Veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze immuunglobuline bij de behandeling van spinocerebellaire ataxie

Inclusiecriteria:

1. Poliklinische patiënten met plotselinge hartstilstand gediagnosticeerd door een specialist in bewegingsstoornissen.
2. Leeftijd 10 jaar tot 80 jaar.
3. In staat om 30 voet met of zonder hulp te lopen.
4. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten bij deelname aan het onderzoek een negatieve zwangerschapstest overleggen.
5. Serumcreatinekinase, volledig metabool panel, volledig bloedbeeld, leverfunctietesten, nierfunctietesten, bloedplaatjes en ECG laten geen klinisch significante afwijkingen zien (resultaten verkregen van huisarts en gedateerd binnen de afgelopen 6 maanden of verkregen bij screeningbezoek).
6. Stabiele doses van alle medicijnen gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek.
7. Stabiele doses van alle antidepressiva en vitamines (inclusief via internet gekocht idebenone) gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie en gedurende de duur van de studie. Gedurende de hele studie moeten alle mogelijke inspanningen worden geleverd om stabiele doses van alle andere medicijnen te handhaven.
8. Toestemming onderwerp (geïnformeerde toestemming).

Uitsluitingscriteria:

1. Elke onstabiele ziekte die naar de mening van de onderzoeker deelname aan dit onderzoek verhindert.
2. Gebruik van een onderzoeksproduct in de afgelopen 30 dagen.
3. Aanwezigheid van klinisch significante hartziekte (zoals vastgesteld door de onderzoeker op basis van ECG- en echocardiogramresultaten in de afgelopen 6 maanden). Met name een ejectiefractie <40% of een verlengd QT-interval (>50% van de cyclusduur) wordt uitgesloten. Als de onderzoeker klinisch significante afwijkingen op het ECG of echocardiogram opmerkt, komt de proefpersoon in aanmerking ALS hij toestemming geeft van een cardioloog.
4. Aanwezigheid van diabetes (zoals bepaald door bloedglucoselaboratoria in de afgelopen 6 maanden).
5. Dementie of andere psychiatrische ziekte waardoor de proefpersoon geen geïnformeerde toestemming kan geven (MMSE minder dan 25).
6. Wettelijke onbekwaamheid of beperkte handelingsbekwaamheid.
7. Aanwezigheid van ernstige nierziekte (geschatte creatinineklaring < 50 ml/min) of leverziekte (AST of ALT>2x maal normaal) (zoals aangetoond door labo's gerapporteerd in de afgelopen 6 maanden).
8. Klinisch significant abnormaal aantal leukocyten, hemoglobine of bloedplaatjes (zoals blijkt uit laboratoriumrapporten in de afgelopen 6 maanden).
9. IgA-deficiëntie (bewezen door screening laboratoriumevaluaties)