiátrica que impeça o sujeito de dar consentimento informado (MMSE inferior a 25).
6. Incapacidade legal ou capacidade legal limitada.
7. Presença de doença renal grave (depuração de creatinina estimada <50 mL/min) ou doença hepática (AST ou ALT>2x vezes o normal) (conforme evidenciado por exames laboratoriais relatados nos últimos 6 meses).
8. Contagem de leucócitos, hemoglobina ou plaquetas clinicamente significativamente anormais (conforme evidenciado por exames laboratoriais relatados nos últimos 6 meses).
9. Deficiência de IgA (evidenciada por avaliações laboratoriais de triagem)